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Eine Studie von SRP-9005 in Gürtel der Muskeldystrophie Typ 2C/R5 Pädiatrische und erwachsene Teilnehmer (COMPASS)

1. August 2025 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine nahtlose Phase 1/3, multizentrische, einzelne dosis-systemische Gentransferstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SRP-9005 in Gliedmaßen-Gürtel-Muskeldystrophie-Typ 2C/R5-Probanden (Kompass)

Dies ist eine Studie einer einzelnen systemischen Dosis von SRP-9005 bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit Muskeldystrophie Typ 2C/R5 mit Gliedmaßen (LGMD2C/R5). Es besteht aus 2 Teilen (Teil A, Teil B), die Sicherheit und Wirksamkeit bewerten.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

  • Ambulant, definiert als in der Lage, ohne assistive Hilfe zu laufen
  • Nicht ambulant, definiert als 10 mWR ≥ 30 Sekunden oder nicht in der Lage, durchzuführen, und im Pul 2,0 Einstiegskala ≥3
  • Besitzen Sie 1 homozygote oder 2 heterozygote pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene Gamma-Sg-Desoxyribonukleinsäure (DNA) -Genmutationen, wie vor dem Vorinfusions-Screening dokumentiert. Die Ergebnisse, die vom Sponsor in einem CLIA/CAP/ISO15189 -zertifizierten Labor vor der Dosierung bestätigt werden.
  • Haben AAVRH74-Antikörpertiter <1: 400 (dh nicht erhöht), wie durch einen enzymgebundenen Immunoassay bestimmt

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Hat eine symptomatische Infektion (z. B. Infektion der oberen Atemwege, Lungenentzündung, Pyelonephritis, Meningitis) innerhalb von 4 Wochen vor der Studie zur Behandlung der Behandlung Infusion
  • Teil A: hat eine ventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <50% im Screening -Echokardiogramm (Echo) (ohne Verwendung von Herzmedikamenten) oder klinischen Anzeichen und/oder Symptomen einer Kardiomyopathie oder jeglicher Vorgeschichte von Herzerkrankungen
  • Teil B: Hat LVEF <40% auf dem Screening -Echo oder klinischen Anzeichen und/oder Symptomen einer Kardiomyopathie
  • Hat FVC <40% des vorhergesagten Wertes bei Screening und/oder Anforderung für die nachtaktive Belüftung
  • Serologische Hinweise auf aktuelle, chronische oder aktive humane Immundefizienzvirus -Infektionen oder Hepatitis B- oder C -Infektion oder aktive virale oder bakterielle Infektion basierend auf klinischen Beobachtungen
  • Jede vorherige Behandlung mit Gentherapie, zellbasierter Therapie (z.
  • Behandlung mit dem menschlichen Wachstumsfaktor innerhalb von 3 Monaten nach Tag 1
  • Behandlung mit allen Untersuchungsmedikamenten innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening -Besuch
  • Kann kein Herz -MRT -Verfahren aus irgendeinem Grund unterziehen oder tolerieren

Hinweis: Andere Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SRP-9005
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne intravenöse (iv) Infusion von SRP-9005.
Biologisch: SRP-9005
Lösung für die einzelne IV -Infusion
Andere Namen:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Arzneimittel: Kortikosteroid
Orale Tablette (prophylaktisch)
Andere Namen:
  • Prednison oder Äquivalent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungen (Teaes)
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie von der Ausgangswert in der Gamma-Sarcoglycan-Expression (SG) am Tag 60 nach der Dosis bei ambulanten Teilnehmern gemessen, gemessen durch Immunfluoreszenz (IF) Prozent positive Fasern (PPF)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 60
Grundlinie, Tag 60

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in North Star Assessment für Dysferlinopathy (NSAD) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in der Leistung des oberen Gliedes (Pul) Version 2.0 Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie rechtzeitig vom Ausgangswert bis zum Monat 60, um sich aus dem Boden zu erheben
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 rechtzeitig und steigen Sie 4 Schritte an
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie rechtzeitig vom Ausgangswert bis zum Monat 60, um den 10-Meter-Spaziergang/Lauf (10mWR) zu vervollständigen
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 rechtzeitig, um 100 Meter zu Fuß zu absolvieren (100 mWR).
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in zeitgesteuerter und gehen
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert in der Gamma-SG-Expression am Tag 60 bei ambulanten Teilnehmern nach der Dosis gemessen anhand der prozentualen Faserintensität (PFI)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 60
Grundlinie, Tag 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert in der Gamma-SG
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 60
Grundlinie, Tag 60
Teil A und B: Wechseln Sie von Grundlinie bis zum Tag 60 in der Menge der Gamma-SG-Proteinexpression bei Nichtambulationsteilnehmern gemessen von if pPF
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 60
Grundlinie bis Tag 60
Teil A und B: Wechseln Sie von Grundlinie bis zum Tag 60 in der Menge der Gamma-SG-Proteinexpression bei Nichtambulationsteilnehmern gemessen von if pFI
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 60
Grundlinie bis Tag 60
Teil A und B: Wechseln Sie von der Grundlinie bis zum Tag 60 in der Menge der Gamma-SG-Proteinexpression bei nicht ambulanten Teilnehmern, gemessen durch Western Assay
Zeitfenster: Grundlinie bis Tag 60
Grundlinie bis Tag 60
Teil A und B: Wechseln Sie von Grundlinie zu Monat 24 in der Menge der Gamma-SG-Proteinexpression, gemessen von if pPF
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 24
Grundlinie bis Monat 24
Teil A und B: Wechseln Sie von Grundlinie zu Monat 24 in der Menge der Gamma-SG-Proteinexpression, gemessen von if pFI
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 24
Grundlinie bis Monat 24
Teil A und B: Wechseln Sie von Grundlinie zum Monat 24 in der Menge der Gamma-SG-Proteinexpression, gemessen durch Western Assay
Zeitfenster: Grundlinie bis Monat 24
Grundlinie bis Monat 24
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Kreatin -Kinase -Ebenen
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Verlust der Ambulation
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in der Magnetresonanztomographie des Skelettmuskels (MRT)
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in tragbarer Geräte -Stride -Geschwindigkeit 95. Perzentil (SV95C) (nur ambulante Teilnehmer)
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Lungenfunktionen, wie durch erzwungene Vitalkapazität (FVC) bewertet wird
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Lungenfunktionen, wie durch die prognostizierte Gewalt -Kapazitätsprozess (FVC%P) bewertet werden.
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Lungenfunktionen, wie durch das erzwungene expiratorische Volumen in 1 Sekunde bewertet (FEV1)
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Lungenfunktionen, wie durch das erzwungene expiratorische Volumen in 1 Sekunde % vorhergesagt (FEV1 % P)
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Lungenfunktionen, wie durch die Spitzenerregelrate (PEFR) bewertet wird
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Lungenfunktionen, wie durch maximalen Inspirationsdruck (MIP) bewertet wird
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Lungenfunktionen, wie durch prozentuale vorhergesagte maximale Inspirationsdruck bewertet (MIP%P)
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Lungenfunktionen, wie durch maximale expiratorische Druck (MEP) bewertet wird
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil A und B: Wechseln Sie vom Ausgangswert bis zum Monat 60 in Lungenfunktionen, wie durch prozentuale vorhergesagte maximale Expirationsdruck bewertet (MEP%P)
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit Teees
Zeitfenster: Grundlinie bis Monats 60
Grundlinie bis Monats 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

30. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

30. März 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-9005-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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