저소득 및 중간 소득 국가(LMIC)에서 척수성 근위축증(SMA)에 대한 베세므노젠 란투파르보벡의 실제 임상 효과 및 안전성.
2025년 12월 2일 업데이트: Lantu Biopharma
저소득 및 중간 소득 국가(LMIC)에서 척수성 근위축증(SMA)에 대한 베세므노진 란투파르보벡의 실제 임상 효과 및 안전성.
이 연구의 목적은 SMA 치료를 위한 Vesemnogene lantuparvovec의 실제 세계에서의 안전성과 효과를 확인하는 것입니다.
구체적인 목표는 다음과 같습니다:
- SMA에 대한 Vesemnogene lantuparvovec 치료의 임상적 효과를 발달적 대운동 마일스톤과 생존율을 통해 평가하여 확인합니다.
- SMA에 대한 Vesemnogene 치료의 안전성 프로필을 부작용 보고 및 검사실 검사, 특별 관심 부작용 모니터링을 통해 평가하여 설명합니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 SMA에 대한 Vesemnogene lantuparvovec 요법의 실제 임상 환경에서의 안전성과 유효성을 확인하기 위해 설계된 관찰 연구입니다.
SMA의 유전자 진단을 받은 잠재적 환자는 이용 가능한 유전자 치료를 받을 수 있는 적격성을 평가받게 됩니다.
Vesemnogene 요법 투여 후, 환자는 독성 및 치료 반응에 대해 모니터링됩니다.
연구 대상자는 연구에서 제외되지 않으며, 대상자는 단순히 참석하지 않음으로써 언제든지 자유롭게 연구에서 탈퇴할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
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Indonesia
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Jakarta, Indonesia, 인도네시아, 14470
- 모병
- Tzu chi hospital
-
연락하다:
- Putri
- 전화번호: +62 21 50950888
- 이메일: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 대한 서면 동의를 기꺼이 제공할 수 있고 제공할 의향이 있는 경우.
- SMA의 유전적 확인(SMN1의 양쪽 대립유전자 결실 또는 돌연변이).
- 치료 의사의 의견에 따라 Vesemnogene 치료가 유익할 것으로 예상되는 SMA 임상 표현형 및 상태.
- 척수 천자 시술 또는 척수강 내 치료 투여에 대한 금기 사항이 없는 경우.
- ELISA 분석법으로 측정한 총 AAV 항체 역가 < 1:20.
- 정상적인 간 기능(AST/ALT < 3XULN, 빌리루빈 < 3.0 mg/dL).
- 현재 이용 가능한 SMA 치료제에 접근할 수 없거나 치료 반응이 없는 경우.
제외 기준:
없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 6개월 이상의 어린이에서 선택된 용량
6개월 이상의 소아에게 Vesemnogene Lantuparvovec 선택 용량 투여
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SMA 환자에서 Vesemnogene Lantuparvovec의 안전성 및 효능을 평가하는 탐색 적 연구.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 5세까지의 기준선
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참가자들은 기준 시점부터 추적 관찰 기간 종료 시까지 안전성을 모니터링합니다.
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5세까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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WHO 기준에 따른 발달 대근육 운동 이정표 달성에서의 기초값 대비 변화
기간: 기준선부터 5세까지
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SMA 환자의 경우, 보행 기능을 유지할 수 있는 참가자의 비율입니다.
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기준선부터 5세까지
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5년차 또는 최종 추적 관찰까지의 무사건 생존
기간: 기준 시점부터 5세까지
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무사건 생존율은 5년차 또는 마지막 추적 관찰 시점까지 사망하지 않고, 영구적 인공호흡이 필요하지 않으며, 연구에서 탈락하지 않은 참가자 수로 정의되었습니다.
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기준 시점부터 5세까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 10월 15일
기본 완료 (추정된)
2030년 10월 15일
연구 완료 (추정된)
2030년 10월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 2일
처음 게시됨 (추정된)
2025년 12월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
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