Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Reell klinisk effektivitet og sikkerhet av Vesemnogene Lantuparvovec for spinal muskelatrofi (SMA) i lav- og mellominntektsland (LMIC).

2. desember 2025 oppdatert av: Lantu Biopharma

Real-World klinisk effektivitet og sikkerhet av Vesemnogene Lantuparvovec for spinal muskelatrofi (SMA) i lav- og mellominntektsland (LMIC).

Studiens mål er å fastslå den faktiske sikkerheten og effektiviteten av Vesemnogene lantuparvovec for behandling av SMA.

De spesifikke målene er:

  • Å fastslå den kliniske effektiviteten av Vesemnogene lantuparvovec-terapi for SMA, evaluert gjennom utviklingsmessige grovmotoriske milepæler og overlevelse.
  • Å beskrive sikkerhetsprofilen til Vesemnogene-terapi for SMA, evaluert gjennom rapportering av bivirkninger og laboratorietester, samt overvåking av spesielt interesserende bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en observasjonsstudie designet for å fastslå sikkerheten og effektiviteten av Vesemnogene lantuparvovec-terapi for SMA i praksis. Potensielle pasienter med genetisk diagnose av SMA vil bli vurdert for å være kvalifisert til å gjennomgå tilgjengelig genterapi. Etter administrering av Vesemnogene-terapi, vil pasienten bli overvåket for toksisitet og respons på behandling. Ingen deltakere vil bli trukket fra studien, og deltakere kunne fritt trekke seg fra studien når som helst, ganske enkelt ved ikke å møte opp.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke for deltakelse i studien.
  2. Genetisk bekreftelse av SMA (biallelet sletting eller mutasjon av SMN1).
  3. SMA klinisk fenotype og tilstand, som etter behandlende leges mening, behandling med Vesemnogene sannsynligvis vil være fordelaktig.
  4. Fravær av kontraindikasjoner for ryggmargsprøveprosedyre eller administrering av intratekal terapi.
  5. Totale AAV-antistofftitrer < 1:20 som bestemt ved ELISA-test.
  6. Normal leverfunksjon (AST/ALT < 3XULN, Bilirubin <3.0 mg/dL).
  7. Ikke i stand til å få tilgang til eller manglende respons på tilgjengelige kurative behandlinger for SMA.

Eksklusjonskriterier:

Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Den valgte dosen hos barn ≥ 6 måneder gammel
Administrasjon av den valgte dosen av Vesemnogene Lantuparvovec til barn > 6 måneder gamle
Biologisk: Vesemnogene Lantuparvovec
Utforskende studie som evaluerer sikkerheten og effekten av vesemnogen lantuparvovec hos pasienter med SMA.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Baseline opptil 5 år gammel
Deltakerne overvåkes for sikkerhet fra utgangspunktet og frem til slutten av oppfølgingsperioden.
Baseline opptil 5 år gammel

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra utgangspunkt i oppnådde utviklingsmessige grovmotoriske milepæler i henhold til WHOs kriterier
Tidsramme: Baseline opp til 5 år
For pasienter med SMA, prosentandelen av deltakere som er i stand til å bevare gåfunksjon.
Baseline opp til 5 år
Hendelsesfri overlevelse til og med det 5. året eller siste oppfølgingskontroll
Tidsramme: Grunnlinje opp til 5 år gammel
Hendelsesfri overlevelse ble definert som antall deltakere som ikke døde, ikke trengte permanent ventilasjon og ikke trakk seg fra studien før 5. år eller siste oppfølging.
Grunnlinje opp til 5 år gammel

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lantu Biopharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

15. oktober 2030

Studiet fullført (Antatt)

15. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2025

Først lagt ut (Antatt)

4. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

4. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HR 25-02

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi (SMA)

Kliniske studier på Vesemnogene Lantuparvovec

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere