Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie naar de veiligheid en verdraagbaarheid van VTx-002 bij deelnemers met ALS (ALS)

9 september 2026 bijgewerkt door: Vector Y Therapeutics

Fase 1/2 Onderzoek naar een Nieuw Experimenteel Regime bij Amyotrofische Laterale Sclerose (Pioneer-ALS): Een Open-Label, Ongecontroleerde, Multicenter Studie om de Veiligheid en Tolerantie van Twee Doseringen van VTx-002 te Beoordelen

PIONEER-ALS is een fase 1/2, multicenter, open-label, oplopende dosis, ongecontroleerd, eerste-in-mens onderzoek dat de veiligheid, verdraagbaarheid en effecten op klinische en biomarker eindpunten van intracisternale toediening van Vtx-002 zal evalueren bij deelnemers met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Er zijn twee cohorten met oplopende doseringen (lage dosis en hoge dosis) gepland. De duur van de studie zal maximaal 5 jaar en 5 weken (265 weken) bedragen voor elke deelnemer. De screeningsperiode kan tot 5 weken duren om de screeningsprocedures te voltooien.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alle deelnemers zullen een enkele injectie van het onderzoeksgeneesmiddel ontvangen. Tijdens het eerste jaar van de studie zullen er 12 bezoeken aan het studiecentrum zijn, inclusief 1 overnachting na toediening. Er zullen nog 4 afstandsbezoeken (telefonisch of via videogesprek) plaatsvinden.

Van jaar 2 tot 5 zullen er nog 8 bezoeken zijn. Deze zullen elke 6 maanden plaatsvinden en zullen indien nodig of gewenst persoonlijk op de studielocatie of op afstand (telefonisch of via videogesprek) zijn.

Gedurende de 5-jarige observatieperiode zullen er tot 20 studiebezoeken zijn om follow-uptests en -beoordelingen uit te voeren en de voortdurende effecten van het onderzoeksgeneesmiddel te monitoren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Telefoonnummer: patients@vectorytx.com
  • E-mail: patients@vectorytx.com

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België
        • Werving
        • UZ Leuven
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • Werving
        • UMC Utrecht
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Nog niet aan het werven
        • Kings College Hospital
        • Contact:
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
        • Werving
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Nog niet aan het werven
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Contact:
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92121
        • Werving
        • University of California San Diego Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic in Florida
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Nog niet aan het werven
        • University of Miami School of Science
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Nog niet aan het werven
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Telefoonnummer: (212) 342-3107
          • E-mail: ns327@columbia.edu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen en de studievoorwaarden na te komen, inclusief bezoeken aan de studielocatie en de bezoekvereisten
  2. Man of vrouw ≥ 18 jaar
  3. Heeft de diagnose ALS volgens de El Escorial-criteria (Brooks, et al., 2000) (waarschijnlijk, ondersteund door laboratoriumresultaten; klinisch waarschijnlijk, klinisch definitief)
  4. Bevestigde afwezigheid van ALS veroorzaakt door FUS- en SOD1-genmutaties bevestigd door laboratoriumtesten.
  5. Maximaal 18 maanden sinds de eerste verschijning van zwakte (bijv. ledemaatzwakte, dysartrie, dysfagie, kortademigheid)
  6. Erecte (zittende) SVC % voorspeld ≥ 80% bij screening
  7. TRICALS-risicoscore tussen -2 en -6 bij screening
  8. Heeft een betrouwbare zorgverlener/partner/wettelijke vertegenwoordiger die bereid en in staat is de deelnemer te ondersteunen bij deelname aan de studie en om geïnformeerde toestemming te geven namens de deelnemer in het geval dat ziekteprogressie de deelnemer verhindert toestemming te geven (lokale wettelijke regels zijn van toepassing).
  9. Behandeling met riluzol en/of edaravon is toegestaan als de behandeling is gestart en gedurende minimaal 2 weken (riluzol) of één behandelcyclus (edaravon) vóór het screeningsbezoek op een stabiele dosis is gebleven
  10. Vrouwen met vruchtbaarheidspotentieel (WOCBP) en mannelijke deelnemers met vrouwelijke partners die WOCBP zijn, moeten akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptie tijdens en na de studie. WOCBP mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven
  11. Vrouwen zonder vruchtbaarheidspotentieel moeten postmenopauzaal zijn of chirurgisch steriel zijn (bijv. hysterectomie, bilaterale tubaligatie, verwijderde eierstokken)

Belangrijkste exclusiecriteria:

  1. Diagnose van een significante CNS- of perifere zenuwstelselaandoening anders dan ALS die een oorzaak kan zijn voor de ALS-symptomen van de deelnemer of de studieobjectieven kan beïnvloeden
  2. Spinale, cervicale of hersen-MRI/MRA die klinisch significante afwijkingen aangeeft
  3. Aanwezigheid van tracheostomie en voedingssonde bij screening
  4. Contra-indicaties voor corticosteroidgebruik (bijv. vanwege osteoporose, ongecontroleerde bloeddruk, diabetes of cholesterol).

5. Significante bijkomende ziekte of aandoening binnen 6 maanden voor screening die een onaanvaardbaar veiligheidsrisico voor de deelnemer kan vormen of de mogelijkheid van de deelnemer om aan de studievoorwaarden te voldoen kan belemmeren, bijv. hartziekte, ongecontroleerde diabetes, leverziekte, auto-immuunziekten die sterke immuunonderdrukkende medicijnen nodig hebben, kanker, enz. of een huidige psychiatrische diagnose.

6. Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtestresultaten bij screening, bijvoorbeeld slechte lever- of nierfunctie, abnormale stolling of infecties zoals hepatitis of hiv

7. Gebruik van bloedverdunners (bijv. warfarine, heparine en nieuwe orale anticoagulantia) en niet in staat deze veilig te stoppen vóór bepaalde studieprocedures.

8. Contra-indicaties voor beeldvormende methoden MRI, MRA, CT vanwege claustrofobie en/of intolerantie voor contrastmiddelen.

9. Contra-indicaties voor algehele anesthesie (GA) of diepe sedatie

10 Positieve test voor illegale drugs (behalve voorgeschreven medicatie of toegestane medicinale/recreatieve marihuana indien verantwoord gebruikt)

11. Over het algemeen kwetsbaar of als de onderzoeker van oordeel is dat deelname aan de studie niet in het belang van de deelnemer is of waarschijnlijk verdere deelname tijdens de studie zal verhinderen

Andere protocolgedefinieerde inclusie/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn

-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Genetisch: VTx-002
Een experimentele gentherapie gericht op een specifiek eiwit.
Geneesmiddel: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Andere namen:
  • Prednisolon
  • Prednison
Experimenteel: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Genetisch: VTx-002
Een experimentele gentherapie gericht op een specifiek eiwit.
Geneesmiddel: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Andere namen:
  • Prednisolon
  • Prednison

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aantal deelnemers met behandeling gerelateerde bijwerkingen (AEs) en Ernstige Bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Meer dan 5 jaar
Beoordeeld door de aard, incidentie, ernst, verwantschap, ernst en uitkomst van behandeling-emergerende bijwerkingen te beoordelen.
Meer dan 5 jaar
Het aantal deelnemers met behandelingen-gerelateerde bijwerkingen (AEs) en Ernstige Bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Meer dan 5 jaar
Beoordeeld door laboratoriumwaarden te controleren
Meer dan 5 jaar
Het aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Meer dan 5 jaar
Beoordeeld door het beoordelen van bevindingen van Magnetic Resonance Imaging (MRI).
Meer dan 5 jaar
Het aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: meer dan 5 jaar

Beoordeeld door beoordeling van de Beoordelingsschaal voor door Behandeling Geïnduceerde Perifere Neuropathie (TNAS)

*TNAS is een korte door deelnemers gerapporteerde vragenlijst die wordt gebruikt om de ernst en progressie van perifere neuropathie te meten. Elk item wordt beoordeeld op een schaal van 0 tot 10, waarbij 0 betekent dat er geen symptoom is en 10 betekent dat het symptoom zo erg is als het maar kan zijn.
meer dan 5 jaar
Het aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Meer dan 5 jaar
Beoordeeld door het beoordelen van cellulaire reacties door bloedmonsters te analyseren.
Meer dan 5 jaar
Het aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AEs) en Ernstige Bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Meer dan 5 jaar

Beoordeeld door de scores van de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) te bekijken

*C-SSRS is een veelgebruikt, op bewijzen gebaseerd instrument voor het beoordelen van suïciderisico dat helpt te bepalen of iemand risico loopt op zelfmoord en het benodigde ondersteuningsniveau inschat. Een lage score is geassocieerd met een lager risiconiveau in deze korte vragenlijst.
Meer dan 5 jaar
Het aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AEs) en Ernstige Bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Na 6 maanden en na 12 maanden

Beoordeeld door het uitvoeren van 4 formele tussentijdse analyses

  1. 6 maanden nadat Gentherapie Groep 1 de eenmalige dosisbehandeling heeft ontvangen
  2. 6 maanden nadat Gentherapie Groep 2 de eenmalige dosisbehandeling heeft ontvangen
  3. 12 maanden nadat Gentherapie Groep 1 de eenmalige dosisbehandeling heeft ontvangen
  4. 12 maanden nadat Gentherapie Groep 2 de eenmalige dosisbehandeling heeft ontvangen
Na 6 maanden en na 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om te beoordelen of VTx-002 werkt om de progressie van ALS te voorkomen en welke dosis kan worden gebruikt voor toekomstige klinische studies.
Tijdsspanne: Na 6 maanden en na 12 maanden
Verandert bepaalde bloedwaarden
Na 6 maanden en na 12 maanden
Om te beoordelen of VTx-002 werkt om de progressie van ALS te voorkomen en welke dosis kan worden gebruikt voor toekomstige klinische studies.
Tijdsspanne: meer dan 12 maanden
Tijd tot geassisteerde permanente beademing of overlijden
meer dan 12 maanden
Om te beoordelen of VTx-002 werkt om de progressie van ALS te voorkomen en welke dosis kan worden gebruikt voor toekomstige klinische studies.
Tijdsspanne: Meer dan 5 jaar
Immunologische reacties beoordeeld door bloedmonsters te analyseren
Meer dan 5 jaar
Om te beoordelen of VTx-002 werkt om de progressie van ALS te voorkomen en welke dosis kan worden gebruikt voor toekomstige klinische studies.
Tijdsspanne: Na 6 maanden en 12 maanden
Verandering in trage vitale capaciteit
Na 6 maanden en 12 maanden
Om te beoordelen of VTx-002 werkt om de progressie van ALS te voorkomen en welke dosis kan worden gebruikt voor toekomstige klinische onderzoeken.
Tijdsspanne: Na 6 maanden en na 12 maanden
Veranderingen in CSF-waarden
Na 6 maanden en na 12 maanden
Om te beoordelen of VTx-002 werkt om de progressie van ALS te voorkomen en welke dosis kan worden gebruikt voor toekomstige klinische studies.
Tijdsspanne: Na 6 maanden en 12 maanden *ALSFRS-R is een schaal die wordt gebruikt om de ziekteprogressie te monitoren. De 12 vragen. Vragen worden gescoord van 0 tot 4, met een maximale score van 48 die volledige functie aangeeft en een minimale score van 0 die significante beperking aangeeft.
Verandering in de Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal-Herzien (ALSFRS-R)
Na 6 maanden en 12 maanden *ALSFRS-R is een schaal die wordt gebruikt om de ziekteprogressie te monitoren. De 12 vragen. Vragen worden gescoord van 0 tot 4, met een maximale score van 48 die volledige functie aangeeft en een minimale score van 0 die significante beperking aangeeft.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om veranderingen in biomarkers te beoordelen
Tijdsspanne: Meer dan 5 jaar
Analyse van bloedmonsters om virale uitscheiding te beoordelen
Meer dan 5 jaar
Om veranderingen in spierkrachtbeoordelingen vanaf de uitgangswaarde te beoordelen.
Tijdsspanne: Gemeten bij maand 6 en maand 12
Verandering in spierkracht gemeten met handdynamometrie
Gemeten bij maand 6 en maand 12
Om de ernst van de ziekte en de verbetering te beoordelen
Tijdsspanne: langer dan 12 maanden

Ziekte-ernst en verbetering gemeten met behulp van de Clinical Global Impression (CGI) schalen voor Ernst (CGI-S) en Verbetering (CGI-I).

De CGI-schalen gebruiken elk een zevenpuntsschaal waarbij 1 minder ernstig (CGI-S) of meest verbeterd (CGI-I) aangeeft en 7 ernstigere ziekte (CGI-S) of verslechtering van de aandoening (CGI-I) aangeeft.
langer dan 12 maanden
Om veranderingen in gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit te beoordelen
Tijdsspanne: Gemeten na 6 maanden en 12 maanden

Verandering in gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit gemeten met de EQ5D-L vragenlijst.

*De EQ5D-L is een zelf in te vullen vragenlijst die vijf kern dimensies beoordeelt (Mobiliteit, Zelfzorg, Dagelijkse activiteiten, Pijn/ongemak, Angst/depressie). De score wordt bepaald door de antwoorden van de patiënt over de vijf dimensies te combineren en vervolgens om te zetten in een enkele nutsscore waarbij 1,0 een perfecte gezondheid aangeeft en 0 de dood.
Gemeten na 6 maanden en 12 maanden
Om veranderingen in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen
Tijdsspanne: Gemeten op maand 6 en maand 12

Verandering in gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit gemeten met behulp van de ALSAQ-5 vragenlijst.

*De ALSAQ-5 is een korte vragenlijst met 5 items die wordt gebruikt om de impact van Amyotrofische Laterale Sclerose op de levenskwaliteit van een patiënt te meten. Vijf belangrijke gebieden worden beoordeeld op moeilijkheden en omgezet in een totaalscore van 0 (slechtst) tot 100 (beste)
Gemeten op maand 6 en maand 12
Om de immunogeniciteit van VTx002 te beoordelen
Tijdsspanne: Meer dan 5 jaar
Beoordeeld door de beoordeling van de immunogeniciteit van het capside en het transgeen door analyse van bloedmonsters.
Meer dan 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vector Y Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

15 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

15 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VTx-002-01-001
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Andere identificatie: VectoryTherapeutics)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren