Prospektiv icke-randomiserad multicentrisk studie: effekten av terapi hos patienter med akut myeloisk leukemi och Downs syndrom i Ryssland (AML-DS-2025)

Denna prospektiva icke-randomiserade multicenterstudie skapades baserat på protokoll ML DS 2006 och syftar till att standardisera nuvarande behandlingsmetoder och skapa ett nationellt nätverk för diagnostik, behandling och uppföljning av barn (0-18 år) med AML och Downs syndrom i Ryssland. Baserat på resultaten förväntar vi oss att öka den långsiktiga totalöverlevnaden och händelsefria överlevnaden hos barn med AML och DS samt minska den omedelbara och långvariga toxiciteten av kemoterapi genom att minska dosbelastningen av cytostatika.

Patienter som ska inkluderas: Ålder 0-18 år

• Diagnos av AML, MDS och närvaro av Downs syndrom (konstitutionell trisomi 21 och mutation i GATA1-genen)
• Undertecknat informerat samtycke

Patienter som inte ska inkluderas:

• Barn med Downs syndrom och akut lymfoblastisk leukemi (ALL)
• Svåra komorbiditeter med kontraindikationer för behandling enligt protokollet
• Förbehandling >14 dagar med intensiv induktionsterapi
• Avstånd från all behandling eller viktiga behandlingskomponenter

OBS: Patienter med förbigående abnormal myelopoes (TAM) är behöriga för inkludering men kommer att inkluderas i analysen som en separat grupp.

Patienter med M7 AML, trisomi 21 i tumörklonen (utan Downs syndrom fenotyp) och mutation i GATA1-genen bör diskuteras individuellt med protokollgruppen för att fastställa behandlingsstrategi, eftersom patienter med M7 AML och trisomi 21 i tumörklonen (utan Downs syndrom fenotyp) inte ingår i nuvarande version av pediatriska AML-kliniska rekommendationer.

Om en patient uppfyller inklusionskriterierna, men inte kan/bör få behandling enligt protokollet, kan hen inkluderas i studien som en patient under observation. Resultaten av behandling för patienter under observation kommer inte att tas med i bedömningen av behandlingseffekt.

Studieprotokollets behandling för alla patienter inkluderar fyra kemoterapiblock:

Kurs 1 AIE (cytarabin/idarubicin/etoposid) Kurs 2 AI (cytarabin/idarubicin) Kurs 3 HAD (högdos cytarabine (1g)/daunorubicin) Kurs 4 HA (högdos cytarabine)/ Effektparametrar inkluderar responsfrekvens; händelsefri överlevnad (EFS); återfallsfri överlevnad (RFS); totalöverlevnad (OS); behandlingsrelaterad dödlighet, myelogram, MRD Säkerhet kommer att övervakas baserat på CTCAE v5.0 AML-DS-2025-protokollet inkluderar inte en underhållsterapikurs för att minska toxicitet och förbättra livskvalitet.