Rzeczywista Kliniczna Skuteczność i Bezpieczeństwo Vesemnogene Lantuparvovec w Leczeniu Rdzeniowego Zaniku Mięśni (SMA) w Krajach o Niskim i Średnim Dochodzie (LMIC).
2 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Lantu Biopharma
Skuteczność kliniczna i bezpieczeństwo w warunkach rzeczywistych preparatu Vesemnogene Lantuparvovec w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w krajach o niskim i średnim dochodzie (LMIC).
Celem badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności w warunkach rzeczywistych preparatu Vesemnogene lantuparvovec w leczeniu SMA.
Szczegółowe cele to:
- Określenie skuteczności klinicznej terapii Vesemnogene lantuparvovec w SMA, ocenianej na podstawie rozwoju kamieni milowych motoryki dużej i przeżycia.
- Opis profilu bezpieczeństwa terapii Vesemnogene w SMA, ocenianego na podstawie zgłaszania zdarzeń niepożądanych, badań laboratoryjnych oraz monitorowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To jest badanie obserwacyjne zaprojektowane w celu określenia rzeczywistej skuteczności i bezpieczeństwa terapii Vesemnogene lantuparvovec w SMA.
Potencjalni pacjenci z genetyczną diagnozą SMA zostaną ocenieni pod kątem kwalifikacji do dostępnych terapii genowych.
Po podaniu terapii Vesemnogene, pacjent będzie monitorowany pod kątem toksyczności i odpowiedzi na leczenie.
Żaden z uczestników nie zostanie wycofany z badania, a uczestnicy mogą swobodnie zrezygnować z badania w dowolnym momencie, po prostu nie pojawiając się.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
15
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonezja, 14470
- Rekrutacyjny
- Tzu chi hospital
-
Kontakt:
- Putri
- Numer telefonu: +62 21 50950888
- E-mail: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Gotowość i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu.
- Genetyczne potwierdzenie SMA (bialleliczna delecja lub mutacja genu SMN1).
- Kliniczny fenotyp i stan SMA, który zdaniem lekarza prowadzącego, prawdopodobnie skorzysta z leczenia Vesemnogene.
- Brak przeciwwskazań do wykonania nakłucia lędźwiowego lub podania terapii dokanałowej.
- Całkowite miano przeciwciał przeciwko AAV < 1:20 określone testem ELISA.
- Prawidłowa funkcja wątroby (AST/ALT < 3x górna granica normy, bilirubina < 3,0 mg/dl).
- Brak dostępu do obecnie dostępnych leków leczących SMA lub brak odpowiedzi na nie.
Kryteria wyłączenia:
Brak
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wybrana dawka u dzieci w wieku ≥ 6 miesięcy
Podanie wybranej dawki Vesemnogene Lantuparvovec u dzieci > 6 miesiąca życia
|
Badanie eksploracyjne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność płucnego lantuparvova u pacjentów z SMA.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AEs), poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAEs)
Ramy czasowe: Od początku do 5 lat
|
Uczestnicy są monitorowani pod kątem bezpieczeństwa od początku badania do końca okresu obserwacji.
|
Od początku do 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w osiągniętych kamieniach milowych rozwoju motoryki dużej według kryteriów WHO
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 5. roku życia
|
Dla pacjentów z SMA, odsetek uczestników, którzy są w stanie zachować zdolność chodzenia.
|
Od linii bazowej do 5. roku życia
|
|
Przeżycie bez zdarzeń do 5. roku lub do ostatniej wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: Baseline do 5 lat
|
Wolne od zdarzeń przeżycie zdefiniowano jako liczbę uczestników, którzy nie zmarli, nie wymagali stałej wentylacji i nie wycofali się z badania do 5. roku lub ostatniej wizyty kontrolnej.
|
Baseline do 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 października 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
15 października 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
15 października 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 listopada 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2025
Pierwszy wysłany (Szacowany)
4 grudnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
4 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HR 25-02
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Vesemnogen Lantuparvovec
-
Lantu BiopharmaRekrutacyjnyRdzeniowy zanik mięśniChiny