VTx-002をALS患者に投与した場合の安全性と忍容性を評価する研究 (ALS)
筋萎縮性側索硬化症における新規実験的レジメンの第1/2相試験（Pioneer-ALS）：VTx-002の2用量の安全性および忍容性を評価するためのオープンラベル、無対照、多施設共同研究
PIONEER-ALSは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者におけるVtx-002の槽内投与の安全性、忍容性、および臨床的・バイオマーカーエンドポイントへの影響を評価する第1/2相、多施設共同、非盲検、用量漸増、非対照、初回ヒト臨床試験です。
2つの用量漸増（低用量および高用量）コホートが計画されています。 各参加者の研究期間は最長5年5週間（265週間）となります。 スクリーニング期間は、スクリーニング手順を完了するために最大5週間続く場合があります。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
すべての参加者は、研究薬の単回投与を受けます。 研究の最初の1年間は、投与後の1泊を含む12回の研究センターへの訪問があります。 さらに、4回の遠隔訪問（電話またはビデオ通話）があります。
2年目から5年目までは、さらに8回の訪問があります。 これらは6か月ごとに実施され、必要に応じてまたは希望に応じて、研究施設での対面または遠隔（電話またはビデオ通話）となります。
5年間の観察期間を通じて、追跡検査および評価を完了し、研究薬の継続的な効果をモニタリングするために、最大20回の研究訪問があります。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Dr Olga Uspenskaya Chief medical Officer, VectorY Therapeutics, M.D; PhD
- 電話番号：patients@vectorytx.com
- メール：patients@vectorytx.com
研究場所
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- まだ募集していません
- St Joseph's Hospital and medical Center - Barrow Neurological Institute
-
主任研究者：
- Dr Shafeeq Ladha, Doctor of Medicine
-
コンタクト：
- Dr S Ladha, Doctor of Medicine
- 電話番号：(602) 406-6262
- メール：fulton.research@commonspirit.org
-
-
California
-
San Diego、California、アメリカ、92121
- 募集
- University of California San Diego Medical Center
-
コンタクト：
- Dr John Ravits, Doctor of Medicine
- 電話番号：(858) 246-1154
- メール：jravits@health.ucsd.edu
-
主任研究者：
- Dr John Ravits, Doctor of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- 募集
- Mayo Clinic in Florida
-
コンタクト：
- Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
- 電話番号：(904) 953-0407
- メール：oskarsson.bjorn@mayo.edu
-
主任研究者：
- Dr Bjorn Oskarsson, Doctor of Medicine
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- まだ募集していません
- University of Miami School of Science
-
コンタクト：
- Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
- 電話番号：(305) 243-6480
- メール：mbenatar@med.miami.edu
-
主任研究者：
- Dr Michael Benatar, Doctor of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Massachusetts General Hospital
-
主任研究者：
- Dr Doreen Ho, Doctor of Medicine
-
コンタクト：
- Winifred Asigri Study Coordinator
- 電話番号：(617) 724-5659
- メール：pioneeralshealey@mgb.org
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- まだ募集していません
- Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
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コンタクト：
- Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
- 電話番号：(212) 342-3107
- メール：ns327@columbia.edu
-
主任研究者：
- Dr Neil Schneider, Doctor of Medicine
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- University of Pennsylvania
-
コンタクト：
- Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
- 電話番号：(703) 283-7370
- メール：colin.quinn2@pennmedicine.upenn.edu
-
主任研究者：
- Dr Colin Quinn, Doctor of Medicine
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-
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-
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London、イギリス、SE5 9RS
- まだ募集していません
- Kings College Hospital
-
コンタクト：
- Dr Ammar Al-Chalabi, Doctor of Medicine
- 電話番号：+44 2032991778
- メール：ammar.al-chalabi@kcl.ac.uk
-
Sheffield、イギリス、S10 2JF
- まだ募集していません
- Royal Hallamshire Hospital
-
コンタクト：
- Dr Chris McDermott, Doctor of medicine
- 電話番号：+44 114 226 1049
-
-
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-
-
Utrecht、オランダ
- まだ募集していません
- UMC Utrecht
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コンタクト：
- Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
- 電話番号：+31 887555555
- メール：l.h.vandenberg@umcutrecht.nl
-
主任研究者：
- Prof Leonard Van Den Berg, Doctor of Medicine
-
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-
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Leuven、ベルギー
- まだ募集していません
- UZ Leuven
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コンタクト：
- Evi Parente Study Coordinator
- 電話番号：+ 32 1638668
- メール：evi.parente@uzleuven.be
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コンタクト：
- Ann Dhondt Study Coordinator
- 電話番号：+ 32 16347577
- メール：ann.dhondt@uzleuven.be
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主任研究者：
- Dr Philip Van Damme, Doctor of Medicine
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
主要な対象基準：
- 文面によるインフォームド・コンセントを提供し、研究施設への訪問や訪問要件を含む研究手順に従うことが可能であり、かつ同意する者
- 年齢が18歳以上の男性または女性
- エル・エスコリアル基準（Brooks et al., 2000）に基づくALSの診断（確実例、検査結果支持；臨床的に確実例、臨床的に確定例）を有する者
- FUSおよびSOD1遺伝子変異によるALSが検査により確認されていないこと
- 初回の筋力低下（例：四肢の筋力低下、構音障害、嚥下障害、呼吸困難）の発生から最大18ヶ月以内であること
- スクリーニング時、座位での努力肺活量（SVC）予測値が80％以上であること
- スクリーニング時、TRICALSリスクスコアが-2から-6の範囲であること
- 参加者が研究参加を支援し、疾患の進行により参加者が同意を提供できなくなった場合に参加者に代わってインフォームド・コンセントを提供する意思と能力を有する信頼できる介護者/パートナー/法的代理人を有すること（現地の法的規則が適用されます）
- リルゾールおよび/またはエダラボンの治療は、スクリーニング訪問の少なくとも2週間前（リルゾール）または1治療サイクル前（エダラボン）に開始され、安定した用量が維持されている場合に許可されます
- 妊娠可能な女性（WOCBP）およびWOCBPである女性パートナーを有する男性参加者は、研究期間中および研究終了後に有効な避妊法を使用することに同意しなければなりません。WOCBPは妊娠中または授乳中であってはなりません
- 妊娠可能でない女性は、閉経後であるか、外科的に不妊化されている（例：子宮摘出術、両側卵管結紮術、卵巣摘出術）こと
主要な除外基準：
- 参加者のALS症状の原因となる可能性がある、または研究目的を混乱させる可能性がある、ALS以外の重要な中枢神経系または末梢神経系疾患の診断
- 臨床的に有意な異常を示す脊椎、頸椎、または脳のMRI/MRA
- スクリーニング時に気管切開および経管栄養チューブが存在すること
- コルチコステロイド使用の禁忌（例：骨粗鬆症、管理不良の高血圧、糖尿病、またはコレステロール血症による）
5. 参加者に許容できない安全上のリスクをもたらす可能性がある、または参加者が研究手順に従う能力を妨げる可能性のある、スクリーニングの6ヶ月以内の重要な併存疾患または状態（例：心疾患、管理不良の糖尿病、肝疾患、強力な免疫抑制薬を必要とする自己免疫疾患、がんなど）または現在の精神科診断
6. スクリーニング時の臨床的に有意な検査結果異常（例：肝機能または腎機能不良、異常な凝固、またはB型肝炎やHIVなどの感染症）
7. 抗凝固薬（例：ワルファリン、ヘパリン、新規経口抗凝固薬）の使用および特定の研究手順前に安全に中止できないこと
8. 閉所恐怖症および/または造影剤不耐性によるMRI、MRA、CT画像法の禁忌
9. 全身麻酔（GA）または深い鎮静の禁忌
10. 違法薬物の陽性反応（処方薬または責任ある使用が許可された医療用/娯楽用マリファナを除く）
11. 一般的に衰弱している、または研究者が研究参加が参加者の最善の利益にならない、または研究期間中の継続参加が妨げられる可能性があると判断する場合
その他のプロトコルで定義された対象/除外基準が適用される場合があります
-
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Gene Therapy Group 1: Dose 1 (Low Dose)
Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 1 administered intra cisterna magna. Dosing of the first 3 participants will be staggered at specific timepoints apart and with a safety monitoring committee review of health-related information in between each participant being dosed. VTx-002 is a single dose therapy Drug: Preventative (Prophylactic) Medication: Methylprednisolone |
特定のタンパク質を標的とする研究用遺伝子治療法。
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
他の名前：
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実験的：Gene Therapy Group 2: Dose 2 (High Dose)
Gene Therapy: VTx-002 6 participants will receive dose 2 administered intra cisterna magna. The participant dosing in group 2 will be staggered as it was in group 1. VTx-002 is a single dose therapy. Drug: Preventative (Prophylactic) Medication - Methylprednisolone |
特定のタンパク質を標的とする研究用遺伝子治療法。
To reduce the risk of reactions caused by the study treatment, steroid medicines will be given in advance.
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療関連有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）を有する参加者の数
時間枠：5年以上
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治療関連有害事象の性質、発生率、重症度、関連性、重篤性および転帰を検討することにより評価した。
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5年以上
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治療関連有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）を経験した参加者の数
時間枠：5年以上
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検査値の確認により評価
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5年以上
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治療関連有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）を有する参加者の数
時間枠：5年以上
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磁気共鳴画像法（MRI）所見を確認して評価されました。
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5年以上
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治療関連有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）を有する参加者の数
時間枠：5年以上
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治療誘発性末梢神経障害評価尺度（TNAS）のレビューにより評価 *TNASは、末梢神経障害の重症度と進行を測定するために使用される簡潔な参加者報告式質問票です。 各項目は0から10の尺度で評価され、0は症状なし、10は症状が可能な限り最悪であることを意味します。 |
5年以上
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治療関連有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）を有する参加者の数
時間枠：5年以上
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血液サンプルを分析して細胞応答を検討することによって評価される。
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5年以上
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治療関連有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）を有する参加者の数
時間枠：5年以上
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コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のスコアを確認して評価 *C-SSRSは、広く使用されているエビデンスに基づく自殺リスク評価ツールであり、自殺のリスクがあるかどうかを特定し、必要な支援のレベルを測るのに役立ちます。 この簡易質問票では、低いスコアは低いリスクレベルと関連しています。 |
5年以上
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治療関連有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）を有する参加者の数
時間枠：6か月後および12か月後
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4回の公式な中間解析を実施して評価
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6か月後および12か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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VTx-002がALSの進行を予防する効果があるかどうか、および将来の臨床試験で使用できる用量を評価するため。
時間枠：月6および月12
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特定の血液値を変化させる
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月6および月12
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VTx-002がALSの進行を防止するのに効果があるかどうか、および将来の臨床試験でどの用量を使用できるかを評価するため。
時間枠：12か月以上
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補助的永久的換気または死亡までの時間
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12か月以上
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VTx-002がALSの進行を予防する効果があるかどうか、および将来の臨床研究で使用できる投与量を評価するため。
時間枠：5年以上
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血液サンプルを分析することにより評価される免疫反応
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5年以上
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VTx-002がALSの進行を防止する効果があるかどうか、および将来の臨床試験で使用できる適切な投与量を評価するため。
時間枠：月6および月12
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スロー肺活量の変化
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月6および月12
|
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VTx-002がALSの進行を予防する効果があるかどうか、および将来の臨床試験で使用できる用量を評価すること。
時間枠：6か月時および12か月時
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CSF値の変化
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6か月時および12か月時
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VTx-002がALSの進行を防ぐのに有効かどうか、また将来の臨床試験で使用できる用量を評価すること。
時間枠：月次6および月次12において*ALSFRS-Rは疾患の進行を監視するために使用されるスケールです。12の質問があります。質問は0から4のスコアで評価され、最大スコア48は完全な機能を示し、最小スコア0は重大な障害を示します。
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筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）の変化
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月次6および月次12において*ALSFRS-Rは疾患の進行を監視するために使用されるスケールです。12の質問があります。質問は0から4のスコアで評価され、最大スコア48は完全な機能を示し、最小スコア0は重大な障害を示します。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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バイオマーカーの変化を評価するために
時間枠：5年以上
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血液サンプルを分析してウイルスの排出を評価する
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5年以上
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ベースラインからの筋力評価の変化を評価するために。
時間枠：6か月目と12か月目に測定
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ハンドヘルドダイナモメトリーで測定した筋力の変化
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6か月目と12か月目に測定
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疾患の重症度と改善を評価する
時間枠：12ヶ月以上
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臨床全般印象（CGI）スケールの重症度（CGI-S）と改善度（CGI-I）を使用して、疾患の重症度と改善を測定しました。 CGIスケールはそれぞれ7段階評価を使用し、1は重症度が低い（CGI-S）または最も改善した（CGI-I）ことを示し、7は疾患がより重度である（CGI-S）または状態が悪化した（CGI-I）ことを示します。 |
12ヶ月以上
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健康関連の生活の質の変化を評価する
時間枠：6ヶ月目および12ヶ月目に測定
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EQ5D-L質問票を用いて測定された健康関連QOL（生活の質）の変化。 *EQ5D-Lは、5つの主要な次元（移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ）を評価する自己記入式質問票です。 患者の5つの次元に対する回答を組み合わせてスコア化し、その後単一のユーティリティスコアに変換します。ここで1.0は完全な健康状態、0は死亡を示します。 |
6ヶ月目および12ヶ月目に測定
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健康関連の生活の質の変化を評価する
時間枠：6ヶ月目と12ヶ月目に測定
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ALSAQ-5質問票を使用して測定された健康関連生活の質の変化。 *ALSAQ-5は、筋萎縮性側索硬化症が患者の生活の質に与える影響を測定するために使用される簡潔な5項目の質問票です。 5つの主要領域について困難度が評価され、0（最悪）から100（最良）までの総合スコアに変換されます。 |
6ヶ月目と12ヶ月目に測定
|
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VTx002の免疫原性を評価するために
時間枠：5年以上
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カプシドおよびトランスジーンに対する免疫原性を血液サンプル分析により評価。
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5年以上
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VTx-002-01-001
- 2025-522697-37-00 (Ctis)
- PIONEER-ALS (その他の識別子：VectoryTherapeutics)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
VTx-002の臨床試験
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