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Eficácia Clínica e Segurança no Mundo Real do Vesemnogene Lantuparvovec para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) em Países de Baixa e Média Renda (PBM).

2 de dezembro de 2025 atualizado por: Lantu Biopharma

Eficácia Clínica e Segurança no Mundo Real do Vesemnogene Lantuparvovec para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) em Países de Baixa e Média Renda (LMIC).

O objetivo do estudo é determinar a segurança e eficácia no mundo real do Vesemnogene lantuparvovec para o tratamento da AME.

Os objetivos específicos são:

  • Determinar a eficácia clínica da terapia com Vesemnogene lantuparvovec para AME, avaliada através de marcos motores grosseiros do desenvolvimento e sobrevivência.
  • Descrever o perfil de segurança da terapia com Vesemnogene para AME, avaliada através da notificação de eventos adversos e testes laboratoriais, e monitorização de eventos adversos de interesse especial.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional concebido para determinar a segurança e eficácia no mundo real da terapia com Vesemnogene lantuparvovec para a AME. Os potenciais doentes com diagnóstico genético de AME serão avaliados quanto à elegibilidade para receber as terapias génicas disponíveis. Após a administração da terapia com Vesemnogene, o doente será monitorizado quanto à toxicidade e resposta ao tratamento. Nenhum participante será retirado do estudo, e os participantes poderão abandonar livremente o estudo a qualquer momento, simplesmente por não comparecer.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Disposição e capacidade para dar consentimento informado por escrito para participação no estudo.
  2. Confirmação genética de AME (deleção ou mutação bialélica do SMN1).
  3. Fenótipo clínico e condição de AME que, na opinião do médico assistente, o tratamento com Vesemnogene provavelmente será benéfico.
  4. Ausência de contraindicações para o procedimento de punção lombar ou administração de terapia intrátocal.
  5. Títulos totais de anticorpos AAV < 1:20, conforme determinado pelo ensaio ELISA.
  6. Função hepática normal (AST/ALT < 3xULN, Bilirrubina < 3,0 mg/dL).
  7. Incapacidade de aceder ou falha na resposta aos tratamentos curativos atualmente disponíveis para AME.

Critérios de Exclusão:

Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: A dose selecionada em crianças ≥ 6 meses de idade
Administração da dose selecionada de Vesemnogene Lantuparvovec em crianças > 6 meses de idade
Biológico: VESENGENE LANTUPARVOVEC
Estudo exploratório Avaliando a segurança e a eficácia do vesenogene lantuparvovec em pacientes com SMA.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Números de participantes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Desde a linha de base até aos 5 anos de idade
Os participantes são monitorizados quanto à segurança desde a linha de base até ao final do período de acompanhamento.
Desde a linha de base até aos 5 anos de idade

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação ao valor basal nos marcos motores grossos de desenvolvimento alcançados de acordo com os critérios da OMS
Prazo: Desde a linha de base até aos 5 anos de idade
Para doentes com AME, a percentagem de participantes que conseguem preservar a função ambulatorial.
Desde a linha de base até aos 5 anos de idade
Sobrevivência livre de eventos até ao 5º ano ou ao último acompanhamento
Prazo: Linha de base até 5 anos de idade
Sobrevivência livre de eventos foi definida como o número de participantes que não morreram, não necessitaram de ventilação permanente e não desistiram do estudo até ao 5.º ano ou à última consulta de seguimento.
Linha de base até 5 anos de idade

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Lantu Biopharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de outubro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

15 de outubro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de outubro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Estimado)

4 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HR 25-02

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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