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Um estudo de SRP-9005 na cintura de membro da distrofia muscular tipo 2C/R5 participantes pediátricos e adultos (COMPASS)

1 de agosto de 2025 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo de transferência de genes sistêmico de fase 1/3, multicêntrico, de dose única, para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do SRP-9005 na cintura do membro Distrofia Muscular Tipo 2C/R5 (Compass)

Este é um estudo de uma dose sistêmica única de SRP-9005 em participantes pediátricos e adultos com distrofia muscular do membro tipo 2C/R5 (LGMD2C/R5). É composto por 2 partes (Parte A, Parte B) que avaliarão a segurança e a eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão -chave:

  • Ambulatorial, definido como capaz de andar sem ajuda auxiliar, 10mwr <30 segundos e pontuação total NSAD ≥20
  • Não ambulatório, definido como 10mwr ≥30 segundos ou não conseguir executar, e a pontuação da escala de entrada PUL 2.0 ≥3
  • Possui 1 homozigoto ou 2 heterozigótico patogênico e/ou provável mutações gamma de ácido desoxirribonuclucleico (DNA) patogênicas (DNA), conforme documentado antes da triagem pré-infusão. Resultados a serem confirmados pelo patrocinador em um laboratório certificado CLIA/CAP/ISO15189 antes da dosagem.
  • Tenha títulos de anticorpos AAVRH74 <1: 400 (isto é, não é elevado), conforme determinado por um imunoensaio ligado à enzima

Critérios de exclusão importantes:

  • Tem uma infecção sintomática (por exemplo, infecção do trato respiratório superior, pneumonia, pielonefrite, meningite) dentro de 4 semanas antes do estudo da infusão de tratamento do tratamento
  • Parte A: possui fração de ejeção ventricular esquerda (FEVE) <50% no ecocardiograma de triagem (eco) (sem uso de medicação cardíaca) ou sinais clínicos e/ou sintomas de cardiomiopatia ou qualquer história de doença cardíaca
  • Parte B: tem FEVE <40% na triagem eco ou sinais clínicos e/ou sintomas de cardiomiopatia
  • Tem FVC <40% do valor previsto na triagem e/ou requisito para ventilação noturna
  • Evidência sorológica de infecção por imunodeficiência humana atual, crônica ou ativa ou infecção por hepatite B ou C ou infecção viral ou bacteriana ativa com base em observações clínicas
  • Qualquer tratamento anterior com terapia genética, terapia baseada em células (por exemplo, transplante de células-tronco), agrupado regularmente intercalou repetições palindrômicas curtas/proteína 9 associada a CRISPR (CRISPR/CAS9) ou qualquer outra forma de edição de genes
  • Tratamento com fator de crescimento humano dentro de 3 meses após o dia 1
  • Tratamento com qualquer medicamento investigacional dentro de 6 meses após a visita de triagem
  • É incapaz de passar ou tolerar um procedimento de ressonância magnética cardíaca por qualquer motivo

Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SRP-9005
Os participantes receberão uma única infusão intravenosa (iv) do SRP-9005.
Biológico: SRP-9005
Solução para infusão iv única
Outros nomes:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Medicamento: Corticosteróide
Comprimido oral (profilático)
Outros nomes:
  • Prednisona ou equivalente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAES)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança da linha de base na expressão de gama-sarcoglicano (SG) no dia 60 pós-dose em participantes ambulatoriais, conforme medido por imunofluorescência (IF) porcentagem de fibras positivas (PPF)
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 na North Star Avaliação para Disferlinopatia (NSAD) Pontuação Total
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 no desempenho do membro superior (PUL) versão 2.0 Pontuação total
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 a tempo de subir do piso
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudar desde a linha de base até o mês 60 a tempo de subir 4 etapas
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudar de linha de base até o mês 60 a tempo para completar a caminhada/corrida de 10 metros (10mWR)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 a tempo para completar a caminhada/corrida de 100 metros (100mWR)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudar de linha de base até o mês 60 em cronometramento e vá
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança da linha de base na expressão gama-SG no dia 60 em participantes ambulatoriais após a dose, conforme medido por IF IF Intensidade de fibra porcentagem (PFI)
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60
Parte A e B: Mudança da linha de base na expressão gama-SG no dia 60 em participantes ambulatoriais após a dose, conforme medido pelo ensaio ocidental
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60
Parte A e B: Mudança de linha de base para o dia 60 em quantidade de expressão de proteína gama-SG em participantes não ambulatoriais, conforme medido por PPF
Prazo: Linha de base ao dia 60
Linha de base ao dia 60
Parte A e B: Mudança de linha de base para o dia 60 em quantidade de expressão de proteína gama-SG em participantes não ambulatoriais, conforme medido por IF PFI
Prazo: Linha de base ao dia 60
Linha de base ao dia 60
Parte A e B: Mudança de linha de base para o dia 60 em quantidade de expressão de proteína gama-SG em participantes não ambulatoriais, conforme medido pelo ensaio ocidental
Prazo: Linha de base ao dia 60
Linha de base ao dia 60
Parte A e B: Mudança de linha de base para o mês 24 em quantidade de expressão de proteína gama-SG, conforme medido por IF PPF
Prazo: Base para o mês 24
Base para o mês 24
Parte A e B: Mudança de linha de base para o mês 24 em quantidade de expressão da proteína gama-SG, conforme medido por IF PFI
Prazo: Base para o mês 24
Base para o mês 24
Parte A e B: Mudança de linha de base para o mês 24 em quantidade de expressão de proteína gama-SG, conforme medido pelo ensaio ocidental
Prazo: Base para o mês 24
Base para o mês 24
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 nos níveis de creatina quinase
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Perda de Ambulação
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em ressonância magnética do músculo esquelético (RM)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 na velocidade do deslocamento do dispositivo vestível (SV95C) (apenas participantes ambulatoriais)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela Capacidade Vital Forçada (FVC)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela porcentagem de capacidade vital forçada prevista (FVC%P)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pelo volume expiratório forçado em 1 segundo (fev1)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pelo volume expiratório forçado em 1 segundo % previsto (Fev1 % p)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança da linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pelo pico de taxa de fluxo expiratório (PEFR)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela pressão inspiratória máxima (MIP)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela porcentagem de pressão inspiratória máxima prevista (MIP%P)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança de linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela pressão expiratória máxima (MEP)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte A e B: Mudança desde a linha de base até o mês 60 em funções pulmonares, avaliadas pela porcentagem de pressão expiratória máxima prevista (MEP%P)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Parte B: Número de participantes com chá
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

30 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

30 de novembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de março de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

1 de maio de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de agosto de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de agosto de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-9005-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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