Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van SRP-9005 in ledematen gordel spierdystrofie type 2C/R5 pediatrische en volwassen deelnemers (COMPASS)

1 augustus 2025 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een naadloze fase 1/3, multicenter, single dosis systemische genoverdrachtstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van SRP-9005 in ledematen gordel spierdystrofie type 2C/R5-proefpersonen (kompas) te evalueren (kompas) (kompas) (kompas) (kompas)

Dit is een studie van een enkele systemische dosis SRP-9005 bij pediatrische en volwassen deelnemers met ledemaatgordel spierdystrofie type 2C/R5 (LGMD2C/R5). Het bestaat uit 2 delen (deel A, deel B) die de veiligheid en werkzaamheid zullen beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Ambulatory, gedefinieerd als in staat om te lopen zonder hulpmiddel, 10MWR <30 seconden en NSAD totale score ≥20
  • Niet-ambulant, gedefinieerd als 10MWR ≥30 seconden of niet in staat om te presteren, en Pul 2.0 Entry Scale Score ≥3
  • Bezit 1 homozygote of 2 heterozygote pathogene en/of waarschijnlijk pathogene gamma-SG deoxyribonucleïnezuur (DNA) genmutaties zoals gedocumenteerd voorafgaand aan pre-infusie screening. Resultaten die moeten worden bevestigd door sponsor bij een CLIA/CAP/ISO15189 gecertificeerd laboratorium voorafgaand aan de dosering.
  • Hebben AAVRH74-antilichaamtiters <1: 400 (dat wil zeggen niet verhoogd) zoals bepaald door een enzym-gekoppelde immunoassay

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Heeft een symptomatische infectie (bijvoorbeeld infectie van de bovenste luchtwegen, longontsteking, pyelonefritis, meningitis) binnen 4 weken vóór de infusie van de studie
  • Deel A: heeft linker ventriculaire ejectiefractie (LVEF) <50% op de screening echocardiogram (Echo) (zonder gebruik van cardiale medicatie) of klinische tekenen en/of symptomen van cardiomyopathie of enige geschiedenis van hartziekte
  • Deel B: heeft LVEF <40% op de screening echo- of klinische tekenen en/of symptomen van cardiomyopathie
  • Heeft FVC <40% van de voorspelde waarde bij screening en/of vereiste voor nachtelijke ventilatie
  • Serologisch bewijs van huidige, chronische of actieve menselijke immunodeficiëntievirusinfectie, of hepatitis B- of C -infectie of actieve virale of bacteriële infectie op basis van klinische waarnemingen
  • Elke eerdere behandeling met gentherapie, op cellen gebaseerde therapie (bijvoorbeeld stamceltransplantatie), geclusterd regelmatig door elkaar gekoppeld korte palindromische herhalingen/CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (CRISPR/CAS9), of een andere vorm van genbewerking
  • Behandeling met menselijke groeifactor binnen 3 maanden na dag 1
  • Behandeling met eventuele onderzoeksmedicatie binnen 6 maanden na het screeningbezoek
  • Kan om welke reden dan ook geen cardiale MRI -procedure ondergaan of verdragen

Opmerking: andere inclusie/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SRP-9005
Deelnemers ontvangen een enkele intraveneuze (IV) infusie van SRP-9005.
Biologisch: SRP-9005
Oplossing voor enkele IV -infusie
Andere namen:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Geneesmiddel: Corticosteroïde
Orale tablet (profylactisch)
Andere namen:
  • Prednison of gelijkwaardig

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (Teaes)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verandering van de basislijn in gamma-sarcoglycan (SG) expressie op dag 60 na de dosis bij ambulante deelnemers zoals gemeten door immunofluorescentie (IF) procent positieve vezels (PPF)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
Basislijn, dag 60

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A en B: Verandering van baseline tot maand 60 in North Star Assessment voor Dysferlinopathy (NSAD) Total Score
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in de prestaties van de bovenste ledematen (PUL) versie 2.0 Total Score
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in de tijd om uit de vloer te stijgen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in de tijd om 4 stappen te stijgen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 op tijd om de 10-meter wandel/run te voltooien (10MWR)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 op tijd om 100 meter wandelen/run te voltooien (100MWR)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van basislijn tot maand 60 in Timed Up en Go
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verandering van de basislijn in gamma-SG-expressie op dag 60 bij ambulante deelnemers na de dosis zoals gemeten door IF Percentage vezelintensiteit (PFI)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
Basislijn, dag 60
Deel A en B: Verandering van de basislijn in gamma-SG-expressie op dag 60 bij ambulante deelnemers na de dosis zoals gemeten door Western Assay
Tijdsspanne: Basislijn, dag 60
Basislijn, dag 60
Deel A en B: Verander van basislijn naar dag 60 in hoeveelheid gamma-SG-eiwitexpressie bij niet-ambulante deelnemers zoals gemeten door IF PPF
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 60
Basislijn tot dag 60
Deel A en B: Verander van basislijn naar dag 60 in hoeveelheid gamma-SG-eiwitexpressie bij niet-ambulante deelnemers zoals gemeten door IF PFI
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 60
Basislijn tot dag 60
Deel A en B: Verandering van basislijn naar dag 60 in hoeveelheid gamma-SG-eiwitexpressie bij niet-ambulante deelnemers zoals gemeten door de westerse test
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 60
Basislijn tot dag 60
Deel A en B: Verander van basislijn naar maand 24 in hoeveelheid gamma-SG-eiwitexpressie zoals gemeten door IF PPF
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Basislijn tot maand 24
Deel A en B: Verander van basislijn naar maand 24 in hoeveelheid gamma-SG-eiwitexpressie zoals gemeten door IF PFI
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Basislijn tot maand 24
Deel A en B: Verander van basislijn naar maand 24 in hoeveelheid gamma-SG-eiwitexpressie zoals gemeten door de westerse test
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
Basislijn tot maand 24
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in creatinekinase -niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: verlies van ambulatie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in skeletspiermagnetische resonantie beeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in draagbare apparaat Stride Snelheid 95e percentiel (SV95C) (alleen ambulante deelnemers)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in longfuncties zoals beoordeeld door gedwongen vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verandering van basislijn tot maand 60 in longfuncties zoals beoordeeld door gedwongen vitale capaciteitspercentage voorspeld (FVC%P)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in longfuncties zoals beoordeeld door geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verandering van basislijn tot maand 60 in longfuncties zoals beoordeeld door geforceerd expiratoir volume in 1 seconde voorspelde % (FEV1 % P)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in longfuncties zoals beoordeeld door piekuitbreiding (PREFR)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in longfuncties zoals beoordeeld door maximale inspiratoire druk (MIP)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verandering van basislijn tot maand 60 in longfuncties zoals beoordeeld door percentage voorspelde maximale inspiratoire druk (MIP%P)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in longfuncties zoals beoordeeld door maximale expiratoire druk (MEP)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel A en B: Verander van baseline tot maand 60 in longfuncties zoals beoordeeld door percentage voorspelde maximale expiratoire druk (MEP%P)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60
Deel B: Aantal deelnemers met Teaes
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 60
Basislijn tot maand 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

30 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 november 2030

Studie voltooiing (Geschat)

30 maart 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SRP-9005-101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren