Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studien skal vurdere sikkerheten og toleransen til VTx-002 hos deltakere med ALS (ALS)

9. september 2026 oppdatert av: Vector Y Therapeutics

Fase 1/2-undersøkelse av nytt eksperimentelt regime for amyotrofisk lateral sklerose (Pioneer-ALS): En åpen, ukontrollert, multicenter-studie for å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten til to doser av VTx-002

PIONEER-ALS er en fase 1/2, multikenter, åpen, stigende dose, ukontrollert, første-på-mennesker-studie som vil vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og effektene på kliniske og biomarkør-endepunkter av intracisternal administrering av Vtx-002 hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

To stigende dose (lav dose og høy dose) kohorter er planlagt. Varigheten av studien vil være maksimalt 5 år og 5 uker (265 uker) for hver deltaker. Oppfølgningsperioden kan vare opptil 5 uker for å fullføre oppfølgingsprosedyrer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle deltakere vil motta en enkelt injeksjon av studiemedikamentet. I løpet av det første året av studien vil det være 12 besøk på studiecenteret, inkludert 1 overnatting etter dosering. Det vil være ytterligere 4 fjerndeltakelsesbesøk (telefon- eller videosamtale).

Fra år 2–5 vil det være 8 ytterligere besøk. Disse vil være hver 6. måned og vil enten være personlig på studiestedet eller fjernbasert (telefon- eller videosamtale) om nødvendig eller foretrukket.

Gjennom hele den 5-årige observasjonsperioden vil det være opptil 20 studiebesøk for å fullføre oppfølgingsprøver og vurderinger og overvåke de pågående effektene av studiemedikamentet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Telefonnummer: patients@vectorytx.com
  • E-post: patients@vectorytx.com

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Rekruttering
        • UZ Leuven
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • Har ikke rekruttert ennå
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92121
        • Rekruttering
        • University of California San Diego Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Florida
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Miami School of Science
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Telefonnummer: (212) 342-3107
          • E-post: ns327@columbia.edu
        • Hovedetterforsker:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • University of Pennsylvania
        • Hovedetterforsker:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Rekruttering
        • UMC Utrecht
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Kings College Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
        • Rekruttering
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  1. I stand til og villig til å gi skriftlig informert samtykke og følge studiefremgangsmåten, inkludert besøk på studiestedet og besøkskrav
  2. Mann eller kvinne ≥ 18 år
  3. Har diagnosen ALS i henhold til El Escorial-kriteriene (Brooks et al., 2000) (sannsynlig, støttet av laboratorieresultater; klinisk sannsynlig, klinisk definitiv)
  4. Bekreftet fravær av ALS forårsaket av FUS- og SOD1-genmutasjoner bekreftet ved laboratorietester.
  5. Maksimalt 18 måneder siden første svakhetssymptom (f.eks. lemssvakhet, dysartri, dysfagi, kortpustethet)
  6. Oppreist (sittende) SVC % predikert ≥ 80% ved screening
  7. TRICALS-risikoscore mellom -2 og -6 ved screening
  8. Har en pålitelig omsorgsperson/partner/lovlig representant som er villig og i stand til å støtte deltakeren i studiedeltakelsen og gi informert samtykke på vegne av deltakeren dersom sykdomsprogresjon hindrer deltakeren i å gi samtykke (lokale lover vil gjelde).
  9. Behandling med riluzol og/eller edaravon er tillatt hvis behandlingen ble startet og har vært på stabil dose i minst 2 uker (riluzol) eller én behandlingssyklus (edaravon) før screeningbesøket
  10. Kvinner i fruktbar alder (WOCBP) og mannlige deltakere med kvinnelige partnere som er WOCBP må samtykke til å bruke svært effektiv prevensjon under og etter studien. WOCBP kan ikke være gravid eller amme
  11. Kvinner uten fruktbarhetspotensial må være postmenopausale eller kirurgisk sterile (f.eks. hysterektomi, bilateral tubal ligatur, fjernet eggstokker)

Viktige eksklusjonskriterier:

  1. Diagnose av en betydelig CNS- eller perifer nervesystemlidelse annet enn ALS som kan være årsak til deltakerens ALS-symptomer eller kan forstyrre studiemålene
  2. Spinal, cervical eller hjerne-MRI/MRA som indikerer klinisk signifikant abnormitet
  3. Tilstedeværelse av trakeostomi og ernæringssonde ved screening
  4. Kontraindikasjoner for kortikosteroidbruk (f.eks. på grunn av osteoporose, ukontrollert blodtrykk, diabetes eller kolesterol).

5. Betydelig samtidig sykdom eller tilstand innen 6 måneder etter screening som kan utgjore en uakseptabel sikkerhetsrisiko for deltakeren eller forstyrre deltakerens evne til å følge studiefremgangsmåten, f.eks. hjertesykdom, ukontrollert diabetes, leversykdom, autoimmunsykdommer som krever sterke immunsuppressive legemidler, kreft, etc. eller en nåværende psykiatrisk diagnose.

6. Klinisk signifikante avvik i laboratorietestresultater ved screening, for eksempel dårlig lever- eller nyrefunksjon, unormal blodkoagulering eller infeksjoner som hepatitt eller HIV

7. Bruk av blodfortynnende medisiner (f.eks. warfarin, heparin og nye orale antikoagulantia) og ikke i stand til å trygt avslutte disse før visse studieprosedyrer.

8. Kontraindikasjoner for bildeundersøkelsesmetoder MRI, MRA, CT på grunn av klaustrofobi og/eller intoleranse for kontrastmidler.

9. Kontraindikasjoner for generell anestesi (GA) eller dyp sedering

10. Positiv test for ulovlige rusmidler (unntatt reseptbelagte medisiner eller tillatt medisinsk/rekreasjonell marihuana hvis brukt ansvarlig)

11. Generelt skrøpelig eller hvis forskeren anser at deltakelse i studien ikke ville være i deltakerens beste interesse eller sannsynligvis vil hindre videre deltakelse under studien

Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde

-

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Genetisk: VTx-002
En undersøkende genterapi som retter seg mot et spesifikt protein.
Legemiddel: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Andre navn:
  • Prednisolon
  • Prednison
Eksperimentell: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Genetisk: VTx-002
En undersøkende genterapi som retter seg mot et spesifikt protein.
Legemiddel: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Andre navn:
  • Prednisolon
  • Prednison

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år
Vurdert ved å gjennomgå art, forekomst, alvorlighetsgrad, relasjon, alvorlighet og utfall av behandlingsrelaterte bivirkninger.
Over 5 år
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år
Vurdert ved gjennomgang av laboratorieverdier
Over 5 år
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år
Vurdert ved gjennomgang av Magnetic Resonance Imaging (MRI) funn.
Over 5 år
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: over 5 år

Vurdert gjennom gjennomgang av Treatment Induced Peripheral Neuropathy Assessment Scale (TNAS)

*TNAS er en kort deltakerrapportert spørreskjema som brukes til å måle alvorlighetsgrad og progresjon av perifer nevropati. Hvert punkt vurderes på en skala fra 0 til 10, hvor 0 betyr ingen symptomer og 10 betyr at symptomene er så ille som de muligens kan være.
over 5 år
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år
Vurdert ved å gjennomgå cellulære responser ved å analysere blodprøver.
Over 5 år
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år

Vurdert ved gjennomgang av poengsummer fra Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)

*C-SSRS er et mye brukt, evidensbasert selvmordsrisikovurderingsverktøy som hjelper til med å identifisere om noen er i risiko for selvmord og vurdere nivået av støtte som trengs. En lav poengsum er forbundet med et lavere risikonivå i dette korte spørreskjemaet.
Over 5 år
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12

Vurdert gjennom utførelse av 4 formelle mellomanalyser

  1. 6 måneder etter at genterapigruppe 1 mottar engangsbehandlingen
  2. 6 måneder etter at genterapigruppe 2 mottar engangsbehandlingen
  3. 12 måneder etter at genterapigruppe 1 mottar engangsbehandlingen
  4. 12 måneder etter at genterapigruppe 2 mottar engangsbehandlingen
Ved måned 6 og måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere om VTx-002 fungerer for å hindre progresjon av ALS og hvilken dose som kan brukes i fremtidige kliniske studier.
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12
Endrer visse blodverdier
Ved måned 6 og måned 12
For å vurdere om VTx-002 virker for å hindre progresjonen av ALS og hvilken dose som kan brukes i fremtidige kliniske studier.
Tidsramme: over 12 måneder
Tid til assistert permanent ventilasjon eller død
over 12 måneder
For å vurdere om VTx-002 fungerer for å hindre progresjonen av ALS og hvilken dose som kan brukes i fremtidige kliniske studier.
Tidsramme: Over 5 år
Immunresponser vurdert ved å analysere blodprøver
Over 5 år
For å vurdere om VTx-002 fungerer for å hindre progresjonen av ALS og hvilken dose som kan brukes i fremtidige kliniske studier.
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12
Endring i langsom vitalkapasitet
Ved måned 6 og måned 12
For å vurdere om VTx-002 virker for å hindre progresjon av ALS og hvilken dose som kan brukes i fremtidige kliniske studier.
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12
Endringer i CSF-verdier
Ved måned 6 og måned 12
For å vurdere om VTx-002 virker for å hindre progresjon av ALS og hvilken dose som kan brukes i fremtidige kliniske studier.
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12 *ALSFRS-R er en skala som brukes til å overvåke sykdomsprogresjon. De 12 spørsmålene. Spørsmålene poenglegges fra 0 til 4, med en maksimal poengsum på 48 som indikerer full funksjon og en minimumspoengsum på 0 som indikerer betydelig funksjonsnedsettelse.
Endring i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Ved måned 6 og måned 12 *ALSFRS-R er en skala som brukes til å overvåke sykdomsprogresjon. De 12 spørsmålene. Spørsmålene poenglegges fra 0 til 4, med en maksimal poengsum på 48 som indikerer full funksjon og en minimumspoengsum på 0 som indikerer betydelig funksjonsnedsettelse.

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere endringer i biomarkører
Tidsramme: Over 5 år
Analyse av blodprøver for å vurdere virussmitte
Over 5 år
For å vurdere endringer i muskelsstyrkevurderinger fra utgangspunktet.
Tidsramme: Målt ved måned 6 og måned 12
Endring i muskelstyrke målt med håndholdt dynamometri
Målt ved måned 6 og måned 12
For å vurdere sykdommens alvorlighetsgrad og forbedring
Tidsramme: over 12 måneder

Sykdommens alvorlighetsgrad og forbedring målt ved bruk av Clinical Global Impression (CGI) skalaene for Alvorlighetsgrad (CGI-S) og Forbedring (CGI-I).

CGI-skalaene bruker hver en syvpunkts skala der 1 indikerer mindre alvorlig (CGI-S) eller mest forbedret (CGI-I) og 7 indikerer mer alvorlig sykdom (CGI-S) eller forverring av tilstanden (CGI-I)
over 12 måneder
For å vurdere endringer i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Målt ved måned 6 og måned 12

Endring i helserelatert livskvalitet målt ved hjelp av EQ5D-L-spørreskjemaet.

*EQ5D-L er et selvutfyllt spørreskjema som vurderer fem kjerneområder (Mobilitet, Egenomsorg, Daglige aktiviteter, Smerte/Ubehag, Angst/Depresjon). Det poengsettes ved å kombinere pasientens svar på de fem områdene og deretter konvertere til en enkelt nytteverdi der 1,0 indikerer perfekt helse og 0 indikerer død.
Målt ved måned 6 og måned 12
For å vurdere endringer i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Målt ved måned 6 og måned 12

Endring i helserelatert livskvalitet målt ved hjelp av ALSAQ-5-spørreskjemaet.

*ALSAQ-5 er et kort, 5-punkts spørreskjema som brukes for å måle virkningen av amyotrofisk lateralsklerose på en pasients livskvalitet. Fem nøkkelområder vurderes for vanskeligheter og konverteres til en totalsum fra 0 (verst) til 100 (best)
Målt ved måned 6 og måned 12
For å vurdere immunogeniteten til VTx002
Tidsramme: Over 5 år
Vurdert gjennom gjennomgang av immunogeniteten til kapsid og transgen ved analyse av blodprøver.
Over 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vector Y Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

15. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

15. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

17. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VTx-002-01-001
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Annen identifikator: VectoryTherapeutics)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere