低中所得国（LMIC）における脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するVesemnogene Lantuparvovecの実世界臨床有効性及び安全性
2025年12月2日 更新者：Lantu Biopharma
低中所得国（LMIC）における脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するベセムノゲン・ラントゥパルボベックの実世界臨床有効性および安全性
本研究の目的は、SMA治療におけるVesemnogene lantuparvovecの実世界での安全性と有効性を明らかにすることです。
具体的な目的は以下の通りです：
- SMAに対するVesemnogene lantuparvovec療法の臨床的有効性を、発達粗大運動マイルストーンと生存率により評価すること。
- SMAに対するVesemnogene療法の安全性プロファイルを、有害事象報告と臨床検査、ならびに特別な関心のある有害事象のモニタリングにより評価すること。
調査の概要
詳細な説明
これは、SMAに対するVesemnogene lantuparvovec療法の現実世界における安全性と有効性を評価するための観察研究です。
SMAの遺伝子診断を受けた潜在的な患者は、利用可能な遺伝子療法を受けるための適格性を評価されます。
Vesemnogene療法の投与後、患者は毒性と治療への反応についてモニタリングされます。
被験者は研究から除外されることはなく、被験者はいつでも自由に研究から離脱することができます。単に参加しなければよいのです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Indonesia
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Jakarta、Indonesia、インドネシア、14470
- 募集
- Tzu chi hospital
-
コンタクト：
- Putri
- 電話番号：+62 21 50950888
- メール：pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 本研究への参加について、書面によるインフォームドコンセントを自発的に提供できること。
- SMAの遺伝学的確認（SMN1の二アレル欠失または変異）があること。
- 主治医の判断により、Vesemnogeneによる治療が有益である可能性が高いとされるSMAの臨床表現型および状態を有すること。
- 腰椎穿刺手技または髄腔内療法の実施に対する禁忌がないこと。
- ELISA法により測定された総AAV抗体力価が1:20未満であること。
- 正常な肝機能（AST/ALT＜正常上限値の3倍、ビリルビン＜3.0 mg/dL）を有すること。
- 現在利用可能なSMAの根治的治療へのアクセスができない、または反応が不十分であること。
除外基準：
なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：6か月以上の小児における選択用量
6か月齢以上の小児における選択用量のVesemnogene Lantuparvovec投与
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SMA患者におけるベセムノーゲンlantuparvovecの安全性と有効性を評価する探索的研究。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）を有する参加者の数
時間枠：ベースラインから5歳まで
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参加者は、ベースラインから追跡期間終了まで安全性についてモニタリングされます。
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ベースラインから5歳まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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WHO基準に基づいて達成された発達粗大運動マイルストーンのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから5歳まで
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SMA患者において、歩行機能を維持できる参加者の割合。
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ベースラインから5歳まで
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5年目または最終フォローアップまでのイベントフリー生存
時間枠：ベースラインから5歳まで
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イベントフリー生存率は、5年目または最終フォローアップ時までに死亡しなかった、恒久的な換気を必要としなかった、および研究から撤退しなかった参加者の数として定義されました。
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ベースラインから5歳まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月15日
一次修了 (推定)
2030年10月15日
研究の完了 (推定)
2030年10月15日
試験登録日
最初に提出
2025年11月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月2日
最初の投稿 (推定)
2025年12月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月2日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。