Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie SRP-9005 w pasie mięśniowej z paskiem mięśniowym 2C/R5 Uczestnicy (COMPASS)

1 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Bezpośrednia faza 1/3, wieloośrodkowe, jednoośrodkowe badanie przenoszenia genów z pojedynczych dawek w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SRP-9005 w pacjentach dystrofii mięśniowych typu 2C/R5 (kompas) (kompas)

Jest to badanie pojedynczej dawki ogólnoustrojowej SRP-9005 u dzieci i dorosłych uczestników z paskiem mięśniowym z paskiem kończyn typu 2C/R5 (LGMD2C/R5). Składa się z 2 części (część A, część B), które ocenią bezpieczeństwo i skuteczność.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Ambulatoryjne, zdefiniowane jako zdolne do chodzenia bez pomocy wspomagającej, 10 mWr <30 sekund i NSAD Całkowity wynik ≥20
  • Niebulujące, zdefiniowane jako 10mWR ≥30 sekund lub niezdolne do wykonania, a wynik w skali wejściowej Pul 2.0 ≥3
  • Posiada 1 homozygotyczne lub 2 heterozygotyczne patogenne i/lub prawdopodobne patogenne mutacje genów kwasu deoksyrybonukleinowego (DNA), jak udokumentowano przed badaniem przed wejściem. Wyniki, które należy potwierdzić przez sponsora w certyfikowanym laboratorium CLIA/CAP/ISO15189 przed dawkowaniem.
  • Mają miana przeciwciał przeciw Aavrh74 <1: 400 (to znaczy nie podwyższone), jak określono za pomocą testu immunologicznego związanego z enzymem

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Ma objawową infekcję (na przykład zakażenie górnych dróg oddechowych, zapalenie płuc, zapalenie nerek, zapalenie opon mózgowych) w ciągu 4 tygodni przed badaniem wlewu leczenia
  • Część A: Ma frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) <50% na echokardiogramie badań przesiewowych (ECHO) (bez stosowania leków sercowych) lub objawów klinicznych i/lub objawów kardiomiopatii lub jakiejkolwiek historii choroby serca
  • Część B: Ma LVEF <40% na echo przesiewowe lub objawy kliniczne i/lub objawy kardiomiopatii
  • Ma FVC <40% przewidywanej wartości przy badaniach przesiewowych i/lub wymogu wentylacji nocnej
  • Serologiczne dowody na zakażenie bieżącym, przewlekłym lub aktywnym ludzkim wirusem niedoboru odporności lub zakażenia zapalenia wątroby typu B lub C lub aktywnego zakażenia wirusowego lub bakteryjnego na podstawie obserwacji klinicznych
  • Wszelkie wcześniejsze leczenie terapią genową, terapią komórkową (na przykład przeszczep komórek macierzystych), klastrował regularnie przeplatane krótkie powtórzenia palindromowe/białko 9 związane z CRISPR (CRISPR/CAS9) lub jakakolwiek inna forma edycji genów
  • Leczenie ludzkim czynnikiem wzrostu w ciągu 3 miesięcy dnia 1
  • Leczenie dowolnym lekiem badającym w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej
  • Nie jest w stanie przejść ani tolerować procedury MRI serca z jakiegokolwiek powodu

Uwaga: mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SRP-9005
Uczestnicy otrzymają pojedynczy dożylny (IV) wlew SRP-9005.
Biologiczny: SRP-9005
Rozwiązanie do pojedynczego wlewu IV
Inne nazwy:
  • RAAVRH74.MHCK7.HSGCG
Lek: Kortykosteroid
Tabletka doustna (profilaktyczna)
Inne nazwy:
  • Prednizon lub jego odpowiednik

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (Teaes)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej w ekspresji gamma-sarcoglikanu (SG) w dniu 60 po dawce u uczestników ambulatoryjnych, mierzonych za pomocą immunofluorescencji (IF) Procent dodatnich włókien (PPF)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60
Linia bazowa, dzień 60

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 Miesiąca w North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w zakresie wydajności kończyny górnej (PUL) Wersja 2.0 Całkowity wynik
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień się od linii bazowej na 60 miesiąca w czasie, aby powstać z podłogi
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień od linii bazowej na 60 miesiąca w czasie, aby wznieść się 4 kroki
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień od linii bazowej na 60 miesiąca, aby ukończyć 10-metrowy spacer/bieg (10mwr)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień od linii bazowej na 60 miesiąca w czasie, aby ukończyć 100-metrowy spacer/bieg (100mwr)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmień od linii bazowej na 60 miesiąca w czasie i przejdź
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej w ekspresji gamma-SG w dniu 60 u uczestników ambulatoryjnych po dawce mierzonej przez procent intensywności włókien (PFI)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60
Linia bazowa, dzień 60
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej w ekspresji gamma-SG w dniu 60 u uczestników ambulatoryjnych po dawce mierzonej za pomocą testu zachodniego
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 60
Linia bazowa, dzień 60
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w ilości ekspresji białka gamma-SG u uczestników nielegalnych mierzonych za pomocą PPF
Ramy czasowe: Baza od 60 dnia
Baza od 60 dnia
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w ilości ekspresji białka gamma-SG u uczestników nie ambulatoryjnych, mierzone przez IF PFI
Ramy czasowe: Baza od 60 dnia
Baza od 60 dnia
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w ilości ekspresji białka gamma-SG u uczestników nielegalnych mierzonych za pomocą testu zachodniego
Ramy czasowe: Baza od 60 dnia
Baza od 60 dnia
Część A i B: Zmiana z wartości wyjściowej na 24 w ilości ekspresji białka gamma-SG mierzonego za pomocą PPF
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Część A i B: Zmiana z wartości wyjściowej na 24 w ilości ekspresji białka gamma-SG mierzonego za pomocą PFI
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 24 w ilości ekspresji białka gamma-SG, mierzonego za pomocą testu zachodniego
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 miesiąca
Linia bazowa do 24 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w poziomach kinazy kreatynowej
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Utrata ambulacji
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w obrazowaniu rezonansu magnetycznego mięśni szkieletowych (MRI)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 miesiąca w urządzeniu do noszenia prędkość kroku 95. (SV95C) (tylko uczestnicy ambulatoryjni)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych na podstawie przymusowej pojemności witalnej (FVC)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych na podstawie wymuszonej wartości istotnej prognozy (FVC%P)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez przymusową objętość wydechową w 1 sekundzie (FEV1)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych na podstawie wymuszonej objętości wydechowej w przewidywanym 1 % % (FeV1 % P)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez szczytowy natężenie przepływu wydechowego (PEFR)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP%P)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część A i B: Zmiana od wartości wyjściowej na 60 w funkcjach płuc ocenianych przez procent przewidywanego maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP%P)
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca
Część B: Liczba uczestników z Teaes
Ramy czasowe: Linia odniesienia do 60 miesiąca
Linia odniesienia do 60 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 marca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-9005-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SRP-9005

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj