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Étude visant à évaluer la sécurité et la tolérance du VTx-002 chez les participants atteints de SLA (ALS)

9 septembre 2026 mis à jour par: Vector Y Therapeutics

Phase 1/2 Investigation of Novel Experimental Regimen in Amyotrophic Lateral Sclerosis (Pioneer-ALS): An Open-Label, Uncontrolled, Multicenter Study to Assess the Safety and Tolerability of Two Doses of VTx-002

PIONEER-ALS est une étude de phase 1/2, multicentrique, ouverte, à doses croissantes, non contrôlée, première chez l'homme, qui évaluera la sécurité, la tolérance et les effets sur les critères cliniques et biomarqueurs de l'administration intracisternale de Vtx-002 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Deux cohortes à doses croissantes (faible dose et dose élevée) sont prévues. La durée de l'étude sera d'un maximum de 5 ans et 5 semaines (265 semaines) pour chaque participant. La période de sélection peut durer jusqu'à 5 semaines pour terminer les procédures de sélection.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Tous les participants recevront une injection unique du médicament de l'étude. Au cours de la première année de l'étude, il y aura 12 visites au centre d'étude, dont 1 nuitée après l'administration. Il y aura 4 visites supplémentaires à distance (appel téléphonique ou visioconférence).

De la 2e à la 5e année, il y aura 8 visites supplémentaires. Elles auront lieu tous les 6 mois et se dérouleront soit en personne sur le site de l'étude, soit à distance (appel téléphonique ou visioconférence) si nécessaire ou préféré.

Pendant toute la période d'observation de 5 ans, il y aura jusqu'à 20 visites d'étude pour réaliser les tests et évaluations de suivi et surveiller les effets continus du médicament de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Numéro de téléphone: patients@vectorytx.com
  • E-mail: patients@vectorytx.com

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Leuven, Belgique
        • Recrutement
        • UZ Leuven
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Recrutement
        • UMC Utrecht
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Pas encore de recrutement
        • Kings College Hospital
        • Contact:
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2JF
        • Recrutement
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Contact:
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Pas encore de recrutement
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Chercheur principal:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Contact:
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92121
        • Recrutement
        • University of California San Diego Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic in Florida
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Pas encore de recrutement
        • University of Miami School of Science
        • Contact:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
          • Numéro de téléphone: (305) 243-6480
          • E-mail: mbenatar@med.miami.edu
        • Chercheur principal:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Chercheur principal:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Pas encore de recrutement
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Numéro de téléphone: (212) 342-3107
          • E-mail: ns327@columbia.edu
        • Chercheur principal:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • University of Pennsylvania
        • Chercheur principal:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Capable de fournir un consentement éclairé écrit et disposé à le faire, et à se conformer aux procédures de l'étude, y compris les visites sur le site de l'étude et les exigences de visite
  2. Homme ou femme âgé(e) de ≥ 18 ans
  3. Diagnostic de SLA selon les critères d'El Escorial (Brooks et al., 2000) (probable, soutenu par des résultats de laboratoire ; cliniquement probable, cliniquement défini)
  4. Absence confirmée de SLA causée par des mutations des gènes FUS et SOD1 confirmée par des tests de laboratoire.
  5. Un maximum de 18 mois depuis la première apparition de faiblesse (par exemple, faiblesse des membres, dysarthrie, dysphagie, essoufflement)
  6. SVC érigé (assis) % prédit ≥ 80 % lors du dépistage
  7. Score de risque TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS) entre -2 et -6 lors du dépistage
  8. A un aidant/partenaire/représentant légal fiable, disposé et capable de soutenir le participant dans sa participation à l'étude et de donner un consentement éclairé au nom du participant si la progression de la maladie empêche le participant de donner son consentement (les règles légales locales s'appliqueront).
  9. Le traitement par riluzole et/ou edaravone est autorisé si le traitement a été commencé et est resté à une dose stable pendant au moins 2 semaines (riluzole) ou un cycle de traitement (edaravone) avant la visite de dépistage
  10. Les femmes en âge de procréer (FAP) et les participants masculins avec des partenaires féminines qui sont FAP doivent accepter d'utiliser une contraception hautement efficace pendant et après l'étude. Les FAP ne peuvent pas être enceintes ou allaiter
  11. Les femmes non en âge de procréer doivent être post-ménopausées ou stérilisées chirurgicalement (par exemple, hystérectomie, ligature des trompes bilatérale, ovaires retirés)

Critères d'exclusion clés :

  1. Diagnostic d'une maladie significative du SNC ou du système nerveux périphérique autre que la SLA qui pourrait être une cause des symptômes de SLA du participant ou pourrait fausser les objectifs de l'étude
  2. IRM/ARM rachidienne, cervicale ou cérébrale indiquant une anomalie cliniquement significative
  3. Présence d'une trachéotomie et d'une sonde d'alimentation lors du dépistage
  4. Contre-indications à l'utilisation de corticostéroïdes (par exemple, en raison d'ostéoporose, d'hypertension artérielle non contrôlée, de diabète ou de cholestérol).

5. Maladie ou affection concomitante significative dans les 6 mois précédant le dépistage qui pourrait présenter un risque de sécurité inacceptable pour le participant ou interférer avec la capacité du participant à se conformer aux procédures de l'étude, par exemple, maladie cardiaque, diabète non contrôlé, maladie hépatique, maladies auto-immunes nécessitant des médicaments immunosuppresseurs puissants, cancer, etc. ou diagnostic psychiatrique actuel.

6. Anomalies cliniquement significatives dans les résultats des tests de laboratoire lors du dépistage, par exemple, mauvaise fonction hépatique ou rénale, coagulation anormale ou infections telles que l'hépatite ou le VIH

7. Utilisation d'anticoagulants (par exemple, warfarine, héparine et anticoagulants oraux nouveaux) et incapacité à les arrêter en toute sécurité avant certaines procédures de l'étude.

8. Contre-indications aux méthodes d'imagerie IRM, ARM, CT en raison de claustrophobie et/ou d'intolérance aux agents de contraste.

9. Contre-indications à l'anesthésie générale (AG) ou à la sédation profonde

10. Test positif pour des drogues illicites (sauf médicaments prescrits ou marijuana médicinale/récréative autorisée si utilisée de manière responsable)

11. Généralement fragile ou si l'investigateur estime que la participation à l'étude ne serait pas dans l'intérêt supérieur du participant ou est susceptible d'interdire une participation ultérieure pendant l'étude

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

-

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Génétique: VTx-002
Une thérapie génique expérimentale ciblant une protéine spécifique.
Médicament: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Autres noms:
  • Prednisolone
  • Prednisone
Expérimental: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Génétique: VTx-002
Une thérapie génique expérimentale ciblant une protéine spécifique.
Médicament: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Autres noms:
  • Prednisolone
  • Prednisone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Plus de 5 ans
Évalué en examinant la nature, l'incidence, la sévérité, la relation, la gravité et l'issue des événements indésirables émergents du traitement.
Plus de 5 ans
Le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Plus de 5 ans
Évalué par l'examen des valeurs de laboratoire
Plus de 5 ans
Le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Plus de 5 ans
Évalué en examinant les résultats de l'imagerie par résonance magnétique (IRM).
Plus de 5 ans
Le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: plus de 5 ans

Évalué par l'examen de l'échelle d'évaluation de la neuropathie périphérique induite par le traitement (TNAS)

*TNAS est un bref questionnaire déclaré par les participants utilisé pour mesurer la sévérité et la progression de la neuropathie périphérique. Chaque item est noté sur une échelle de 0 à 10, où 0 signifie aucun symptôme et 10 signifie que le symptôme est aussi grave qu'il peut l'être.
plus de 5 ans
Le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés au traitement et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Plus de 5 ans
Évalué en examinant les réponses cellulaires par l'analyse d'échantillons sanguins.
Plus de 5 ans
Le nombre de participants avec des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Plus de 5 ans

Évalué en examinant les scores de l'échelle Columbia d'évaluation de la sévérité du suicide (C-SSRS)

*La C-SSRS est un outil d'évaluation du risque de suicide, largement utilisé et fondé sur des preuves, qui permet d'identifier si une personne présente un risque de suicide et d'évaluer le niveau de soutien nécessaire. Un score faible est associé à un niveau de risque plus bas dans ce bref questionnaire.
Plus de 5 ans
Le nombre de participants avec des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: À 6 mois et à 12 mois

Évalué en réalisant 4 analyses intermédiaires formelles

  1. 6 mois après que le Groupe de Thérapie Génique 1 reçoive le traitement en dose unique
  2. 6 mois après que le Groupe de Thérapie Génique 2 reçoive le traitement en dose unique
  3. 12 mois après que le Groupe de Thérapie Génique 1 reçoive le traitement en dose unique
  4. 12 mois après que le Groupe de Thérapie Génique 2 reçoive le traitement en dose unique
À 6 mois et à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer si VTx-002 est efficace pour prévenir la progression de la SLA et quelle dose peut être utilisée pour les futures études cliniques.
Délai: À 6 mois et à 12 mois
Modifie certaines valeurs sanguines
À 6 mois et à 12 mois
Évaluer si le VTx-002 est efficace pour prévenir la progression de la SLA et quelle dose peut être utilisée pour les futures études cliniques.
Délai: plus de 12 mois
Temps jusqu'à la ventilation permanente assistée ou au décès
plus de 12 mois
Pour évaluer si VTx-002 permet de prévenir la progression de la SLA et quelle dose peut être utilisée pour les futures études cliniques.
Délai: Plus de 5 ans
Réponses immunitaires évaluées en analysant des échantillons de sang
Plus de 5 ans
Pour évaluer si le VTx-002 est efficace pour prévenir la progression de la SLA et déterminer quelle dose peut être utilisée pour les futures études cliniques.
Délai: À 6 mois et à 12 mois
Changement de la capacité vitale lente
À 6 mois et à 12 mois
Pour évaluer si VTx-002 fonctionne pour prévenir la progression de la SLA et quelle dose peut être utilisée pour les futures études cliniques.
Délai: À 6 mois et 12 mois
Modifications des valeurs du LCR
À 6 mois et 12 mois
Pour évaluer si VTx-002 fonctionne pour prévenir la progression de la SLA et quelle dose peut être utilisée pour les futures études cliniques.
Délai: À 6 mois et 12 mois *ALSFRS-R est une échelle utilisée pour surveiller la progression de la maladie. Les 12 questions. Les questions sont notées de 0 à 4, avec un score maximum de 48 indiquant une fonction complète et un score minimum de 0 indiquant une altération significative.
Changement de l'Échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R)
À 6 mois et 12 mois *ALSFRS-R est une échelle utilisée pour surveiller la progression de la maladie. Les 12 questions. Les questions sont notées de 0 à 4, avec un score maximum de 48 indiquant une fonction complète et un score minimum de 0 indiquant une altération significative.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pour évaluer les changements dans les biomarqueurs
Délai: Plus de 5 ans
Analyse d'échantillons sanguins pour évaluer l'excrétion virale
Plus de 5 ans
Pour évaluer les changements dans les évaluations de la force musculaire par rapport à la valeur de base.
Délai: Mesuré à 6 mois et à 12 mois
Changement de la force musculaire mesuré par Dynamométrie portative
Mesuré à 6 mois et à 12 mois
Pour évaluer la sévérité de la maladie et l'amélioration
Délai: sur plus de 12 mois

La sévérité de la maladie et l'amélioration mesurées à l'aide des échelles Clinical Global Impression (CGI) pour la Sévérité (CGI-S) et l'Amélioration (CGI-I).

Les échelles CGI utilisent chacune une échelle en sept points où 1 indique une sévérité moindre (CGI-S) ou une amélioration maximale (CGI-I) et 7 indique une maladie plus sévère (CGI-S) ou une aggravation de l'état (CGI-I).
sur plus de 12 mois
Pour évaluer les changements dans la Qualité de Vie Liée à la Santé
Délai: Mesuré au mois 6 et au mois 12

Changement de la Qualité de Vie liée à la Santé mesuré à l'aide du questionnaire EQ5D-L.

*L'EQ5D-L est un questionnaire auto-administré évaluant cinq dimensions principales (Mobilité, Autonomie personnelle, Activités habituelles, Douleur/Inconfort, Anxiété/Dépression). Il est noté en combinant les réponses des patients sur les cinq dimensions, puis converti en un score d'utilité unique où 1,0 indique une santé parfaite et 0 indique la mort.
Mesuré au mois 6 et au mois 12
Pour évaluer les changements de la qualité de vie liée à la santé
Délai: Mesuré à 6 mois et à 12 mois

Changement de la qualité de vie liée à la santé mesuré à l'aide du questionnaire ALSAQ-5.

*L'ALSAQ-5 est un bref questionnaire de 5 items utilisé pour mesurer l'impact de la sclérose latérale amyotrophique sur la qualité de vie d'un patient. Cinq domaines clés sont évalués pour les difficultés et convertis en un score total allant de 0 (pire) à 100 (meilleur)
Mesuré à 6 mois et à 12 mois
Pour évaluer l'immunogénicité de VTx002
Délai: Plus de 5 ans
Évalué par l'examen de l'immunogénicité de la capside et du transgène en analysant des échantillons sanguins.
Plus de 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vector Y Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

15 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 décembre 2025

Première publication (Réel)

17 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VTx-002-01-001
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Autre identifiant: VectoryTherapeutics)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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