Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vesemnogene lantuparvovecin todellinen maailman kliininen tehokkuus ja turvallisuus selkäydinkehityshäiriön (SMA) hoidossa matalan ja keskituloisen tulotason maissa (LMIC).

tiistai 2. joulukuuta 2025 päivittänyt: Lantu Biopharma

Vesemnogeenin lantuparvovecin todellisen maailman kliininen tehokkuus ja turvallisuus selkäytimen lihasatrofian (SMA) hoidossa matalan ja keskitulotason maissa (LMIC).

Tutkimuksen tavoitteena on määrittää Vesemnogene lantuparvovecin todellisen maailman turvallisuus ja tehokkuus SMA:n hoidossa.

Erityistavoitteet ovat:

  • Määrittää Vesemnogene lantuparvovec-hoidon kliininen tehokkuus SMA:ssa, jota arvioidaan kehityksen suurten motoristen saavutusten ja selviytymisen perusteella.
  • Kuvata Vesemnogene-hoidon turvallisuusprofiili SMA:ssa, jota arvioidaan haittatapahtumaraportoinnin ja laboratoriotestien sekä erityisen kiinnostuksen kohteena olevien haittatapahtumien seurannan perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on havainnointitutkimus, jonka tarkoituksena on selvittää Vesemnogene lantuparvovec -hoidon todellinen turvallisuus ja tehokkuus SMA:n hoidossa. Potentiaalisia potilaita, joilla on SMA:n geneettinen diagnoosi, arvioidaan kelpoisuuden suhteen käytettävissä oleviin geeniterapioihin. Vesemnogene-hoidon antamisen jälkeen potilasta seurataan hoidon myrkyllisyyden ja vastauksen osalta. Kukaan tutkimukseen osallistuvista ei poisteta tutkimuksesta, ja osallistujat voivat vapaasti keskeyttää osallistumisen milloin tahansa vain jättämällä saapumatta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Valmis ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen osallistumisesta tutkimukseen.
  2. Geneettinen vahvistus SMA:sta (SMN1:n bialleelinen poisto tai mutaatio).
  3. SMA:n kliininen fenotyyppi ja tila, joka hoitavan lääkärin mielestä todennäköisesti hyötyy Vesemnogene-hoidosta.
  4. Poikkeamattomuus selkäydinnesteen ottoon tai intratekaaliseen hoitoon.
  5. Kokonais-AAV-vasta-aineiden titrit < 1:20 ELISA-testillä määritettynä.
  6. Normaali maksan toiminta (AST/ALT < 3XULN, bilirubiini <3.0 mg/dL).
  7. Kyvyttömyys saada käyttöön tai vastepuute nykyisille SMA:n parantaville hoidoille.

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Valittu annos lapsilla ≥ 6 kuukauden ikäisillä
Valitun Vesemnogene Lantuparvovec-annoksen antaminen lapsille > 6 kuukauden ikäisille
Biologinen: Vesemnogene Lantuparvovec
Tutkittava tutkimus, jossa arvioidaan Vesemnogene Lantuparvovecin turvallisuutta ja tehokkuutta SMA -potilailla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) kanssa
Aikaikkuna: Alkutila 5-vuotiaaksi asti
Osallistujien turvallisuutta seurataan perustasosta seurantajakson loppuun saakka.
Alkutila 5-vuotiaaksi asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta saavutettuihin WHO-kriteerien mukaisiin kehityksen suurten motoristen virstanpylväisiin
Aikaikkuna: Perustaso 5-vuotiaaksi saakka
Potilaille, joilla on SMA, osuus osallistujista, jotka pystyvät säilyttämään kävelykyvyn.
Perustaso 5-vuotiaaksi saakka
Tapahtumaton selviytyminen viidenteen vuoteen tai viimeiseen seurantaan asti
Aikaikkuna: Alkutilanne 5-vuotiaaksi asti
Tapahtumavapaa selviytyminen määriteltiin niiden osallistujien lukumääräksi, jotka eivät kuolleet, eivät tarvinneet pysyvää hengitystukea eivätkä vetäytyneet tutkimuksesta 5. vuoteen tai viimeiseen seurantatarkastukseen asti.
Alkutilanne 5-vuotiaaksi asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Lantu Biopharma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. lokakuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 15. lokakuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 15. lokakuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 4. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 4. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HR 25-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia (SMA)

Kliiniset tutkimukset Vesemnogene Lantuparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa