Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Studiet har til formål at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af VTx-002 hos deltagere med ALS (ALS)

11. maj 2026 opdateret af: Vector Y Therapeutics

Fase 1/2-undersøgelse af nyt eksperimentelt behandlingsregime ved amyotrofisk lateral sklerose (Pioneer-ALS): En åben, ukontrolleret, multicentrisk undersøgelse til vurdering af sikkerhed og tolerabilitet af to doser VTx-002

PIONEER-ALS er en fase 1/2, multicentrisk, åben-label, stigende dosis, ukontrolleret, først-på-mennesker undersøgelse, der vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og virkningerne på kliniske og biomarkør endepunkter af intracisternal administration af Vtx-002 hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

To stigende dosis (lav dosis og høj dosis) kohorter er planlagt. Studiet varer maksimalt 5 år og 5 uger (265 uger) for hver deltager. Screeningsperioden kan vare op til 5 uger for at gennemføre screeningsprocedurerne.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alle deltagere vil modtage en enkelt indsprøjtning af undersøgelsesmedicinen. I løbet af det første år af undersøgelsen vil der være 12 besøg på undersøgelsescentret, herunder 1 overnatning efter dosering. Der vil være yderligere 4 fjernbesøg (telefonsamtale eller videokald).

Fra år 2-5 vil der være yderligere 8 besøg. Disse vil være hver 6. måned og vil enten være personligt på undersøgelsesstedet eller fjernbesøg (telefonsamtale eller videokald), hvis det er nødvendigt eller foretrukket.

I løbet af den 5-årige observationsperiode vil der være op til 20 undersøgelsesbesøg for at gennemføre opfølgningstests og vurderinger samt overvåge de igangværende virkninger af undersøgelsesmedicinen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Telefonnummer: patients@vectorytx.com
  • E-mail: patients@vectorytx.com

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UZ Leuven
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Kings College Hospital
        • Kontakt:
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Kontakt:
          • Dr Chris McDermott, Doctor of medicine
          • Telefonnummer: +44 114 226 1049
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Ikke rekrutterer endnu
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92121
        • Rekruttering
        • University of California San Diego Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Miami School of Science
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Telefonnummer: (212) 342-3107
          • E-mail: ns327@columbia.edu
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UMC Utrecht
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  1. I stand til og villig til at afgive skriftlig informeret samtykke og overholde studieprocedurer, herunder besøg på studiestedet og besøgskrav
  2. Mand eller kvinde ≥ 18 år
  3. Har en ALS-diagnose i henhold til El Escorial-kriterierne (Brooks m.fl., 2000) (sandsynlig, understøttet af laboratorieresultater; klinisk sandsynlig, klinisk definitiv)
  4. Bekræftet fravær af ALS forårsaget af FUS- og SOD1-genmutationer bekræftet af laboratorieprøver.
  5. Højst 18 måneder siden første svaghedsmanifestation (f.eks. lemssvaghed, dysartri, dysfagi, åndenød)
  6. Opret (sidde) SVC % forudsagt ≥ 80% ved screening
  7. Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS) risikoscore mellem -2 og -6 ved screening
  8. Har en pålidelig omsorgsperson/partner/juridisk repræsentant, der er villig og i stand til at støtte deltageren i studiet og give informeret samtykke på deltagerens vegne, hvis sygdomsforløbet forhindrer deltageren i at give samtykke (lokale juridiske regler gælder).
  9. Behandling med riluzol og/eller edaravon er tilladt, hvis behandlingen blev påbegyndt og har været på en stabil dosis i mindst 2 uger (riluzol) eller en behandlingscyklus (edaravon) før screeningsbesøget
  10. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) og mandlige deltagere med kvindelige partnere, der er WOCBP, skal acceptere at anvende høj effektiv prævention under og efter studiet. WOCBP kan ikke være gravide eller amme
  11. Kvinder uden fødedygtighed skal være postmenopausale eller kirurgisk sterile (f.eks. hysterektomi, bilateral tubarligatur, fjernelse af æggestokke)

Vigtige eksklusionskriterier:

  1. Diagnose af en signifikant CNS- eller perifer nervesygdom andet end ALS, der kan være årsag til deltagerens ALS-symptomer eller kan forvirre studieformålene
  2. Rygmarv-, cervical- eller hjerne-MRI/MRA, der indikerer klinisk signifikant abnormalitet
  3. Tilstedeværelse af tracheostomi og ernæringssonde ved screening
  4. Kontraindikationer for brug af kortikosteroider (f.eks. på grund af osteoporose, ukontrolleret blodtryk, diabetes eller kolesterol).

5. Signifikant samtidig sygdom eller tilstand inden for 6 måneder før screening, der kan udgøre en uacceptabel sikkerhedsrisiko for deltageren eller forstyrre deltagerens evne til at overholde studieprocedurer, f.eks. hjertesygdom, ukontrolleret diabetes, leversygdom, autoimmune sygdomme, der kræver stærke immundæmpende lægemidler, kræft osv. eller en nuværende psykiatrisk diagnose.

6. Klinisk signifikante abnormaliteter i laboratorieprøveresultater ved screening, f.eks. dårlig lever- eller nyrefunktion, unormal koagulation eller infektioner som hepatitis eller HIV

7. Brug af blodfortyndende medicin (f.eks. warfarin, heparin og nye orale antikoagulantia) og ikke i stand til sikkert at stoppe dem før visse studieprocedurer.

8. Kontraindikationer for billeddannelsesmetoder MRI, MRA, CT på grund af klaustrofobi og/eller intolerance over for kontrastmidler.

9. Kontraindikationer for generel anæstesi (GA) eller dyb sedation

10 Positiv test for ulovlige stoffer (undtagen receptpligtig medicin eller tilladt medicinsk/rekreationel marihuana, hvis ansvarligt brugt)

11. Generelt skrøbelig, eller hvis undersøgeren vurderer, at deltagelse i studiet ikke ville være i deltagerens bedste interesse eller sandsynligvis vil forhindre yderligere deltagelse under studiet

Andre protokoldfinede inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde

-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Genetisk: VTx-002
En undersøgelsesmæssig genterapi rettet mod et specifikt protein.
Medicin: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Andre navne:
  • Prednisolon
  • Prednison
Eksperimentel: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Genetisk: VTx-002
En undersøgelsesmæssig genterapi rettet mod et specifikt protein.
Medicin: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Andre navne:
  • Prednisolon
  • Prednison

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år
Vurderet ved gennemgang af karakter, forekomst, sværhedsgrad, relation, alvorlighed og udfald af behandlingsrelaterede bivirkninger.
Over 5 år
Antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år
Vurderet ved gennemgang af laboratorieværdier
Over 5 år
Antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år
Vurderet ved gennemgang af fund fra magnetisk resonansscanning (MRI).
Over 5 år
Antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: over 5 år

Vurderet ved gennemgang af Treatment Induced Peripheral Neuropathy Assessment Scale (TNAS)

*TNAS er et kort spørgeskema, som deltageren selv udfylder, og som bruges til at måle alvorlighed og progression af perifer neuropati. Hvert punkt vurderes på en skala fra 0 til 10, hvor 0 betyder ingen symptomer og 10 betyder, at symptomet er så slemt, som det overhovedet kan være.
over 5 år
Antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år
Vurderet ved at gennemgå cellulære responser ved at analysere blodprøver.
Over 5 år
Antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Over 5 år

Vurderet ved gennemgang af scorer fra Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)

*C-SSRS er et bredt anvendt, evidensbaseret værktøj til vurdering af selvmordsrisiko, der hjælper med at identificere, om nogen er i risiko for selvmord, og vurdere det nødvendige støtteniveau. En lav score er forbundet med et lavere risikoniveau i dette korte spørgeskema.
Over 5 år
Antallet af deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12

Vurderet ved udførelse af 4 formelle mellemliggende analyser

  1. 6 måneder efter genterapigruppe 1 har modtaget den enkeltdosisbehandling
  2. 6 måneder efter genterapigruppe 2 har modtaget den enkeltdosisbehandling
  3. 12 måneder efter genterapigruppe 1 har modtaget den enkeltdosisbehandling
  4. 12 måneder efter genterapigruppe 2 har modtaget den enkeltdosisbehandling
Ved måned 6 og måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere, om VTx-002 virker til at forhindre progression af ALS, og hvilken dosis der kan anvendes til fremtidige kliniske undersøgelser.
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12
Ændrer visse blodværdier
Ved måned 6 og måned 12
At vurdere, om VTx-002 virker til at forhindre progression af ALS, og hvilken dosis der kan bruges til fremtidige kliniske studier.
Tidsramme: over 12 måneder
Tid til assisteret permanent ventilation eller død
over 12 måneder
At vurdere, om VTx-002 virker til at forebygge progressionen af ALS, og hvilken dosis der kan anvendes til fremtidige kliniske studier.
Tidsramme: I over 5 år
Immunresponser vurderet ved analyse af blodprøver
I over 5 år
For at vurdere, om VTx-002 virker til at forhindre progression af ALS, og hvilken dosis der kan anvendes i fremtidige kliniske undersøgelser.
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12
Ændring i langsom vitalkapacitet
Ved måned 6 og måned 12
For at vurdere, om VTx-002 virker til at forhindre progression af ALS, og hvilken dosis der kan bruges til fremtidige kliniske undersøgelser.
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12
Ændringer i CSF-værdier
Ved måned 6 og måned 12
At vurdere, om VTx-002 virker til at forhindre progression af ALS, og hvilken dosis der kan anvendes i fremtidige kliniske studier.
Tidsramme: Ved måned 6 og måned 12 *ALSFRS-R er en skala, der bruges til at overvåge sygdomsprogression. De 12 spørgsmål. Spørgsmålene scores fra 0 til 4, med en maksimal score på 48, der indikerer fuld funktion, og en minimumsscore på 0, der indikerer betydelig nedsættelse.
Ændring i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Ved måned 6 og måned 12 *ALSFRS-R er en skala, der bruges til at overvåge sygdomsprogression. De 12 spørgsmål. Spørgsmålene scores fra 0 til 4, med en maksimal score på 48, der indikerer fuld funktion, og en minimumsscore på 0, der indikerer betydelig nedsættelse.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere ændringer i biomarkører
Tidsramme: Over 5 år
Analyse af blodprøver for at vurdere virussmitte
Over 5 år
For at vurdere ændringer i muskelstyrkevurderinger fra baseline.
Tidsramme: Målt ved måned 6 og måned 12
Ændring i muskelstyrke målt ved håndholdt dynamometri
Målt ved måned 6 og måned 12
For at vurdere sygdomsalvorlighed og forbedring
Tidsramme: i løbet af 12 måneder

Sygdommens sværhedsgrad og forbedring målt ved hjælp af Clinical Global Impression (CGI) skalaerne for Sværhedsgrad (CGI-S) og Forbedring (CGI-I).

CGI-skalaerne bruger hver en syvpunkts skala, hvor 1 angiver mindre alvorlig (CGI-S) eller mest forbedret (CGI-I) og 7 angiver mere alvorlig sygdom (CGI-S) eller forværring af tilstanden (CGI-I).
i løbet af 12 måneder
For at vurdere ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Målt ved måned 6 og måned 12

Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved hjælp af EQ5D-L-spørgeskemaet.

*EQ5D-L er et selvudfyldt spørgeskema, der vurderer fem kerneområder (Mobilitet, Selvpleje, Sædvanlige aktiviteter, Smerte/Ubehag, Angst/Depression). Det scores ved at kombinere patientens svar på de fem områder og derefter konvertere til en enkelt nyttescore, hvor 1,0 angiver perfekt sundhed og 0 angiver død.
Målt ved måned 6 og måned 12
Til at vurdere ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Målt ved måned 6 og måned 12

Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved hjælp af ALSAQ-5-spørgeskemaet.

*ALSAQ-5 er et kort, 5-punkts spørgeskema, der bruges til at måle effekten af amyotrofisk lateral sklerose på en patients livskvalitet. Fem nøgleområder vurderes for vanskeligheder og konverteres til en totalscore fra 0 (værst) til 100 (bedst)
Målt ved måned 6 og måned 12
For at vurdere immunogeniciteten af VTx002
Tidsramme: Over 5 år
Vurderet ved gennemgang af immunogeniciteten over for kapsid og transgen ved analyse af blodprøver.
Over 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vector Y Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

15. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2025

Først opslået (Faktiske)

17. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VTx-002-01-001
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Anden identifikator: VectoryTherapeutics)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med VTx-002

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner