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Une étude du SRP-9005 dans la dystrophie musculaire de la ceinture des membres (COMPASS)

1 août 2025 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude de transfert de gènes systémique à dose unique sans couture, multicentrique, pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du SRP-9005 dans les sujets de dystrophie musculaire de la ceinture des membres (Compass) de la ceinture des membres (Compass) de la ceinture des membres

Il s'agit d'une étude d'une dose systémique unique de SRP-9005 chez les participants pédiatriques et adultes atteints de dystrophie musculaire de la ceinture des membres type 2C / R5 (LGMD2C / R5). Il comprend 2 parties (partie A, partie B) qui évaluera la sécurité et l'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés:

  • Ambulatoire, défini comme capable de marcher sans aide aux assistations, 10 mwr <30 secondes et score total NSAD ≥20
  • Non ambulatoire, défini comme 10mwr ≥30 secondes ou incapable de fonctionner, et un score d'échelle d'entrée Pul 2.0 ≥3
  • Posséder 1 homozygote ou 2 hétérozygotes pathogènes et / ou probables pathogènes gamma-SG désoxyribonucléique mutations du gène (ADN) comme documenté avant le dépistage pré-infusion. Résultats à confirmer par sponsor dans un laboratoire certifié CLIA / CAP / ISO15189 avant le dosage.
  • Ont des titres d'anticorps AAVRH74 <1: 400 (c'est-à-dire non élevés) tels que déterminés par un immunoessai lié à l'enzyme

Critères d'exclusion clés:

  • A une infection symptomatique (par exemple, une infection des voies respiratoires supérieures, une pneumonie, une pyélonéphrite, une méningite) dans les 4 semaines avant la perfusion de traitement à l'étude
  • Partie A: a la fraction d'éjection ventriculaire gauche (LVEF) <50% sur l'échocardiogramme de dépistage (écho) (sans utilisation de médicaments cardiaques) ou des signes cliniques et / ou des symptômes de cardiomyopathie ou des antécédents de maladie cardiaque
  • Partie B: a un LVEF <40% sur l'écho de dépistage ou les signes cliniques et / ou les symptômes de la cardiomyopathie
  • A FVC <40% de la valeur prévue au dépistage et / ou aux exigences de la ventilation nocturne
  • Preuve sérologique d'une infection du virus de l'immunodéficience humaine actuelle, chronique ou active, ou une infection à l'hépatite B ou C ou une infection virale ou bactérienne active basée sur des observations cliniques
  • Tout traitement préalable avec thérapie génique, thérapie à base de cellules (par exemple, transplantation de cellules souches), récompensé régulièrement les répétitions palindromiques courtes / protéine 9 associée à CRISPR (CRISPR / CAS9), ou toute autre forme d'édition génétique
  • Traitement avec facteur de croissance humaine dans les 3 mois du jour 1
  • Traitement avec tout médicament recherché dans les 6 mois suivant la visite de dépistage
  • Est incapable de subir ou de tolérer une procédure d'IRM cardiaque pour quelque raison que ce soit

Remarque: D'autres critères d'inclusion / exclusion peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SRP-9005
Les participants recevront une perfusion intraveineuse (IV) unique de SRP-9005.
Biologique: SRP-9005
Solution pour une seule perfusion IV
Autres noms:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Médicament: Corticostéroïde
Comprimé oral (prophylactique)
Autres noms:
  • Prednisone ou équivalent

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A: Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement par rapport à l'expression de la ligne de base dans l'expression gamma-sarcoglycane (SG) au jour 60 post-dose chez les participants ambulatoires mesurés par immunofluorescence (IF) pour cent de fibres positives (PPF)
Délai: BASELINE, JOUR 60
BASELINE, JOUR 60

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans l'évaluation North Star pour la dysferlinopathie (NSAD) Score total
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans la performance du Score total de la version 2,0 du membre supérieur (Pul)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 à temps pour se lever du sol
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 à temps pour monter 4 étapes
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 à temps pour terminer la marche / course de 10 mètres (10mwr)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 à temps pour terminer 100 mètres à pied / course (100mwr)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans le temps chronométré et allez
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement par rapport à la base de la ligne de base dans l'expression gamma-SG au jour 60 chez les participants ambulatoires après la dose, mesurée par IF pour pourcentage d'intensité de fibre (PFI)
Délai: BASELINE, JOUR 60
BASELINE, JOUR 60
Partie A et B: Changement par rapport à la référence dans l'expression gamma-SG au jour 60 chez les participants ambulatoires après la dose, mesuré par le test occidental
Délai: BASELINE, JOUR 60
BASELINE, JOUR 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au jour 60 en quantité d'expression des protéines gamma-SG chez les participants non ambulatoires mesurés par If PPF
Délai: BASEAU au jour 60
BASEAU au jour 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au jour 60 en quantité d'expression des protéines gamma-SG chez les participants non ambulatoires mesurés par If Pfi
Délai: BASEAU au jour 60
BASEAU au jour 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au jour 60 en quantité d'expression des protéines gamma-SG chez les participants non ambulatoires mesurés par test occidental
Délai: BASEAU au jour 60
BASEAU au jour 60
Partie A et B: passer de la ligne de base au mois 24 en quantité d'expression des protéines gamma-SG tel que mesuré par si ppf
Délai: BASELINE AU MOIS 24
BASELINE AU MOIS 24
Partie A et B: passer de la ligne de base au mois 24 en quantité d'expression des protéines gamma-SG tel que mesuré par si PFI
Délai: BASELINE AU MOIS 24
BASELINE AU MOIS 24
Partie A et B: passer de la ligne de base au mois 24 en quantité d'expression des protéines gamma-SG mesurée par test occidental
Délai: BASELINE AU MOIS 24
BASELINE AU MOIS 24
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les niveaux de créatine kinase
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: perte de déambulation
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans l'imagerie par résonance magnétique des muscles squelettiques (IRM)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans le dispositif portable Vélocité du 95e centile (SV95C) (participants ambulatoires uniquement)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les fonctions pulmonaires évaluées par la capacité vitale forcée (FVC)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les fonctions pulmonaires évaluées par le pourcentage de capacité vitale forcée prévue (FVC% P)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les fonctions pulmonaires évaluées par le volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les fonctions pulmonaires évaluées par le volume expiratoire forcé dans 1 seconde% prévu (FEV1% P)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les fonctions pulmonaires évaluées par le débit expiratoire de pointe (PEFR)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les fonctions pulmonaires évaluées par une pression inspiratoire maximale (MIP)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les fonctions pulmonaires évaluées par pourcentage de pression d'inspiration maximale prévue (MIP% P)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les fonctions pulmonaires évaluées par la pression expiratoire maximale (MEP)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie A et B: Changement de la ligne de base au mois 60 dans les fonctions pulmonaires évaluées par pourcentage de pression expiratoire maximale prévue (MEP% P)
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60
Partie B: Nombre de participants avec TEAES
Délai: BASELINE jusqu'au mois 60
BASELINE jusqu'au mois 60

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

30 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

30 novembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 mars 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2025

Première publication (Réel)

1 mai 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 août 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-9005-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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