Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SRP-9005 v končetině pásmové svalové dystrofii typu 2C/R5 pediatrických a dospělých účastníků (COMPASS)

1. srpna 2025 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Bezproblémová fáze 1/3, multicentrická studie s jednou dávkou systémového genu pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti SRP-9005 u subjektů svalové dystrofie končetiny (kompas) (kompas)

Jedná se o studii jediné systémové dávky SRP-9005 u dětských a dospělých účastníků s svalovou dystrofií končetiny typu 2C/R5 (LGMD2C/R5). Skládá se ze 2 částí (část A, část B), které posoudí bezpečnost a účinnost.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní, definovaná jako schopná chodit bez pomoci, 10 mWr <30 sekund, a NSAD celkové skóre ≥20
  • Ne ambulační, definované jako 10 mWr ≥ 30 sekund nebo neschopné provést, a skóre vstupního stupnice Pul 2.0 ≥3
  • Mají 1 homozygotní nebo 2 heterozygotní patogenní a/nebo pravděpodobné patogenní gama-sg deoxyribonukleové kyseliny (DNA) genu, jak je dokumentováno před infuzním screeningem. Výsledky, které musí být potvrzeno sponzorem na CLIA/CAP/ISO15189 Certified Laboratory před dávkováním.
  • Mějte titry protilátek AAVRH74 <1: 400 (tj. Nevyvýšené), jak je stanoveno imunoanalýzou spojeným s enzymem

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Má symptomatickou infekci (například infekce horních cest dýchacích, pneumonie, pyelonefritida, meningitida) do 4 týdnů před infuzí studie
  • Část A: má ejekční frakce levé komory (LVEF) <50% na screeningovém echokardiogramu (Echo) (bez použití srdečních léků) nebo klinické příznaky a/nebo příznaky kardiomyopatie nebo jakékoli anamnézy srdečního onemocnění
  • Část B: Má LVEF <40% na screeningové ozvěny nebo klinické příznaky a/nebo příznaky kardiomyopatie
  • Má FVC <40% předpokládané hodnoty při screeningu a/nebo požadavku na noční větrání
  • Sérologický důkaz současné, chronické nebo aktivní infekce viru lidské imunodeficience nebo infekce hepatitidy B nebo C nebo aktivní virové nebo bakteriální infekce na základě klinických pozorování
  • Jakákoli předchozí léčba genovou terapií, terapií na bázi buněk (například transplantace kmenových buněk), seskupená pravidelně prohloubená krátké palindromické opakování/protein 9 (CRISPR/CAS9) nebo jakákoli jiná forma editace genů
  • Léčba lidským růstovým faktorem do 3 měsíců od 1. dne
  • Léčba jakýmkoli vyšetřovacím lékem do 6 měsíců od screeningové návštěvy
  • Z jakéhokoli důvodu není schopen podstoupit nebo tolerovat postup MRI srdeční MRI

Poznámka: Mohou se vztahovat další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SRP-9005
Účastníci obdrží jedinou intravenózní (IV) infuzi SRP-9005.
Biologický: SRP-9005
Řešení pro jednotlivou infuzi IV
Ostatní jména:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Lék: Kortikosteroid
Orální tablet (profylaktický)
Ostatní jména:
  • Prednison nebo ekvivalent

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Počet účastníků s nepříznivými událostmi s léčbou (Teaes)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty v expresi gama-sarcoglykanu (SG) v 60 den po dávce u ambulantních účastníků, měřeno imunofluorescencí (IF) procenta pozitivních vláken (PPF)
Časové okno: Základní linie, den 60
Základní linie, den 60

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v hodnocení North Star pro celkové skóre dysferlinopatie (NSAD)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců ve výkonu horní končetiny (PUL) verze 2.0 celkové skóre
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se z výchozího hodnoty do 60 měsíců v čase na vzestup z podlahy
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se ze základní linie do 60 měsíců včas a vystoupí na 4 kroky
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se z výchozího hodnoty do 60 včas na dokončení 10 metrů chůze/běhu (10MWR)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se z výchozí hodnoty do 60 včas na dokončení 100 metrů chůze/běhu (100mwr)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změňte se ze základní linie do 60 měsíců v načasovaném a Go
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty v expresi gama-sg v den 60 den u ambulantních účastníků po dávce měřeno IF procento intenzity vláken (PFI)
Časové okno: Základní linie, den 60
Základní linie, den 60
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty v expresi gama-sg v 60 den u ambulantních účastníků po dávce měřené západním testem
Časové okno: Základní linie, den 60
Základní linie, den 60
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 60 den v množství exprese proteinu gama-sg u ne ambulačních účastníků měřeno IF PPF
Časové okno: Základy do 60 dnů
Základy do 60 dnů
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 60 den v množství exprese proteinu gama-sg u ne ambulačních účastníků měřeno IF PFI
Časové okno: Základy do 60 dnů
Základy do 60 dnů
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 60 den v množství exprese proteinu gama-sg u ne ambulačních účastníků měřeno západním testem
Časové okno: Základy do 60 dnů
Základy do 60 dnů
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíc v množství exprese proteinu gama-sg měřeno podle PPF
Časové okno: Základy do 24. měsíce
Základy do 24. měsíce
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíci v množství exprese proteinu gama-sg měřeno podle PFI
Časové okno: Základy do 24. měsíce
Základy do 24. měsíce
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty na 24. měsíci v množství exprese proteinu gama-sg měřené západním testem
Časové okno: Základy do 24. měsíce
Základy do 24. měsíce
Část A a B: Změňte se z výchozí hodnoty do 60 měsíců v hladinách kreatine kinázy
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Ztráta ambulace
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců při zobrazování magnetické rezonance kosterního svalu (MRI)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců v nositelném zařízení Slede Velocity 95. Percentil (SV95C) (pouze ambulantní účastníci)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno nucenou vitální kapacitou (FVC)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno podle procenta nucené vitální kapacity předpovídáno (FVC%P)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno nuceným výdechovým objemem za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozího hodnoty do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno nuceným výdechovým objemem v 1 sekundách předpovídaných (FEV1 % P)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno podle špičkového výdejního průtoku (PEFR)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno maximálním inspiračním tlakem (MIP)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno podle procenta předpovídaného maximálního inspiračního tlaku (MIP%P)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna z výchozí hodnoty do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno maximálním výdechovým tlakem (MEP)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část A a B: Změna ze základní linie do 60 měsíců v plicních funkcích, jak je hodnoceno podle procenta předpovídaného maximálního expiračního tlaku (MEP%P)
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců
Část B: Počet účastníků s čajem
Časové okno: Základy do 60 měsíců
Základy do 60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

30. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. března 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

1. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRP-9005-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRP-9005

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belarus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit