低中所得国（LMIC）における脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するVesemnogene Lantuparvovecの実世界臨床有効性及び安全性
低中所得国（LMIC）における脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するベセムノゲン・ラントゥパルボベックの実世界臨床有効性および安全性
The study objective is to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec for the treatment of SMA.
The specific objectives are:
- To determine clinical effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA as evaluated by developmental gross motor milestone and survival.
- To describe the safety profile of Vesemnogene therapy for SMA as evaluated by adverse events reporting and laboratory tests, and monitoring of Adverse events of special interest.
調査の概要
詳細な説明
This is an observational study designed to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA. Potential patients with genetic diagnosis of SMA will be evaluated for eligibility to undergo available gene therapies. Following the administration of Vesemnogene therapy, patient will be monitored for toxicity and response to treatment. No subjects will be withdrawn from the study, and subjects could freely drop out from the study anytime, simply by not showing up.
研究の種類
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Indonesia
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Jakarta、Indonesia、インドネシア、14470
- Tzu chi hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Inclusion Criteria:
- Willing and able to give written informed consent for participation in the study.
- Genetic confirmation of SMA (biallelic deletion or mutation of SMN1).
- SMA clinical phenotype and condition, that in the opinion of the treating physician, treatment with Vesemnogene will likely be beneficial.
- Absence of contraindications for spinal tap procedure or administration of intrathecal therapy.
- Total AAV antibody titres < 1:20 as determined by ELISA assay.
- Normal liver function (AST/ALT < 3XULN, Bilirubin <3.0 mg/dL).
- Unable to access or failure to respond to currently available curative treatments for SMA.
Exclusion Criteria:
None
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：The selected dose inchildren ≥ 6 months of age
Administration the selected dose of Vesemnogene Lantuparvovec in children > 6 months of age |
Exploratory study evaluating the safety and efficacy of vesemnogene lantuparvovec in patients with SMA. |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Numbers of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs)
時間枠：Baseline up to 5 years old
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Participants are monitored for safety from baseline up to the end of the follow-up period. |
Baseline up to 5 years old
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Change from baseline in developmental gross motor milestones achieved according to WHO criteria
時間枠：Baseline up to 5 years old
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For patients with SMA, the percentage of participants who are able to preserve ambulatory function. |
Baseline up to 5 years old
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Event-free Survival until the 5th year or the last follow-up
時間枠：Baseline up to 5 vears old
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Event-free survival was defined as the number of participants who did not die, did not require permanent ventilation and did not withdraw from the study until the 5th year or the last follow-up. |
Baseline up to 5 vears old
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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