소아 근시 장애의 전향 적, 장기, 관찰 연구 (환자 레지스트리)
2025년 9월 22일 업데이트: Lupin Ltd.
Mexiletine으로 치료받는 출생부터 6 세 미만까지 소아 근시 장애의 전향 적, 장기, 관찰 연구 (환자 레지스트리).
이것은 의사에 따른 멕실 레틴 요법으로 치료를받는 근시 장애를 가진 소아 환자에서 일상적인 의료 평가 및 치료 중에 표준 관련 임상 및 역학 데이터를 수집하기위한 전향 적, 오픈 라벨, 다중 센터, 단일 ARM, 레지스트리 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 의사에 따른 멕실 레틴 요법으로 치료를받는 근시 장애를 가진 소아 환자에서 일상적인 의료 평가 및 치료 중에 표준 관련 임상 및 역학 데이터를 수집하기위한 전향 적, 오픈 라벨, 다중 센터, 단일 ARM, 레지스트리 연구입니다.
자격 기준을 충족하는 환자는 코호트가 순차적으로 등록되지 않지만 연령 그룹별로 2 개의 코호트에 등록됩니다 (코호트 정의는 PIP 계약을 충족하기위한 최소 요구 사항을 보장하기위한 것입니다).
코호트 1- 6 개월에서 6 세 미만의 영아와 어린이. 코호트 2- 신생아와 영아는 출생부터 6 개월 미만입니다. 각 코호트에 대한 전체 치료 기간 추적 관찰은 최소 2 년입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
10
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Nikki Adetoro
- 전화번호: 4434474534
- 이메일: nikkiadetoro@lupin.com
연구 장소
-
-
-
Clermont-Ferrand, 프랑스
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire de Clermont-Ferrand
-
수석 연구원:
- Catherine Sarret
-
연락하다:
- Catherine Sarret
- 이메일: csarret@chu-clermontferrand.fr
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
연구 집단은 임상 증상 또는 근시 장애의 징후, 정상 심전도 (ECG) 검사 및 진단의 유전 적 확인, 즉 비 이완증 근시 (NDM) 또는 MyOtonic dystrophy (DM1) 또는 DM 유형 2 (DM2), 및 Oncluse (DM2) 및 유전자 확인의 임상 증상 또는 징후가있는 남성 및 여성 어린이를 포함 할 것입니다. 기준.
선택 바이어스를 최소화하기 위해 환자는 각 사이트에 연속적으로 등록됩니다.
설명
포함 기준 :
- 출생부터 6 세 미만에서 남성 또는 여성 환자
- 치료 임상의에 따라 NDM 또는 DM (DM1OR DM2)의 유전자 확인 된 진단.
- Myotonia의 임상 증상 (손 그립 근육통, 다리 근육의 근시, 다른 근소증 증상)의 존재는 치료 임상의에 의해 확인됩니다.
- 이미 mexiletine 치료를 받거나 치료 의사 판단에 따라 임상 적으로 Mexiletine 치료로 고려되는 환자.
- 연구에 등록하기 전에 또는 치료 의사 표준 치료에 따라 수행 된 ECG 및 심장 심장 마디 그램에 대한 심장 전문의의 평가에 의해 결정된 역사 또는 상당한 심장 이상이 없음 (Namuscla SMPC, 2023).
- 의사 치료에 따라 상당한 간 장애의 알려진 병력 또는 징후 및 증상이 없습니다.
- 치료 의사가 판단한 연구 목표에 영향을 줄 수있는 스크리닝시 혈액학, 생화학 및 스크리닝시 (또는 환자의 의료 기록에서 스크리닝 전 3 개월 이내에 얻은 값에 근거)에 대한 임상 적으로 관련된 비정상적인 실험실 조사가 없습니다.
- 학부모 또는 법률 보호자는 학습 참여 전에 공부 참여에 동의/동의를 제공하고 연구 입력 전에 현지 규제 요건에 따라 서면 사전 동의 또는 비 옵션에 서명하고 학습 관련 활동을 수행 할 수 있습니다. -
제외 기준 :
Namuscla 제품 특성 요약 (SMPC)에 나열된 Mexiletine에 대한 금기 사항 (Namuscla SMPC, 2023)
- 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증
- 국소 마취제에 대한 과민성
- 심실 빈맥
- 완전한 심장 차단 (즉, 3 차 방방형 블록) 또는 심장 차단을 완성하기 위해 진화하는 데 취약한 심장 차단 (심장 블록 (≥ 200 ms) 및/또는 넓은 QRS 복합체 (≥ 120 ms), 2 차 방학 분지 블록, 번의 블록 블록, bifpaculatement 및 삼위 일체 및 삼위 일체)
- QT 간격> 450ms
- 심근 경색 (급성 또는 과거) 또는 비정상적인 Q- 파
- 증상 성 관상 동맥 질환
- 배출 분율로 심부전 <50%
- 심방 빈맥, 세동 또는 펄럭입니다
- 부비동 노드 기능 장애 (부비동 속도 <50 bpm 포함)
- Torsades de Pointes를 유도하는 의약 제품과의 공동 관리.
- 치료 지수가 좁은 의약 제품과 공동 관리
- 치료 임상의에 따라 연구 평가에 영향을 줄 수있는 다른 신경 학적 또는 정신과 적 상태.
- 임상 적으로 유의미한 질병, 실험실 소견, ECG 또는 기타 임상 증상은 치료 의사의 의견에 따라 환자의 연구에 최적의 참여에 영향을 줄 수 있습니다.
- 대상 참여 중에 CYP2D6 또는 CYP1A2의 강력한 유도 자 또는 억제제를 받거나받을 계획입니다 (4.1.5.1 절도의 약물 참조).
- 근육 기능에 영향을 줄 수있는 동시 질병 또는 치료 의사에 따라 결과를 혼란스럽게합니다.
- 발작 장애, 인슐린에 의한 치료가 필요한 당뇨병.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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코호트 1
6 개월에서 6 세 미만의 유아와 어린이.
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비 중재적
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코호트 2
신생아와 유아는 출생에서 6 개월 미만까지.
|
비 중재적
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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SAE, AES, AESIS, 빈도의 변화, 치료 중단의 수집에 의해 장기 안전을 평가하기 위해
기간: 기준선에서 24 개월
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Mexiletine으로 치료하는 동안 연구 전반에 걸쳐 부작용 (AES), 심각한 부작용 (SAE) 및 AE의 수 및 빈도; 특별 관심의 부작용 (AESI), 즉 심각한 피부 부작용 (흉터) 및 심장 부정맥.
간질 환자에서 발작 에피소드의 빈도 증가; 빈도, mexiletine의 치료 중단의 변화
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기준선에서 24 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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메시 실레틴 투여의 적합성을 평가합니다
기간: 기준선에서 24 개월
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적절한 경우, 적절한 경우, 적절한 경우, 캡슐, 캡슐 또는 뿌리는 음식이나 음료의 내용물 (출생부터 6 세 미만) 및 삼키는 능력을 포함하여 이용 가능한 제형을 사용하여 Mexiletine 투여의 적합성을 평가합니다.
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기준선에서 24 개월
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임상의가 Mexiletine을 어떻게 사용하는지 이해합니다
기간: 기준선에서 24 개월
|
임상의가 이전에 2 년 이상 출생부터 6 년 미만으로 6 년 미만으로 Mexiletine을 사용하기로 결정한 임상의가 Mexiletine을 사용하는 방법을 이해합니다.
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기준선에서 24 개월
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설명 시간에 따른 mexiletine 사용 결과
기간: 기준선에서 24 개월
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설명 시간에 따른 시간에 따른 투약, 공식화, 투여 방법, 투여 방법, 수용 가능성 및 입맛을 포함하여 연령 및 코호트에 따라 치료 의사가 수집 한 데이터에 따라.
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기준선에서 24 개월
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위험-이익 결론으로 간단한 텍스트를 정교한 치료 의사
기간: 기준선에서 24 개월
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설명 시간에 따른 치료 의사의 전형적인 임상 실습과 환자의 연령 및 코호트에 따라 임상 적으로 지시 된 검사에서 얻은 효능 결과.
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기준선에서 24 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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설명 시간에 따른 효능 결과의 설명
기간: 기준선에서 24 개월
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설명 시간에 따른 치료 의사의 전형적인 임상 실습과 환자의 연령 및 코호트에 따라 임상 적으로 지시 된 검사에서 얻은 효능 결과.
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기준선에서 24 개월
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임상 글로벌 인상 (CGI) 점수
기간: 기준선에서 24 개월
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임상 글로벌 인상 (CGI) 점수는 간병인에게 제공되고 조사자가 평가했습니다.
효능은 4 점 척도로 매우 효율적이고, 좋은, 공정 또는 가난한 것으로 평가 될 것입니다.
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기준선에서 24 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Catharine Sarret, MD, University Hospital, Clermont-Ferrand
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2025년 9월 30일
기본 완료 (추정된)
2027년 11월 22일
연구 완료 (추정된)
2028년 2월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 8월 26일
처음 게시됨 (추정된)
2025년 9월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 22일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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