Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az SRP-9005 vizsgálata végtagi övben izomdisztrófiában, 2C/R5 gyermekkori és felnőtt résztvevőkben (COMPASS)

2025. augusztus 1. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

Egy zökkenőmentes 1/3 fázisú, többcentrikus, egyszeri dózisú szisztémás génátviteli vizsgálat az SRP-9005 biztonságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére a végtagi girdle izomdisztrófiában, a 2C/R5 alanyok (Compass) alanyokban (Iránytű)

Ez egy tanulmány egy SRP-9005 egyetlen szisztémás adagjának tanulmányozása gyermekkori és felnőttkori résztvevőknél, akiknek végtagi kerületi izom dystrophy típusú, 2C/R5 (LGMD2C/R5). 2 részből áll (A, B. rész), amely felméri a biztonságot és a hatékonyságot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

A legfontosabb befogadási kritériumok:

  • Ambuláns, úgy definiálva, hogy segítő segédeszköz nélkül járjon, 10 mwr <30 másodperc és az NSAD teljes pontszáma ≥20
  • Nem ambulancia, 10 mwr ≥30 másodperc vagy nem képes végrehajtani, és a PUL 2.0 belépési skála pontszáma ≥3
  • Rendelkezzen 1 homozigóta vagy 2 heterozigóta patogén és/vagy valószínű patogén gamma-SG dezoxiribonukleinsav (DNS) génmutációkkal, amint dokumentálták a infúzió előtti szűrés előtt. Az adagolás előtt a CLIA/CAP/ISO15189 tanúsított laboratóriumban a szponzor által megerősített eredmények.
  • Legyen AAVRH74 antitest titerje <1: 400 (vagyis nem emelkedett), amelyet egy enzimhez kapcsolt immunoassay határoz meg

Főbb kizárási kritériumok:

  • Tüneti fertőzéssel (például felső légúti fertőzéssel, tüdőgyulladással, pyelonephritis, meningitis) 4 héten belül a kezelés infúziója előtt 4 héten belül
  • A. RÉSZ: A bal kamrai kilökődés frakciója (LVEF) <50% a szűrő echokardiogram (ECHO) (szív gyógyszerek felhasználása nélkül), vagy a kardiomiopátia vagy bármilyen kórtörténet klinikai tünetei és/vagy tünetei
  • B. rész: LVEF <40% volt a szűrő visszhangjain vagy a klinikai tüneteken és/vagy a kardiomiopátia tünetein
  • A szűrésnél a várható érték 40% -a a várható érték 40% -a
  • A jelenlegi, krónikus vagy aktív humán immunhiány vírusfertőzés, vagy a hepatitis B vagy C fertőzés vagy aktív vírusos vagy bakteriális fertőzés szerológiai bizonyítékai a klinikai megfigyelések alapján
  • Bármely korábbi kezelés génterápiával, sejt-alapú terápiával (például őssejt-transzplantációval), rendszeresen áttérésű rövid palindromikus ismétlések/CRISPR-vel társított protein 9 (CRISPR/CAS9), vagy a génszerkesztés bármely más formája
  • Kezelés az emberi növekedési faktorral az 1. naptól számított 3 hónapon belül
  • Bármely vizsgálati gyógyszer kezelése a szűrési látogatástól számított 6 hónapon belül
  • Semmi okból nem képes átmenni vagy tolerálni a szív MRI eljárást

Megjegyzés: Egyéb befogadási/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SRP-9005
A résztvevők egyetlen intravénás (IV) infúziót kapnak az SRP-9005-ben.
Biológiai: SRP-9005
Megoldás egyetlen IV -es infúzióhoz
Más nevek:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Drog: Kortikoszteroid
Orális tabletta (profilaktikus)
Más nevek:
  • Prednizon vagy azzal egyenértékű

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A. RÉSZ: A kezelés-kiemelt mellékhatásokkal (TEAES) résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B. rész: Váltás a kiindulási ponttól a gamma-szarkoglikán (SG) expressziójában a 60. napon az ambulancia résztvevőkben, immunfluoreszcenciával (ha) százalékos pozitív rostok (PPF) alapján.
Időkeret: Alapvonal, 60. nap
Alapvonal, 60. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A és B. rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a North Star értékelésében a diszferlinopathia (NSAD) teljes pontszámában
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a felső végtag (PUL) 2.0 -s verziójának teljes pontszámának teljesítményében
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra, hogy a padlóról emelkedjen
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra időben, hogy 4 lépéssel felemelkedjen
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B. rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra időben, hogy befejezze a 10 méteres sétát/futást (10mwr)
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra az időben, hogy befejezze a 100 méteres sétát/futást (100mwr)
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B. rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra, időzítve és menjen
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B. rész: Váltás a kiindulási ponttól a Gamma-SG expressziójában a 60. napon az ambulancia résztvevők után a dózis után, IF százalékos rostintenzitás (PFI) alapján.
Időkeret: Alapvonal, 60. nap
Alapvonal, 60. nap
A és B. rész: Váltás a kiindulási ponttól a gamma-SG expressziójában a 60. napon az ambulancia résztvevőiben a dózis utáni nyugati vizsgálattal mérve
Időkeret: Alapvonal, 60. nap
Alapvonal, 60. nap
A és B. rész: Váltás a kiindulási állapotról a 60-ra a gamma-SG fehérje expressziójának mennyiségében a nem ambulatorikus résztvevőknél, az IF PPF által mérve
Időkeret: Alapvonal a 60. napig
Alapvonal a 60. napig
A és B rész: Váltás a kiindulási állapotról a 60. napra a gamma-SG fehérje expressziójának mennyiségében a nem ambulatorikus résztvevőknél, az IF PFI által mérve
Időkeret: Alapvonal a 60. napig
Alapvonal a 60. napig
A és B rész: Váltás a kiindulási állapotról a 60. napra a gamma-SG fehérje expressziójának mennyiségében a nem ambulatorikus résztvevőknél, a nyugati vizsgálattal mérve
Időkeret: Alapvonal a 60. napig
Alapvonal a 60. napig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 24. hónapra, a gamma-SG fehérje expressziójának mennyiségében, az IF PPF által mérve
Időkeret: Alapvonal a 24. hónapig
Alapvonal a 24. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 24. hónapra, a gamma-SG fehérje expressziójának mennyiségében, az IF PFI által mérve
Időkeret: Alapvonal a 24. hónapig
Alapvonal a 24. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 24. hónapra a gamma-SG fehérje expressziójának mennyiségében, nyugati vizsgálattal mérve
Időkeret: Alapvonal a 24. hónapig
Alapvonal a 24. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a kreatin -kináz szinteken
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Az ambuláció elvesztése
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a vázizom mágneses rezonancia képalkotásában (MRI)
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B. rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a hordható eszköz lépések sebességének 95. százalékában (SV95C) (csak ambulatorikus résztvevők)
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a pulmonalis funkciókban, a kényszerített életképességgel (FVC) értékelve
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B. rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a pulmonalis funkciókban, a kényszerített létfontosságú kapacitás százalékos becslése szerint (FVC%P)
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a pulmonalis funkciókban, amint azt kényszerített kilégzési térfogat értékelje 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a pulmonalis funkciókban, a kényszerített kilégzési térfogat alapján 1 másodpercenként előrejelzett (FEV1 % P)
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a pulmonalis funkciókban, a csúcspirálódási áramlási sebesség (PEFR) értékelése szerint
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a pulmonalis funkciókban, a maximális belégzési nyomás (MIP) értékelése szerint
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a pulmonalis funkciókban, a százalékos előrejelzett maximális belégzési nyomás alapján (MIP%P)
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B. rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a pulmonalis funkciókban, a maximális kilégzési nyomás (MEP) értékelésével.
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
A és B rész: Váltás az alapvonalról a 60. hónapra a tüdőfunkciókban, a százalékos előrejelzett maximális kilégzési nyomás alapján (MEP%P).
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig
B. rész: A teákkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 60. hónapig
A kiindulási érték a 60. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2025. június 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. november 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. március 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. április 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 23.

Első közzététel (Tényleges)

2025. május 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. augusztus 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. augusztus 1.

Utolsó ellenőrzés

2025. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRP-9005-101

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel