Real World klinisk effektivitet och säkerhet för Vesemnogene Lantuparvovec vid spinal muskelatrofi (SMA) i låg- och medelinkomstländer (LMIC).
2 december 2025 uppdaterad av: Lantu Biopharma
Verklig värld klinisk effektivitet och säkerhet av Vesemnogene Lantuparvovec för spinal muskelatrofi (SMA) i lägre-medelinkomstländer (LMIC).
Studiens syfte är att fastställa den verkliga säkerheten och effektiviteten av Vesemnogene lantuparvovec för behandling av SMA.
De specifika målen är:
- Att fastställa den kliniska effektiviteten av Vesemnogene lantuparvovec-terapi för SMA utvärderat genom utvecklingsmässiga grovmotoriska milstolpar och överlevnad.
- Att beskriva säkerhetsprofilen för Vesemnogene-terapi för SMA utvärderat genom rapportering av biverkningar och laboratorietester, samt övervakning av särskilt intressanta biverkningar.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en observationsstudie utformad för att fastställa den verkliga världens säkerhet och effektivitet av Vesemnogene lantuparvovec-terapi för SMA.
Potentiella patienter med genetisk diagnos av SMA kommer att utvärderas för behörighet att genomgå tillgängliga genterapier.
Efter administration av Vesemnogene-terapi kommer patienten att övervakas för toxicitet och respons på behandlingen.
Inga försökspersoner kommer att dras tillbaka från studien, och försökspersoner kunde fritt hoppa av från studien när som helst, helt enkelt genom att inte dyka upp.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
15
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonesien, 14470
- Rekrytering
- Tzu chi hospital
-
Kontakt:
- Putri
- Telefonnummer: +62 21 50950888
- E-post: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Villig och kapabel att ge skriftligt informerat samtycke för deltagande i studien.
- Genetisk bekräftelse av SMA (bialleliskt bortfall eller mutation av SMN1).
- SMA-klinisk fenotyp och tillstånd som, enligt behandlande läkarens bedömning, troligen kommer att dra nytta av behandling med Vesemnogene.
- Inga kontraindikationer för ryggmärgspunktion eller intratekal terapi.
- Totala AAV-antikroppstitrar < 1:20 som bestämts med ELISA-analys.
- Normal leverfunktion (AST/ALT < 3XULN, Bilirubin < 3,0 mg/dL).
- Oförmögen att få tillgång till eller otillräckligt svar på nu tillgängliga kurativa behandlingar för SMA.
Exklusionskriterier:
Inga
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Den valda dosen för barn ≥ 6 månader
Administration av den valda dosen av Vesemnogene Lantuparvovec hos barn > 6 månaders ålder
|
Undersökande studie som utvärderar säkerheten och effektiviteten hos vesemnogen lantuparvovec hos patienter med SMA.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AEs), allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Baslinje upp till 5 års ålder
|
Deltagarna övervakas för säkerhet från baslinjen till uppföljningsperiodens slut.
|
Baslinje upp till 5 års ålder
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i utvecklingsmässiga grovmotoriska milstolpar som uppnåtts enligt WHO:s kriterier
Tidsram: Baslinje upp till 5 år gammal
|
För patienter med SMA, andelen deltagare som kan bevara gångfunktionen.
|
Baslinje upp till 5 år gammal
|
|
Händelsefri överlevnad fram till det 5:e året eller den sista uppföljningen
Tidsram: Baseline upp till 5 år
|
Eventfri överlevnad definierades som antalet deltagare som inte dog, inte krävde permanent ventilation och inte drog sig ur studien fram till det 5:e året eller den sista uppföljningen.
|
Baseline upp till 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 oktober 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
15 oktober 2030
Avslutad studie (Beräknad)
15 oktober 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 december 2025
Första postat (Beräknad)
4 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
4 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HR 25-02
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .