Skutečná klinická účinnost a bezpečnost přípravku Vesemnogene Lantuparvovec u spinální svalové atrofie (SMA) v zemích s nízkými a středními příjmy (LMIC).
2. prosince 2025 aktualizováno: Lantu Biopharma
Klinická účinnost a bezpečnost přípravku Vesemnogene Lantuparvovec pro spinální svalovou atrofii (SMA) v reálném světě v zemích s nízkými a středními příjmy (LMIC).
Cílem studie je stanovit reálnou bezpečnost a účinnost přípravku Vesemnogene lantuparvovec při léčbě SMA.
Konkrétní cíle jsou:
- Stanovit klinickou účinnost terapie přípravkem Vesemnogene lantuparvovec u SMA hodnocenou podle vývojových hrubých motorických milníků a přežití.
- Popsat bezpečnostní profil terapie přípravkem Vesemnogene u SMA hodnocený hlášením nežádoucích příhod a laboratorními testy a sledováním nežádoucích příhod zvláštního zájmu.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je observační studie navržená ke zjištění reálné bezpečnosti a účinnosti léčby Vesemnogene lantuparvovec pro SMA.
Potenciální pacienti s genetickou diagnózou SMA budou hodnoceni z hlediska způsobilosti k dostupným genovým terapiím.
Po podání léčby Vesemnogene bude pacient monitorován z hlediska toxicity a odpovědi na léčbu.
Žádní účastníci nebudou ze studie staženi a účastníci mohli kdykoli svobodně ze studie odstoupit, prostě tím, že se nedostaví.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
15
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonésie, 14470
- Nábor
- Tzu chi hospital
-
Kontakt:
- Putri
- Telefonní číslo: +62 21 50950888
- E-mail: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ochota a schopnost podepsat písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.
- Genetické potvrzení SMA (bielické delece nebo mutace genu SMN1).
- Klinický fenotyp a stav SMA, u kterých podle názoru ošetřujícího lékaře bude léčba přípravkem Vesemnogene pravděpodobně přínosná.
- Absence kontraindikací pro lumbální punkci nebo podání intrathekální terapie.
- Celkové titry protilátek proti AAV < 1:20 stanovené metodou ELISA.
- Normální funkce jater (AST/ALT < 3xULN, bilirubin < 3,0 mg/dL).
- Nemožnost přístupu nebo neúspěšná odpověď na aktuálně dostupné léčebné postupy pro SMA.
Kritéria pro vyloučení:
Žádná
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vybraná dávka u dětí ≥ 6 měsíců věku
Podání vybrané dávky přípravku Vesemnogene Lantuparvovec u dětí starších 6 měsíců
|
Průzkumná studie Hodnocení bezpečnosti a účinnosti VEMENMONEN LANTUPARVOVEC u pacientů s SMA.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AEs), závažnými nežádoucími účinky (SAEs)
Časové okno: Výchozí stav do 5 let věku
|
Účastníci jsou sledováni z hlediska bezpečnosti od výchozího stavu až do konce sledovacího období.
|
Výchozí stav do 5 let věku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozího stavu ve vývojových milnících hrubé motoriky dosažených podle kritérií WHO
Časové okno: Výchozí hodnota do 5 let věku
|
Pro pacienty se SMA, procento účastníků, kteří jsou schopni zachovat schopnost chůze.
|
Výchozí hodnota do 5 let věku
|
|
Bez událostí přežití do 5. roku nebo do posledního sledování
Časové okno: Výchozí hodnota do 5 let věku
|
Bezproblémové přežití bylo definováno jako počet účastníků, kteří nezemřeli, nevyžadovali trvalou ventilaci a neodstoupili ze studie do 5. roku nebo posledního sledování.
|
Výchozí hodnota do 5 let věku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. října 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
15. října 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
15. října 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. prosince 2025
První zveřejněno (Odhadovaný)
4. prosince 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
4. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HR 25-02
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .