Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование SRP-9005 в мышечной дистрофии Lemb (COMPASS)

1 августа 2025 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Бесплатное исследование фазы 1/3, многоцентровое, одноэтажное системное исследование передачи генов для оценки безопасности, переносимости и эффективности SRP-9005 в субъектах мышечной дистрофии типа 2C/R5 (Compass) (Compass) (Compass)

Это исследование одной системной дозы SRP-9005 у педиатрических и взрослых участников с мышечной дистрофией типа 2C/R5 типа 2C/R5 (LGMD2C/R5). Он состоит из 2 частей (часть A, часть B), которые будут оценивать безопасность и эффективность.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Амбулаторный, определяемый как способный ходить без вспомогательной помощи, 10 МВР <30 секунд и общий балл NSAD ≥20
  • Неамбуляторный, определяемый как 10MWR ≥30 секунд или неспособность выполнить, и балл ввода PUL 2.0 ≥3
  • Обладать 1 гомозиготным или 2 гетерозиготным патогенным и/или вероятном патогенным геном гена гамма-дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК), как задокументировано до скрининга преоинфузии. Результаты, которые будут подтверждены спонсором в сертифицированной лаборатории CLIA/CAP/ISO15189 до дозирования.
  • Иметь титры антител AAVRH74 <1: 400 (то есть не повышен), как определено с помощью иммуноанализа, связанного с ферментом

Ключевые критерии исключения:

  • Имеет симптоматическую инфекцию (например, инфекция верхних дыхательных путей, пневмония, пиелонефрит, менингит) в течение 4 недель до изучения инфузии лечения
  • Часть A: имеет фракцию выброса левого желудочка (LVEF) <50% на эхокардиограмме скрининга (Echo) (без использования сердечных препаратов) или клинические признаки и/или симптомы кардиомиопатии или любого анализа сердечных заболеваний
  • Часть B: имеет LVEF <40% на скрининге эхо или клинические признаки и/или симптомы кардиомиопатии
  • Имеет FVC <40% прогнозируемого значения при скрининге и/или требованиях к ночной вентиляции
  • Серологические доказательства текущей, хронической или активной инфекции вируса иммунодефицита человека или инфекции гепатита В или С или активной вирусной или бактериальной инфекции на основе клинических наблюдений
  • Любое предварительное лечение генной терапией, клеточная терапия (например, трансплантация стволовых клеток), кластеризированная регулярно межсексуальные короткие палиндромные повторения/белок, связанный с CRISPR (CRISPR/CAS9) или любая другая форма редактирования генов.
  • Лечение с фактором роста человека в течение 3 месяцев 1 -го дня
  • Лечение любыми исследованиями исследований в течение 6 месяцев после посещения скрининга
  • Не может пройти или переносить процедуру МРТ сердца по любой причине

Примечание: могут применяться другие критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SRP-9005
Участники получат единую внутривенную (IV) инфузию SRP-9005.
Биологический: SRP-9005
Решение для единого вли
Другие имена:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Лекарство: Кортикостероид
Пероральная таблетка (профилактическая)
Другие имена:
  • Преднизолон или эквивалент

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Количество участников с нежелательными событиями с лечением (Teaes)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение от базовой линии в экспрессии гамма-саркагликана (SG) на 60-й день после дозы у участников амбулаторных средств, измеренная с помощью иммунофлуоресцентной (если) процентов положительных волокон (PPF)
Временное ограничение: Базовая линия, день 60
Базовая линия, день 60

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A и B: переход с базового уровня до 60 -х годов в северной звезде оценки для дисферлинопатии (NSAD) Общий балл
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: переключение с базового уровня на 60 -е месяц в результате производительности верхней конечности (PUL) Версия 2.0 Общий балл
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: переходите с базового уровня до 60 -х годов, чтобы подняться с пола
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: переходите с базового уровня на 60 месяц вовремя, чтобы подняться на 4 шага
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: переключиться с базового уровня на 60-е месяц вовремя, чтобы завершить 10-метровую прогулку/пробег (10MWR)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: переход с базового уровня до 60-х месяца вовремя, чтобы завершить 100-метровую прогулку/пробег (100MWR)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: переключиться с базового уровня до 60 -х месяца в «Срок
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение от базовой линии в экспрессии гамма-SG на 60-й день у участников амбулаторных средств после дозы, измеренная по процентной интенсивности волокна (PFI)
Временное ограничение: Базовая линия, день 60
Базовая линия, день 60
Часть A и B: изменение от базовой линии в экспрессии гамма-SG на 60-й день у участников амбулаторных средств после дозы, измеренных с помощью западного анализа
Временное ограничение: Базовая линия, день 60
Базовая линия, день 60
Часть A и B: переход от базового уровня на 60-й день в количестве экспрессии белка гамма-SG у участников, не являющихся амбулаторными участниками, как измеряется как PPF
Временное ограничение: Базовая линия до 60 -х
Базовая линия до 60 -х
Часть A и B: переход от базового уровня на 60-й день в количестве экспрессии белка гамма-SG у участников, не являющихся амбулаторными участниками, как измеряется как PFI
Временное ограничение: Базовая линия до 60 -х
Базовая линия до 60 -х
Часть A и B: переход от базового уровня на 60-й день в количестве экспрессии белка гамма-SG у участников, не относящихся к амбулаторным
Временное ограничение: Базовая линия до 60 -х
Базовая линия до 60 -х
Часть A и B: изменение с базового уровня на 24 месяца в количестве экспрессии белка гамма-SG, как измерено как PPF
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяца
Базовая линия до 24 месяца
Часть A и B: переход от базового уровня на 24 месяца в количестве экспрессии белка гамма-SG, как измерено как PFI
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяца
Базовая линия до 24 месяца
Часть A и B: переход от базовой линии на 24 месяца в количестве экспрессии белка гамма-SG, измеренной с помощью западного анализа
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяца
Базовая линия до 24 месяца
Часть A и B: изменение с базового уровня до 60 -го месяца на уровнях креатинкиназы
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: потеря передвижения
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: переключиться с базового уровня на 60 -е месяц в магнитно -резонансной томографии скелетных мышц (МРТ)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: переход с базовой линии на 60 -е месяц в носимых шагах.
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение с базового уровня до 60 -го месяца в легочных функциях, оцениваемых с помощью принудительной жизненно важной способности (FVC)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение с базового уровня на 60 месяц в функциях легких, оцениваемые с помощью прогнозируемого процента вынужденной жизненно важной мощности (FVC%P)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: перейти с базового уровня до 60 -го месяца в легочных функциях, оцениваемых с помощью принудительного объема выдоха за 1 секунду (FEV1)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение с базового уровня на 60 -е месяц в легочных функциях, оцениваемых с помощью принудительного объема выдоха у 1 второго % прогнозируемого (FEV1 % P)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение с базового уровня до 60 -го месяца в легочных функциях, оцениваемых по пиковой скорости выдоха (PEFR)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение с базового уровня до 60 -х годов в легочных функциях, оцениваемых по максимальному давлению вдохновления (MIP)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение с базового уровня на 60 месяц в легочных функциях, оцениваемых с процентом прогнозируемого максимального давления вдоха (MIP%P)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение с базового уровня до 60 -го месяца в легочных функциях, оцениваемых по максимальному давлению выдоха (MEP)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть A и B: изменение с базового уровня до 60 -го месяца в легочных функциях, оцениваемых с процентом прогнозируемого максимального давления выдоха (MEP%P)
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев
Часть B: количество участников с Teaes
Временное ограничение: Базовая линия до 60 месяцев
Базовая линия до 60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

30 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 ноября 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 марта 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 мая 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 августа 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 августа 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRP-9005-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования SRP-9005

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться