Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективные, долгосрочные, обсервационные исследования (реестр пациентов) педиатрических миотонических расстройств

22 сентября 2025 г. обновлено: Lupin Ltd.

Проспективные, долгосрочные, обсервационные исследования (реестр пациентов) педиатрических миотонических расстройств от рождения до менее шести лет, которые лечится мексилетином (исследование Pegasus).

Это проспективное, открытое многоцентровое исследование с одной рукой, реестр для сбора стандартных соответствующих клинических и эпидемиологических данных во время обычной медицинской оценки и лечения у педиатрических пациентов с миотоническими расстройствами, которые лечатся с мексилетиновой терапией по врачу.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное, открытое многоцентровое исследование с одной рукой, реестр для сбора стандартных соответствующих клинических и эпидемиологических данных во время обычной медицинской оценки и лечения у педиатрических пациентов с миотоническими расстройствами, которые лечатся с мексилетиновой терапией по врачу.

Пациенты, которые соответствуют критериям приемлемости, будут зачислены в 2 когорты по возрастным группам, хотя когорты не зачисляются последовательно (определение когорты заключается в том, чтобы обеспечить минимальные требования для соблюдения соглашений PIP).

Когорта 1 - младенцы и дети в возрасте от 6 месяцев до менее 6 лет. Когорта 2 - новорожденные и младенцы от рождения до менее 6 месяцев. Общая продолжение лечения для каждой когорты будет не менее 2 лет.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

10

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Nikki Adetoro
  • Номер телефона: 4434474534
  • Электронная почта: nikkiadetoro@lupin.com

Места учебы

  • Франция
      • Clermont-Ferrand, Франция
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire de Clermont-Ferrand
        • Главный следователь:
          • Catherine Sarret
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследовательская популяция будет включать в себя детей и детей от рождения до менее 6 лет с клиническими симптомами или признаками миотонических расстройств, нормальной электрокардиограммы (ЭКГ) и генетического подтверждения диагноза, то есть не дистрофической миотонии (NDM) или миотоническая дистрофия (DM) тип (DM1), или, который не имеет комитета, с помощью DM2), который с инклюзивностью DM2), который с инклюзивностью DM2), который не имеет комитета (DM), который не имеет комитета (DM-исключение 2), который не может быть, с помощью DM2), который не может быть, с помощью DM2), который не может быть, с помощью DM2), который не может быть (DM) тип (DM), или комитет (DM), который не может быть (DM-исключение 2 (DM2), который не имеет комитета (DM). критерии.

Пациенты будут зачислены последовательно на каждом участке, чтобы минимизировать смещение выбора

Описание

Критерии включения:

  1. Мужские или женские пациенты от рождения до менее 6 лет
  2. Генетически подтвержденный диагноз NDM или DM (DM1OR DM2), согласно лечению врача.
  3. Наличие клинических симптомов миотонии (миотония сцепления рук, миотония в мышцах ног, любые другие симптомы миотонии), чтобы подтвердить лечащий врач.
  4. Пациенты уже получают лечение мексилетина или клинически рассматриваются для лечения мексилетина в соответствии с суждением лечащего врача.
  5. Нет истории или значительных сердечных аномалий, определяемых по оценке кардиолога ЭКГ и эхокардиограммы, выполненной до зачисления в исследование или в соответствии с стандартом лечения врача (Namuscla SMPC, 2023)
  6. Никакой известной истории или признаков и симптомов какого -либо значительного расстройства печени в соответствии с лечащим врачом.
  7. Нет известных клинически значимых аномальных лабораторных исследований гематологии, биохимии и значений анализа мочи на скрининге (или на основе значений, полученных в течение 3 месяцев до скрининга в медицинской карте пациента), которые могут повлиять на цели исследования, как оценивается врач -лечение.
  8. Родитель или законные опекуны, способные предоставить согласие/согласие на изучение участия и подписать письменное информированное согласие или непредоставление в соответствии с местными нормативными требованиями до начала исследования и выполнения какой-либо деятельности, связанной с исследованиями. -

Критерии исключения:

  1. Любое противопоказание мексилетину, как указано в краткой сводке характеристик продукта Namuscla (SMPC) (Namuscla SMPC, 2023)

    1. Гиперчувствительность к активному веществу или к любому из экспрессии
    2. Гиперчувствительность к любому местному анестетику
    3. Желудочковая тахиаритмия
    4. Complete heart block (i.e., third-degree atrioventricular block) or any heart block susceptible to evolve to complete heart block (first-degree atrioventricular block with markedly prolonged PR interval (≥ 200 ms) and/or wide QRS complex (≥ 120 ms), second-degree atrioventricular block, bundle branch block, bifascicular and trifascicular block),
    5. QT -интервал> 450 мс
    6. Инфаркт миокарда (острый или прошлый) или аномальные Q-волны
    7. Симптоматическое заболевание коронарной артерии
    8. Сердечная недостаточность с фракцией выброса <50%
    9. Предсердий тахиаритмия, фибрилляция или трепетание
    10. Дисфункция синусовых узлов (включая скорость пазухи <50 ударов в минуту)
    11. Совместное введение с лекарственными продуктами, вызывающими торсады de pointes.
    12. Совместное введение с лекарственными продуктами с узким терапевтическим индексом
  2. Любое другое неврологическое или психиатрическое состояние, которое может повлиять на оценки исследования, согласно лечению врача.
  3. Любые клинически значимые заболевания, лабораторные результаты, ЭКГ или другие клинические симптомы, которые, по мнению лечащего врача, могут повлиять на оптимальное участие пациента в исследовании
  4. Получение сильных индукторов или ингибиторов CYP2D6 или CYP1A2 или планировалось принять их во время участия в предмете (см. Раздел 4.1.5.1 Запрещенные лекарства).
  5. Любое одновременное заболевание или лекарства, которые могут повлиять на мышечную функцию, и смешать результаты в соответствии с лечащим врачом.
  6. Припадок, сахарный диабет, требующий лечения инсулином.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Когорта 1
Младенцы и дети в возрасте от 6 месяцев до менее 6 лет.
Лекарство: Мексилетин
Не интервенционный
Когорта 2
Новорожденные и младенцы от рождения до менее чем 6 месяцев.
Лекарство: Мексилетин
Не интервенционный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для оценки долгосрочной безопасности путем сбора SAE, AES, ESES, изменений в частоте, прерывания лечения
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Количество и частота нежелательных явлений (AES), серьезные нежелательные явления (SAE) и AE, приводящие к прекращению лечения, на протяжении всего исследования во время лечения мексилетином; Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI), а именно: тяжелые кожные побочные реакции (шрамы) и сердечная аритмия. Повышенная частота эпизодов захвата у пациентов с эпилепсией; Любые изменения в частоте, прерывания лечения мексилетина
Базовая линия до 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы оценить пригодность введения мексилетина
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Оценить пригодность введения мексилетина с использованием доступных составов, в том числе, где это необходимо, капсулы или открытие и содержимое брызги в еде или напитках в соответствии с возрастом ребенка (от рождения до менее 6 лет) и способность глотать.
Базовая линия до 24 месяцев
Чтобы понять, как врачи используют мексилетин
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Чтобы понять, как мексилетин используется клиницистами, которые ранее решили использовать мексилетин для лечения миотонии у пациентов с миотоническими расстройствами, от рождения до менее 6 лет в течение не менее 2 лет, чтобы установить риск: выводы по пользу.
Базовая линия до 24 месяцев
Описание со временем результатов использования мексилетина
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Описание со временем результатов использования мексилетина, включая дозирование, используемый состав, метод введения, приемлемость и вкусость в соответствии с данными, собранными лечащим врачом в соответствии с возрастом и когортой.
Базовая линия до 24 месяцев
Лечащий врач с тщательно продуманным текстом с выводами риска и выгоды
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Описание со временем любых результатов эффективности, полученных из клинически указанных тестов в соответствии с типичной клинической практикой лечащего врача и в соответствии с возрастом и когортой пациента.
Базовая линия до 24 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Описание со временем любых результатов эффективности
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Описание со временем любых результатов эффективности, полученных из клинически указанных тестов в соответствии с типичной клинической практикой лечащего врача и в соответствии с возрастом и когортой пациента.
Базовая линия до 24 месяцев
Баллы клинического глобального впечатления (CGI)
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Клинические оценки глобального впечатления (CGI), приведенные попечителям, и оцениваются исследователями. Эффективность будет оцениваться по 4-балльной шкале как очень эффективная, хорошая, справедливая или бедная.
Базовая линия до 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Lupin Ltd.

Следователи

  • Главный следователь: Catharine Sarret, MD, University Hospital, Clermont-Ferrand

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

30 сентября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

22 ноября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

22 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 июля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 августа 2025 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

4 сентября 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

23 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MEX-NM-401

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться