评估VTx-002在ALS参与者中的安全性和耐受性的研究 (ALS)
肌萎缩侧索硬化症新型实验方案1/2期研究（Pioneer-ALS）：一项开放标签、非对照、多中心研究，旨在评估两种剂量VTx-002的安全性和耐受性
PIONEER-ALS是一项1/2期、多中心、开放标签、剂量递增、非对照、首次人体研究，旨在评估Vtx-002通过脑池内给药在肌萎缩侧索硬化症（ALS）参与者中的安全性、耐受性以及对临床和生物标志物终点的影响。
计划设置两个剂量递增（低剂量和高剂量）队列。每位参与者的研究持续时间最长为5年5周（265周）。筛选期最长可持续5周以完成筛选程序。
研究概览
地位
条件
详细说明
所有参与者将接受单次研究药物注射。 在研究的第一年，参与者需要前往研究中心进行12次访视，包括给药后的1次过夜留观。 此外还将进行4次远程访视（电话或视频通话）。
从第2年至第5年，将再进行8次访视。 这些访视将每6个月进行一次，可根据需要或个人偏好选择在研究现场进行面对面访视或远程（电话或视频通话）访视。
在5年观察期内，总共将进行最多20次研究访视，以完成随访测试和评估，并监测研究药物的持续效果。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
- 电话号码：patients@vectorytx.com
- 邮箱：patients@vectorytx.com
学习地点
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Leuven、比利时
- 招聘中
- UZ Leuven
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接触：
- Evi Parente Study Coordinator
- 电话号码：+ 32 1638668
- 邮箱：evi.parente@uzleuven.be
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接触：
- Ann Dhondt Study Coordinator
- 电话号码：+ 32 16347577
- 邮箱：ann.dhondt@uzleuven.be
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首席研究员：
- Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85013
- 尚未招聘
- St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
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首席研究员：
- Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
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接触：
- Dr S Ladha, Doctor of Medicine
- 电话号码：(602) 406-6262
- 邮箱：fulton.research@commonspirit.org
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California
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San Diego、California、美国、92121
- 招聘中
- University of California San Diego Medical Center
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接触：
- Dr John Ravits, Doctor of Medicine
- 电话号码：(858) 246-1154
- 邮箱：jravits@health.ucsd.edu
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首席研究员：
- Dr John Ravits, Doctor of Medicine
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- 招聘中
- Mayo Clinic in Florida
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接触：
- Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
- 电话号码：(904) 953-0407
- 邮箱：oskarsson.bjorn@mayo.edu
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首席研究员：
- Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
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Miami、Florida、美国、33136
- 尚未招聘
- University of Miami School of Science
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接触：
- Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
- 电话号码：(305) 243-6480
- 邮箱：mbenatar@med.miami.edu
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首席研究员：
- Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
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首席研究员：
- Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
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接触：
- Winifred Asigri Study Coordinator
- 电话号码：(617) 724-5659
- 邮箱：pioneeralshealey@mgb.org
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New York
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New York、New York、美国、10032
- 尚未招聘
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
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接触：
- Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
- 电话号码：(212) 342-3107
- 邮箱：ns327@columbia.edu
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首席研究员：
- Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- University of Pennsylvania
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首席研究员：
- Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
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接触：
- Spriha Thapa Study Coordinator
- 电话号码：267-610-8822
- 邮箱：Spriha.Thapa@pennmedicine.upenn.edu
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London、英国、SE5 9RS
- 尚未招聘
- Kings College Hospital
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接触：
- Dr Ammar Al-Chalabi, Doctor of Medicine
- 电话号码：+44 2032991778
- 邮箱：ammar.al-chalabi@kcl.ac.uk
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Sheffield、英国、S10 2JF
- 招聘中
- Royal Hallamshire Hospital
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接触：
- Dr Chris McDermott, Doctor of medicine
- 电话号码：+44 114 226 1049
- 邮箱：c.j.mcdermott@sheffield.ac.uk
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Utrecht、荷兰
- 招聘中
- UMC Utrecht
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接触：
- Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
- 电话号码：+31 887555555
- 邮箱：l.h.vandenberg@umcutrecht.nl
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首席研究员：
- Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
主要纳入标准：
- 能够并愿意提供书面知情同意，并遵守研究程序，包括前往研究中心的访问和访问要求
- 男性或女性，年龄≥18岁
- 根据El Escorial标准（Brooks等人，2000年）诊断为ALS（实验室结果支持的很可能；临床很可能，临床明确）
- 通过实验室测试确认不存在由FUS和SOD1基因突变引起的ALS
- 自首次出现无力症状（例如肢体无力、构音障碍、吞咽困难、呼吸短促）以来不超过18个月
- 筛选时坐位SVC预测值≥80%
- 筛选时治疗研究倡议治愈ALS（TRICALS）风险评分在-2至-6之间
- 有可靠照护者/伴侣/法定代理人愿意并能够支持参与者参与研究，并在疾病进展阻止参与者给予同意时代表参与者给予知情同意（适用当地法律规定）
- 如果利鲁唑和/或依达拉奉治疗在筛选访视前已开始并保持稳定剂量至少2周（利鲁唑）或一个治疗周期（依达拉奉），则允许使用
- 有生育能力的女性（WOCBP）和有WOCBP女性伴侣的男性参与者必须同意在研究期间和研究后使用高效避孕措施。WOCBP不得怀孕或哺乳
- 无生育能力的女性必须已绝经或已手术绝育（例如子宫切除术、双侧输卵管结扎、卵巢切除）
主要排除标准：
- 诊断为除ALS外可能引起参与者ALS症状或可能混淆研究目标的显著中枢神经系统或周围神经系统疾病
- 脊柱、颈部或脑部MRI/MRA显示有临床意义的异常
- 筛选时存在气管切开术和饲管
- 皮质类固醇使用的禁忌症（例如由于骨质疏松、未控制的高血压、糖尿病或胆固醇）
5. 筛选前6个月内存在可能对参与者构成不可接受安全风险或干扰参与者遵守研究程序能力的显著伴随疾病或状况，例如心脏病、未控制的糖尿病、肝病、需要强效免疫抑制药物的自身免疫性疾病、癌症等，或当前精神病诊断
6. 筛选时实验室测试结果有临床意义的异常，例如肝功能或肾功能不良、凝血异常或感染如肝炎或HIV
7. 使用血液稀释剂（例如华法林、肝素和新型口服抗凝剂）且无法在特定研究程序前安全停药
8. 由于幽闭恐惧症和/或对造影剂不耐受而对MRI、MRA、CT成像方法有禁忌症
9. 全身麻醉（GA）或深度镇静的禁忌症
10. 非法药物检测阳性（处方药或允许的医疗/娱乐大麻除外，如果负责任使用）
11. 总体虚弱或研究者认为参与研究不符合参与者的最佳利益或可能在研究期间禁止进一步参与
其他方案定义的纳入/排除标准可能适用
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学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)
Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed. VTx-002 is a single dose therapy Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone |
一种针对特定蛋白质的研究性基因疗法。
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
其他名称：
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实验性的：Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)
Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna. The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone |
一种针对特定蛋白质的研究性基因疗法。
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生治疗相关不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者数量
大体时间：超过5年
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通过评估治疗中出现的不良事件的性质、发生率、严重程度、相关性、严重性和结局来进行评估。
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超过5年
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出现治疗相关不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者数量
大体时间：超过5年
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通过审查实验室数值进行评估
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超过5年
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发生治疗相关不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的受试者数量
大体时间：超过5年
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通过审查磁共振成像（MRI）结果进行评估。
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超过5年
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发生治疗相关不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者数量
大体时间：超过 5 年
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通过审查治疗诱发性周围神经病变评估量表（TNAS）进行评估 *TNAS 是一份简短的参与者自报问卷，用于测量周围神经病变的严重程度和进展。 每个项目按0到10的等级评分，0表示无症状，10表示症状达到可能的最严重程度。 |
超过 5 年
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发生治疗相关不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者数量
大体时间：超过5年
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通过分析血液样本评估细胞反应。
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超过5年
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发生治疗相关不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者人数
大体时间：超过5年
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通过审查哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）的评分进行评估 *C-SSRS是一种广泛使用、基于证据的自杀风险评估工具，有助于识别某人是否存在自杀风险并评估所需支持的程度。 在这个简短问卷中，低分与较低的风险水平相关。 |
超过5年
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出现治疗相关不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者数量
大体时间：在第6个月和第12个月
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通过执行4次正式中期分析进行评估
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在第6个月和第12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估VTx-002是否能有效预防肌萎缩侧索硬化（ALS）的进展，以及未来临床研究中可使用何种剂量。
大体时间：在第6个月和第12个月
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改变某些血液指标
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在第6个月和第12个月
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评估 VTx-002 是否有效预防 ALS 的进展，以及未来临床研究可使用的剂量。
大体时间：超过12个月
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至辅助性永久通气或死亡的时间
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超过12个月
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评估VTx-002是否能有效防止肌萎缩侧索硬化症（ALS）的进展，以及未来临床研究中可使用何种剂量。
大体时间：超过5年
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通过分析血液样本评估免疫反应
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超过5年
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评估VTx-002是否能有效延缓ALS病情进展，以及确定未来临床研究可使用的剂量。
大体时间：在第6个月和第12个月
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慢速肺活量变化
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在第6个月和第12个月
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评估VTx-002是否有效阻止ALS的进展以及未来临床研究中可使用的剂量。
大体时间：在第6个月和第12个月
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脑脊液数值变化
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在第6个月和第12个月
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评估VTx-002是否能有效预防肌萎缩侧索硬化症的进展，以及未来临床研究中可使用的剂量。
大体时间：在第6个月和第12个月 *ALSFRS-R是用于监测疾病进展的量表。该量表包含12个问题。每个问题的评分从0到4分，最高分48分表示功能完全正常，最低分0分表示功能严重受损。
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肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 的变化
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在第6个月和第12个月 *ALSFRS-R是用于监测疾病进展的量表。该量表包含12个问题。每个问题的评分从0到4分，最高分48分表示功能完全正常，最低分0分表示功能严重受损。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估生物标志物的变化
大体时间：超过5年
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血液样本分析以评估病毒脱落
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超过5年
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评估肌肉力量评估相对于基线的变化。
大体时间：在第6个月和第12个月测量
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通过手持式测力计测量的肌肉力量变化
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在第6个月和第12个月测量
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评估疾病严重程度及改善情况
大体时间：超过12个月
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使用临床总体印象（CGI）量表评估疾病严重程度和改善情况，包括严重程度量表（CGI-S）和改善量表（CGI-I）。 CGI量表均采用七点量表，其中1表示较轻（CGI-S）或改善最显著（CGI-I），7表示病情较重（CGI-S）或病情恶化（CGI-I）。 |
超过12个月
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评估健康相关生活质量的变化
大体时间：在第6个月和第12个月测量
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使用EQ5D-L问卷测量的健康相关生活质量变化。 *EQ5D-L是一份自填问卷，评估五个核心维度（行动能力、自我照顾、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁）。 评分方法是将患者在五个维度的回答进行综合，然后转换为单一效用分数，其中1.0表示完全健康，0表示死亡。 |
在第6个月和第12个月测量
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评估与健康相关的生活质量变化
大体时间：在第6个月和第12个月测量
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使用ALSAQ-5问卷测量的健康相关生活质量变化。 *ALSAQ-5是一份简短的5项问卷，用于测量肌萎缩侧索硬化对患者生活质量的影响。 五个关键领域的困难程度被评级并转换为总分，范围从0（最差）到100（最佳） |
在第6个月和第12个月测量
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评估VTx002的免疫原性
大体时间：超过5年
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通过分析血液样本评估对衣壳和转基因的免疫原性。
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超过5年
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VTx-002-01-001
- 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-522697-37-00 (克蒂斯)
- PIONEER-ALS (其他标识符：VectoryTherapeutics)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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