A Vesemnogene Lantuparvovec gerincvelői izomatrófia (SMA) elleni valós világi klinikai hatékonysága és biztonságossága alacsony és közepes jövedelmű országokban (LMIC).
2025. december 2. frissítette: Lantu Biopharma
A Vesemnogene Lantuparvovec gerincvelői izomsorvadás (SMA) elleni valós világi klinikai hatékonysága és biztonságossága alacsony és középosztálybeli jövedelmű országokban (LMIC).
A vizsgálat célja, hogy meghatározza a Vesemnogene lantuparvovec SMA kezelésére vonatkozó valós világbeli biztonságosságát és hatékonyságát.
A konkrét célok a következők:
- A Vesemnogene lantuparvovec terápia klinikai hatékonyságának meghatározása SMA esetén, amelyet a fejlődési nagymotoros mérföldkövek és a túlélés értékel.
- A Vesemnogene terápia biztonsági profiljának leírása SMA esetén, amelyet a mellékhatások jelentése, laboratóriumi tesztek és a különös jelentőségű mellékhatások monitorozása alapján értékelnek.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy megfigyelési tanulmány, amelynek célja a Vesemnogene lantuparvovec terápia valós világbeli biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása SMA esetén.
A genetikailag diagnosztizált SMA-val rendelkező potenciális betegeket felmérik, hogy jogosultak-e a rendelkezésre álló géntechnikákra.
A Vesemnogene terápia beadása után a betegeket figyelemmel kísérik a kezelésre adott mérgező hatások és a válasz szempontjából.
A tanulmányból egyetlen alanyt sem zárnak ki, és az alanyok bármikor szabadon kiszállhatnak a tanulmányból, egyszerűen azzal, hogy nem jelennek meg.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
15
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonézia, 14470
- Toborzás
- Tzu chi hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Putri
- Telefonszám: +62 21 50950888
- E-mail: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Hajlandó és képes írásbeli tájékoztatott beleegyezés adására a vizsgálatban való részvételhez.
- SMA genetikai igazolása (SMN1 biallélás törlés vagy mutáció).
- SMA klinikai fenotípus és állapot, amelyről a kezelőorvos véleménye szerint a Vesemnogene kezelés valószínűleg hasznos lesz.
- Ellenjavallatok hiánya a gerinccsapolási eljárás vagy az intratekális terápia beadása szempontjából.
- Összes AAV antitest-titer < 1:20 ELISA teszt szerint.
- Normális májműködés (AST/ALT < 3xULN, Bilirubin <3,0 mg/dL).
- Nem férhet hozzá vagy nem reagál a jelenleg elérhető SMA gyógykezelésekre.
Kizárási kritériumok:
Nincs
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A kiválasztott adag 6 hónapnál idősebb gyermekeknél
A kiválasztott dózisú Vesemnogene Lantuparvovec beadása 6 hónapnál idősebb gyermekeknél
|
Kutató vizsgálat, amely értékeli a vesemnogén lantuparvovec biztonságát és hatékonyságát az SMA -ban szenvedő betegek esetében.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A résztvevők számának megoszlása mellékhatások (AE), súlyos mellékhatások (SAE) szerint
Időkeret: Alapvonal 5 éves korig
|
A résztvevők biztonsági szempontból nyomon követésre kerülnek a kiindulási időponttól a követési időszak végéig.
|
Alapvonal 5 éves korig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A fejlődési nagymotoros mérföldkövek elérésében bekövetkezett változás a WHO kritériumai szerint
Időkeret: Alapvonal 5 éves korig
|
Az SMA-val élő betegeknél a járóképesség megőrzésére képes résztvevők százalékos aránya.
|
Alapvonal 5 éves korig
|
|
Eseménymentes túlélés az 5. évig vagy a legutóbbi követésig
Időkeret: Alapvonal 5 éves korig
|
Az eseménymentes túlélést úgy határozták meg, mint azon résztvevők számát, akik nem haltak meg, nem szorultak állandó lélegeztetésre és nem léptek ki a vizsgálatból a 5. évig vagy az utolsó követésig.
|
Alapvonal 5 éves korig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. október 15.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. október 15.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. október 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. november 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 2.
Első közzététel (Becsült)
2025. december 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. december 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 2.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HR 25-02
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .