Vesemnogene Lantuparvovec治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）在低收入和中等收入国家（LMIC）的真实世界临床疗效与安全性。
2025年12月2日 更新者：Lantu Biopharma
维森莫基因兰特帕尔沃维克治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）在低收入和中等收入国家（LMIC）的真实世界临床有效性与安全性。
本研究旨在确定Vesemnogene lantuparvovec治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）在真实世界中的安全性和有效性。
具体目标包括：
- 通过评估发育性大运动里程碑和生存情况，确定Vesemnogene lantuparvovec治疗SMA的临床有效性。
- 通过不良事件报告、实验室检查以及特别关注的不良事件监测，描述Vesemnogene治疗SMA的安全性特征。
研究概览
详细说明
这是一项观察性研究，旨在确定Vesemnogene lantuparvovec治疗SMA在真实世界中的安全性和有效性。
具有SMA基因诊断的潜在患者将接受评估，以确定其是否有资格接受可用的基因治疗。
在给予Vesemnogene治疗后，将监测患者的毒性和对治疗的反应。
没有受试者会被强制退出研究，受试者可以随时自由退出研究，只需不再参与即可。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
15
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Indonesia
-
Jakarta、Indonesia、印度尼西亚、14470
- 招聘中
- Tzu chi hospital
-
接触：
- Putri
- 电话号码：+62 21 50950888
- 邮箱：pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 自愿并能够签署参与研究的书面知情同意书。
- 经基因检测确认SMA（SMN1双等位基因缺失或突变）。
- 根据主治医师评估，SMA临床表型和状况可能从Vesemnogene治疗中获益。
- 无腰椎穿刺或鞘内给药的禁忌症。
- ELISA检测总AAV抗体滴度<1:20。
- 肝功能正常（AST/ALT<3倍正常值上限，胆红素<3.0 mg/dL）。
- 无法获得或对现有SMA根治性治疗无应答。
排除标准：
无
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：所选剂量适用于年龄≥6个月的儿童
在年龄＞6个月的儿童中施用选定剂量的Vesemnogene Lantuparvovec
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探索性研究评估了Vesemnogene lantuparvovec对SMA患者的安全性和功效。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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出现不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）的参与者人数
大体时间：基线至5岁
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从基线至随访期结束，对参与者的安全性进行监测。
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基线至5岁
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据WHO标准达到的发育性大运动里程碑相对于基线的变化
大体时间：基线至5岁
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对于SMA患者，能够保持行走功能的参与者百分比。
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基线至5岁
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5年内或无事件生存至末次随访
大体时间：基线至5岁
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无事件生存期定义为截至第5年或末次随访时未死亡、无需永久性通气且未退出研究的参与者人数。
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基线至5岁
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年10月15日
初级完成 (估计的)
2030年10月15日
研究完成 (估计的)
2030年10月15日
研究注册日期
首次提交
2025年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月2日
首次发布 (估计的)
2025年12月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月2日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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