Efficacité clinique et sécurité en conditions réelles du Vesemnogene Lantuparvovec pour l'Atrophie Musculaire Spinal (AMS) dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI).
2 décembre 2025 mis à jour par: Lantu Biopharma
Efficacité clinique en vie réelle et sécurité du Vesemnogene Lantuparvovec pour l'amyotrophie spinale (SMA) dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI).
L'objectif de l'étude est de déterminer l'innocuité et l'efficacité en conditions réelles du Vesemnogene lantuparvovec pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).
Les objectifs spécifiques sont :
- Déterminer l'efficacité clinique du traitement par Vesemnogene lantuparvovec pour la SMA, évaluée par les étapes du développement moteur global et la survie.
- Décrire le profil d'innocuité du traitement par Vesemnogene pour la SMA, évalué par la déclaration des événements indésirables et les tests de laboratoire, ainsi que la surveillance des événements indésirables d'intérêt spécial.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude observationnelle conçue pour déterminer la sécurité et l'efficacité réelles de la thérapie Vesemnogene lantuparvovec pour l'amyotrophie spinale.
Les patients potentiels avec un diagnostic génétique d'amyotrophie spinale seront évalués pour leur éligibilité à recevoir les thérapies géniques disponibles.
Après l'administration de la thérapie Vesemnogene, le patient sera surveillé pour la toxicité et la réponse au traitement.
Aucun sujet ne sera retiré de l'étude, et les sujets pourront librement se retirer de l'étude à tout moment, simplement en ne se présentant pas.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
15
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonésie, 14470
- Recrutement
- Tzu chi hospital
-
Contact:
- Putri
- Numéro de téléphone: +62 21 50950888
- E-mail: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion :
- Volontaire et capable de donner un consentement éclairé écrit pour la participation à l'étude.
- Confirmation génétique de SMA (délétion ou mutation biallélique de SMN1).
- Phénotype et état clinique de SMA, qui, de l'avis du médecin traitant, pourraient bénéficier d'un traitement par Vesemnogene.
- Absence de contre-indications à la ponction lombaire ou à l'administration d'une thérapie intrathécale.
- Titres totaux d'anticorps AAV < 1:20 déterminés par test ELISA.
- Fonction hépatique normale (AST/ALT < 3XULN, Bilirubine < 3,0 mg/dL).
- Incapacité d'accéder ou échec à répondre aux traitements curatifs actuellement disponibles pour la SMA.
Critères d'exclusion :
Aucun
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: La dose sélectionnée chez les enfants âgés de ≥ 6 mois
Administration de la dose sélectionnée de Vesemnogene Lantuparvovec chez les enfants de plus de 6 mois
|
Étude exploratoire évaluant l'innocuité et l'efficacité de Vesemnogene Lantuparvovec chez les patients atteints de SMA.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de participants avec des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 5 ans
|
Les participants sont surveillés pour la sécurité depuis la valeur initiale jusqu'à la fin de la période de suivi.
|
De la ligne de base jusqu'à 5 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement par rapport à la valeur initiale des étapes motrices globales du développement atteintes selon les critères de l'OMS
Délai: De la ligne de base jusqu'à 5 ans
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Pour les patients atteints de SMA, le pourcentage de participants capables de préserver la fonction ambulatoire.
|
De la ligne de base jusqu'à 5 ans
|
|
Survie sans événement jusqu'à la 5ème année ou le dernier suivi
Délai: De la ligne de base jusqu'à 5 ans
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La survie sans événement a été définie comme le nombre de participants qui n'étaient pas décédés, n'avaient pas besoin de ventilation permanente et ne s'étaient pas retirés de l'étude jusqu'à la 5e année ou le dernier suivi.
|
De la ligne de base jusqu'à 5 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 octobre 2025
Achèvement primaire (Estimé)
15 octobre 2030
Achèvement de l'étude (Estimé)
15 octobre 2030
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 décembre 2025
Première publication (Estimé)
4 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
4 décembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 décembre 2025
Dernière vérification
1 décembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HR 25-02
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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