Eficácia Clínica e Segurança no Mundo Real do Vesemnogene Lantuparvovec para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) em Países de Baixa e Média Renda (PBM).
Eficácia Clínica e Segurança no Mundo Real do Vesemnogene Lantuparvovec para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) em Países de Baixa e Média Renda (LMIC).
The study objective is to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec for the treatment of SMA.
The specific objectives are:
- To determine clinical effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA as evaluated by developmental gross motor milestone and survival.
- To describe the safety profile of Vesemnogene therapy for SMA as evaluated by adverse events reporting and laboratory tests, and monitoring of Adverse events of special interest.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
This is an observational study designed to determine the real-world safety and effectiveness of Vesemnogene lantuparvovec therapy for SMA. Potential patients with genetic diagnosis of SMA will be evaluated for eligibility to undergo available gene therapies. Following the administration of Vesemnogene therapy, patient will be monitored for toxicity and response to treatment. No subjects will be withdrawn from the study, and subjects could freely drop out from the study anytime, simply by not showing up.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonésia, 14470
- Tzu chi hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Willing and able to give written informed consent for participation in the study.
- Genetic confirmation of SMA (biallelic deletion or mutation of SMN1).
- SMA clinical phenotype and condition, that in the opinion of the treating physician, treatment with Vesemnogene will likely be beneficial.
- Absence of contraindications for spinal tap procedure or administration of intrathecal therapy.
- Total AAV antibody titres < 1:20 as determined by ELISA assay.
- Normal liver function (AST/ALT < 3XULN, Bilirubin <3.0 mg/dL).
- Unable to access or failure to respond to currently available curative treatments for SMA.
Exclusion Criteria:
None
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: The selected dose inchildren ≥ 6 months of age
Administration the selected dose of Vesemnogene Lantuparvovec in children > 6 months of age |
Exploratory study evaluating the safety and efficacy of vesemnogene lantuparvovec in patients with SMA. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Numbers of participants with adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs)
Prazo: Baseline up to 5 years old
|
Participants are monitored for safety from baseline up to the end of the follow-up period. |
Baseline up to 5 years old
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Change from baseline in developmental gross motor milestones achieved according to WHO criteria
Prazo: Baseline up to 5 years old
|
For patients with SMA, the percentage of participants who are able to preserve ambulatory function. |
Baseline up to 5 years old
|
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Event-free Survival until the 5th year or the last follow-up
Prazo: Baseline up to 5 vears old
|
Event-free survival was defined as the number of participants who did not die, did not require permanent ventilation and did not withdraw from the study until the 5th year or the last follow-up. |
Baseline up to 5 vears old
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- HR 25-02
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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