Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av SRP-9005 i lemmens muskeldystrofi typ 2C/R5 pediatriska och vuxna deltagare (COMPASS)

1 augusti 2025 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En sömlös fas 1/3, multicenter, enkel dos systemisk genöverföringsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av SRP-9005 i lemmens muskeldystrofi typ 2C/R5-personer (COMPASS)

Detta är en studie av en enda systemisk dos av SRP-9005 hos pediatriska och vuxna deltagare med lemmens muskeldystrofi typ 2C/R5 (LGMD2C/R5). Det består av två delar (del A, del B) som kommer att bedöma säkerhet och effektivitet.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Nyckel inkluderingskriterier:

  • Ambulant, definierad som kapabel att gå utan hjälpmedel, 10mwr <30 sekunder och NSAD total poäng ≥20
  • Icke-ambulerande, definierade som 10MWR ≥30 sekunder eller inte kan utföra, och PUL 2.0-inmatningsskala ≥3
  • Har 1 homozygot eller 2 heterozygota patogena och/eller troliga patogena gammas-SG deoxyribonukleinsyra (DNA) genmutationer som dokumenterats före screening före infusion. Resultat som ska bekräftas av sponsor vid en CLIA/CAP/ISO15189 -certifierat laboratorium före dosering.
  • Har AAVRH74 antikroppstitrar <1: 400 (det vill säga inte förhöjt) som bestäms av en enzymbunden immunoanalys

Nyckeluteslutningskriterier:

  • Har en symptomatisk infektion (till exempel övre luftvägsinfektion, lunginflammation, pyelonefrit, meningit) inom fyra veckor före studiebehandlingsinfusion
  • Del A: Har vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) <50% på screeningens ekokardiogram (ECHO) (utan användning av hjärtmedicin) eller kliniska tecken och/eller symtom på kardiomyopati eller någon historia av hjärtsjukdom
  • Del B: Har LVEF <40% på screeningekot eller kliniska tecken och/eller symtom på kardiomyopati
  • Har FVC <40% av det förutsagda värdet vid screening och/eller krav på nattlig ventilation
  • Serologiska bevis på nuvarande, kronisk eller aktiv humant immunbristvirusinfektion, eller hepatit B eller C -infektion eller aktiv viral eller bakteriell infektion baserad på kliniska observationer
  • Varje tidigare behandling med genterapi, cellbaserad terapi (till exempel stamcelltransplantation), klusterad regelbundet mellanrum med korta palindromiska upprepningar/CRISPR-associerat protein 9 (CRISPR/CAS9) eller någon annan form av genredigering
  • Behandling med mänsklig tillväxtfaktor inom tre månader efter dag 1
  • Behandling med eventuella undersökningsmediciner inom 6 månader efter screeningbesöket
  • Kan inte genomgå eller tolerera ett hjärtförfarande av hjärtat av någon anledning

Obs: Andra kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SRP-9005
Deltagarna kommer att få en enda intravenös (IV) infusion av SRP-9005.
Biologisk: SRP-9005
Lösning för enkel IV -infusion
Andra namn:
  • RAAVRH74.MHCK7.HSGCG
Läkemedel: Kortikosteroid
Oral tablett (profylaktisk)
Andra namn:
  • Prednison eller motsvarande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Antal deltagare med Behandlings-Emergent biverkningar (TEAES)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Förändring från baslinjen i Gamma-Sarcoglycan (SG) -uttryck vid dag 60 Postdos i ambulerande deltagare mätt med immunofluorescens (IF) Procent Positiva fibrer (PPF)
Tidsram: Baslinje, dag 60
Baslinje, dag 60

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) Total poäng
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i utförande av Upper Lemb (PUL) version 2.0 Total poäng
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i tid till stigning från golvet
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i tid för att stiga upp 4 steg
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i tid för att slutföra 10-meterspromenaden/körningen (10MWR)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i tid för att slutföra 100 meter promenad/körning (100MWR)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i tidsinställda och gå
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Förändring från baslinjen i Gamma-SG-uttryck på dag 60 i ambulerande deltagare efter dos mätt med IF-procentfiberintensitet (PFI)
Tidsram: Baslinje, dag 60
Baslinje, dag 60
Del A och B: Ändra från baslinjen i Gamma-SG-uttryck på dag 60 i ambulerande deltagare efter dos mätt med Western Analys
Tidsram: Baslinje, dag 60
Baslinje, dag 60
Del A och B: Ändra från baslinje till dag 60 i mängden gamma-SG-proteinuttryck hos icke-ambulerande deltagare mätt med IF
Tidsram: Baslinje till dag 60
Baslinje till dag 60
Del A och B: Ändra från baslinje till dag 60 i mängden gamma-SG-proteinuttryck hos icke-ambulerande deltagare mätt med IF PFI
Tidsram: Baslinje till dag 60
Baslinje till dag 60
Del A och B: Ändra från baslinje till dag 60 i mängden gamma-SG-proteinuttryck hos icke-ambulerande deltagare mätt med Western Analys
Tidsram: Baslinje till dag 60
Baslinje till dag 60
Del A och B: Ändra från baslinje till månad 24 i mängden gamma-SG-proteinuttryck mätt med IF
Tidsram: Baslinje till månad 24
Baslinje till månad 24
Del A och B: Ändra från baslinje till månad 24 i mängden gammas-SG-proteinuttryck mätt med IF PFI
Tidsram: Baslinje till månad 24
Baslinje till månad 24
Del A och B: Ändra från baslinje till månad 24 i mängden gamma-SG-proteinuttryck mätt med västerländsk analys
Tidsram: Baslinje till månad 24
Baslinje till månad 24
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i kreatinkinasnivåer
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Förlust av ambulation
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i skelettmuskelmagnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i bärbar enhetssteghastighet 95: e percentilen (SV95C) (endast ambulerande deltagare)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i lungfunktioner som bedöms med tvångs vital kapacitet (FVC)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i lungfunktioner som bedöms med tvingad vital kapacitetsprocent förutspådd (FVC%P)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i lungfunktioner som bedöms med tvångsutgångsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i lungfunktioner som bedöms med tvingad expiratorisk volym i 1 sekund % förutspådd (FEV1 % P)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i lungfunktioner som bedöms med topputgångsflödeshastighet (PEFR)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i lungfunktioner som bedöms av Maximal Inspiratory Pressure (MIP)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Förändring från baslinjen till månad 60 i lungfunktioner, bedömd med procent förutspådde maximalt inspirationstryck (MIP%P)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i lungfunktioner som bedöms av Maximal Expiratory Pressure (MEP)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del A och B: Ändra från baslinjen till månad 60 i lungfunktioner som bedöms med procent förutspådde maximalt expiratoriskt tryck (MEP%P)
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60
Del B: Antal deltagare med Tees
Tidsram: Baslinje till månad 60
Baslinje till månad 60

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

30 juni 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 november 2030

Avslutad studie (Beräknad)

30 mars 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 april 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2025

Första postat (Faktisk)

1 maj 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRP-9005-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera