Klinische effectiviteit en veiligheid van Vesemnogene Lantuparvovec in de praktijk voor spinale musculaire atrofie (SMA) in landen met een laag tot middeninkomen (LMIC).
2 december 2025 bijgewerkt door: Lantu Biopharma
Real-world klinische effectiviteit en veiligheid van Vesemnogene Lantuparvovec voor spinale musculaire atrofie (SMA) in lage- en middeninkomenslanden (LMIC).
Het doel van de studie is de veiligheid en effectiviteit van Vesemnogene lantuparvovec voor de behandeling van SMA in de praktijk te bepalen.
De specifieke doelstellingen zijn:
- De klinische effectiviteit van Vesemnogene lantuparvovec-therapie voor SMA te bepalen, zoals beoordeeld door ontwikkelingsmijlpalen voor grove motoriek en overleving.
- Het veiligheidsprofiel van Vesemnogene-therapie voor SMA te beschrijven, zoals beoordeeld door meldingen van bijwerkingen en laboratoriumtests, en monitoring van bijwerkingen van speciaal belang.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een observationele studie die is ontworpen om de veiligheid en effectiviteit van Vesemnogene lantuparvovec-therapie voor SMA in de praktijk te bepalen.
Patiënten met een genetische diagnose van SMA worden geëvalueerd op geschiktheid voor beschikbare gentherapieën.
Na toediening van de Vesemnogene-therapie worden patiënten gecontroleerd op toxiciteit en reactie op de behandeling.
Geen proefpersonen zullen uit de studie worden teruggetrokken en proefpersonen kunnen op elk moment vrijwillig uit de studie stappen door simpelweg niet op te komen dagen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
15
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Indonesia
-
Jakarta, Indonesia, Indonesië, 14470
- Werving
- Tzu chi hospital
-
Contact:
- Putri
- Telefoonnummer: +62 21 50950888
- E-mail: pedonco.tch@tzuchihospital.co.id
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan de studie.
- Genetische bevestiging van SMA (biallelic deletie of mutatie van SMN1).
- SMA klinisch fenotype en conditie, waarvan volgens de behandelend arts de behandeling met Vesemnogene waarschijnlijk gunstig zal zijn.
- Afwezigheid van contra-indicaties voor de lumbaalpunctieprocedure of toediening van intrathecale therapie.
- Totale AAV-antilichaamtiters < 1:20 zoals bepaald door ELISA-test.
- Normale leverfunctie (AST/ALT < 3XULN, Bilirubine <3,0 mg/dL).
- Geen toegang tot of geen respons op momenteel beschikbare curatieve behandelingen voor SMA.
Exclusiecriteria:
Geen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: De geselecteerde dosis bij kinderen ≥ 6 maanden oud
Toediening van de geselecteerde dosis Vesemnogene Lantuparvovec bij kinderen > 6 maanden oud
|
Verkennend onderzoek dat de veiligheid en werkzaamheid van vesemnogen lantuparvovec evalueert bij patiënten met SMA.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AEs), ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Vanaf de start tot 5 jaar oud
|
Deelnemers worden van baseline tot het einde van de follow-upperiode gevolgd voor veiligheid.
|
Vanaf de start tot 5 jaar oud
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ontwikkelingsmijlpalen van grove motoriek behaald volgens WHO-criteria
Tijdsspanne: Baseline tot 5 jaar oud
|
Het percentage deelnemers met SMA dat in staat is om hun loopfunctie te behouden.
|
Baseline tot 5 jaar oud
|
|
Eventvrije overleving tot het 5e jaar of de laatste follow-up
Tijdsspanne: Baseline tot 5 jaar oud
|
Eventvrije overleving werd gedefinieerd als het aantal deelnemers dat niet overleed, geen permanente beademing nodig had en zich niet terugtrok uit de studie tot het 5e jaar of de laatste follow-up.
|
Baseline tot 5 jaar oud
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 oktober 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
15 oktober 2030
Studie voltooiing (Geschat)
15 oktober 2030
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 november 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 december 2025
Eerst geplaatst (Geschat)
4 december 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
4 december 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 december 2025
Laatst geverifieerd
1 december 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HR 25-02
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Vesemnogen Lantuparvovec
-
Lantu BiopharmaWervingSpinale spieratrofieChina