Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji preparatu VTx-002 u uczestników z ALS (ALS)

4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Vector Y Therapeutics

Faza 1/2 badania nowatorskiego schematu eksperymentalnego w stwardnieniu zanikowym bocznym (Pioneer-ALS): otwarte, niekontrolowane, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję dwóch dawek VTx-002

PIONEER-ALS to badanie fazy 1/2, wieloośrodkowe, otwarte, z rosnącą dawką, niekontrolowane, pierwsze na ludziach, które oceni bezpieczeństwo, tolerancję oraz wpływ na kliniczne i biomarkerowe punkty końcowe po podaniu dołędźwiowym Vtx-002 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Zaplanowano dwie kohorty z rosnącymi dawkami (niska dawka i wysoka dawka). Czas trwania badania wyniesie maksymalnie 5 lat i 5 tygodni (265 tygodni) dla każdego uczestnika. Okres badań przesiewowych może trwać do 5 tygodni w celu ukończenia procedur przesiewowych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy uczestnicy otrzymają pojedynczą iniekcję leku badawczego. W pierwszym roku badania odbędzie się 12 wizyt w ośrodku badawczym, w tym 1 nocleg po podaniu dawki. Odbędą się również 4 kolejne wizyty zdalne (telefoniczne lub wideorozmowy).

Od 2. do 5. roku odbędzie się 8 kolejnych wizyt. Będą one odbywać się co 6 miesięcy i będą albo osobiste w miejscu badania, albo zdalne (telefoniczne lub wideorozmowy), jeśli będzie to konieczne lub preferowane.

W ciągu 5-letniego okresu obserwacji odbędzie się do 20 wizyt badawczych w celu wykonania badań kontrolnych i ocen oraz monitorowania trwających efektów leku badawczego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Numer telefonu: patients@vectorytx.com
  • E-mail: patients@vectorytx.com

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UMC Utrecht
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Główny śledczy:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92121
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Diego Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic in Florida
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Miami School of Science
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Numer telefonu: (212) 342-3107
          • E-mail: ns327@columbia.edu
        • Główny śledczy:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Kings College Hospital
        • Kontakt:
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Kontakt:
          • Dr Chris McDermott, Doctor of medicine
          • Numer telefonu: +44 114 226 1049

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Zdolność i gotowość do udzielenia pisemnej świadomej zgody oraz przestrzegania procedur badania, w tym wizyt w ośrodku badawczym i wymagań dotyczących wizyt
  2. Płeć męska lub żeńska w wieku ≥ 18 lat
  3. Rozpoznanie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) zgodnie z kryteriami El Escorial (Brooks i in., 2000) (prawdopodobne, potwierdzone wynikami badań laboratoryjnych; klinicznie prawdopodobne, klinicznie pewne)
  4. Potwierdzony brak ALS spowodowanego mutacjami genów FUS i SOD1 potwierdzony badaniami laboratoryjnymi.
  5. Maksymalnie 18 miesięcy od pierwszego pojawienia się osłabienia (np. osłabienie kończyn, dysartria, dysfagia, duszność)
  6. SVC % przewidywane w pozycji wyprostowanej (siedzącej) ≥ 80% podczas badań przesiewowych
  7. Wynik ryzyka TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) między -2 a -6 podczas badań przesiewowych
  8. Posiadanie wiarygodnego opiekuna/partnera/przedstawiciela prawnego chętnego i zdolnego do wspierania uczestnika w uczestnictwie w badaniu oraz do udzielenia świadomej zgody w imieniu uczestnika w przypadku, gdy postęp choroby uniemożliwi uczestnikowi udzielenie zgody (obowiązywać będą lokalne przepisy prawne).
  9. Leczenie ryluzolem i/lub edarawonem jest dozwolone, jeśli leczenie zostało rozpoczęte i utrzymywane w stabilnej dawce przez co najmniej 2 tygodnie (ryluzol) lub jeden cykl leczenia (edarawon) przed wizytą przesiewową
  10. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) i uczestnicy płci męskiej z partnerkami będącymi WOCBP muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas i po badaniu. WOCBP nie mogą być w ciąży ani karmić piersią
  11. Kobiety niebędące w wieku rozrodczym muszą być po menopauzie lub chirurgicznie sterylne (np. histerektomia, obustronne podwiązanie jajowodów, usunięcie jajników)

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoznanie istotnej choroby ośrodkowego lub obwodowego układu nerwowego innej niż ALS, która może być przyczyną objawów ALS u uczestnika lub może zakłócać cele badania
  2. Badanie MRI/MRA kręgosłupa, szyi lub mózgu wskazujące na klinicznie istotną nieprawidłowość
  3. Obecność tracheostomii i zgłębnika do żywienia podczas badań przesiewowych
  4. Przeciwwskazania do stosowania kortykosteroidów (np. z powodu osteoporozy, niekontrolowanego ciśnienia krwi, cukrzycy lub cholesterolu).

5. Istotna choroba współistniejąca lub stan w ciągu 6 miesięcy od badań przesiewowych, które mogłyby stanowić niedopuszczalne ryzyko bezpieczeństwa dla uczestnika lub zakłócać zdolność uczestnika do przestrzegania procedur badania, np. choroba serca, niekontrolowana cukrzyca, choroba wątroby, choroby autoimmunologiczne wymagające silnych leków immunosupresyjnych, rak itp. lub aktualne rozpoznanie psychiatryczne.

6. Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych, na przykład słaba czynność wątroby lub nerek, nieprawidłowe krzepnięcie lub infekcje, takie jak zapalenie wątroby lub HIV

7. Stosowanie leków rozrzedzających krew (np. warfaryna, heparyna i nowe doustne antykoagulanty) i niemożność bezpiecznego ich odstawienia przed niektórymi procedurami badania.

8. Przeciwwskazania do metod obrazowania MRI, MRA, CT z powodu klaustrofobii i/lub nietolerancji środków kontrastowych.

9. Przeciwwskazania do znieczulenia ogólnego (GA) lub głębokiej sedacji

10. Dodatni wynik testu na nielegalne narkotyki (z wyjątkiem przepisanych leków lub dozwolonej marihuany leczniczej/rekreacyjnej, jeśli stosowana odpowiedzialnie)

11. Ogólnie słaby stan zdrowia lub jeśli badacz uzna, że uczestnictwo w badaniu nie leży w najlepszym interesie uczestnika lub prawdopodobnie uniemożliwi dalsze uczestnictwo podczas badania

Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia zdefiniowane w protokole

-

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Genetyczny: VTx-002
Badana terapia genowa ukierunkowana na konkretne białko.
Lek: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Inne nazwy:
  • Prednizolon
  • Prednizon
Eksperymentalny: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Genetyczny: VTx-002
Badana terapia genowa ukierunkowana na konkretne białko.
Lek: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Inne nazwy:
  • Prednizolon
  • Prednizon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi (AEs) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAEs) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Oceniane poprzez analizę charakteru, częstości występowania, nasilenia, związku przyczynowego, poważności i wyników zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
Ponad 5 lat
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (NZ) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (PNZ) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Ocenione poprzez przejrzenie wartości laboratoryjnych
Ponad 5 lat
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi (AEs) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAEs) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Ocenione na podstawie przeglądu wyników obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI).
Ponad 5 lat
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem (AEs) oraz poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAEs)
Ramy czasowe: ponad 5 lat

Oceniono na podstawie przeglądu Skali Oceny Neuropatii Obrzękowej Wywołanej Leczeniem (TNAS)

*TNAS to krótki kwestionariusz wypełniany przez uczestnika, służący do pomiaru nasilenia i postępu neuropatii obwodowej. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 do 10, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 10 oznacza, że objaw jest tak zły, jak to tylko możliwe.
ponad 5 lat
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (NZ) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (PNZ) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Oceniano poprzez przeglądanie odpowiedzi komórkowych poprzez analizę próbek krwi.
Ponad 5 lat
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AEs) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAEs) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Ponad 5 lat

Oceniono poprzez przejrzenie wyników Skali Oceny Nasilenia Myśli Samobójczych Columbia (C-SSRS)

*C-SSRS to powszechnie stosowane, oparte na dowodach narzędzie do oceny ryzyka samobójstwa, które pomaga określić, czy dana osoba jest narażona na ryzyko samobójstwa i ocenić poziom potrzebnego wsparcia. Niski wynik w tej krótkiej ankiecie wiąże się z niższym poziomem ryzyka.
Ponad 5 lat
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AE) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: W miesiącu 6 i miesiącu 12

Oceniane poprzez przeprowadzenie 4 formalnych analiz pośrednich

  1. 6 miesięcy po tym, jak Grupa Terapii Genowej 1 otrzyma jednorazowe leczenie
  2. 6 miesięcy po tym, jak Grupa Terapii Genowej 2 otrzyma jednorazowe leczenie
  3. 12 miesięcy po tym, jak Grupa Terapii Genowej 1 otrzyma jednorazowe leczenie
  4. 12 miesięcy po tym, jak Grupa Terapii Genowej 2 otrzyma jednorazowe leczenie
W miesiącu 6 i miesiącu 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić, czy VTx-002 działa w celu zapobiegania postępowi ALS i jaką dawkę można zastosować w przyszłych badaniach klinicznych.
Ramy czasowe: W miesiącu 6 i miesiącu 12
Zmienia pewne wartości krwi
W miesiącu 6 i miesiącu 12
Aby ocenić, czy VTx-002 działa w celu zapobiegania postępowi ALS i jaka dawka może być stosowana w przyszłych badaniach klinicznych.
Ramy czasowe: ponad 12 miesięcy
Czas do wspomaganej stałej wentylacji lub śmierci
ponad 12 miesięcy
Aby ocenić, czy VTx-002 działa w celu zapobiegania postępowi ALS i jaka dawka może być stosowana w przyszłych badaniach klinicznych.
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Odpowiedzi immunologiczne oceniane poprzez analizę próbek krwi
Ponad 5 lat
Aby ocenić, czy VTx-002 działa, zapobiegając postępowi ALS i jaką dawkę można zastosować w przyszłych badaniach klinicznych.
Ramy czasowe: W miesiącu 6 i miesiącu 12
Zmiana powolnej pojemności życiowej
W miesiącu 6 i miesiącu 12
Aby ocenić, czy VTx-002 działa w zapobieganiu postępowi ALS i jaką dawkę można zastosować w przyszłych badaniach klinicznych.
Ramy czasowe: W miesiącu 6 i miesiącu 12
Zmiany w wartościach płynu mózgowo-rdzeniowego
W miesiącu 6 i miesiącu 12
Aby ocenić, czy VTx-002 działa, zapobiegając postępowi ALS i jaką dawkę można zastosować w przyszłych badaniach klinicznych.
Ramy czasowe: W 6. i 12. miesiącu *ALSFRS-R jest skalą stosowaną do monitorowania postępu choroby. 12 pytań. Pytania są punktowane od 0 do 4, przy maksymalnym wyniku 48 wskazującym na pełną funkcjonalność i minimalnym wyniku 0 wskazującym na znaczną niepełnosprawność.
Zmiana w Skali Funkcjonalnej Stwardnienia Zanikowego Bocznego - Wersja Zmodyfikowana (ALSFRS-R)
W 6. i 12. miesiącu *ALSFRS-R jest skalą stosowaną do monitorowania postępu choroby. 12 pytań. Pytania są punktowane od 0 do 4, przy maksymalnym wyniku 48 wskazującym na pełną funkcjonalność i minimalnym wyniku 0 wskazującym na znaczną niepełnosprawność.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić zmiany w biomarkerach
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Analiza próbek krwi w celu oceny wydzielania wirusa
Ponad 5 lat
Aby ocenić zmiany w ocenie siły mięśniowej od punktu wyjściowego.
Ramy czasowe: Mierzono w miesiącu 6 i miesiącu 12
Zmiana siły mięśniowej mierzonej za pomocą dynamometru ręcznego
Mierzono w miesiącu 6 i miesiącu 12
Do oceny ciężkości choroby i poprawy
Ramy czasowe: ponad 12 miesięcy

Nasilenie choroby i poprawa mierzone za pomocą skal Klinicznej Oceny Globalnej (CGI) dla Nasilenia (CGI-S) i Poprawy (CGI-I).

Każda ze skal CGI używa siedmiopunktowej skali, gdzie 1 oznacza mniejsze nasilenie (CGI-S) lub największą poprawę (CGI-I), a 7 oznacza cięższą chorobę (CGI-S) lub pogorszenie stanu (CGI-I).
ponad 12 miesięcy
W celu oceny zmian w jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: Mierzone w miesiącu 6 i miesiącu 12

Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona za pomocą kwestionariusza EQ5D-L.

*EQ5D-L to kwestionariusz wypełniany samodzielnie, oceniający pięć kluczowych wymiarów (Mobilność, Samoopieka, Zwykłe aktywności, Ból/Dyskomfort, Lęk/Depresja). Wynik uzyskuje się poprzez połączenie odpowiedzi pacjenta z pięciu wymiarów, a następnie przeliczenie na pojedynczy wynik użyteczności, gdzie 1,0 oznacza doskonałe zdrowie, a 0 oznacza śmierć.
Mierzone w miesiącu 6 i miesiącu 12
Aby ocenić zmiany w jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: Mierzone w 6. i 12. miesiącu

Zmiana w jakości życia związanej ze zdrowiem mierzona za pomocą kwestionariusza ALSAQ-5.

*ALSAQ-5 to krótki, 5-punktowy kwestionariusz używany do pomiaru wpływu stwardnienia zanikowego bocznego na jakość życia pacjenta. Pięć kluczowych obszarów jest ocenianych pod kątem trudności i przeliczanych na łączny wynik od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy)
Mierzone w 6. i 12. miesiącu
Ocenić immunogenność VTx002
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Oceniano poprzez analizę próbek krwi pod kątem immunogenności kapsydu i transgenu.
Ponad 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vector Y Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VTx-002-01-001
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Inny identyfikator: VectoryTherapeutics)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na VTx-002

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Philippines

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj