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Estudo para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade do VTx-002 em Participantes com ELA (ALS)

4 de junho de 2026 atualizado por: Vector Y Therapeutics

Estudo de Fase 1/2 de Investigação de Novo Regime Experimental na Esclerose Lateral Amiotrófica (Pioneer-ALS): Um Estudo Aberto, Não Controlado, Multicêntrico para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade de Duas Doses de VTx-002

O PIONEER-ALS é um estudo de fase 1/2, multicêntrico, aberto, de dose ascendente, não controlado, primeiro em humanos, que avaliará a segurança, tolerabilidade e efeitos nos pontos finais clínicos e biomarcadores da administração intracisternal de Vtx-002 em participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA).

Estão planeadas duas coortes de dose escalonada (dose baixa e dose alta). A duração do estudo será no máximo de 5 anos e 5 semanas (265 semanas) para cada participante. O período de triagem pode durar até 5 semanas para completar os procedimentos de triagem.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Todos os participantes receberão uma única injeção do medicamento em estudo. Durante o primeiro ano do estudo, haverá 12 visitas ao centro de estudo, incluindo 1 pernoite após a administração. Haverá ainda 4 visitas remotas (telefone ou videochamada).

Do 2.º ao 5.º ano, haverá mais 8 visitas. Estas ocorrerão a cada 6 meses e serão presenciais no local do estudo ou remotas (telefone ou videochamada), se necessário ou preferido.

Ao longo do período de observação de 5 anos, haverá até 20 visitas de estudo para completar testes e avaliações de acompanhamento e monitorizar os efeitos contínuos do medicamento em estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Número de telefone: patients@vectorytx.com
  • E-mail: patients@vectorytx.com

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Ainda não está recrutando
        • UZ Leuven
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Ainda não está recrutando
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Investigador principal:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Contato:
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92121
        • Recrutamento
        • University of California San Diego Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic in Florida
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Ainda não está recrutando
        • University of Miami School of Science
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ainda não está recrutando
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Número de telefone: (212) 342-3107
          • E-mail: ns327@columbia.edu
        • Investigador principal:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • University of Pennsylvania
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • Ainda não está recrutando
        • UMC Utrecht
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Ainda não está recrutando
        • Kings College Hospital
        • Contato:
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Ainda não está recrutando
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Contato:
          • Dr Chris McDermott, Doctor of medicine
          • Número de telefone: +44 114 226 1049

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  1. Capaz de, e disposto a, fornecer consentimento informado por escrito e cumprir os procedimentos do estudo, incluindo visitas ao local do estudo e requisitos de visita
  2. Homem ou mulher ≥ 18 anos de idade
  3. Ter diagnóstico de ELA de acordo com os critérios de El Escorial (Brooks, et al., 2000) (provável, apoiado por resultados laboratoriais; clinicamente provável, clinicamente definido)
  4. Ausência confirmada de ELA causada por mutações dos genes FUS e SOD1 confirmada por testes laboratoriais.
  5. No máximo 18 meses desde o primeiro aparecimento de fraqueza (por exemplo, fraqueza nos membros, disartria, disfagia, falta de ar)
  6. CVS em posição ereta (sentado) % previsto ≥ 80% no Rastreio
  7. Pontuação de risco da Iniciativa de Investigação de Tratamento para Curar a ELA (TRICALS) entre -2 e -6 no Rastreio
  8. Ter um cuidador/parceiro/representante legal fiável disposto e capaz de apoiar o participante na participação no estudo e de dar consentimento informado em nome do participante no caso de a progressão da doença impedir o participante de dar consentimento (serão aplicadas as regras legais locais).
  9. O tratamento com riluzol e/ou edaravone é permitido se o tratamento foi iniciado e se manteve com uma dose estável durante pelo menos 2 semanas (riluzol) ou um ciclo de tratamento (edaravone) antes da visita de Rastreio
  10. Mulheres em idade fértil (MIF) e participantes do sexo masculino com parceiras que são MIF devem concordar em usar contraceção altamente eficaz durante e após o estudo. MIF não podem estar grávidas ou a amamentar
  11. Mulheres sem capacidade de procriar devem ser pós-menopáusicas ou esterilizadas cirurgicamente (por exemplo, histerectomia, laqueação tubar bilateral, ovários removidos)

Critérios de Exclusão Principais:

  1. Diagnóstico de uma doença significativa do SNC ou do sistema nervoso periférico além da ELA que possa ser uma causa para os sintomas de ELA do participante ou possa confundir os objetivos do estudo
  2. RM/ARM da coluna, cervical ou cerebral indicando anormalidade clinicamente significativa
  3. Presença de traqueostomia e sonda de alimentação no Rastreio
  4. Contraindicações para o uso de corticosteroides (por exemplo, devido a osteoporose, pressão arterial não controlada, diabetes ou colesterol).

5. Doença ou condição concomitante significativa nos 6 meses anteriores ao Rastreio que possa representar um risco de segurança inaceitável para o participante ou interferir com a capacidade do participante de cumprir os procedimentos do estudo, por exemplo, doença cardíaca, diabetes não controlada, doença hepática, doenças autoimunes que necessitem de medicamentos imunossupressores fortes, cancro, etc., ou um diagnóstico psiquiátrico atual.

6. Anormalidades clinicamente significativas nos resultados de testes laboratoriais no Rastreio, por exemplo, função hepática ou renal deficiente, coagulação anormal ou infeções como Hepatite ou VIH

7. Uso de anticoagulantes (por exemplo, varfarina, heparina e novos anticoagulantes orais) e incapacidade de os parar com segurança antes de certos procedimentos do estudo.

8. Contraindicações para métodos de imagem RM, ARM, TC devido a claustrofobia e/ou intolerância a agentes de contraste.

9. Contraindicações para anestesia geral (AG) ou sedação profunda

10. Teste positivo para drogas ilegais (exceto medicamentos prescritos ou canábis medicinal/recreativa permitida se usada de forma responsável)

11. Geralmente frágil ou se o Investigador considerar que a participação no estudo não seria do melhor interesse do participante ou é provável que impeça a continuação da participação durante o estudo

Podem aplicar-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo

-

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Genético: VTx-002
Uma terapia génica em investigação que visa uma proteína específica.
Medicamento: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Outros nomes:
  • Prednisolona
  • Prednisona
Experimental: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Genético: VTx-002
Uma terapia génica em investigação que visa uma proteína específica.
Medicamento: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Outros nomes:
  • Prednisolona
  • Prednisona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O número de participantes com eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) relacionados com o tratamento
Prazo: Mais de 5 anos
Avaliado através da revisão da natureza, incidência, gravidade, relação, seriedade e resultado de eventos adversos emergentes do tratamento.
Mais de 5 anos
O número de participantes com eventos adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (EAG) relacionados com o tratamento
Prazo: Mais de 5 anos
Avaliado através da revisão de valores laboratoriais
Mais de 5 anos
O número de participantes com eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) relacionados com o tratamento
Prazo: Mais de 5 anos
Avaliado através da revisão dos resultados de Ressonância Magnética (MRI).
Mais de 5 anos
O número de participantes com eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) relacionados com o tratamento
Prazo: mais de 5 anos

Avaliado através da revisão da Escala de Avaliação da Neuropatia Periférica Induzida pelo Tratamento (TNAS)

*TNAS é um breve questionário reportado pelos participantes utilizado para medir a gravidade e progressão da neuropatia periférica. Cada item é classificado numa escala de 0 a 10, em que 0 significa ausência de sintomas e 10 significa que o sintoma é tão mau quanto pode ser.
mais de 5 anos
O número de participantes com eventos adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (EAG) relacionados com o tratamento
Prazo: Mais de 5 anos
Avaliado através da revisão das respostas celulares mediante análise de amostras de sangue.
Mais de 5 anos
O número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs) relacionados com o tratamento
Prazo: Mais de 5 anos

Avaliado através da revisão das pontuações da Escala de Avaliação da Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS)

*A C-SSRS é uma ferramenta de avaliação do risco de suicídio amplamente utilizada e baseada em evidências, que ajuda a identificar se alguém está em risco de suicídio e a avaliar o nível de suporte necessário. Uma pontuação baixa está associada a um nível de risco mais baixo neste breve questionário.
Mais de 5 anos
O número de participantes com eventos adversos (EAs) relacionados com o tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: No mês 6 e no mês 12

Avaliado através da realização de 4 análises intercalares formais

  1. 6 meses após o Grupo 1 de Terapia Genética receber a dose única do tratamento
  2. 6 meses após o Grupo 2 de Terapia Genética receber a dose única do tratamento
  3. 12 meses após o Grupo 1 de Terapia Genética receber a dose única do tratamento
  4. 12 meses após o Grupo 2 de Terapia Genética receber a dose única do tratamento
No mês 6 e no mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar se o VTx-002 funciona para prevenir a progressão da ELA e qual a dose que pode ser utilizada em futuros estudos clínicos.
Prazo: No mês 6 e no mês 12
Altera certos valores sanguíneos
No mês 6 e no mês 12
Para avaliar se o VTx-002 funciona para prevenir a progressão da ELA e qual a dose que pode ser usada em futuros estudos clínicos.
Prazo: mais de 12 meses
Tempo até ventilação permanente assistida ou morte
mais de 12 meses
Para avaliar se o VTx-002 funciona para prevenir a progressão da ELA e qual a dose que pode ser usada para futuros estudos clínicos.
Prazo: Mais de 5 anos
Respostas imunitárias avaliadas através da análise de amostras de sangue
Mais de 5 anos
Para avaliar se o VTx-002 funciona para prevenir a progressão da ELA e que dose pode ser utilizada para futuros estudos clínicos.
Prazo: No mês 6 e no mês 12
Alteração da Capacidade Vital Lenta
No mês 6 e no mês 12
Para avaliar se o VTx-002 funciona para prevenir a progressão da ELA e qual a dose que pode ser utilizada em futuros estudos clínicos.
Prazo: No mês 6 e no mês 12
Alterações nos valores do LCR
No mês 6 e no mês 12
Para avaliar se o VTx-002 funciona para prevenir a progressão da ELA e qual a dose que pode ser utilizada para futuros estudos clínicos.
Prazo: No mês 6 e no mês 12 *ALSFRS-R é uma escala utilizada para monitorizar a progressão da doença. As 12 perguntas. As perguntas são pontuadas de 0 a 4, com uma pontuação máxima de 48 que indica função completa e uma pontuação mínima de 0 que indica comprometimento significativo.
Alteração na Escala Revisada de Classificação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R)
No mês 6 e no mês 12 *ALSFRS-R é uma escala utilizada para monitorizar a progressão da doença. As 12 perguntas. As perguntas são pontuadas de 0 a 4, com uma pontuação máxima de 48 que indica função completa e uma pontuação mínima de 0 que indica comprometimento significativo.

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar alterações nos biomarcadores
Prazo: Mais de 5 anos
Análise de amostras de sangue para avaliar a eliminação viral
Mais de 5 anos
Para avaliar as alterações nas avaliações da força muscular desde o início.
Prazo: Medido no mês 6 e no mês 12
Alteração na força muscular medida por Dinamometria Portátil
Medido no mês 6 e no mês 12
Para avaliar a gravidade e a melhoria da doença
Prazo: mais de 12 meses

A gravidade da doença e a melhoria foram medidas utilizando as escalas de Impressão Clínica Global (ICG) para Gravidade (ICG-G) e Melhoria (ICG-M).

As escalas ICG utilizam cada uma uma escala de sete pontos, em que 1 indica menor gravidade (ICG-G) ou maior melhoria (ICG-M) e 7 indica doença mais grave (ICG-G) ou agravamento da condição (ICG-M).
mais de 12 meses
Para avaliar as alterações na Qualidade de Vida Relacionada com a Saúde
Prazo: Medido no mês 6 e no mês 12

Alteração na Qualidade de Vida Relacionada com a Saúde, medida através do questionário EQ5D-L.

*O EQ5D-L é um questionário auto-preenchido que avalia cinco dimensões principais (Mobilidade, Autocuidado, Atividades Habituais, Dor/Desconforto, Ansiedade/Depressão). É pontuado combinando as respostas dos doentes nas cinco dimensões e, em seguida, convertendo para um único índice de utilidade, em que 1,0 indica saúde perfeita e 0 indica morte.
Medido no mês 6 e no mês 12
Para avaliar as alterações na Qualidade de Vida Relacionada com a Saúde
Prazo: Medido no mês 6 e no mês 12

Alteração na Qualidade de Vida Relacionada com a Saúde, medida através do questionário ALSAQ-5.

*O ALSAQ-5 é um questionário breve de 5 itens utilizado para medir o impacto da Esclerose Lateral Amiotrófica na qualidade de vida de um paciente. Cinco áreas-chave são avaliadas quanto a dificuldades e convertidas numa pontuação total de 0 (pior) a 100 (melhor).
Medido no mês 6 e no mês 12
Para avaliar a imunogenicidade de VTx002
Prazo: Mais de 5 anos
Avaliado pela revisão da imunogenicidade ao capsídeo e transgene através da análise de amostras de sangue.
Mais de 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vector Y Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

15 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de outubro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

17 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de junho de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VTx-002-01-001
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Outro identificador: VectoryTherapeutics)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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