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Studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di VTx-002 nei partecipanti con SLA (ALS)

11 maggio 2026 aggiornato da: Vector Y Therapeutics

Studio di Fase 1/2 su un Nuovo Regime Sperimentale nella Sclerosi Laterale Amiotrofica (Pioneer-ALS): Uno Studio Multicentrico, Aperto e Non Controllato per Valutare la Sicurezza e la Tollerabilità di Due Dosi di VTx-002

PIONEER-ALS è uno studio di Fase 1/2, multicentrico, in aperto, a dosi crescenti, non controllato, primo nell'uomo, che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti sugli endpoint clinici e biomarcatori della somministrazione intracisternale di Vtx-002 in partecipanti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).

Sono previste due coorti a dosi crescenti (dose bassa e dose alta). La durata dello studio sarà al massimo di 5 anni e 5 settimane (265 settimane) per ogni partecipante. Il periodo di screening può durare fino a 5 settimane per completare le procedure di screening.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tutti i partecipanti riceveranno un'unica iniezione del farmaco in studio. Durante il primo anno dello studio ci saranno 12 visite al centro di studio, inclusa 1 notte di permanenza dopo la somministrazione. Ci saranno ulteriori 4 visite remote (telefonica o videochiamata).

Dal secondo al quinto anno ci saranno ulteriori 8 visite. Queste avverranno ogni 6 mesi e potranno essere in presenza presso il sito dello studio o remote (telefonica o videochiamata) se necessario o preferito.

Durante il periodo di osservazione di 5 anni, ci saranno fino a 20 visite di studio per completare test e valutazioni di follow-up e monitorare gli effetti continui del farmaco in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Numero di telefono: patients@vectorytx.com
  • Email: patients@vectorytx.com

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Non ancora reclutamento
        • UZ Leuven
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda
        • Non ancora reclutamento
        • UMC Utrecht
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Non ancora reclutamento
        • Kings College Hospital
        • Contatto:
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Non ancora reclutamento
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Contatto:
          • Dr Chris McDermott, Doctor of medicine
          • Numero di telefono: +44 114 226 1049
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Non ancora reclutamento
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Investigatore principale:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Contatto:
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92121
        • Reclutamento
        • University of California San Diego Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic in Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Non ancora reclutamento
        • University of Miami School of Science
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Non ancora reclutamento
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Numero di telefono: (212) 342-3107
          • Email: ns327@columbia.edu
        • Investigatore principale:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • University of Pennsylvania
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  1. Capace e disposto a fornire il consenso informato scritto e a rispettare le procedure dello studio, inclusi i controlli presso il centro di studio e i requisiti di visita
  2. Maschio o femmina ≥ 18 anni di età
  3. Diagnosi di SLA secondo i criteri di El Escorial (Brooks, et al., 2000) (probabile, supportato da risultati di laboratorio; clinicamente probabile, clinicamente definita)
  4. Assenza confermata di SLA causata da mutazioni dei geni FUS e SOD1 confermata da test di laboratorio.
  5. Massimo 18 mesi dalla prima comparsa di debolezza (ad esempio, debolezza agli arti, disartria, disfagia, mancanza di respiro)
  6. SVC (in posizione eretta/seduta) % previsto ≥ 80% allo Screening
  7. Punteggio di rischio TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) tra -2 e -6 allo Screening
  8. Disporre di un caregiver/partner/rappresentante legale affidabile, disposto e in grado di supportare il partecipante nella partecipazione allo studio e di fornire il consenso informato per conto del partecipante nel caso in cui la progressione della malattia impedisca al partecipante di fornire il consenso (si applicheranno le norme legali locali).
  9. Il trattamento con riluzolo e/o edaravone è consentito se il trattamento è stato iniziato ed è rimasto a una dose stabile per almeno 2 settimane (riluzolo) o un ciclo di trattamento (edaravone) prima della visita di Screening
  10. Le donne in età fertile (WOCBP) e i partecipanti maschi con partner femminili WOCBP devono accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace durante e dopo lo studio. Le WOCBP non possono essere in gravidanza o allattamento
  11. Le donne non in età fertile devono essere in post-menopausa o sterili chirurgicamente (ad esempio, isterectomia, legatura bilaterale delle tube, rimozione delle ovaie)

Criteri di esclusione chiave:

  1. Diagnosi di una malattia significativa del sistema nervoso centrale o periferico diversa dalla SLA che potrebbe essere la causa dei sintomi di SLA del partecipante o potrebbe confondere gli obiettivi dello studio
  2. Risonanza magnetica/MRA spinale, cervicale o cerebrale che indica un'anomalia clinicamente significativa
  3. Presenza di tracheostomia e sondino gastrico allo Screening
  4. Controindicazioni all'uso di corticosteroidi (ad esempio, a causa di osteoporosi, pressione sanguigna non controllata, diabete o colesterolo).

5. Malattia o condizione concomitante significativa entro 6 mesi dallo Screening che potrebbe rappresentare un rischio inaccettabile per la sicurezza del partecipante o interferire con la capacità del partecipante di rispettare le procedure dello studio, ad esempio, malattie cardiache, diabete non controllato, malattie epatiche, malattie autoimmuni che richiedono farmaci immunosoppressori potenti, cancro, ecc. o una diagnosi psichiatrica attuale.

6. Anomalie clinicamente significative nei risultati dei test di laboratorio allo Screening, ad esempio, funzionalità epatica o renale compromessa, coagulazione anomala o infezioni come epatite o HIV

7. Uso di fluidificanti del sangue (ad esempio, warfarin, eparina e nuovi anticoagulanti orali) e incapacità di interromperli in sicurezza prima di determinate procedure dello studio.

8. Controindicazioni ai metodi di imaging MRI, MRA, TC a causa di claustrofobia e/o intolleranza agli agenti di contrasto.

9. Controindicazioni all'anestesia generale (AG) o alla sedazione profonda

10. Test positivo per droghe illegali (tranne farmaci prescritti o marijuana medicinale/ricreativa consentita se usata responsabilmente)

11. Generalmente fragile o se lo Sperimentatore ritiene che la partecipazione allo studio non sia nel migliore interesse del partecipante o sia probabile che impedisca un'ulteriore partecipazione durante lo studio

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Genetico: VTx-002
Una terapia genica sperimentale mirata a una proteina specifica.
Droga: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Altri nomi:
  • Prednisolone
  • Prednisone
Sperimentale: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Genetico: VTx-002
Una terapia genica sperimentale mirata a una proteina specifica.
Droga: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Altri nomi:
  • Prednisolone
  • Prednisone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il numero di partecipanti con eventi avversi (AE) e eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Valutato esaminando la natura, l'incidenza, la gravità, la correlazione, la serietà e l'esito degli eventi avversi emergenti dal trattamento.
Oltre 5 anni
Il numero di partecipanti con eventi avversi (EA) correlati al trattamento ed eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Valutato esaminando i valori di laboratorio
Oltre 5 anni
Il numero di partecipanti con eventi avversi (AEs) correlati al trattamento ed eventi avversi gravi (SAEs)
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Valutato attraverso la revisione dei risultati della risonanza magnetica (MRI).
Oltre 5 anni
Il numero di partecipanti con eventi avversi (AEs) correlati al trattamento ed eventi avversi gravi (SAEs)
Lasso di tempo: oltre 5 anni

Valutato tramite revisione della Scala di Valutazione della Neuropatia Periferica Indotta dal Trattamento (TNAS)

*TNAS è un breve questionario compilato dai partecipanti utilizzato per misurare la gravità e la progressione della neuropatia periferica. Ogni elemento è valutato su una scala da 0 a 10, dove 0 significa nessun sintomo e 10 significa che il sintomo è il peggiore possibile.
oltre 5 anni
Il numero di partecipanti con eventi avversi (EA) correlati al trattamento ed eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Valutato esaminando le risposte cellulari attraverso l'analisi di campioni di sangue.
Oltre 5 anni
Il numero di partecipanti con eventi avversi (EA) e eventi avversi gravi (EAG) correlati al trattamento
Lasso di tempo: Oltre 5 anni

Valutato esaminando i punteggi della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)

*La C-SSRS è uno strumento di valutazione del rischio di suicidio basato sull'evidenza, ampiamente utilizzato, che aiuta a identificare se una persona è a rischio di suicidio e a valutare il livello di supporto necessario. Un punteggio basso è associato a un livello di rischio inferiore in questo breve questionario.
Oltre 5 anni
Il numero di partecipanti con eventi avversi (EA) correlati al trattamento ed eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Al mese 6 e al mese 12

Valutato eseguendo 4 analisi intermedie formali

  1. 6 mesi dopo che il Gruppo di Terapia Genica 1 riceve il trattamento a dose singola
  2. 6 mesi dopo che il Gruppo di Terapia Genica 2 riceve il trattamento a dose singola
  3. 12 mesi dopo che il Gruppo di Terapia Genica 1 riceve il trattamento a dose singola
  4. 12 mesi dopo che il Gruppo di Terapia Genica 2 riceve il trattamento a dose singola
Al mese 6 e al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare se VTx-002 funziona per prevenire la progressione della SLA e quale dose può essere utilizzata per futuri studi clinici.
Lasso di tempo: Al mese 6 e al mese 12
Modifica alcuni valori ematici
Al mese 6 e al mese 12
Per valutare se VTx-002 funziona per prevenire la progressione della SLA e quale dose può essere utilizzata per futuri studi clinici.
Lasso di tempo: oltre 12 mesi
Tempo alla ventilazione permanente assistita o al decesso
oltre 12 mesi
Per valutare se VTx-002 funziona per prevenire la progressione della SLA e quale dose può essere utilizzata per futuri studi clinici.
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Risposte immunitarie valutate analizzando campioni di sangue
Oltre 5 anni
Per valutare se VTx-002 funziona per prevenire la progressione della SLA e quale dose può essere utilizzata per futuri studi clinici.
Lasso di tempo: Al mese 6 e al mese 12
Cambiamento nella Capacità Vitale Lenta
Al mese 6 e al mese 12
Per valutare se VTx-002 funziona per prevenire la progressione della SLA e quale dose può essere utilizzata per futuri studi clinici.
Lasso di tempo: A 6 mesi e 12 mesi
Cambiamenti nei valori del LCS
A 6 mesi e 12 mesi
Per valutare se VTx-002 funziona per prevenire la progressione della SLA e quale dose può essere utilizzata per futuri studi clinici.
Lasso di tempo: A 6 mesi e a 12 mesi *ALSFRS-R è una scala utilizzata per monitorare la progressione della malattia. Le 12 domande. Le domande sono valutate da 0 a 4, con un punteggio massimo di 48 che indica una funzione completa e un punteggio minimo di 0 che indica un significativo deterioramento.
Variazione nella Scala di Valutazione Funzionale per la Sclerosi Laterale Amiotrofica - Rivista (ALSFRS-R)
A 6 mesi e a 12 mesi *ALSFRS-R è una scala utilizzata per monitorare la progressione della malattia. Le 12 domande. Le domande sono valutate da 0 a 4, con un punteggio massimo di 48 che indica una funzione completa e un punteggio minimo di 0 che indica un significativo deterioramento.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare le variazioni dei biomarcatori
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Analisi di campioni di sangue per valutare l'eliminazione virale
Oltre 5 anni
Per valutare le variazioni delle valutazioni della forza muscolare rispetto al basale.
Lasso di tempo: Misurato al mese 6 e al mese 12
Variazione della forza muscolare misurata mediante dinamometria portatile
Misurato al mese 6 e al mese 12
Per valutare la gravità della malattia e il miglioramento
Lasso di tempo: oltre 12 mesi

La gravità della malattia e il miglioramento misurati utilizzando le scale Clinical Global Impression (CGI) per la Gravità (CGI-S) e il Miglioramento (CGI-I).

Le scale CGI utilizzano ciascuna una scala a sette punti in cui 1 indica una condizione meno grave (CGI-S) o il maggior miglioramento (CGI-I) e 7 indica una malattia più grave (CGI-S) o un peggioramento della condizione (CGI-I).
oltre 12 mesi
Per valutare le variazioni della Qualità della Vita correlata alla Salute
Lasso di tempo: Misurato al mese 6 e al mese 12

Variazione della qualità della vita correlata alla salute misurata utilizzando il questionario EQ5D-L.

*L'EQ5D-L è un questionario autosomministrato che valuta cinque dimensioni fondamentali (Mobilità, Cura di sé, Attività abituali, Dolore/Disagio, Ansia/Depressione). Viene valutato combinando le risposte dei pazienti nelle cinque dimensioni e convertendole in un punteggio di utilità singolo, dove 1,0 indica salute perfetta e 0 indica morte.
Misurato al mese 6 e al mese 12
Per valutare le modifiche alla Qualità della Vita correlata alla Salute
Lasso di tempo: Misurato al mese 6 e al mese 12

Variazione della Qualità della Vita correlata alla Salute misurata utilizzando il questionario ALSAQ-5.

*L'ALSAQ-5 è un breve questionario di 5 elementi utilizzato per misurare l'impatto della Sclerosi Laterale Amiotrofica sulla qualità della vita di un paziente. Cinque aree chiave vengono valutate per le difficoltà e convertite in un punteggio totale da 0 (peggiore) a 100 (migliore).
Misurato al mese 6 e al mese 12
Per valutare l'immunogenicità di VTx002
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Valutato attraverso la revisione dell'immunogenicità del capside e del transgene mediante l'analisi dei campioni di sangue.
Oltre 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vector Y Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

15 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

15 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

17 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VTx-002-01-001
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Altro identificatore: VectoryTherapeutics)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

Prove cliniche su VTx-002

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