Efficacia clinica nel mondo reale e sicurezza di Vesemnogene Lantuparvovec per l'atrofia muscolare spinale (SMA) nei paesi a reddito medio-basso (LMIC).
2 dicembre 2025 aggiornato da: Lantu Biopharma
Efficacia Clinica nel Mondo Reale e Sicurezza di Vesemnogene Lantuparvovec per l'Atrofia Muscolare Spinale (SMA) nei Paesi a Reddito Basso-Medio (LMIC).
L'obiettivo dello studio è determinare la sicurezza e l'efficacia nel mondo reale del Vesemnogene lantuparvovec per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA).
Gli obiettivi specifici sono:
- Determinare l'efficacia clinica della terapia con Vesemnogene lantuparvovec per l'SMA valutata attraverso le tappe dello sviluppo motorio grossolano e la sopravvivenza.
- Descrivere il profilo di sicurezza della terapia con Vesemnogene per l'SMA valutata attraverso la segnalazione di eventi avversi e test di laboratorio, e il monitoraggio degli eventi avversi di speciale interesse.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio osservazionale progettato per determinare la sicurezza e l'efficacia nel mondo reale della terapia con Vesemnogene lantuparvovec per l'atrofia muscolare spinale (SMA).
I potenziali pazienti con diagnosi genetica di SMA saranno valutati per l'idoneità a sottoporsi alle terapie geniche disponibili.
In seguito alla somministrazione della terapia con Vesemnogene, il paziente sarà monitorato per la tossicità e la risposta al trattamento.
Nessun soggetto sarà ritirato dallo studio e i soggetti potranno liberamente abbandonare lo studio in qualsiasi momento, semplicemente non presentandosi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
15
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonesia, 14470
- Reclutamento
- Tzu chi hospital
-
Contatto:
- Putri
- Numero di telefono: +62 21 50950888
- Email: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto per la partecipazione allo studio.
- Conferma genetica di SMA (delezione o mutazione biallelica di SMN1).
- Fenotipo clinico e condizione di SMA che, secondo l'opinione del medico curante, potrebbero trarre beneficio dal trattamento con Vesemnogene.
- Assenza di controindicazioni alla procedura di puntura lombare o alla somministrazione di terapia intratecale.
- Titoli anticorpali totali per AAV < 1:20 determinati mediante saggio ELISA.
- Funzione epatica normale (AST/ALT < 3XULN, Bilirubina < 3,0 mg/dL).
- Impossibilità di accedere o mancata risposta ai trattamenti curativi attualmente disponibili per la SMA.
Criteri di esclusione:
Nessuno
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: La dose selezionata nei bambini ≥ 6 mesi di età
Somministrazione della dose selezionata di Vesemnogene Lantuparvovec in bambini di età > 6 mesi
|
Studio esplorativo che valuta la sicurezza e l'efficacia del Vesennogene Lantuparvovec nei pazienti con SMA.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA), eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 5 anni di età
|
I partecipanti vengono monitorati per la sicurezza dalla baseline fino alla fine del periodo di follow-up.
|
Dalla baseline fino a 5 anni di età
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione rispetto al basale delle tappe di sviluppo motorio grossolano raggiunte secondo i criteri dell'OMS
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 5 anni di età
|
Per i pazienti con SMA, la percentuale di partecipanti che sono in grado di preservare la funzione ambulatoria.
|
Dalla baseline fino a 5 anni di età
|
|
Sopravvivenza libera da eventi fino al 5° anno o all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 5 anni di età
|
La sopravvivenza libera da eventi è stata definita come il numero di partecipanti che non sono deceduti, non hanno richiesto ventilazione permanente e non si sono ritirati dallo studio fino al 5° anno o all'ultimo follow-up.
|
Dalla baseline fino a 5 anni di età
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 ottobre 2025
Completamento primario (Stimato)
15 ottobre 2030
Completamento dello studio (Stimato)
15 ottobre 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 novembre 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 dicembre 2025
Primo Inserito (Stimato)
4 dicembre 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
4 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HR 25-02
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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