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Estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de VTx-002 en participantes con ELA (ALS)

4 de junio de 2026 actualizado por: Vector Y Therapeutics

Investigación de Fase 1/2 del Régimen Experimental Novedoso en Esclerosis Lateral Amiotrófica (Pioneer-ALS): Un Estudio Multicéntrico, Abierto y No Controlado para Evaluar la Seguridad y Tolerabilidad de Dos Dosis de VTx-002

PIONEER-ALS es un estudio de fase 1/2, multicéntrico, abierto, de dosis ascendente, no controlado y pionero en humanos que evaluará la seguridad, tolerabilidad y efectos en los criterios de valoración clínicos y biomarcadores de la administración intracisternal de Vtx-002 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Están previstas dos cohortes de dosis escalonadas (dosis baja y dosis alta). La duración del estudio será de un máximo de 5 años y 5 semanas (265 semanas) para cada participante. El período de selección puede durar hasta 5 semanas para completar los procedimientos de selección.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Todos los participantes recibirán una única inyección del fármaco del estudio. Durante el primer año del estudio, habrá 12 visitas al centro de estudio, incluyendo una estancia nocturna después de la administración. Habrá 4 visitas adicionales a distancia (por teléfono o videollamada).

Desde el año 2 hasta el 5, habrá 8 visitas adicionales. Estas serán cada 6 meses y podrán ser presenciales en el lugar del estudio o a distancia (por teléfono o videollamada) si es necesario o preferido.

A lo largo del período de observación de 5 años, habrá hasta 20 visitas de estudio para completar las pruebas y evaluaciones de seguimiento y monitorear los efectos continuos del fármaco del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
  • Número de teléfono: patients@vectorytx.com
  • Correo electrónico: patients@vectorytx.com

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Aún no reclutando
        • UZ Leuven
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Ann Dhondt Study Coordinator
          • Número de teléfono: + 32 16347577
          • Correo electrónico: ann.dhondt@uzleuven.be
        • Investigador principal:
          • Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Aún no reclutando
        • St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
        • Investigador principal:
          • Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
        • Contacto:
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92121
        • Reclutamiento
        • University of California San Diego Medical Center
        • Contacto:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
          • Número de teléfono: (858) 246-1154
          • Correo electrónico: jravits@health.ucsd.edu
        • Investigador principal:
          • Dr John Ravits, Doctor of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic in Florida
        • Contacto:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
          • Número de teléfono: (904) 953-0407
          • Correo electrónico: oskarsson.bjorn@mayo.edu
        • Investigador principal:
          • Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Aún no reclutando
        • University of Miami School of Science
        • Contacto:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
          • Número de teléfono: (305) 243-6480
          • Correo electrónico: mbenatar@med.miami.edu
        • Investigador principal:
          • Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Aún no reclutando
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
          • Número de teléfono: (212) 342-3107
          • Correo electrónico: ns327@columbia.edu
        • Investigador principal:
          • Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • University of Pennsylvania
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos
        • Aún no reclutando
        • UMC Utrecht
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Aún no reclutando
        • Kings College Hospital
        • Contacto:
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Aún no reclutando
        • Royal Hallamshire Hospital
        • Contacto:
          • Dr Chris McDermott, Doctor of medicine
          • Número de teléfono: +44 114 226 1049

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Capaz de, y dispuesto a, proporcionar consentimiento informado por escrito y cumplir con los procedimientos del estudio, incluidas las visitas al centro de estudio y los requisitos de las visitas
  2. Hombre o mujer ≥ 18 años de edad
  3. Tiene un diagnóstico de ELA según los criterios de El Escorial (Brooks, et al., 2000) (probable, respaldado por resultados de laboratorio; clínicamente probable, clínicamente definido)
  4. Confirmada ausencia de ELA causada por mutaciones en los genes FUS y SOD1 confirmada mediante pruebas de laboratorio.
  5. Un máximo de 18 meses desde la primera aparición de debilidad (p. ej., debilidad en las extremidades, disartria, disfagia, dificultad para respirar)
  6. CVF en posición erecta (sentado) % predicho ≥ 80% en el Cribado
  7. Puntuación de riesgo de la Iniciativa de Investigación de Tratamientos para Curar la ELA (TRICALS) entre -2 y -6 en el Cribado
  8. Tiene un cuidador/partner/representante legal confiable dispuesto y capaz de apoyar al participante en la participación en el estudio y de dar consentimiento informado en nombre del participante en caso de que la progresión de la enfermedad impida al participante dar consentimiento (se aplicarán las normas legales locales).
  9. Se permite el tratamiento con riluzol y/o edaravone si el tratamiento se inició y se ha mantenido a una dosis estable durante al menos 2 semanas (riluzol) o un ciclo de tratamiento (edaravone) antes de la visita de Cribado
  10. Las mujeres en edad fértil (WOCBP) y los participantes masculinos con parejas femeninas que sean WOCBP deben acordar usar anticoncepción altamente efectiva durante y después del estudio. Las WOCBP no pueden estar embarazadas o en período de lactancia
  11. Las mujeres no en edad fértil deben estar posmenopáusicas o quirúrgicamente estériles (p. ej., histerectomía, ligadura bilateral de trompas, ovarios extirpados)

Criterios clave de exclusión:

  1. Diagnóstico de una enfermedad significativa del SNC o del sistema nervioso periférico distinta de la ELA que pueda ser la causa de los síntomas de ELA del participante o pueda confundir los objetivos del estudio
  2. RM/RMA de columna, cervical o cerebral que indique una anomalía clínicamente significativa
  3. Presencia de traqueotomía y sonda de alimentación en el Cribado
  4. Contraindicaciones para el uso de corticosteroides (p. ej., debido a osteoporosis, presión arterial no controlada, diabetes o colesterol).

5. Enfermedad o afección concomitante significativa dentro de los 6 meses posteriores al Cribado que pueda representar un riesgo de seguridad inaceptable para el participante o interferir con la capacidad del participante para cumplir con los procedimientos del estudio, p. ej., enfermedad cardíaca, diabetes no controlada, enfermedad hepática, enfermedades autoinmunes que requieran fármacos inmunosupresores fuertes, cáncer, etc., o un diagnóstico psiquiátrico actual.

6. Anomalías clínicamente significativas en los resultados de las pruebas de laboratorio en el Cribado, por ejemplo, función hepática o renal deficiente, coagulación anormal o infecciones como Hepatitis o VIH

7. Uso de anticoagulantes (p. ej., warfarina, heparina y anticoagulantes orales nuevos) e incapacidad para suspenderlos de manera segura antes de ciertos procedimientos del estudio.

8. Contraindicaciones para los métodos de imagen RM, RMA, TC debido a claustrofobia y/o intolerancia a los medios de contraste.

9. Contraindicaciones para la anestesia general (AG) o sedación profunda

10. Prueba positiva de drogas ilegales (excepto medicamentos recetados o marihuana medicinal/recreativa permitida si se usa de manera responsable)

11. Generalmente frágil o si el Investigador considera que la participación en el estudio no sería en el mejor interés del participante o es probable que impida una mayor participación durante el estudio

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

-

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed.

VTx-002 is a single dose therapy

Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone
Genético: VTx-002
Una terapia génica en investigación dirigida a una proteína específica.
Droga: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Otros nombres:
  • Prednisolona
  • Prednisona
Experimental: Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)

Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna.

The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone
Genético: VTx-002
Una terapia génica en investigación dirigida a una proteína específica.
Droga: Preventative (Prophylactic) Medication - Corticosteroids: Methylprednisolone
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
Otros nombres:
  • Prednisolona
  • Prednisona

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Evaluado mediante la revisión de la naturaleza, incidencia, gravedad, relación, gravedad y resultado de los eventos adversos emergentes del tratamiento.
Más de 5 años
El número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Evaluado mediante la revisión de valores de laboratorio
Más de 5 años
El número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Evaluado mediante la revisión de los hallazgos de la resonancia magnética (RM).
Más de 5 años
El número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: más de 5 años

Evaluado mediante la revisión de la Escala de Evaluación de Neuropatía Periférica Inducida por Tratamiento (TNAS)

*TNAS: un breve cuestionario reportado por el participante utilizado para medir la gravedad y progresión de la neuropatía periférica. Cada ítem se califica en una escala de 0 a 10, donde 0 significa ningún síntoma y 10 significa que el síntoma es tan grave como puede ser.
más de 5 años
El número de participantes con eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Evaluado mediante la revisión de respuestas celulares mediante el análisis de muestras de sangre.
Más de 5 años
El número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Más de 5 años

Evaluado mediante la revisión de las puntuaciones de la Escala de Evaluación de la Severidad del Suicidio de Columbia (C-SSRS)

*C-SSRS es una herramienta de evaluación del riesgo de suicidio ampliamente utilizada y basada en evidencia que ayuda a identificar si alguien está en riesgo de suicidio y a medir el nivel de apoyo necesario. Una puntuación baja se asocia con un nivel de riesgo menor en este breve cuestionario.
Más de 5 años
El número de participantes con eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: En el mes 6 y el mes 12

Evaluado mediante la realización de 4 análisis intermedios formales

  1. 6 meses después de que el Grupo 1 de Terapia Génica reciba la dosis única del tratamiento
  2. 6 meses después de que el Grupo 2 de Terapia Génica reciba la dosis única del tratamiento
  3. 12 meses después de que el Grupo 1 de Terapia Génica reciba la dosis única del tratamiento
  4. 12 meses después de que el Grupo 2 de Terapia Génica reciba la dosis única del tratamiento
En el mes 6 y el mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar si VTx-002 funciona para prevenir la progresión de la ELA y qué dosis se puede utilizar para futuros estudios clínicos.
Periodo de tiempo: A los 6 meses y a los 12 meses
Cambia ciertos valores sanguíneos
A los 6 meses y a los 12 meses
Para evaluar si VTx-002 funciona para prevenir la progresión de la ELA y qué dosis puede utilizarse para futuros estudios clínicos.
Periodo de tiempo: más de 12 meses
Tiempo hasta ventilación permanente asistida o muerte
más de 12 meses
Para evaluar si VTx-002 funciona para prevenir la progresión de la ELA y qué dosis puede utilizarse para futuros estudios clínicos.
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Respuestas inmunitarias evaluadas mediante el análisis de muestras de sangre
Más de 5 años
Para evaluar si VTx-002 funciona para prevenir la progresión de la ELA y qué dosis puede utilizarse para futuros estudios clínicos.
Periodo de tiempo: A los 6 meses y a los 12 meses
Cambio en la Capacidad Vital Lenta
A los 6 meses y a los 12 meses
Para evaluar si VTx-002 funciona para prevenir la progresión de la ELA y qué dosis puede utilizarse en futuros estudios clínicos.
Periodo de tiempo: A los 6 meses y a los 12 meses
Cambios en los valores del LCR
A los 6 meses y a los 12 meses
Para evaluar si VTx-002 funciona para prevenir la progresión de la ELA y qué dosis puede utilizarse para futuros estudios clínicos.
Periodo de tiempo: A los 6 meses y a los 12 meses *ALSFRS-R es una escala utilizada para monitorizar la progresión de la enfermedad. Las 12 preguntas. Las preguntas se puntúan de 0 a 4, con una puntuación máxima de 48 que indica una función completa y una puntuación mínima de 0 que indica un deterioro significativo.
Cambio en la Escala de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica-Revisada (ALSFRS-R)
A los 6 meses y a los 12 meses *ALSFRS-R es una escala utilizada para monitorizar la progresión de la enfermedad. Las 12 preguntas. Las preguntas se puntúan de 0 a 4, con una puntuación máxima de 48 que indica una función completa y una puntuación mínima de 0 que indica un deterioro significativo.

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar los cambios en biomarcadores
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Análisis de muestras de sangre para evaluar la excreción viral
Más de 5 años
Para evaluar los cambios en las evaluaciones de fuerza muscular desde el inicio.
Periodo de tiempo: Medido en el mes 6 y el mes 12
Cambio en la fuerza muscular medida mediante dinamometría manual
Medido en el mes 6 y el mes 12
Para evaluar la gravedad de la enfermedad y la mejora
Periodo de tiempo: más de 12 meses

La gravedad de la enfermedad y la mejoría se midieron utilizando las escalas de Impresión Clínica Global (CGI) para Gravedad (CGI-S) y Mejoría (CGI-I).

Las escalas CGI utilizan cada una una escala de siete puntos donde 1 indica menos grave (CGI-S) o mayor mejoría (CGI-I) y 7 indica enfermedad más grave (CGI-S) o empeoramiento de la condición (CGI-I).
más de 12 meses
Para evaluar los cambios en la Calidad de Vida Relacionada con la Salud
Periodo de tiempo: Medido en el mes 6 y el mes 12

Cambio en la Calidad de Vida Relacionada con la Salud medido mediante el cuestionario EQ5D-L.

*El EQ5D-L es un cuestionario autoadministrado que evalúa cinco dimensiones principales (Movilidad, Cuidado Personal, Actividades Cotidianas, Dolor/Malestar, Ansiedad/Depresión). Se puntúa combinando las respuestas del paciente en las cinco dimensiones y luego convirtiéndolas a una puntuación de utilidad única, donde 1,0 indica salud perfecta y 0 indica muerte.
Medido en el mes 6 y el mes 12
Para evaluar los cambios en la Calidad de Vida Relacionada con la Salud
Periodo de tiempo: Medido en el mes 6 y el mes 12

Cambio en la Calidad de Vida Relacionada con la Salud medido mediante el cuestionario ALSAQ-5.

*El ALSAQ-5 es un breve cuestionario de 5 ítems utilizado para medir el impacto de la Esclerosis Lateral Amiotrófica en la calidad de vida de un paciente. Se evalúan cinco áreas clave para las dificultades y se convierten en una puntuación total de 0 (peor) a 100 (mejor)
Medido en el mes 6 y el mes 12
Para evaluar la inmunogenicidad de VTx002
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Evaluado mediante la revisión de la inmunogenicidad de la cápside y el transgén mediante el análisis de muestras de sangre.
Más de 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vector Y Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

15 de octubre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

15 de octubre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

17 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VTx-002-01-001
  • 2025-522697-37-00 (Ctis)
  • PIONEER-ALS (Otro identificador: VectoryTherapeutics)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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