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Efectividad Clínica en el Mundo Real y Seguridad de Vesemnogene Lantuparvovec para la Atrofia Muscular Espinal (AME) en Países de Ingresos Bajos y Medios (PIBM).

2 de diciembre de 2025 actualizado por: Lantu Biopharma

Eficacia Clínica y Seguridad en el Mundo Real del Vesemnogene Lantuparvovec para la Atrofia Muscular Espinal (AME) en Países de Ingresos Bajos y Medios (PIBM).

El objetivo del estudio es determinar la seguridad y eficacia en el mundo real de Vesemnogene lantuparvovec para el tratamiento de la AME.

Los objetivos específicos son:

  • Determinar la eficacia clínica de la terapia con Vesemnogene lantuparvovec para la AME evaluada mediante hitos motores gruesos del desarrollo y supervivencia.
  • Describir el perfil de seguridad de la terapia con Vesemnogene para la AME evaluada mediante notificación de eventos adversos y pruebas de laboratorio, y seguimiento de eventos adversos de especial interés.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio observacional diseñado para determinar la seguridad y eficacia en el mundo real de la terapia Vesemnogene lantuparvovec para la AME. Se evaluará la elegibilidad de pacientes potenciales con diagnóstico genético de AME para someterse a terapias génicas disponibles. Tras la administración de la terapia Vesemnogene, se monitorizará al paciente para detectar toxicidad y respuesta al tratamiento. No se retirará a ningún sujeto del estudio, y los sujetos podrán abandonar libremente el estudio en cualquier momento, simplemente no presentándose.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Dispuesto y capaz de dar consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
  2. Confirmación genética de AME (deleción o mutación bialélica de SMN1).
  3. Fenotipo clínico y condición de AME que, en opinión del médico tratante, es probable que el tratamiento con Vesemnogene sea beneficioso.
  4. Ausencia de contraindicaciones para el procedimiento de punción lumbar o la administración de terapia intratecal.
  5. Títulos totales de anticuerpos AAV < 1:20 según determinado por ensayo ELISA.
  6. Función hepática normal (AST/ALT < 3XULN, Bilirrubina <3.0 mg/dL).
  7. Incapacidad para acceder o falta de respuesta a los tratamientos curativos actualmente disponibles para la AME.

Criterios de exclusión:

Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: La dosis seleccionada en niños ≥ 6 meses de edad
Administración de la dosis seleccionada de Vesemnogene Lantuparvovec en niños > 6 meses de edad
Biológico: Vesemnogene Lantuparvovec
Estudio exploratorio que evalúa la seguridad y la eficacia de Vesemnogene Lantuparvovec en pacientes con SMA.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA), eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta los 5 años de edad
Los participantes son monitoreados por seguridad desde la línea base hasta el final del período de seguimiento.
Línea de base hasta los 5 años de edad

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en los hitos del desarrollo motor grueso alcanzados según los criterios de la OMS
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 5 años de edad
Para pacientes con AME, el porcentaje de participantes que pueden preservar la función ambulatoria.
Desde el inicio hasta los 5 años de edad
Supervivencia libre de eventos hasta el quinto año o el último seguimiento
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta los 5 años de edad
La supervivencia libre de eventos se definió como el número de participantes que no fallecieron, no requirieron ventilación permanente y no se retiraron del estudio hasta el quinto año o el último seguimiento.
Desde la línea base hasta los 5 años de edad

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Lantu Biopharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

15 de octubre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

15 de octubre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Estimado)

4 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

4 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HR 25-02

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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