Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk effektivitet og sikkerhed i den virkelige verden af Vesemnogene Lantuparvovec til spinal muskelatrofi (SMA) i lav- og mellemindkomstlande (LMIC).

2. december 2025 opdateret af: Lantu Biopharma

Klinisk effektivitet og sikkerhed i den virkelige verden af Vesemnogene Lantuparvovec til spinal muskelatrofi (SMA) i lande med lav og mellemhøj indkomst (LMIC).

Formålet med studiet er at bestemme den reelle sikkerhed og effektivitet af Vesemnogene lantuparvovec til behandling af SMA.

De specifikke mål er:

  • At bestemme den kliniske effektivitet af Vesemnogene lantuparvovec-terapi for SMA evalueret ud fra motoriske milepæle i udviklingen og overlevelse.
  • At beskrive sikkerhedsprofilen for Vesemnogene-terapi til SMA evalueret ud fra rapportering af bivirkninger og laboratorietests samt overvågning af særligt interessante bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en observationsundersøgelse, der er designet til at bestemme den virkelige verdens sikkerhed og effektivitet af Vesemnogene lantuparvovec-terapi for SMA. Potentielle patienter med genetisk diagnose af SMA vil blive evalueret for at vurdere, om de er berettigede til at gennemgå tilgængelige genterapier. Efter administration af Vesemnogene-terapi vil patienten blive overvåget for toksicitet og respons på behandlingen. Ingen forsøgspersoner vil blive trukket fra undersøgelsen, og forsøgspersoner kan frit trække sig fra undersøgelsen når som helst, blot ved ikke at møde op.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke til deltagelse i studiet.
  2. Genetisk bekræftelse af SMA (biallelisk deletion eller mutation af SMN1).
  3. SMA klinisk fænotype og tilstand, som efter behandlende læges vurdering sandsynligvis vil være gavnlig at behandle med Vesemnogene.
  4. Ingen kontraindikationer for spinalpunktur eller administration af intratekal terapi.
  5. Samlede AAV-antistof titrer < 1:20 bestemt ved ELISA-test.
  6. Normal leverfunktion (AST/ALT < 3XULN, Bilirubin <3,0 mg/dL).
  7. Ikke i stand til at få adgang til eller manglende respons på nuværende tilgængelige kurative behandlinger for SMA.

Eksklusionskriterier:

Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Den valgte dosis hos børn ≥ 6 måneder gamle
Administration af den valgte dosis Vesemnogene Lantuparvovec til børn > 6 måneder gamle
Biologisk: Vesemnogene lantuparvovec
Undersøgelsesundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af Vesemnogene Lantuparvovec hos patienter med SMA.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Baseline op til 5 år gammel
Deltagerne overvåges for sikkerhed fra baseline til slutningen af opfølgningsperioden.
Baseline op til 5 år gammel

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i opnåede udviklingsmæssige grovmotoriske milepæle ifølge WHO-kriterier
Tidsramme: Baseline op til 5 år gammel
For patienter med SMA, procentdelen af deltagere, der er i stand til at bevare gangfunktionen.
Baseline op til 5 år gammel
Hændelsesfri overlevelse indtil det 5. år eller den sidste opfølgning
Tidsramme: Baseline op til 5 år gammel
Hændelsesfri overlevelse blev defineret som antallet af deltagere, der ikke døde, ikke krævede permanent ventilation og ikke trak sig fra undersøgelsen indtil det 5. år eller den sidste opfølgning.
Baseline op til 5 år gammel

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lantu Biopharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. oktober 2030

Studieafslutning (Anslået)

15. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2025

Først opslået (Anslået)

4. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HR 25-02

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi (SMA)

Kliniske forsøg med Vesemnogene lantuparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner