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Un estudio de SRP-9005 en la distrofia muscular de la faja de la extremidad, la distrofia muscular tipo 2C/R5 participantes pediátricos y adultos (COMPASS)

1 de agosto de 2025 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio de transferencia de genes sistémico de dosis multicéntrico, multicéntrico, multicéntrico sin costuras, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SRP-9005 en sujetos de distrofia muscular de la faja de la extremidad tipo 2C/R5 (Compass) (Compass)

Este es un estudio de una dosis sistémica única de SRP-9005 en participantes pediátricos y adultos con distrofia muscular de la faja de la extremidad tipo 2C/R5 (LGMD2C/R5). Se compone de 2 partes (Parte A, Parte B) que evaluará la seguridad y la eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave:

  • Ambulatorio, definido como capaz de caminar sin ayuda de asistencia, 10mwr <30 segundos y puntaje total de NSAD ≥20
  • No ambulatorio, definido como 10MWR ≥30 segundos o no puede funcionar, y puntaje de escala de entrada PUL 2.0 ≥3
  • Poseer 1 mutaciones del gen de ácido desoxirribonucleico (ADN) patogénico o 2 heterocigotos y/o probables patógenos antes de la detección previa a la infusión. Los resultados a ser confirmados por el patrocinador en un laboratorio certificado CLIA/CAP/ISO15189 antes de la dosificación.
  • Tienen títulos de anticuerpos AAVRH74 <1: 400 (es decir, no elevados) según lo determinado por un inmunoensayo ligado a enzimas

Criterios de exclusión clave:

  • Tiene una infección sintomática (por ejemplo, infección del tracto respiratorio superior, neumonía, pielonefritis, meningitis) dentro de las 4 semanas previas al estudio de la infusión del tratamiento
  • Parte A: ha dejado la fracción de eyección ventricular (VEV) <50% en el ecocardiograma de detección (ECHO) (sin uso de medicamentos cardíacos) o signos clínicos y/o síntomas de miocardiopatía o ningún historial de enfermedad cardíaca
  • Parte B: tiene HEVF <40% en el eco de detección o signos clínicos y/o síntomas de miocardiopatía
  • Tiene FVC <40% del valor predicho en la detección y/o requisitos de ventilación nocturna
  • Evidencia serológica de infección por virus de inmunodeficiencia humana actual, crónica o activa, o infección por hepatitis B o C o infección viral o bacteriana activa basada en observaciones clínicas.
  • Cualquier tratamiento previo con terapia génica, terapia basada en células (por ejemplo, trasplante de células madre), agrupados regularmente intercalados repeticiones palindrómicas cortas/proteína 9 asociada a CRISPR (CRISPR/CAS9), o cualquier otra forma de edición genética
  • Tratamiento con factor de crecimiento humano dentro de los 3 meses del día 1
  • Tratamiento con cualquier medicamento de investigación dentro de los 6 meses posteriores a la visita de detección
  • No puede someterse o tolerar un procedimiento de resonancia magnética cardíaca por cualquier motivo

Nota: Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SRP-9005
Los participantes recibirán una única infusión intravenosa (IV) de SRP-9005.
Biológico: SRP-9005
Solución para infusión IV individual
Otros nombres:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Droga: Corticosteroide
Tableta oral (profiláctica)
Otros nombres:
  • Prednisona o equivalente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio en la expresión de gamma-sarcoglicano (SG) en el día 60 después de la dosis en participantes ambulatorios medidos por las fibras positivas de inmunofluorescencia (IF) (PPF)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en la evaluación de North Star para la puntuación total
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el rendimiento del puntaje total de la versión superior (PUL) Versión 2.0
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambie desde el inicio hasta el mes 60 a tiempo para subir desde el piso
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambiar desde el inicio hasta el mes 60 a tiempo para ascender 4 pasos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambie desde el inicio hasta el mes 60 a tiempo para completar la caminata/carrera de 10 metros (10mwr)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambie desde el inicio hasta el mes 60 a tiempo para completar la caminata/carrera de 100 metros (100mWR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambiar desde el inicio hasta el mes 60 en el tiempo Up y Go
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio en la expresión de Gamma-SG en el día 60 en participantes ambulatorios posteriores a la dosis medidas por IF porcentaje de intensidad de fibra (PFI)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio en la expresión de Gamma-SG en el día 60 en los participantes ambulatorios después de la dosis medida por el ensayo occidental
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60
Parte A y B: Cambie de la línea de base al día 60 en cantidad de expresión de proteínas Gamma-SG en participantes no ambulatorios medidos por IF PPF
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 60
Línea de base hasta el día 60
Parte A y B: Cambie de la línea de base al día 60 en cantidad de expresión de proteínas Gamma-SG en participantes no ambulatorios medidos por IF PFI
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 60
Línea de base hasta el día 60
Parte A y B: Cambie de la línea de base al día 60 en cantidad de expresión de proteínas Gamma-SG en participantes no ambulatorios medidos por el ensayo occidental
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 60
Línea de base hasta el día 60
Parte A y B: Cambie del inicio al mes 24 en la cantidad de expresión de proteínas Gamma-SG medidas por si PPF
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
Línea de base al mes 24
Parte A y B: Cambie del inicio al mes 24 en la cantidad de expresión de proteínas Gamma-SG medidas por IF PFI
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
Línea de base al mes 24
Parte A y B: Cambio de base al mes 24 en cantidad de expresión de proteínas Gamma-SG medidas por el ensayo occidental
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 24
Línea de base al mes 24
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en los niveles de creatina quinasa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Pérdida de ambulación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambiar desde el inicio hasta el mes 60 en la resonancia magnética del músculo esquelético (MRI)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en la velocidad del dispositivo portátil Velocidad 95 percentil (SV95C) (solo participantes ambulatorios)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en funciones pulmonares según lo evaluado por la capacidad vital forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en funciones pulmonares según lo evaluado por el porcentaje de capacidad vital forzado predicho (FVC%P)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en funciones pulmonares según lo evaluado por el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en funciones pulmonares según lo evaluado por el volumen espiratorio forzado en 1 segundo % predicho (FEV1 % P)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en funciones pulmonares según lo evaluado por la tasa de flujo espiratorio máximo (PEFR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambie desde el inicio hasta el mes 60 en funciones pulmonares según lo evaluado por la presión inspiratoria máxima (MIP)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en funciones pulmonares según lo evaluado por el porcentaje de presión inspiratoria máxima predicha (MIP%P)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambie desde el inicio hasta el mes 60 en funciones pulmonares según lo evaluado por la presión espiratoria máxima (MEP)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte A y B: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en funciones pulmonares según lo evaluado por el porcentaje de presión espiratoria máxima predicha (MEP%P)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Parte B: Número de participantes con Teaes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

30 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

30 de marzo de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de abril de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

1 de mayo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de agosto de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-9005-101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre SRP-9005

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