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Uno studio di SRP-9005 nella distrofia muscolare della cintura dell'arto 2C/R5 partecipanti pediatrici e adulti (COMPASS)

1 agosto 2025 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Una fase senza soluzione di continuità 1/3, multicentrico, studio di trasferimento genico sistemico a dose singola per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SRP-9005 nei soggetti di distrofia muscolare di tipo 2C/R5 (Compass)

Questo è uno studio di una singola dose sistemica di SRP-9005 in partecipanti pediatrici e adulti con distrofia muscolare della cintura dell'arto tipo 2C/R5 (LGMD2C/R5). È composto da 2 parti (Parte A, Parte B) che valuterà la sicurezza e l'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Ambulatorio, definito come in grado di camminare senza aiuti assistivi, 10 mwr <30 secondi e punteggio totale NSAD ≥20
  • Non ambulatorio, definito come 10 mwr ≥30 secondi o non è in grado di eseguire e punteggio della scala di entrata PUL 2.0 ≥3
  • Possiedi 1 mutazioni geniche del gene gamma-SG patogeno omozigote o eterozigote e/o probabili patogeni patogeni (DNA) documentati prima dello screening pre-infusione. Risultati che devono essere confermati dallo sponsor presso un laboratorio certificato CLIA/CAP/ISO15189 prima del dosaggio.
  • Avere titoli di anticorpi AAVRH74 <1: 400 (cioè non elevato) come determinato da un immunologico legato all'enzima

Criteri di esclusione chiave:

  • Ha un'infezione sintomatica (ad esempio, infezione del tratto respiratorio superiore, polmonite, piedrite, meningite) entro 4 settimane prima dell'infusione del trattamento dello studio
  • Parte A: ha lasciato la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <50% sull'ecocardiogramma di screening (ECHO) (senza uso di farmaci cardiaci) o segni clinici e/o sintomi di cardiomiopatia o qualsiasi storia di malattia cardiaca
  • Parte B: ha LVEF <40% sull'eco di screening o segni clinici e/o sintomi della cardiomiopatia
  • Ha FVC <40% del valore previsto allo screening e/o ai requisiti per la ventilazione notturna
  • Evidenza sierologica di infezione da virus dell'immunodeficienza umana attuale, cronica o attiva o infezione da epatite B o C o infezione virale o batterica attiva basata su osservazioni cliniche
  • Qualsiasi trattamento precedente con terapia genica, terapia a base di cellule (ad esempio, trapianto di cellule staminali), ripetizioni palindromiche corte regolarmente intervallate/proteina 9 associata a CRISPR (CRISPR/CAS9) o qualsiasi altra forma di editing genico.
  • Trattamento con fattore di crescita umano entro 3 mesi dal giorno 1
  • Trattamento con qualsiasi farmaco investigativo entro 6 mesi dalla visita di screening
  • Non è in grado di subire o tollerare una procedura di risonanza magnetica cardiaca per qualsiasi motivo

Nota: possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SRP-9005
I partecipanti riceveranno una singola infusione per via endovenosa (IV) di SRP-9005.
Biologico: SRP-9005
Soluzione per infusione singola IV
Altri nomi:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Droga: Corticosteroide
Compressa orale (profilattica)
Altri nomi:
  • Prednisone o equivalente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dalla linea di base nell'espressione gamma-sarcoglicana (SG) al giorno 60 post-dose nei partecipanti ambulatoriali misurati dall'immunofluorescenza (if) per cento fibre positive (PPF)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 60
Baseline, giorno 60

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nella valutazione della stella nord per il punteggio totale di disferlinopatia (NSAD)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambio dal basale al mese 60 in prestazioni dell'arto superiore (PUL) versione totale 2.0
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambio dal basale al mese 60 in tempo per salire dal pavimento
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambia dal basale al mese 60 in tempo per salire a 4 passaggi
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambio dal basale al mese 60 in tempo per completare la passeggiata/corsa di 10 metri (10 MWR)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambia dal basale al mese 60 in tempo per completare la passeggiata/corsa di 100 metri (100mWR)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambio dal basale al mese 60 in cront up and go
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale nell'espressione gamma-SG al giorno 60 nei partecipanti ambulatoriali post-dose come misurato dall'intensità della fibra percentuale (PFI)
Lasso di tempo: Baseline, giorno 60
Baseline, giorno 60
Parte A e B: cambiamento dalla linea di base nell'espressione gamma-SG al giorno 60 nei partecipanti ambulatoriali post-dose come misurato dal dosaggio occidentale
Lasso di tempo: Baseline, giorno 60
Baseline, giorno 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al giorno 60 in quantità di espressione proteica gamma-SG nei partecipanti non ambulatoriali misurati da IF PPF
Lasso di tempo: Basale al giorno 60
Basale al giorno 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al giorno 60 in quantità di espressione proteica gamma-SG nei partecipanti non ambulatoriali misurati da IF PFI
Lasso di tempo: Basale al giorno 60
Basale al giorno 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al giorno 60 in quantità di espressione proteica gamma-SG nei partecipanti non ambulatoriali misurati dal dosaggio occidentale
Lasso di tempo: Basale al giorno 60
Basale al giorno 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 24 in quantità di espressione della proteina gamma-SG misurata da IF PPF
Lasso di tempo: Base al mese 24
Base al mese 24
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 24 in quantità di espressione della proteina gamma-SG misurata da IF PFI
Lasso di tempo: Base al mese 24
Base al mese 24
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 24 in quantità di espressione proteica gamma-SG misurata dal dosaggio occidentale
Lasso di tempo: Base al mese 24
Base al mese 24
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nei livelli di creatina chinasi
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: perdita di deambulazione
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nella risonanza magnetica muscolare scheletrica (MRI)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nel dispositivo indossabile Velocità del 95 ° percentile (SV95C) (solo partecipanti ambulatoriali)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla percentuale di capacità vitale forzata prevista (FVC%P)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dal volume espiratorio forzato in previsto 1 secondo % (FEV1 % P)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla portata espiratoria di picco (PEFR)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla massima pressione inspiratoria (MIP)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla percentuale prevista massima ispiratoria (MIP%P)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: cambiamento dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte A e B: variazione dal basale al mese 60 nelle funzioni polmonari valutate dalla percentuale prevista massima pressione espiratoria (MEP%P)
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60
Parte B: numero di partecipanti con Teaes
Lasso di tempo: Base fino al mese 60
Base fino al mese 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 marzo 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

1 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 agosto 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9005-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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