Проспективное нерандомизированное многоцентровое исследование: эффективность терапии у пациентов с острым миелоидным лейкозом и синдромом Дауна в России (AML-DS-2025)

Это проспективное нерандомизированное многоцентровое исследование, созданное на основе протокола ML DS 2006 и направленное на стандартизацию современных терапевтических подходов и создание национальной сети для диагностики, лечения и мониторинга детей (0-18 лет) с ОМЛ и синдромом Дауна в России. На основе результатов мы ожидаем увеличения долгосрочной общей и бессобытийной выживаемости у детей с ОМЛ и СД и снижения непосредственной и отдаленной токсичности химиотерапии за счет уменьшения дозовой нагрузки химиотерапевтических препаратов.

Пациенты для включения: Возраст 0-18 лет

• Диагноз ОМЛ, МДС и наличие синдрома Дауна (конституциональная трисомия 21 и мутация в гене GATA1)
• Подписанное информированное согласие

Пациенты не включаются:

• Дети с синдромом Дауна и острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ)
• Тяжелые сопутствующие заболевания с противопоказаниями к лечению согласно протоколу
• Предварительное лечение >14 дней интенсивной индукционной терапией
• Отказ от всей терапии или важных элементов терапии

Примечание: Пациенты с транзиторным аномальным миелопоэзом (ТАМ) имеют право на включение, но будут включены в анализ как отдельная группа.

Пациенты с ОМЛ М7, трисомией 21 в опухолевом клоне (без фенотипа синдрома Дауна) и мутацией в гене GATA1 должны обсуждаться индивидуально с группой протокола для определения стратегии лечения, так как пациенты с ОМЛ М7 и трисомией 21 в опухолевом клоне (без фенотипа синдрома Дауна) не включены в текущую версию клинических рекомендаций по детской ОМЛ.

Если пациент соответствует критериям включения, но не может/не должен получать лечение согласно протоколу, он/она может быть включен(а) в исследование как пациент под наблюдением. Результаты терапии пациентов под наблюдением не будут учитываться при оценке эффективности лечения.

Терапия по протоколу исследования для всех пациентов включает четыре блока химиотерапии:

Курс 1 AIE (цитарабин/идарубицин/етопозид) Курс 2 AI (цитарабин/идарубицин) Курс 3 HAD (высокодозный цитарабин (1г)/даунорубицин) Курс 4 HA (высокодозный цитарабин)/ Параметры эффективности включают Частоту ответа; бессобытийную выживаемость (БСВ); выживаемость без рецидива (ВБР); общую выживаемость (ОВ); смертность, связанную с лечением, миелограмму, МОБ Безопасность контролируется на основе CTCAE v5.0 Протокол AML-DS-2025 не включает курс поддерживающей терапии с целью снижения токсичности и улучшения качества жизни.