A Vesemnogene Lantuparvovec gerincvelői izomatrófia (SMA) elleni valós világi klinikai hatékonysága és biztonságossága alacsony és közepes jövedelmű országokban (LMIC).
A Vesemnogene Lantuparvovec gerincvelői izomsorvadás (SMA) elleni valós világi klinikai hatékonysága és biztonságossága alacsony és középosztálybeli jövedelmű országokban (LMIC).
The study objective is to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec for the treatment of SMA.
The specific objectives are:
- To determine clinical effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA as evaluated by developmental gross motor milestone and survival.
- To describe the safety profile of Vesemnogene therapy for SMA as evaluated by adverse events reporting and laboratory tests, and monitoring of Adverse events of special interest.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
This is an observational study designed to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA. Potential patients with genetic diagnosis of SMA will be evaluated for eligibility to undergo available gene therapies. Following the administration of Vesemnogene therapy, patient will be monitored for toxicity and response to treatment. No subjects will be withdrawn from the study, and subjects could freely drop out from the study anytime, simply by not showing up.
Tanulmány típusa
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonézia, 14470
- Tzu chi hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Inclusion Criteria:
- Willing and able to give written informed consent for participation in the study.
- Genetic confirmation of SMA (biallelic deletion or mutation of SMN1).
- SMA clinical phenotype and condition, that in the opinion of the treating physician, treatment with Vesemnogene will likely be beneficial.
- Absence of contraindications for spinal tap procedure or administration of intrathecal therapy.
- Total AAV antibody titres < 1:20 as determined by ELISA assay.
- Normal liver function (AST/ALT < 3XULN, Bilirubin <3.0 mg/dL).
- Unable to access or failure to respond to currently available curative treatments for SMA.
Exclusion Criteria:
None
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: The selected dose inchildren ≥ 6 months of age
Administration the selected dose of Vesemnogene Lantuparvovec in children > 6 months of age |
Exploratory study evaluating the safety and efficacy of vesemnogene lantuparvovec in patients with SMA. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Numbers of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs)
Időkeret: Baseline up to 5 years old
|
Participants are monitored for safety from baseline up to the end of the follow-up period. |
Baseline up to 5 years old
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Change from baseline in developmental gross motor milestones achieved according to WHO criteria
Időkeret: Baseline up to 5 years old
|
For patients with SMA, the percentage of participants who are able to preserve ambulatory function. |
Baseline up to 5 years old
|
|
Event-free Survival until the 5th year or the last follow-up
Időkeret: Baseline up to 5 vears old
|
Event-free survival was defined as the number of participants who did not die, did not require permanent ventilation and did not withdraw from the study until the 5th year or the last follow-up. |
Baseline up to 5 vears old
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HR 25-02
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .