Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af SRP-9005 i muskeldystrofi af muskeldystrofi type 2C/R5 pædiatriske og voksne deltagere (COMPASS)

1. august 2025 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En problemfri fase 1/3, multicenter, en enkelt dosis systemisk genoverførselsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​SRP-9005 i muskeldystrofy/R5-emner (Compass).

Dette er en undersøgelse af en enkelt systemisk dosis af SRP-9005 hos pædiatriske og voksne deltagere med lembælte muskeldystrofy type 2C/R5 (LGMD2C/R5). Det består af 2 dele (del A, del B), der vil vurdere sikkerhed og effektivitet.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

  • Ambulatorisk, defineret som i stand til at gå uden hjælpemiddel, 10MWR <30 sekunder og NSAD samlet score ≥20
  • Ikke-ambulant, defineret som 10MWR ≥30 sekunder eller ikke er i stand til at udføre, og Pul 2.0 Entry Scale score ≥3
  • Besidder 1 homozygot eller 2 heterozygote patogene og/eller sandsynlige patogene gamma-SG deoxyribonucleic acid (DNA) genmutationer som dokumenteret inden screening før infusion. Resultater, der skal bekræftes af sponsor på en CLIA/CAP/ISO15189 Certificeret laboratorium inden dosering.
  • Har AAVRH74-antistof titere <1: 400 (dvs. ikke forhøjet) som bestemt af et enzymbundet immunoassay

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har en symptomatisk infektion (for eksempel øvre luftvejsinfektion, lungebetændelse, pyelonephritis, meningitis) inden for 4 uger før undersøgelsesinfusion
  • Del A: Har venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <50% på screening -ekkokardiogrammet (ECHO) (uden brug af hjertemedicin) eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati eller en hvilken som helst historie om hjertesygdom
  • Del B: Har LVEF <40% på screeningens ekko eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati
  • Har FVC <40% af den forudsagte værdi ved screening og/eller krav til natlig ventilation
  • Serologisk bevis for nuværende, kronisk eller aktiv human immundefektvirusinfektion eller hepatitis B- eller C -infektion eller aktiv virus- eller bakterieinfektion baseret på kliniske observationer
  • Enhver forudgående behandling med genterapi, cellebaseret terapi (for eksempel stamcelletransplantation), klynget regelmæssigt sammenhængende korte palindromiske gentagelser/CRISPR-associeret protein 9 (CRISPR/CAS9) eller enhver anden form for genredigering
  • Behandling med menneskelig vækstfaktor inden for 3 måneder efter dag 1
  • Behandling med enhver undersøgelsesmedicin inden for 6 måneder efter screeningsbesøg
  • Er ikke i stand til at gennemgå eller tolerere en hjerte -MR -procedure af en eller anden grund

Bemærk: Andre kriterier for inkludering/ekskludering kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRP-9005
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af SRP-9005.
Biologisk: SRP-9005
Løsning til enkelt IV -infusion
Andre navne:
  • raavrh74.mhck7.hsgcg
Medicin: Corticosteroid
Oral tablet (profylaktisk)
Andre navne:
  • Prednison eller tilsvarende

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Antal deltagere med behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline i gamma-sarcoglycan (SG) -udtryk på dag 60 efter dosis hos ambulante deltagere målt ved immunofluorescens (hvis) procent positive fibre (PPF)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i North Star Assessment for Dysferlinopathy (NSAD) Total Score
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i ydelsen af ​​øvre lem (PUL) version 2.0 Total score
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i tide til at stige fra gulvet
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i tide til at stige 4 trin
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i tiden for at afslutte 10 meter gåtur/løb (10MWR)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i tiden til at gennemføre 100 meter gåtur/løb (100MWR)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i tidsbestemt og gå
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline i gamma-SG-ekspression på dag 60 hos ambulante deltagere efter dosis målt ved hvis procent fiberintensitet (PFI)
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Del A og B: Skift fra baseline i gamma-SG-ekspression på dag 60 hos ambulante deltagere efter dosis målt ved vestlig assay
Tidsramme: Baseline, dag 60
Baseline, dag 60
Del A og B: Skift fra baseline til dag 60 i mængde gamma-SG-proteinekspression hos ikke-ambulante deltagere målt ved hvis PPF
Tidsramme: Baseline til dag 60
Baseline til dag 60
Del A og B: Skift fra baseline til dag 60 i mængde gamma-SG-proteinekspression hos ikke-ambulante deltagere målt ved hvis PFI
Tidsramme: Baseline til dag 60
Baseline til dag 60
Del A og B: Skift fra baseline til dag 60 i mængde gamma-SG-proteinekspression hos ikke-ambulante deltagere målt ved vestlig assay
Tidsramme: Baseline til dag 60
Baseline til dag 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 24 i mængde gamma-SG-proteinekspression målt ved hvis PPF
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Del A og B: Skift fra baseline til måned 24 i mængde gamma-SG-proteinekspression målt ved hvis PFI
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Del A og B: Skift fra baseline til måned 24 i mængde gamma-SG-proteinekspression målt ved vestlig assay
Tidsramme: Baseline til måned 24
Baseline til måned 24
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i kreatinkinase -niveauer
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Tab af ambulation
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i skeletmuskelmagnetisk resonansafbildning (MRI)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i bærbar enhedsstridehastighed 95. percentil (SV95C) (kun ambulerende deltagere)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet af tvungen vital kapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet af tvungen vital kapacitetsprocent forudsagt (FVC%P)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved tvungen ekspirationsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved tvungen ekspiratorisk volumen i 1 sekund forudsagt (FEV1 % P)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved højeste udløbsstrømningshastighed (PEFR)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved maksimalt inspirerende tryk (MIP)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet af procent forudsagt maksimalt inspirerende tryk (MIP%P)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet ved maksimalt ekspirationstryk (MEP)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del A og B: Skift fra baseline til måned 60 i lungefunktioner som vurderet med procent forudsagt maksimalt ekspiratorisk tryk (MEP%P)
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60
Del B: Antal deltagere med tees
Tidsramme: Baseline gennem måned 60
Baseline gennem måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

30. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. marts 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. april 2025

Først opslået (Faktiske)

1. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. august 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9005-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SRP-9005

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner