Reale klinische Wirksamkeit & Sicherheit von Vesemnogene Lantuparvovec für spinale Muskelatrophie (SMA) in Ländern mit niedrigem bis mittlerem Einkommen (LMIC).
2. Dezember 2025 aktualisiert von: Lantu Biopharma
Real-World-Klinische Wirksamkeit und Sicherheit von Vesemnogene Lantuparvovec bei spinaler Muskelatrophie (SMA) in Ländern mit niedrigem bis mittlerem Einkommen (LMIC).
Das Studienziel besteht darin, die reale Sicherheit und Wirksamkeit von Vesemnogene lantuparvovec zur Behandlung von SMA zu ermitteln.
Die spezifischen Ziele sind:
- Die klinische Wirksamkeit der Vesemnogene-lantuparvovec-Therapie für SMA zu ermitteln, bewertet durch entwicklungsbedingte grobmotorische Meilensteine und Überleben.
- Das Sicherheitsprofil der Vesemnogene-Therapie für SMA zu beschreiben, bewertet durch Meldung von Nebenwirkungen und Labortests sowie Überwachung von Nebenwirkungen von besonderem Interesse.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine Beobachtungsstudie, die entwickelt wurde, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Vesemnogene lantuparvovec-Therapie für SMA in der realen Welt zu bestimmen.
Potenzielle Patienten mit genetischer Diagnose von SMA werden auf ihre Eignung für verfügbare Gentherapien bewertet.
Nach der Verabreichung der Vesemnogene-Therapie wird der Patient auf Toxizität und Ansprechen auf die Behandlung überwacht.
Keine Probanden werden aus der Studie ausgeschlossen, und Probanden können jederzeit freiwillig aus der Studie ausscheiden, indem sie einfach nicht erscheinen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
15
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonesien, 14470
- Rekrutierung
- Tzu chi hospital
-
Kontakt:
- Putri
- Telefonnummer: +62 21 50950888
- E-Mail: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einwilligungserklärung zur Teilnahme an der Studie zu geben.
- Genetische Bestätigung von SMA (biallele Deletion oder Mutation von SMN1).
- SMA-Phänotyp und Zustand, bei denen nach Einschätzung des behandelnden Arztes eine Behandlung mit Vesemnogene wahrscheinlich vorteilhaft ist.
- Fehlende Kontraindikationen für eine Lumbalpunktion oder die Verabreichung einer intrathekalen Therapie.
- Gesamt-AAV-Antikörpertiter < 1:20, bestimmt durch ELISA-Assay.
- Normale Leberfunktion (AST/ALT < 3XULN, Bilirubin < 3,0 mg/dL).
- Kein Zugang zu oder kein Ansprechen auf derzeit verfügbare kurative Behandlungen für SMA.
Ausschlusskriterien:
Keine
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Die ausgewählte Dosis bei Kindern ≥ 6 Monaten
Verabreichung der ausgewählten Dosis von Vesemnogene Lantuparvovec bei Kindern > 6 Monate alt
|
Explorative Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Vesemnogen Lantuparvovec bei Patienten mit SMA.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Zeitfenster: Baseline bis zu 5 Jahren
|
Die Teilnehmer werden von der Ausgangsuntersuchung bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit auf Sicherheit überwacht.
|
Baseline bis zu 5 Jahren
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung vom Ausgangswert bei der Erreichung von Meilensteinen der grobmotorischen Entwicklung gemäß WHO-Kriterien
Zeitfenster: Baseline bis zu 5 Jahre alt
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Für Patienten mit SMA, der Prozentsatz der Teilnehmer, die in der Lage sind, die Gehfähigkeit zu erhalten.
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Baseline bis zu 5 Jahre alt
|
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Ereignisfreies Überleben bis zum 5. Jahr oder dem letzten Nachbeobachtungszeitpunkt
Zeitfenster: Baseline bis zu 5 Jahren alt
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Eventfreies Überleben wurde definiert als die Anzahl der Teilnehmer, die nicht starben, keine dauerhafte Beatmung benötigten und nicht aus der Studie bis zum 5. Jahr oder dem letzten Follow-up ausgeschieden sind.
|
Baseline bis zu 5 Jahren alt
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. Oktober 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
15. Oktober 2030
Studienabschluss (Geschätzt)
15. Oktober 2030
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. November 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Dezember 2025
Zuerst gepostet (Geschätzt)
4. Dezember 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
4. Dezember 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Dezember 2025
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- HR 25-02
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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Klinische Studien zur Vesemnogene Lantuparvovec
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