Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studien syftar till att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av VTx-002 hos deltagare med ALS (ALS)

9 september 2026 uppdaterad av: Vector Y Therapeutics

Fas 1/2-utredning av ny experimentell behandling vid amyotrofisk lateralskleros (Pioneer-ALS): En öppen, okontrollerad, multicentrisk studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av två doser av VTx-002

PIONEER-ALS är en fas 1/2, multicentrisk, öppen, stigande dos, okontrollerad, första-in-människa-studie som kommer att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekter på kliniska och biomarkörsändpunkter av intracisternal administration av Vtx-002 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Två stigande dos (låg dos och hög dos) kohorter är planerade. Studien kommer att vara maximalt 5 år och 5 veckor (265 veckor) för varje deltagare. Screeningperioden kan vara upp till 5 veckor för att slutföra screeningprocedurer.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Alla deltagare kommer att få en enda injektion av studieläkemedlet. Under det första året av studien kommer det att finnas 12 besök på studiecentret, inklusive 1 övernattning efter dosering. Det kommer att finnas ytterligare 4 fjärrbesök (telefonsamtal eller videosamtal).

Från år 2-5 kommer det att finnas ytterligare 8 besök. Dessa kommer att ske var 6:e månad och kommer att antingen vara personliga på studiestället eller fjärrbesök (telefonsamtal eller videosamtal) om det behövs eller föredras.

Under hela den 5-åriga observationsperioden kommer det att finnas upp till 20 studiebesök för att genomföra uppföljningstester och utvärderingar samt övervaka de pågående effekterna av studieläkemedlet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Telefonnummer: patients@vectorytx.com
  • E-post: patients@vectorytx.com

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Rekrytering
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Har inte rekryterat ännu
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Huvudutredare:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92121
        • Rekrytering
        • University of California San Diego Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic in Florida
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Miami School of Science
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Huvudutredare:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Har inte rekryterat ännu
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Telefonnummer: (212) 342-3107
          • E-post: ns327@columbia.edu
        • Huvudutredare:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • University of Pennsylvania
        • Huvudutredare:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna
        • Rekrytering
        • UMC Utrecht
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Har inte rekryterat ännu
        • Kings College Hospital
        • Kontakt:
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2JF
        • Rekrytering
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

  1. Kapabel och villig att ge skriftligt informerat samtycke och följa studieprocedurer, inklusive besök på studielokalen och besökskrav
  2. Man eller kvinna ≥ 18 år
  3. Har en diagnos av ALS enligt El Escorial-kriterierna (Brooks et al., 2000) (sannolik, laboratorieresultat stödd; kliniskt sannolik, kliniskt definitiv)
  4. Bekräftad frånvaro av ALS orsakad av FUS- och SOD1-genmutationer bekräftad av laboratorietester.
  5. Högst 18 månader sedan första tecken på svaghet (t.ex. lemssvaghet, dysartri, dysfagi, andfåddhet)
  6. Upprätt (sittande) SVC % förväntat ≥ 80 % vid screening
  7. Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) riskpoäng mellan -2 och -6 vid screening
  8. Har en pålitlig vårdgivare/partner/rättslig företrädare som är villig och kapabel att stödja deltagaren i studien och ge informerat samtycke för deltagaren om sjukdomsförloppet hindrar deltagaren från att ge samtycke (lokala lagregler tillämpas).
  9. Behandling med riluzol och/eller edaravon är tillåten om behandlingen startades och har varit i stabil dos i minst 2 veckor (riluzol) eller en behandlingscykel (edaravon) före screeningsbesöket
  10. Kvinnor i barnafödande ålder (WOCBP) och manliga deltagare med kvinnliga partner som är WOCBP måste samtycka till att använda mycket effektiv preventivmedel under och efter studien. WOCBP får inte vara gravida eller amma
  11. Kvinnor som inte är i barnafödande ålder måste vara postmenopausala eller kirurgiskt sterila (t.ex. hysterektomi, bilateral tubarligering, äggstockar borttagna)

Viktiga exklusionskriterier:

  1. Diagnos av en betydande CNS- eller perifer nervsystems sjukdom annan än ALS som kan vara en orsak till deltagarens ALS-symptom eller kan förvirra studieobjektiv
  2. Ryggmärgs-, cervikal- eller hjärn-MRI/MRA som indikerar kliniskt signifikant abnormitet
  3. Förekomst av trakeostomi och matningssond vid screening
  4. Kontraindikationer för kortikosteroidanvändning (t.ex. på grund av osteoporos, okontrollerat blodtryck, diabetes eller kolesterol).

5. Betydande samtidig sjukdom eller tillstånd inom 6 månader från screening som kan innebära en oacceptabel säkerhetsrisk för deltagaren eller störa deltagarens förmåga att följa studieprocedurer, t.ex. hjärtsjukdom, okontrollerad diabetes, leversjukdom, autoimmuna sjukdomar som kräver starka immunsupprimerande läkemedel, cancer, etc. eller en nuvarande psykiatrisk diagnos.

6. Kliniskt signifikanta avvikelser i laboratorietestresultat vid screening, t.ex. dålig lever- eller njurfunktion, onormal blodkoagulering eller infektioner som hepatit eller HIV

7. Användning av blodförtunnande läkemedel (t.ex. warfarin, heparin och nya orala antikoagulantia) och oförmåga att säkert avbryta dem före vissa studieprocedurer.

8. Kontraindikationer för bilddiagnostiska metoder MRI, MRA, CT på grund av klaustrofobi och/eller intolerans för kontrastmedel.

9. Kontraindikationer för allmän anestesi (GA) eller djup sedering

10 Positivt test för illegala droger (förutom förskrivna läkemedel eller tillåten medicinsk/rekreationell marijuana om den används ansvarsfullt)

11. Allmänt skör eller om utredaren anser att deltagande i studien inte skulle vara i deltagarens bästa eller sannolikt skulle förhindra fortsatt deltagande under studien

Andra protokoll-definierade inklusions-/exklusionskriterier kan gälla

-

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Genetisk: VTx-002
En experimentell genterapi som riktar sig mot ett specifikt protein.
Läkemedel: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Andra namn:
  • Prednisolon
  • Prednison
Experimentell: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Genetisk: VTx-002
En experimentell genterapi som riktar sig mot ett specifikt protein.
Läkemedel: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Andra namn:
  • Prednisolon
  • Prednison

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Över 5 år
Bedömdes genom att granska art, frekvens, svårighetsgrad, samband, allvarlighetsgrad och utfall av behandlingsrelaterade biverkningar.
Över 5 år
Antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Över 5 år
Bedöms genom att granska laboratorievärden
Över 5 år
Antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Över 5 år
Utvärderat genom att granska fynd från Magnetresonanstomografi (MRI).
Över 5 år
Antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: över 5 år

Bedömd genom granskning av Treatment Induced Peripheral Neuropathy Assessment Scale (TNAS)

*TNAS är ett kort deltagarrapporterat frågeformulär som används för att mäta svårighetsgrad och progression av perifer neuropati. Varje fråga bedöms på en skala från 0 till 10, där 0 betyder inga symptom och 10 betyder att symptomet är så illa som det möjligtvis kan vara.
över 5 år
Antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Över 5 år
Bedömd genom att granska cellulära responser genom analys av blodprover.
Över 5 år
Antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Över 5 år

Bedömts genom att granska poäng från Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)

*C-SSRS är ett vitt använt, evidensbaserat verktyg för bedömning av suicidrisk som hjälper till att identifiera om någon löper risk för självmord och bedöma vilket stödnivå som behövs. Ett lågt poäng är förknippat med en lägre risknivå i detta korta frågeformulär.
Över 5 år
Antalet deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Vid månad 6 och månad 12

Bedömdes genom att utföra 4 formella interimanalyser

  1. 6 månader efter att Gentergapigrupp 1 fått den engångsdosbehandlingen
  2. 6 månader efter att Gentergapigrupp 2 fått den engångsdosbehandlingen
  3. 12 månader efter att Gentergapigrupp 1 fått den engångsdosbehandlingen
  4. 12 månader efter att Gentergapigrupp 2 fått den engångsdosbehandlingen
Vid månad 6 och månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma om VTx-002 fungerar för att förhindra progressionen av ALS och vilken dos som kan användas för framtida kliniska studier.
Tidsram: Vid månad 6 och månad 12
Förändrar vissa blodvärden
Vid månad 6 och månad 12
För att bedöma om VTx-002 fungerar för att förhindra progressionen av ALS och vilken dos som kan användas för framtida kliniska studier.
Tidsram: över 12 månader
Tid till assisterad permanent ventilation eller död
över 12 månader
För att bedöma om VTx-002 fungerar för att förhindra progressionen av ALS och vilken dos som kan användas för framtida kliniska studier.
Tidsram: Över 5 år
Immunresponser bedömda genom analys av blodprover
Över 5 år
För att bedöma om VTx-002 fungerar för att förhindra progressionen av ALS och vilken dos som kan användas i framtida kliniska studier.
Tidsram: Vid månad 6 och månad 12
Förändring i långsam vitalkapacitet
Vid månad 6 och månad 12
För att bedöma om VTx-002 fungerar för att förhindra progressionen av ALS och vilken dos som kan användas för framtida kliniska studier.
Tidsram: Vid månad 6 och månad 12
Förändringar i CSF-värden
Vid månad 6 och månad 12
Att bedöma om VTx-002 fungerar för att förhindra progressionen av ALS och vilken dos som kan användas för framtida kliniska studier.
Tidsram: Vid månad 6 och månad 12 *ALSFRS-R är en skala som används för att övervaka sjukdomsprogression. De 12 frågorna. Frågorna poängsätts från 0 till 4, med ett maximalt poäng på 48 som indikerar full funktion och ett minimipoäng på 0 som indikerar betydande funktionsnedsättning.
Förändring i Amyotrofisk lateralskleros funktionsskattningsskala - reviderad (ALSFRS-R)
Vid månad 6 och månad 12 *ALSFRS-R är en skala som används för att övervaka sjukdomsprogression. De 12 frågorna. Frågorna poängsätts från 0 till 4, med ett maximalt poäng på 48 som indikerar full funktion och ett minimipoäng på 0 som indikerar betydande funktionsnedsättning.

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma förändringar i biomarkörer
Tidsram: Över 5 år
Analys av blodprover för att bedöma virusspridning
Över 5 år
För att bedöma förändringar i muskelstyrkebedömningar från utgångsvärdet.
Tidsram: Mätt vid månad 6 och månad 12
Förändring i muskelstyrka mätt med Hand-held Dynamometry
Mätt vid månad 6 och månad 12
För att bedöma sjukdomens svårighetsgrad och förbättring
Tidsram: över 12 månader

Sjukdomens svårighetsgrad och förbättring mäts med hjälp av Clinical Global Impression-skalan (CGI) för svårighetsgrad (CGI-S) och förbättring (CGI-I).

CGI-skalan använder en sjupunktskala där 1 indikerar mindre svår (CGI-S) eller mest förbättrad (CGI-I) och 7 indikerar svårare sjukdom (CGI-S) eller försämring av tillståndet (CGI-I).
över 12 månader
För att bedöma förändringar i hälsorelaterad livskvalitet
Tidsram: Mätt vid månad 6 och månad 12

Förändring i hälsorelaterad livskvalitet mätt med EQ5D-L frågeformuläret.

*EQ5D-L är ett självutfyllt frågeformulär som bedömer fem kärndimensioner (Rörlighet, Egenvård, Vardagsaktiviteter, Smärta/Obekvämlighet, Ångest/Depression). Det poängsätts genom att kombinera patientens svar över de fem dimensionerna och sedan omvandlas till ett enda nyttovärde där 1,0 indikerar perfekt hälsa och 0 indikerar död.
Mätt vid månad 6 och månad 12
För att bedöma förändringar i hälsorelaterad livskvalitet
Tidsram: Mätt vid månad 6 och månad 12

Förändring i hälsorelaterad livskvalitet mätt med ALSAQ-5-frågeformuläret.

*ALSAQ-5 är ett kort, 5-punkts frågeformulär som används för att mäta effekten av amyotrofisk lateralskleros på en patients livskvalitet. Fem nyckelområden bedöms för svårigheter och omvandlas till en total poäng från 0 (sämst) till 100 (bäst)
Mätt vid månad 6 och månad 12
För att bedöma immunogeniciteten hos VTx002
Tidsram: Över 5 år
Bedömdes genom granskning av immunogeniteten mot kapsiden och transgenet genom analys av blodprover.
Över 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vector Y Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

15 oktober 2027

Avslutad studie (Beräknad)

15 oktober 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2025

Första postat (Faktisk)

17 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VTx-002-01-001
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Annan identifierare: VectoryTherapeutics)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera