Реальная клиническая эффективность и безопасность Весемногена Лантупарвовека при спинальной мышечной атрофии (СМА) в странах с низким и средним уровнем дохода (СНСД).
2 декабря 2025 г. обновлено: Lantu Biopharma
Реальная клиническая эффективность и безопасность Весемногена Лантупарвовека при спинальной мышечной атрофии (СМА) в странах с низким и средним уровнем дохода (СНСУД).
Цель исследования — определить реальную безопасность и эффективность Весемногена лантупарвовека для лечения СМА.
Конкретные цели:
- Определить клиническую эффективность терапии Весемногеном лантупарвовеком при СМА, оцениваемую по достижению этапов развития грубой моторики и выживаемости.
- Охарактеризовать профиль безопасности терапии Весемногеном при СМА, оцениваемый по отчетности о нежелательных явлениях и лабораторным тестам, а также мониторингу особо значимых нежелательных явлений.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это наблюдательное исследование, предназначенное для определения реальной безопасности и эффективности терапии Весемногеном лантупарвовеком при СМА.
Пациенты с генетическим диагнозом СМА будут оцениваться на соответствие критериям для прохождения доступной генной терапии.
После введения терапии Весемногеном пациенты будут находиться под наблюдением для оценки токсичности и реакции на лечение.
Ни один из участников не будет исключен из исследования, и участники могут свободно выйти из исследования в любое время, просто не явившись.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
15
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Индонезия, 14470
- Рекрутинг
- Tzu chi hospital
-
Контакт:
- Putri
- Номер телефона: +62 21 50950888
- Электронная почта: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Согласие и возможность дать письменное информированное согласие на участие в исследовании.
- Генетическое подтверждение СМА (биаллельная делеция или мутация SMN1).
- Клинический фенотип и состояние СМА, при которых, по мнению лечащего врача, лечение Весемногеном, вероятно, будет полезным.
- Отсутствие противопоказаний для проведения спинномозговой пункции или введения интратекальной терапии.
- Общий титр антител к AAV < 1:20, определенный методом ИФА.
- Нормальная функция печени (АСТ/АЛТ < 3×ВГН, билирубин <3,0 мг/дл).
- Невозможность доступа или отсутствие ответа на доступные в настоящее время методы лечения СМА.
Критерии исключения:
Отсутствуют
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Выбранная доза у детей ≥ 6 месяцев жизни
Введение выбранной дозы Весемногена Лантупарвовека детям старше 6 месяцев
|
Исследовательское исследование, оценивающее безопасность и эффективность Vesensemogene Lantuparvovec у пациентов с SMA.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Число участников с нежелательными явлениями (НЯ), серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Базовый уровень до 5 лет
|
Участники находятся под наблюдением на предмет безопасности с исходного уровня и до конца периода наблюдения.
|
Базовый уровень до 5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение от исходного уровня в достижении вех развития крупной моторики согласно критериям ВОЗ
Временное ограничение: От исходного уровня до 5 лет
|
Для пациентов со СМА процент участников, способных сохранять амбулаторную функцию.
|
От исходного уровня до 5 лет
|
|
Безрецидивная выживаемость до 5-го года или последнего наблюдения
Временное ограничение: Исходные данные до 5 лет
|
Бессобытийная выживаемость определялась как количество участников, которые не умерли, не потребовали постоянной вентиляции легких и не выбыли из исследования до 5-го года или последнего наблюдения.
|
Исходные данные до 5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 октября 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 октября 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 октября 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 ноября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 декабря 2025 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
4 декабря 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
4 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HR 25-02
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .