前瞻性非随机多中心试验：俄罗斯急性髓系白血病与唐氏综合征患者的治疗效果 (AML-DS-2025)
前瞻性非随机多中心试验：俄罗斯急性髓系白血病合并唐氏综合征患者的治疗疗效
本前瞻性非随机多中心试验基于ML DS 2006方案制定，旨在标准化当前治疗方法，并在俄罗斯建立针对0-18岁AML（急性髓系白血病）和唐氏综合征患儿的诊断、治疗与监测全国网络。 根据研究结果，我们期望通过降低化疗药物的剂量负荷，提高AML合并DS患儿的长期总生存率和无事件生存率，并减少化疗的近期与远期毒性。
所有患者的研究方案治疗包括四个化疗周期：
疗程1 AIE（阿糖胞苷/伊达比星/依托泊苷） 疗程2 AI（阿糖胞苷/伊达比星） 疗程3 HAD（大剂量阿糖胞苷（1g）/柔红霉素） 疗程4 HA（大剂量阿糖胞苷） 安全性监测将基于CTCAE v5.0标准
研究概览
地位
详细说明
这项前瞻性非随机多中心试验基于ML DS 2006方案制定，旨在规范当前治疗方法并在俄罗斯建立针对AML和唐氏综合征儿童（0-18岁）的诊断、治疗与监测全国网络。 通过本研究，我们期望提高AML合并DS患儿的长期总生存率和无事件生存率，并通过降低化疗药物剂量负荷来减少近期及远期毒性反应。
纳入患者标准：年龄0-18岁
- 确诊AML、MDS且伴有唐氏综合征（先天性21三体及GATA1基因突变）
- 已签署知情同意书
排除标准：
- 患有唐氏综合征和急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童
- 存在严重合并症且根据方案禁忌治疗者
- 已接受强诱导治疗＞14天的预治疗患者
- 拒绝全部治疗或关键治疗要素者
注：短暂性异常骨髓增生症（TAM）患者符合入组条件，但将作为独立分组纳入分析。
对于M7型AML、肿瘤克隆中存在21三体（无唐氏综合征表型）且携带GATA1基因突变的患者，需与方案组进行个案讨论以确定治疗策略，因为当前版儿童AML临床指南未纳入此类患者。
若患者符合入组标准但无法/不应按方案接受治疗，可纳入研究作为观察组患者。观察组患者的治疗结果不计入疗效评估。
所有患者的方案治疗包含四个化疗周期：
疗程1 AIE（阿糖胞苷/伊达比星/依托泊苷） 疗程2 AI（阿糖胞苷/伊达比星） 疗程3 HAD（大剂量阿糖胞苷1g/柔红霉素） 疗程4 HA（大剂量阿糖胞苷）/ 疗效指标包括：缓解率；无事件生存期（EFS）；无复发生存期（RFS）；总生存期（OS）；治疗相关死亡率；骨髓象；微小残留病变 安全性监测依据CTCAE v5.0标准 AML-DS-2025方案为降低毒性改善生活质量，未包含维持治疗阶段。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Zalina A Abashidze, MD
- 电话号码：89661101770
- 邮箱：zalina.abashidze@dgoi.ru
学习地点
-
-
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Moscow、俄罗斯
- 招聘中
- National medical research center of pediatric haematology, oncology and immulogy named after Dmytriy Rogachyov, Moscow, 117198
-
接触：
- Lena f Smirnova
- 电话号码：+7(985)130-61-03
- 邮箱：lena.smirnova@dgoi.ru
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄0-18岁
- 确诊为AML、MDS且伴有唐氏综合征（先天性21三体及GATA1基因突变）
- 已签署知情同意书
排除标准：
- 患有唐氏综合征和急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童
- 存在严重合并症且根据方案存在治疗禁忌症
- 接受强化诱导治疗预处理时间>14天
- 拒绝全部治疗或重要治疗环节
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：4个化疗疗程：阿糖胞苷/伊达比星/依托泊苷、阿糖胞苷/伊达比星、大剂量阿糖胞苷
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4个化疗周期：疗程1 AIE（阿糖胞苷/伊达比星/依托泊苷），疗程2 AI（阿糖胞苷/伊达比星），疗程3 HAD（大剂量阿糖胞苷(1g)/柔红霉素），疗程4 HA（大剂量阿糖胞苷）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存期
大体时间：长达2年
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缓解率；无事件生存期（EFS）
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长达2年
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无复发生存期
大体时间：最长2年
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最长2年
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总生存期（OS）
大体时间：最长2年
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最长2年
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治疗相关死亡率
大体时间：最长2年
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最长2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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CTCAE
大体时间：最长2年
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按不良事件通用术语标准（CTCAE）5.0分类的不良事件数量
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最长2年
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NCHPOI- 2025-8
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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