评估ER-100在青光眼或非动脉炎性前部缺血性视神经病变（视神经疾病）患者中的安全性

实验性的：OAG - 低剂量 ER-100（2 x 10^11 vg/眼）

患有开角型青光眼的参与者将在一只眼睛中接受低剂量的ER-100治疗。 ER-100通过改良的腺相关病毒（AAV）载体递送，并通过连续8周（56天）口服全身性多西环素激活。 该剂量水平首先由一名哨兵参与者接受，经数据安全监查委员会（DSMB）审查后，再纳入其他参与者。

遗传的：ER-100表观遗传疗法

ER-100是一种基于腺相关病毒（AAV）的研究性表观遗传疗法，通过单眼玻璃体内注射给药。 它使用经过修饰的腺相关病毒（AAV）载体递送指令，以产生三种转录因子——OCT4、SOX2和KLF4（合称为OSK），旨在逆转视网膜细胞中与年龄相关的表观遗传变化。 为激活OSK表达，需全身性使用多西环素治疗8周（56天）。 ER-100不会改变参与者现有的基因，且该AAV载体经过工程改造，已消除其引发传染性疾病的能力。

其他名称：

• OSK表观遗传疗法
• 用于视神经病变的研究性表观遗传疗法

实验性的：OAG - 高剂量 ER-100（6 x 10^11 vg/眼）

开角型青光眼参与者将在一只眼睛接受更高剂量的ER-100治疗。 ER-100通过改良的AAV载体递送，并通过全身性多西环素激活8周。 该剂量水平同样从哨兵参与者开始，并在数据安全监测委员会审查后继续推进。

遗传的：ER-100表观遗传疗法

ER-100是一种基于腺相关病毒（AAV）的研究性表观遗传疗法，通过单眼玻璃体内注射给药。 它使用经过修饰的腺相关病毒（AAV）载体递送指令，以产生三种转录因子——OCT4、SOX2和KLF4（合称为OSK），旨在逆转视网膜细胞中与年龄相关的表观遗传变化。 为激活OSK表达，需全身性使用多西环素治疗8周（56天）。 ER-100不会改变参与者现有的基因，且该AAV载体经过工程改造，已消除其引发传染性疾病的能力。

其他名称：

• OSK表观遗传疗法
• 用于视神经病变的研究性表观遗传疗法

实验性的：NAION - 选定剂量 ER-100

患有非动脉炎性前部缺血性视神经病变的参与者将接受ER-100治疗，剂量根据OAG队列的安全性和耐受性数据选择。 ER-100单眼给药，并通过全身性多西环素激活，持续8周。 初始入组人数限制为三名参与者，经DSMB审查后可能扩展至六名。

遗传的：ER-100表观遗传疗法

ER-100是一种基于腺相关病毒（AAV）的研究性表观遗传疗法，通过单眼玻璃体内注射给药。 它使用经过修饰的腺相关病毒（AAV）载体递送指令，以产生三种转录因子——OCT4、SOX2和KLF4（合称为OSK），旨在逆转视网膜细胞中与年龄相关的表观遗传变化。 为激活OSK表达，需全身性使用多西环素治疗8周（56天）。 ER-100不会改变参与者现有的基因，且该AAV载体经过工程改造，已消除其引发传染性疾病的能力。

其他名称：

• OSK表观遗传疗法
• 用于视神经病变的研究性表观遗传疗法

多西环素激活期及激活后治疗期间出现的不良事件（TEAEs）发生率

该结果追踪参与者在接受并完成口服多西环素期间出现的任何新发或恶化的健康问题。

这些健康问题称为治疗期出现的不良事件（TEAEs）。研究人员记录这些事件的发生频率、性质及严重程度。

这有助于确定ER-100在此阶段是否会引起任何短期副作用。

多西环素激活期间及激活后剂量限制性毒性的发生率

该结果指标衡量参与者在接受并完成口服多西环素治疗期间，出现剂量限制性毒性的频率。剂量限制性毒性是指严重到足以阻止剂量增加的副作用。

这些毒性由研究方案定义，对于患有开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的参与者可能有所不同。

这有助于确定在治疗期间可以安全给予的最高剂量。

多西环素激活期间及激活后安全性实验室检查（肝功能检查 - LFTs）的变化

肝功能检测（LFTs）通过测量血液样本中的特定酶和蛋白质来评估肝脏功能状况。 这些指标包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、碱性磷酸酶（ALP）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）和乳酸脱氢酶（LDH）。 当肝细胞受损时，这些酶会渗入血液中，血液检测中水平升高可能提示存在问题。 与基线值相比，水平升高可能意味着肝脏正承受压力或已受损。 计量单位：单位每升（U/L）

多西环素激活期间及激活后安全性实验室检测（血液蛋白水平）的变化

血液蛋白质如白蛋白和总蛋白有助于显示营养状况以及肝脏制造蛋白质的能力。 与基线相比，较低水平可能意味着营养不良或肝脏问题。 测量单位：克每分升 (g/dL)

多西环素激活期间及激活后安全性实验室检查（钙、葡萄糖、胆红素、肌酐、血尿素氮）的变化

这些测试显示身体如何管理矿物质、糖分和废物。 钙有助于骨骼和肌肉功能。 葡萄糖显示血糖控制情况。 胆红素显示肝脏健康状况。 肌酐和血尿素氮（BUN）显示肾功能。 与基线相比，水平升高或降低可能意味着肝脏、肾脏或新陈代谢存在问题。 测量单位：毫克每分升（mg/dL）

多西环素激活期间及激活后安全实验室检查（电解质：钠、钾、氯化物）的变化

电解质有助于维持体液和神经的正常功能。 电解质水平变化可能意味着脱水或肾脏问题。 此项结果观察钠（Na）、钾（K）和氯（Cl）水平相对于基线的变化程度。 测量单位：毫摩尔每升（mmol/L）

多西环素激活期期间及激活期后安全性实验室检查（电解质：碳酸氢盐和镁）的变化

碳酸氢盐有助于调节体内酸碱平衡。 镁对肌肉和神经功能至关重要。 水平变化可能提示代谢或肾脏问题。 本结果考察这些水平相对于基线的变化程度。 测量单位：毫当量每升 (mEq/L)

多西环素激活期间及激活后安全实验室检查（血红蛋白）的变化

血红蛋白是红细胞中的一种蛋白质，负责携带氧气。 较低的水平可能意味着贫血，即血液无法携带足够的氧气。 此结果着眼于血红蛋白相对于基线的变化量。 测量单位：克每分升 (g/dL)

在多西环素激活期间及激活后安全性实验室检查（血细胞比容）的变化

血细胞比容显示血液中红细胞所占的百分比。 与基线相比，较低的水平可能意味着贫血，即血液无法携带足够的氧气。 测量单位：百分比（%）

多西环素激活期间及激活后安全性实验室检测（白细胞和血小板计数）的变化

白细胞有助于抵抗感染。 血小板有助于血液凝固。 与基线相比，变化可能意味着感染、免疫问题或出血风险。 测量单位：十亿细胞每升（x10^9/L）

在多西环素激活期间及激活后安全性实验室检查（红细胞计数）的变化

红细胞负责将氧气输送到全身各处。 与基线相比，较低的水平可能意味着贫血，即血液无法携带足够的氧气。 测量单位：每升万亿细胞 (x10^12/L)

多西环素激活期间及激活后安全实验室检测（红细胞沉降率）的变化

该测试显示体内炎症。 与基线相比，数值升高可能意味着感染或其他炎症状况。 测量单位：毫米每小时（mm/hr）

多西环素激活期及激活后安全性实验室检查（C反应蛋白）的变化

C反应蛋白显示体内的炎症情况。 与基线相比，数值升高可能意味着感染或其他炎症性疾病。 测量单位：毫克每升（mg/L）

多西环素激活期间及激活后安全性实验室检查（尿液检测结果）的变化

尿液检测可检查血液、蛋白质、糖分和其他物质。 与基线相比，变化可能意味着肾脏或泌尿道问题。 测量单位：存在或不存在

多西环素激活期间及激活后治疗眼眼内压（IOP）相对于基线的变化 - 安全性

该结局指标测量参与者在接受并完成口服多西环素治疗期间，治疗眼内的压力变化。

眼压以毫米汞柱（mmHg）为单位进行测量。

在第1天，使用名为Goldmann压平眼压计（GAT）的仪器测量压力，这是金标准。该仪器在滴入麻醉眼药水后，会使用探头轻轻接触眼球。

第1天之后，使用另一种非接触式方法测量压力，该方法使用一股气流。

如果压力显著升高，可能会重复进行GAT测量以确认。

根据其数值，与参与者的基线相比，较高或较低的压力可能表明与治疗相关的安全性问题。

治疗眼在多西环素激活期间及激活后最佳矫正视力 (BCVA) 字母评分相对于基线的变化 - 安全性

该结局指标测量在接受并完成口服多西环素治疗期间，受试者治疗眼视觉清晰度（通过眼镜或隐形眼镜矫正屈光不正，如近视、远视或散光）的变化。

最佳矫正视力使用一种称为早期治疗糖尿病视网膜病变研究的特殊图表进行评估。

正确读取的字母数量记录为字母评分，范围从0到100。评分较基线下降可能表明存在影响视力的安全性问题，而稳定或提高的评分则表明没有不良影响。

这些评估将使用筛查时确定的镜片处方的试镜架进行。

多西环素激活期间及激活后汉弗莱视野（HVF）测试结果较基线的变化 - 安全性

该结局指标测量参与者在接受和完成口服多西环素期间中心及周边（侧面）视野的变化。

视野通过汉弗莱视野（HVF）测试进行评估，该测试检查当人注视中心点时，在其视野不同区域闪烁的光点能被看到的清晰程度。

结果以平均偏差（MD）评分（单位：分贝[dB]）报告。对于开角型青光眼（OAG）参与者，测试使用SITA Standard 24-2方案。对于非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）参与者，则使用更大的光刺激（尺寸V）。

与基线相比，MD评分越负表示视力丧失越严重，MD显著恶化可能提示存在安全性问题。

多西环素激活期间及激活后模式视网膜电图 (pERG) 相对于基线的变化 - 安全性

该结果测量参与者在接受并完成口服多西环素治疗期间视网膜功能的变化。

pERG是一种检查视网膜对黑白条纹等视觉模式反应能力的测试。 它有助于评估视网膜神经节细胞的健康状况，这些细胞对于向大脑发送视觉信号至关重要。

该测试提供两种类型的结果：

• 振幅（以微伏，µV为单位）：这显示视网膜反应的强度。
• 峰值时间（以毫秒，ms为单位）：这显示视网膜反应的速度。

低于基线记录的振幅或较慢的反应时间可能表明视网膜功能恶化。 这些结果的显著下降可能提示与疾病进展相关的安全问题，或表明治疗可能产生不良影响。

多西环素激活期间及激活后定量对比敏感度函数（qCSF）相对于基线的变化 - 安全性

该结果测量参与者在接受并完成口服多西环素期间对比敏感度的变化。

定量对比敏感度函数（qCSF），也称为快速CSF，是一项计算机化测试，用于评估个体检测对比度差异的能力，例如，辨别物体与其背景之间细微的明暗或光影差异的能力。

低于基线记录的分数可能表明视觉功能恶化，一个或多个参数的显著下降可能暗示存在安全隐患。监测这些分数的变化以检测潜在的治疗

多西环素激活期及激活后光学相干断层扫描（OCT）中神经节细胞层（GCL）厚度相对于基线的变化——安全性

该结局指标测量参与者在接受并完成口服多西环素治疗期间，神经节细胞层（GCL）厚度的变化。

光学相干断层扫描（OCT）是一种无创成像检查，利用光波获取视网膜的详细横截面图像。OCT检查将使用名为海德堡Spectralis系统的仪器进行。

GCL包含视网膜神经节细胞的细胞体，这些细胞对于将视觉信息从视网膜传递至大脑至关重要。GCL厚度以微米（µm）为单位测量。

若GCL厚度较基线值显著降低，可能提示与疾病进展相关的安全性问题，或表明治疗正在产生不良影响。

多西环素激活期及之后光学相干断层扫描（OCT）视网膜神经纤维层（RNFL）厚度相对基线的变化 - 安全性

该结果测量参与者在接受和完成口服多西环素治疗期间视网膜神经纤维层（RNFL）厚度的变化。

光学相干断层扫描（OCT）是一种非侵入性成像检查，利用光波拍摄视网膜的详细横截面图像。OCT将使用海德堡Spectralis系统进行。

RNFL包含帮助将视觉信号从眼睛传递到大脑的神经纤维。RNFL厚度以微米（µm）为单位测量。

RNFL厚度较基线显著降低可能提示与疾病进展相关的安全性问题，或表明治疗正在产生影响。

多西环素激活期间及激活后裂隙灯检查结果相对于基线的变化 - 安全性

该结局指标测量参与者在接受和完成口服多西环素治疗期间，眼球前部结构健康状况的变化。

裂隙灯检查是一种常规眼科检查，使用强光和显微镜仔细观察眼球前部，包括角膜、虹膜、晶状体和眼白部分。 该检查有助于检测刺激、炎症、感染或其他可能的损伤迹象。

裂隙灯检查中观察到的基线变化可能是治疗产生效果或疾病恶化的迹象。

在多西环素激活期间及激活后治疗眼眼内压（IOP）相对于基线的变化 - 疗效

该结果测量参与者在接受并完成口服多西环素治疗期间，治疗眼内压的变化。

眼压以毫米汞柱（mmHg）为单位测量。

在第1天，使用名为Goldmann压平眼压计（GAT）的仪器测量眼压，这是金标准。该仪器在滴入麻醉眼药水后，会用探头轻轻接触眼睛。

第1天后，使用另一种非接触式方法测量眼压，该方法使用一股气流。

如果眼压显著升高，可能会重复进行GAT测量以确认。

与基线相比更低的眼压可能表明疾病有所改善。

治疗眼眼内压（IOP）相对于基线的变化 - 长期随访期 - 安全性

该结果指标测量参与者在长期随访期间停止口服多西环素后，治疗眼内压的变化。

眼压以毫米汞柱（mmHg）为单位测量。

第1天时，使用Goldmann压平眼压计（GAT）测量眼压，该方法在滴用麻醉眼药水后，用探头轻柔接触眼球。

第1天后，使用非接触式眼压计测量眼压，该方法通过喷出气流进行测量。

若眼压显著升高，可能会重复进行GAT测量以确认结果。

根据测量值，与参与者的基线相比，较高或显著较低的眼压可能表明病情进展或需要进一步的安全监测。

多西环素激活期间及之后治疗眼最佳矫正视力（BCVA）字母评分相对于基线的变化 - 有效性

该结果测量参与者在接受并完成口服多西环素期间，治疗眼视觉清晰度（通过眼镜或隐形眼镜矫正近视、远视或散光等屈光不正）的变化。

该结果测量参与者在接受口服多西环素期间，治疗眼的视觉清晰度是否改善。

BCVA采用一种称为早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）图表的特殊图表进行评估。

正确阅读的字母数量被记录为字母评分，范围从0到100。评分较基线的增加可能表明治疗有助于改善某人的视力。

这些评估将使用筛查时确定的镜片处方的试镜架进行。

治疗眼最佳矫正视力（BCVA）字母评分较基线的变化 - 长期随访期 - 安全性

该结果测量参与者在长期随访期间停止口服多西环素后，治疗眼的视觉清晰度（通过眼镜或隐形眼镜矫正近视、远视或散光等屈光不正）变化。

最佳矫正视力（BCVA）使用一种称为早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）图表的特殊图表进行评估。

正确读取的字母数量记录为字母评分，范围从0到100。评分从基线下降可能表示影响视力的安全问题，而稳定或提高的评分则表明没有不良影响。

这些评估将使用在筛选时确定的镜片处方试镜架进行。

多西环素激活期间及激活后汉弗莱视野（HVF）测试结果相对于基线的变化 - 有效性

该结果测量参与者在接受并完成口服多西环素治疗期间，中心及周边（侧面）视野的变化。

视野通过汉弗莱视野（HVF）测试进行评估，该测试检查当人注视中心点时，其视野不同区域闪烁光点的感知能力。

结果以分贝（dB）为单位的平均偏差（MD）分数报告。 对于开角型青光眼（OAG）参与者，测试采用SITA Standard 24-2方案。 对于非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）参与者，使用更大的光刺激（尺寸V）。

与基线相比，MD分数越负表示视力损失越多，而分数越接近零则表明视力更好或更正常。 MD相对于基线的改善可能表明治疗具有积极效果。

汉弗莱视野检查结果相对于基线的变化 - 长期随访期 - 安全性

该结局指标测量参与者在长期随访期间停用口服多西环素后周边视野的变化。

周边视野通过汉弗莱视野（HVF）测试进行评估，该测试检查当人注视中心点时，其视野不同区域闪烁光点的可见能力。

结果以平均偏差（MD）评分（分贝，dB）报告。对于开角型青光眼（OAG）参与者，测试采用SITA Standard 24-2方案。对于非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）参与者，则使用更大的光刺激（尺寸V）。

与基线相比更负的MD评分意味着更多视力丧失，MD的显著恶化可能提示安全性问题。

多西环素激活期间及激活后定量对比敏感度函数（qCSF）相对于基线的变化 - 有效性

该结果测量参与者在接受并完成口服多西环素治疗期间对比敏感度的变化。

定量对比敏感度函数（qCSF），也称为快速CSF，是一种计算机化测试，用于评估个体检测对比度差异的能力——例如，辨别物体与其背景之间细微阴影或明暗差异的能力。

分数越高表明视觉功能越好，而分数较低可能意味着在低对比度或低光照条件下视力存在困难。这些分数相对于基线的变化可能反映治疗正在产生效果的迹象。

定量对比敏感度函数（qCSF）相对于基线的变化 - 长期随访期 - 安全性

该结果指标用于衡量参与者在长期随访期间停止口服多西环素后对比敏感度的变化。

定量对比敏感度函数（qCSF），也称为快速CSF，是一种计算机化测试，用于评估个体检测对比度差异的能力——例如，辨别物体与其背景之间细微阴影或明暗差异的能力。

低于基线值的分数可能表示视觉功能恶化，一个或多个参数的显著下降可能提示存在安全性问题。监测这些分数相对于基线的变化，以观察是否存在治疗引起效应或疾病加重的迹象。

多西环素激活期间及激活后模式视网膜电图(pERG)相对于基线的变化 - 疗效

该结果测量参与者在接受并完成口服多西环素期间视网膜功能的变化。

pERG是一种检查视网膜对黑白条纹等视觉模式反应程度的测试。它有助于评估视网膜神经节细胞的健康状况，这些细胞对于向大脑发送视觉信号非常重要。

该测试提供两种类型的结果：

• 振幅（以微伏，µV为单位测量）：这显示视网膜反应的强度。
• 峰值时间（以毫秒，ms为单位测量）：这显示视网膜反应的速度。

数值越高意味着视网膜反应良好。数值较低或反应时间较慢可能表明视网膜功能未达到应有水平。这些结果相对于基线值的变化可能显示在治疗期间病情是否改善或恶化。

基线后模式视网膜电图 (pERG) 变化 - 长期随访期 - 安全性

该结局指标测量参与者在长期随访期间停止口服多西环素后视网膜功能的变化。

pERG是一种检查视网膜对黑白条纹等视觉图案反应能力的测试。它有助于评估视网膜神经节细胞的健康状况，这些细胞对于向大脑发送视觉信号非常重要。

该测试提供两种类型的结果：

• 振幅（以微伏，µV为单位）：显示视网膜反应的强度。
• 峰值时间（以毫秒，ms为单位）：显示视网膜反应的速度。

低于基线值的振幅或较慢的反应时间可能表明视网膜功能恶化。这些结果的显著下降可能暗示与治疗引起效应或疾病恶化的迹象相关的安全问题。

多西环素激活期及激活后光学相干断层扫描（OCT）：神经节细胞层（GCL）厚度相对于基线的变化 - 疗效

该结果测量参与者在接受和完成口服多西环素期间神经节细胞层（GCL）厚度的变化。

光学相干断层扫描（OCT）是一种非侵入性成像检查，利用光波拍摄视网膜的详细横截面图像。OCT将使用海德堡Spectralis系统进行。

神经节细胞层包含视网膜神经节细胞的胞体，这些细胞对于将视觉信息从视网膜传递到大脑至关重要。GCL厚度以微米（µm）为单位测量。

GCL厚度相对于基线值的变化可能反映治疗正在产生效果或疾病正在恶化的迹象。

光学相干断层扫描（OCT）相对于基线的变化：神经节细胞层（GCL）厚度 - 长期随访期 - 安全性

该结果指标测量参与者在长期随访期间停止口服多西环素后，神经节细胞层（GCL）厚度的变化。

光学相干断层扫描（OCT）是一种非侵入性成像检查，利用光波获取视网膜的详细横截面图像。OCT将使用海德堡Spectralis系统进行。

神经节细胞层包含视网膜神经节细胞的细胞体，这些细胞对于将视觉信息从视网膜传递到大脑至关重要。GCL厚度以微米（µm）为单位测量。

与基线值相比，GCL厚度显著下降可能表明存在安全性问题，可能与治疗引起的不良效应或疾病恶化迹象有关。

多西环素激活期间及激活后光学相干断层扫描（OCT）视网膜神经纤维层（RNFL）厚度相对于基线的变化 - 疗效

该结果指标测量参与者在接受并完成口服多西环素治疗期间视网膜神经纤维层（RNFL）厚度的变化。

光学相干断层扫描（OCT）是一种非侵入性成像检查，利用光波获取视网膜的详细横截面图像。OCT将使用海德堡Spectralis系统进行。

RNFL包含神经纤维，负责将视觉信号从眼睛传递至大脑。RNFL厚度以微米（µm）为单位测量。

RNFL厚度相对于基线值的变化可能反映治疗产生效果的迹象或疾病恶化的信号。

光学相干断层扫描（OCT）较基线的变化：视网膜神经纤维层（RNFL）厚度 - 长期随访期 - 安全性

该结果指标衡量参与者在长期随访期间停用口服多西环素后视网膜神经纤维层（RNFL）厚度的变化。

光学相干断层扫描（OCT）是一种无创成像检查，利用光波拍摄视网膜的详细横截面图像。OCT将使用海德堡Spectralis系统进行。

RNFL包含有助于将视觉信号从眼睛传递到大脑的神经纤维。RNFL厚度以微米（µm）为单位测量。

RNFL厚度较基线值显著下降可能提示与治疗引起效应或疾病恶化迹象相关的安全性问题。

多西环素激活期间及激活后对AAV2的中和抗体（NAbs）变化

该结果测量参与者在接受和完成口服多西环素期间，身体对AAV2病毒的免疫反应变化。

具体来说，它关注中和抗体——这是免疫系统产生的能够阻止病毒起作用的蛋白质。

通过检测血样来确定抗体含量。 结果以称为“滴度”的数值报告，显示反应强度。

• 滴度越高，表示身体产生的能阻断病毒的抗体越多。
• 滴度较低或检测不到抗体，意味着病毒被阻断的可能性较小。

这些结果有助于研究人员了解身体对治疗的反应，以及免疫系统是否可能影响治疗效果。

在多西环素激活期间及之后通过ELISpot检测ER-100肽段诱导的细胞免疫应答变化

该结果测量了参与者在接受和完成口服多西环素治疗期间，免疫系统T细胞对ER-100治疗部分成分的反应。

使用一种称为ELISpot的实验室检测方法，来计算当免疫细胞识别出治疗成分时，有多少免疫细胞释放信号。

每个信号在测试中显示为一个斑点——斑点越多意味着免疫反应越强，斑点越少意味着反应越弱。

这有助于研究人员了解免疫系统的活跃程度，以及它是否可能影响治疗效果或身体的耐受性。

多西环素激活期间及激活后通过qPCR检测ER-100病毒脱落量的变化

该结果测量参与者在接受并完成口服多西环素期间，ER-100治疗是否有任何部分从体内释放。

样本从眼泪、鼻拭子、唾液、血液、尿液和粪便中收集。 使用一种名为qPCR的实验室测试来检测这些体液中微量的ER-100 DNA。

如果发现ER-100 DNA，意味着治疗正在通过这些体液离开身体——这被称为病毒脱落。

如果未发现ER-100 DNA，意味着治疗停留在体内。 更多的脱落可能表明身体正在更快地清除治疗，而较少或没有脱落可能意味着治疗保持局部化或保留时间更长。

这有助于研究人员了解治疗如何在体内移动，以及是否可能传播给他人。

多西环素激活期间ER-100载体DNA在房水中生物分布的变化

该结果指标衡量参与者在接受口服多西环素治疗期间，眼内液（称为房水）中是否检测到ER-100治疗的任何成分。

此测试仅对患有开角型青光眼（OAG）的参与者进行。

使用一种名为qPCR的实验室测试来检测眼液中微量的ER-100 DNA。

• 如果检测到ER-100 DNA，意味着治疗已到达眼内。
• 如果未检测到ER-100 DNA，意味着治疗尚未进入该眼部区域。

这有助于研究人员了解治疗在体内的分布路径，以及是否停留在目标区域。

基线裂隙灯检查结果变化 - 长期随访期 - 安全性

该结果测量参与者在长期随访期间停止口服多西环素后，眼球前部结构健康状况的变化。

裂隙灯检查是一种常规眼科检查，使用强光和显微镜仔细观察眼球前部，包括角膜、虹膜、晶状体和眼白部分。 该检查有助于检测刺激、炎症、感染或其他损伤的迹象。

在裂隙灯检查中观察到的相对于基线的变化，可能是治疗产生效果或疾病恶化的迹象。

治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率 - 长期随访期

该结果追踪参与者在长期随访期间停止口服多西环素后出现的任何新的或恶化的健康问题。

这些健康问题被称为治疗中出现的不良事件（TEAEs）。研究人员记录这些事件发生的频率、类型（如头痛、感染或实验室检查变化）以及严重程度。

这有助于确定ER-100治疗是否会引起任何长期副作用或健康问题，即使是在初始治疗数月或数年之后。

安全性实验室检测结果变化 - 长期随访期

该结局指标衡量参与者在长期随访期间停止口服多西环素后常规实验室检查结果的变化。

这些检查包括肝功能、肾功能、血细胞计数以及其他一般健康状况指标。

如果实验室数值随时间发生变化，可能显示身体对ER-100治疗的长期反应。

这有助于研究人员监测任何延迟性副作用或健康问题。