Real World klinisk effektivitet och säkerhet för Vesemnogene Lantuparvovec vid spinal muskelatrofi (SMA) i låg- och medelinkomstländer (LMIC).
Verklig värld klinisk effektivitet och säkerhet av Vesemnogene Lantuparvovec för spinal muskelatrofi (SMA) i lägre-medelinkomstländer (LMIC).
The study objective is to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec for the treatment of SMA.
The specific objectives are:
- To determine clinical effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA as evaluated by developmental gross motor milestone and survival.
- To describe the safety profile of Vesemnogene therapy for SMA as evaluated by adverse events reporting and laboratory tests, and monitoring of Adverse events of special interest.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
This is an observational study designed to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA. Potential patients with genetic diagnosis of SMA will be evaluated for eligibility to undergo available gene therapies. Following the administration of Vesemnogene therapy, patient will be monitored for toxicity and response to treatment. No subjects will be withdrawn from the study, and subjects could freely drop out from the study anytime, simply by not showing up.
Studietyp
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonesien, 14470
- Tzu chi hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inclusion Criteria:
- Willing and able to give written informed consent for participation in the study.
- Genetic confirmation of SMA (biallelic deletion or mutation of SMN1).
- SMA clinical phenotype and condition, that in the opinion of the treating physician, treatment with Vesemnogene will likely be beneficial.
- Absence of contraindications for spinal tap procedure or administration of intrathecal therapy.
- Total AAV antibody titres < 1:20 as determined by ELISA assay.
- Normal liver function (AST/ALT < 3XULN, Bilirubin <3.0 mg/dL).
- Unable to access or failure to respond to currently available curative treatments for SMA.
Exclusion Criteria:
None
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: The selected dose inchildren ≥ 6 months of age
Administration the selected dose of Vesemnogene Lantuparvovec in children > 6 months of age |
Exploratory study evaluating the safety and efficacy of vesemnogene lantuparvovec in patients with SMA. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Numbers of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs)
Tidsram: Baseline up to 5 years old
|
Participants are monitored for safety from baseline up to the end of the follow-up period. |
Baseline up to 5 years old
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Change from baseline in developmental gross motor milestones achieved according to WHO criteria
Tidsram: Baseline up to 5 years old
|
For patients with SMA, the percentage of participants who are able to preserve ambulatory function. |
Baseline up to 5 years old
|
|
Event-free Survival until the 5th year or the last follow-up
Tidsram: Baseline up to 5 vears old
|
Event-free survival was defined as the number of participants who did not die, did not require permanent ventilation and did not withdraw from the study until the 5th year or the last follow-up. |
Baseline up to 5 vears old
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HR 25-02
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .