小儿肌病疾病的前瞻性，长期观察研究（患者注册）

该研究人群将包括从出生到不到6岁的男女儿童，具有临床症状或肌动子疾病的迹象，正常心电图检查（ECG）检查（ECG）检查和诊断的遗传确认，即非疾病性肌瘤（NDM），或肌动型营养不良（DM）（DM1（DM）和DM1（DM1）和DM 2（DM1）和DM2（DM1）和DM2（DM）2（DM）和DM2（DM）（DM） 标准。

为了最大程度地减少选择偏见

纳入标准：

1. 从出生到不到6年的男性或女性患者
2. 根据治疗临床医生的遗传确认诊断NDM或DM（DM1OR DM2）。
3. 肌瘤的临床症状（手抓手肌肉症，腿部肌肉中的肌瘤，其他任何其他肌瘤症状）将由治疗临床医生确认。
4. 根据治疗医师的判断，已经接受了墨西哥氨酸治疗或临床考虑治疗墨西哥氨酸治疗的患者。
5. 没有心脏病专家对研究之前对心电图和超声心动图的评估确定的心脏异常病史或明显的心脏异常病史，或者根据治疗医师的护理标准（Namuscla SMPC，2023年）进行的心电图和超声心动图。
6. 没有治疗医师的已知病史或任何重大肝脏疾病的体征和症状。
7. 在筛查中，没有针对血液学，生物化学和尿液分析值进行临床相关的异常实验室研究（或基于患者病历筛查前3个月内获得的值），这可能会影响治疗医师所判断的研究目标。
8. 父母或法定监护人能够根据当地的监管要求在研究进入并执行任何与学习相关的活动之前根据地方法规要求提供研究参与并签署书面知情同意书或不居住的人。 -

排除标准：

1. NAMUSCLA产品特征摘要（SMPC）中列出的任何禁忌症（Namuscla SMPC，2023）

   1. 对活性物质或任何赋形剂的高敏性
   2. 对任何局部麻醉的过敏性
   3. 心室心律失常
   4. Complete heart block (i.e., third-degree atrioventricular block) or any heart block susceptible to evolve to complete heart block (first-degree atrioventricular block with markedly prolonged PR interval (≥ 200 ms) and/or wide QRS complex (≥ 120 ms), second-degree atrioventricular block, bundle branch block, bifascicular and trifascicular block),
   5. QT间隔> 450ms
   6. 心肌梗塞（急性或过去）或异常Q波
   7. 有症状的冠状动脉疾病
   8. 射血分数<50％的心力衰竭
   9. 心律失常，纤颤或颤动
   10. 鼻窦节点功能障碍（包括鼻窦率<50 bpm）
   11. 与诱导扭转点的药物共同给药。
   12. 与狭窄的治疗指数与药品共同给药
2. 根据治疗临床医生，任何其他可能影响研究评估的神经或精神病疾病。
3. 任何临床上重要的疾病，实验室发现，心电图或其他临床症状，这些症状都可能影响患者的最佳参与研究
4. 在受试者参与期间，接收CYP2D6或CYP1A2的强大诱导剂或抑制剂或计划接受它们（请参阅第4.1.5.1节禁止的药物）。
5. 任何并发疾病或可能影响肌肉功能的药物，并根据治疗医师的研究混淆结果。
6. 癫痫发作障碍，需要胰岛素治疗的糖尿病。