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VTx-002를 투여받는 ALS 환자에서의 안전성 및 내약성 평가 연구 (ALS)

2026년 6월 4일 업데이트: Vector Y Therapeutics

근위축성측삭경화증에 대한 새로운 실험적 요법의 1/2상 연구(Pioneer-ALS): VTx-002의 두 용량에 대한 안전성과 내약성을 평가하기 위한 개방형, 무대조군, 다기관 연구

PIONEER-ALS는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자를 대상으로 Vtx-002의 척수 지주막하 내 투여의 안전성, 내약성 및 임상 및 바이오마커 종점에 대한 효과를 평가하는 1/2상, 다기관, 개방형, 용량 증량, 무대조군, 최초 인간 대상 연구입니다.

두 개의 증량 용량(저용량 및 고용량) 코호트가 계획되어 있습니다. 각 참가자에 대한 연구 기간은 최대 5년 5주(265주)입니다. 선별 절차를 완료하기 위한 선별 기간은 최대 5주까지 지속될 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

모든 참가자는 연구 약물을 단일 주사로 투여받게 됩니다. 연구 첫 해 동안, 약물 투여 후 1박을 포함하여 연구 센터를 12회 방문하게 됩니다. 추가로 4회의 원격 방문(전화 또는 화상 통화)이 있을 것입니다.

2년차부터 5년차까지는 추가로 8회의 방문이 있을 것입니다. 이 방문들은 6개월마다 이루어지며, 필요하거나 선호되는 경우 연구 현장에서 대면으로 진행되거나 원격(전화 또는 화상 통화)으로 진행될 수 있습니다.

5년간의 관찰 기간 동안, 추적 검사 및 평가를 완료하고 연구 약물의 지속적인 효과를 모니터링하기 위해 최대 20회의 연구 방문이 있을 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • 전화번호: patients@vectorytx.com
  • 이메일: patients@vectorytx.com

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드
        • 아직 모집하지 않음
        • UMC Utrecht
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • 아직 모집하지 않음
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • 수석 연구원:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • 연락하다:
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92121
        • 모병
        • University of California San Diego Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • 모병
        • Mayo Clinic in Florida
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Miami School of Science
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • 수석 연구원:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 아직 모집하지 않음
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • 연락하다:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • 전화번호: (212) 342-3107
          • 이메일: ns327@columbia.edu
        • 수석 연구원:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • University of Pennsylvania
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에
        • 아직 모집하지 않음
        • UZ Leuven
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • 영국
      • London, 영국, SE5 9RS
        • 아직 모집하지 않음
        • Kings College Hospital
        • 연락하다:
      • Sheffield, 영국, S10 2JF
        • 아직 모집하지 않음
        • Royal Hallamshire Hospital
        • 연락하다:
          • Dr Chris McDermott, Doctor of medicine
          • 전화번호: +44 114 226 1049

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 서면 동의서를 작성하고, 연구 현장 방문 및 방문 요건을 포함한 연구 절차를 준수할 수 있고 의사가 있는 참가자
  2. 18세 이상의 남성 또는 여성
  3. El Escorial 기준(Brooks 등, 2000)에 따른 ALS 진단(검사 결과로 뒷받침되는 가능성 있는 ALS; 임상적으로 가능성 있는 ALS, 임상적으로 확정된 ALS)을 가진 참가자
  4. 검사실 검사로 확인된 FUS 및 SOD1 유전자 돌연변이로 인한 ALS가 없는 것으로 확인된 참가자
  5. 첫 번째 약화 증상(예: 사지 약화, 구음 장애, 연하 장애, 호흡 곤란) 발생 후 최대 18개월 이내
  6. 선별 검사 시 앉은 자세에서 측정한 예측 SVC %가 ≥80%
  7. 선별 검사 시 TRICALS(ALS 치료 연구 이니셔티브) 위험 점수가 -2에서 -6 사이
  8. 참가자가 연구 참여를 지원하고, 질병 진행으로 인해 참가자가 동의를 할 수 없는 경우 참가자를 대신하여 동의를 제공할 의사와 능력이 있는 신뢰할 수 있는 간병인/파트너/법정 대리인을 가진 참가자(해당 지역 법률 규정 적용)
  9. 릴루졸 및/또는 에다라본 치료는 선별 검사 방문 전 최소 2주(릴루졸) 또는 한 치료 주기(에다라본) 동안 치료가 시작되고 안정적인 용량을 유지한 경우 허용됨
  10. 가임기 여성 및 가임기 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 연구 중 및 연구 후에 매우 효과적인 피임법을 사용하기로 동의해야 함. 가임기 여성은 임신 중이거나 수유 중일 수 없음
  11. 비가임기 여성은 폐경 후이거나 외과적으로 불임 상태(예: 자궁 적출술, 양측 난관 결찰술, 난소 제거술)여야 함

주요 제외 기준:

  1. 참가자의 ALS 증상의 원인이 될 수 있거나 연구 목표를 혼란스럽게 할 수 있는 ALS 이외의 중요한 중추 신경계 또는 말초 신경계 질환 진단
  2. 임상적으로 중요한 이상을 나타내는 척추, 경추 또는 뇌 MRI/MRA
  3. 선별 검사 시 기관절개술 및 영양 공급 튜브 존재
  4. 코르티코스테로이드 사용 금기(예: 골다공증, 조절되지 않은 혈압, 당뇨병 또는 콜레스테롤 수치로 인해)

5. 참가자에게 허용되지 않는 안전 위험을 초래하거나 참가자가 연구 절차를 준수하는 능력을 방해할 수 있는 선별 검사 6개월 이내의 중요한 동반 질환 또는 상태, 예: 심장병, 조절되지 않은 당뇨병, 간 질환, 강력한 면역 억제제가 필요한 자가면역 질환, 암 등 또는 현재 정신과적 진단

6. 선별 검사 시 검사실 검사 결과의 임상적으로 중요한 이상, 예: 간 또는 신장 기능 저하, 비정상적인 응고 또는 B형 간염 또는 HIV와 같은 감염

7. 혈액 희석제(예: 와파린, 헤파린, 새로운 경구 항응고제) 사용 및 특정 연구 절차 전에 안전하게 중단할 수 없음

8. 폐쇄공포증 및/또는 조영제 불내성으로 인한 MRI, MRA, CT 영상 촬영 방법 금기

9. 전신 마취 또는 심층 진정 금기

10. 불법 약물 양성 반응(처방된 약물 또는 허용된 의료/레크리에이션용 대마초가 책임 있게 사용된 경우 제외)

11. 일반적으로 허약하거나 연구자가 연구 참여가 참가자의 최선의 이익이 아니거나 연구 중 추가 참여를 금지할 가능성이 있다고 판단하는 경우

기타 프로토콜에 정의된 포함/제외 기준이 적용될 수 있음

-

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
유전적: VTx-002
특정 단백질을 표적으로 하는 연구용 유전자 치료제.
의약품: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
다른 이름들:
  • 프레드니솔론
  • 프레드니손
실험적: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
유전적: VTx-002
특정 단백질을 표적으로 하는 연구용 유전자 치료제.
의약품: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
다른 이름들:
  • 프레드니솔론
  • 프레드니손

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 이상사례(AEs) 및 중대한 이상사례(SAEs)를 경험한 참가자 수
기간: 5년 이상
치료 중 발생한 이상반응의 성질, 발생률, 심각도, 관련성, 중증도 및 결과를 검토하여 평가합니다.
5년 이상
치료 관련 이상반응(AE) 및 중대한 이상반응(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 5년 이상
실험실 수치 검토를 통해 평가됨
5년 이상
치료 관련 이상반응(AEs) 및 중대한 이상반응(SAEs)이 발생한 참가자 수
기간: 5년 이상
자기공명영상(MRI) 소견을 검토하여 평가함.
5년 이상
치료 관련 이상반응(AEs) 및 중대한 이상반응(SAEs)이 발생한 참가자 수
기간: 5년 이상

치료 유발 말초 신경병증 평가 척도(TNAS) 검토를 통해 평가됨

*TNAS는 말초 신경병증의 중증도와 진행을 측정하는 데 사용되는 간단한 참가자 보고 설문지입니다. 각 항목은 0에서 10까지의 척도로 평가되며, 여기서 0은 증상이 없음을 의미하고 10은 증상이 가능한 최악의 상태임을 의미합니다.
5년 이상
치료 관련 이상사례(AE) 및 중대한 이상사례(SAE)가 발생한 참가자 수
기간: 5년 이상
혈액 샘플 분석을 통해 세포 반응을 검토하여 평가합니다.
5년 이상
치료와 관련된 부작용(AEs) 및 심각한 부작용(SAEs)이 발생한 참가자 수
기간: 5년 이상

컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS) 점수를 검토하여 평가됨

*C-SSRS는 널리 사용되는 증거 기반 자살 위험 평가 도구로, 누군가가 자살 위험에 처해 있는지 식별하고 필요한 지원 수준을 판단하는 데 도움이 됩니다. 이 간단한 설문지에서 낮은 점수는 낮은 위험 수준과 관련이 있습니다.
5년 이상
치료와 관련된 이상반응(AEs) 및 중대한 이상반응(SAEs)이 발생한 참가자 수
기간: 6개월과 12개월에

4번의 정식 중간 분석 수행으로 평가됨

  1. 유전자 치료 그룹 1이 단일 용량 치료를 받은 후 6개월
  2. 유전자 치료 그룹 2가 단일 용량 치료를 받은 후 6개월
  3. 유전자 치료 그룹 1이 단일 용량 치료를 받은 후 12개월
  4. 유전자 치료 그룹 2가 단일 용량 치료를 받은 후 12개월
6개월과 12개월에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
VTx-002가 ALS 진행을 예방하는 데 효과가 있는지 평가하고, 향후 임상 연구에 사용할 수 있는 용량을 결정하기 위함입니다.
기간: 6개월 및 12개월 시점
특정 혈액 수치 변화
6개월 및 12개월 시점
VTx-002가 ALS 진행을 예방하는 데 효과가 있는지 평가하고, 향후 임상 연구에 사용할 수 있는 용량을 확인하기 위함입니다.
기간: 12개월 이상
도움을 받는 영구적 인공호흡 또는 사망까지의 시간
12개월 이상
VTx-002가 ALS 진행을 예방하는 데 효과가 있는지, 그리고 향후 임상 연구에 사용할 수 있는 용량을 평가하기 위함입니다.
기간: 5년 이상
혈액 샘플 분석을 통해 평가된 면역 반응
5년 이상
VTx-002가 ALS 진행을 예방하는 데 효과가 있는지 평가하고, 향후 임상 연구에 사용할 수 있는 용량을 결정하기 위함입니다.
기간: 6개월 및 12개월
서서히 측정한 폐활량의 변화
6개월 및 12개월
VTx-002가 ALS 진행을 예방하는 데 효과가 있는지 평가하고, 향후 임상 연구에 사용할 수 있는 용량을 확인하기 위함입니다.
기간: 6개월과 12개월에
CSF 수치 변화
6개월과 12개월에
VTx-002가 ALS 진행을 예방하는 데 효과가 있는지 평가하고, 향후 임상 연구에 사용할 수 있는 용량을 확인하기 위함입니다.
기간: 6개월 및 12개월 시점에 *ALSFRS-R은 질병 진행을 모니터링하는 데 사용되는 척도입니다. 12개의 질문으로 구성되어 있으며, 각 질문은 0점에서 4점까지 점수가 매겨집니다. 최대 점수 48점은 완전한 기능을 나타내며, 최소 점수 0점은 심각한 기능 장애를 나타냅니다.
근위축성 축삭경화증 기능 평가 척도-개정판(ALSFRS-R)의 변화
6개월 및 12개월 시점에 *ALSFRS-R은 질병 진행을 모니터링하는 데 사용되는 척도입니다. 12개의 질문으로 구성되어 있으며, 각 질문은 0점에서 4점까지 점수가 매겨집니다. 최대 점수 48점은 완전한 기능을 나타내며, 최소 점수 0점은 심각한 기능 장애를 나타냅니다.

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
바이오마커 변화 평가
기간: 5년 이상
바이러스 배출을 평가하기 위한 혈액 샘플 분석
5년 이상
기준선 대비 근력 평가의 변화를 평가하기 위해.
기간: 6개월 및 12개월에 측정
핸드헬드 다이나모미터로 측정한 근력 변화
6개월 및 12개월에 측정
질병 중증도와 개선 정도를 평가하기 위해
기간: 12개월 이상

질병 중증도와 개선은 중증도(CGI-S) 및 개선(CGI-I)을 위한 임상 전반적 인상(CGI) 척도를 사용하여 측정되었습니다.

CGI 척도는 각각 7점 척도를 사용하며, 여기서 1은 덜 심각한(CGI-S) 또는 가장 개선된(CGI-I) 상태를 나타내고, 7은 더 심각한 질병(CGI-S) 또는 상태 악화(CGI-I)를 나타냅니다.
12개월 이상
건강 관련 삶의 질 변화 평가
기간: 6개월과 12개월에 측정됨

EQ5D-L 설문지를 사용하여 측정된 건강 관련 삶의 질 변화.

*EQ5D-L은 다섯 가지 핵심 영역(이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울)을 평가하는 자가 작성 설문지입니다. 이는 다섯 가지 영역에 걸친 환자 응답을 결합한 후 단일 효용 점수로 변환하여 점수를 매기며, 1.0은 완벽한 건강 상태를, 0은 사망을 나타냅니다.
6개월과 12개월에 측정됨
건강 관련 삶의 질 변화 평가
기간: 6개월 및 12개월에 측정

ALSAQ-5 설문지를 사용하여 측정한 건강 관련 삶의 질 변화.

*ALSAQ-5는 근위축성 측삭 경화증이 환자의 삶의 질에 미치는 영향을 측정하기 위해 사용되는 간단한 5개 항목 설문지입니다. 5가지 주요 영역에서 어려움을 평가하고 0(최악)에서 100(최상)까지 총점으로 변환합니다.
6개월 및 12개월에 측정
VTx002의 면역원성을 평가하기 위해
기간: 5년 이상
혈액 샘플을 분석하여 캡시드 및 트랜스진에 대한 면역원성을 검토하여 평가합니다.
5년 이상

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vector Y Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 19일

기본 완료 (추정된)

2027년 10월 15일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 11월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 11일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VTx-002-01-001
  • 2025-522697-37-00 (씨티스)
  • PIONEER-ALS (기타 식별자: VectoryTherapeutics)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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