Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SRP-9005: stä raajojen vyölihasten dystrofiatyyppi 2c/r5 lasten ja aikuisten osallistujat (COMPASS)

perjantai 1. elokuuta 2025 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

Saumaton vaihe 1/3, monikeskus, yhden annoksen systeeminen geeninsiirtotutkimus SRP-9005: n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi raajojen vyölihasten dystrofian tyypin 2c/R5-kohteissa (kompassi)

Tämä on tutkimus yhdestä systeemisestä SRP-9005: n annoksesta lasten ja aikuisten osallistujilla, joilla on raajojen vyölihasten dystrofia tyyppi 2c/R5 (LGMD2C/R5). Se koostuu kahdesta osasta (osa A, osa B), jotka arvioivat turvallisuuden ja tehokkuuden.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:

  • Ambulatorinen, määritelty kykenevän kävelemään ilman apuainetta, 10mwr <30 sekuntia ja NSAD: n kokonaispistemäärä ≥20
  • Ei-ambulatorinen, määritelty 10 mwr ≥30 sekuntia tai kykenemä
  • Hallussaan 1 homotsygoottisia tai 2 heterotsygoottisia patogeenisiä ja/tai todennäköisiä patogeenisiä gamma-SG-deoksiribonukleiinihappo (DNA) -geenimutaatioita, kuten ennen infuusiota edeltävää seulontaa on dokumentoitu. Tulokset, jotka sponsori vahvistetaan CLIA/CAP/ISO15189 -sertifioidussa laboratoriossa ennen annosta.
  • On AAVRH74-vasta-ainetiitterit <1: 400 (ts. Ei korotettu), kuten entsyymisidottu immunomääritys määritetään

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • On oireellinen infektio (esimerkiksi ylähengitysteiden infektio, keuhkokuume, pyelonefriitti, aivokalvontulehdus) 4 viikon kuluessa ennen tutkimuksen hoidon infuusiota
  • Osa A: Onko vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) <50% seulonnan ehokardiogrammissa (ECHO) (ilman sydänlääkkeitä) tai kliinisiä merkkejä ja/tai kardiomyopatian oireita tai sydänsairauden historiaa
  • Osa B: on LVEF <40% seulonnan kaikuissa tai kardiomyopatian oireet ja/tai oireet
  • On FVC: n <40% ennustetusta arvosta seulonnassa ja/tai vaatimus yöhön
  • Serologiset todisteet nykyisestä, kroonisesta tai aktiivisesta ihmisen immuunikatovirusinfektiosta tai hepatiitti B- tai C -infektiosta tai aktiivisesta virus- tai bakteeri -infektiosta, joka perustuu kliinisiin havaintoihin
  • Kaikki aikaisemmat hoidot, solupohjainen terapia (esimerkiksi kantasolujensiirto), ryhmittyivät säännöllisesti välittömiin lyhyisiin palindromisiin toistoihin/CRISPR-assosioituneisiin proteiiniin 9 (CRISPR/CAS9) tai mikä tahansa muu geenin muokkausmuoto
  • Hoito ihmisen kasvutekijällä 3 kuukauden kuluessa päivästä 1
  • Käsittely millä tahansa tutkintalääkityksellä 6 kuukauden kuluessa seulontavierailusta
  • Ei pysty suorittamaan tai sietämään sydämen MRI -menettelyä mistä tahansa syystä

HUOMAUTUS: Muita sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SRP-9005
Osallistujat saavat yhden laskimonsisäisen (IV) infuusion SRP-9005: stä.
Biologinen: SRP-9005
Liuos yksittäiseen IV -infuusioon
Muut nimet:
  • RAAVRH74.MHCK7.HSGCG
Lääke: Kortikosteroidi
Oraalinen tabletti (ennaltaehkäisevä)
Muut nimet:
  • Prednisoni tai vastaava

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: Osallistujia, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAES),
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta gamma-sarkoglykaanin (SG) ekspressiossa 60: n jälkeen annoksen jälkeen ambulatorisissa osallistujissa mitattuna immunofluoresenssilla (IF) prosenttiprosenttisesti positiivisilla kuiduilla (PPF)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
Perustaso, päivä 60

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta kuukauden 60 kautta North Star -arvioinnissa DysferLinopatian (NSAD) kokonaispistemäärälle
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauden 60 kautta yläraajojen (Pul) version 2.0 suorituskyvyssä kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauden 60 ajan, kun nousee lattiasta
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauden 60 ajan, kun nousee 4 vaiheeseen
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauden 60 ajan, kun täydentää 10 metrin kävelymatkan/juoksun (10MWR)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauden 60 ajan 100 metrin kävelymatkan/juoksun loppuun saattamiseen (100mwr)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauden 60 ajan ajoitettuna ja mene
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta gamma-SG-ekspressiossa päivänä 60 ambulatorisissa osallistujissa annoksen jälkeen mitattuna IF-prosentuaalinen kuituintensiteetti (PFI)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
Perustaso, päivä 60
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta Gamma-SG: n ekspressiossa 60 päivänä ambulatorisissa osallistujissa annoksen jälkeen mitattuna länsimaisella määrityksellä
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 60
Perustaso, päivä 60
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta päivään 60 gamma-SG-proteiinin ilmentymisen määrässä ei-ambulatorisissa osallistujissa mitattuna IF PPF: llä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 60
Perustaso päivään 60
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta päivään 60 gamma-SG-proteiinin ilmentymisen määrässä ei-ambulatorisissa osallistujissa mitattuna IF PFI: llä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 60
Perustaso päivään 60
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta päivään 60 gamma-SG-proteiinin ekspression määrään ei-ambulatorisissa osallistujissa länsimaisella määrityksellä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso päivään 60
Perustaso päivään 60
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauteen 24 gamma-SG-proteiinin ilmentymisen määrästä mitattuna IF PPF: llä
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
Perustaso kuukauteen 24
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauteen 24 gamma-SG-proteiinin ilmentymisen määrässä mitattuna IF PFI
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
Perustaso kuukauteen 24
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta kuukauteen 24 gamma-SG-proteiinin ilmentymisen määrästä länsimaisella määrityksellä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 24
Perustaso kuukauteen 24
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta kuukauden 60 kautta kreatiinikinaasitasoilla
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Ambulaation menetys
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauden 60 kautta luurankojen lihasmagneettikuvaus (MRI)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötilanteesta kuukauden 60 kautta puettavalla laitteen askelopeudella 95. prosenttipiste (SV95C) (vain ambulatoriset osallistujat)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötilanteesta kuukauden 60 ja keuhkofunktioiden mukaan, kuten pakotetulla elintärkeällä kapasiteetilla arvioidaan (FVC)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta kuukauden 60 kautta keuhkofunktioissa ennustetulla pakotetulla elintärkeällä kapasiteettiprosentilla (FVC%P)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötilanteesta kuukauden 60 ja keuhkofunktioiden välillä, jotka arvioidaan pakotetulla hengitystilavuudella 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta kuukauden 60 ja keuhkofunktioiden perusteella, jotka on arvioitu pakotetulla hengitystilavuudella 1 toisen prosentin ennustetussa (FEV1 % P)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta kuukauden 60 kautta keuhkofunktioissa, jotka on arvioitu huipun hengitysvirtausnopeudella (PEFR)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauden 60 ja keuhkofunktioiden mukaan, kuten maksimaalisella inspiroivalla paineella (MIP) arvioidaan
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta kuukauden 60 kautta keuhkofunktioissa arvioituna prosentuaalisesti ennustetulla maksimaalisella inspiroivalla paineella (MIP%P)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Vaihda lähtötasosta kuukauden 60 kautta keuhkofunktioissa arvioituna maksimaalisella hengityspaineella (MEP)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa A ja B: Muutos lähtötasosta kuukauden 60 kautta keuhkofunktioissa arvioituna prosentuaalisesti ennustetulla maksimaalisella hengityspaineella (MEP%P)
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Osa B: Osallistujien lukumäärä Teaesin kanssa
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauden 60 kautta
Lähtötaso kuukauden 60 kautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. marraskuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. maaliskuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRP-9005-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset SRP-9005

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa