Evaluación de la seguridad de ER-100 en personas con glaucoma o neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (afecciones del nervio óptico)
Un estudio de fase 1 con dosis única para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ER-100 en neuropatías ópticas [glaucoma de ángulo abierto (GAA) y neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA)]
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de ER-100 en adultos con afecciones del nervio óptico, específicamente Glaucoma de Ángulo Abierto (GAA) y Neuropatía Óptica Isquémica Anterior No Arterítica (NOIANA). Las principales preguntas que pretende responder son:
- ¿Es ER-100 seguro cuando se administra como dosis única a personas con GAA o NOIANA?
- ¿Qué efectos secundarios pueden ocurrir, si los hay, después de tomar ER-100?
Los participantes:
- Recibirán una dosis única de ER-100
- Se someterán a evaluaciones de seguridad que incluyen un examen ocular detallado y pruebas de laboratorio
- Proporcionarán muestras de fluidos corporales (lágrimas, saliva, heces, orina) para ayudar a los investigadores a comprender cómo se procesa y elimina el fármaco del cuerpo
- Completarán cuestionarios sobre su calidad de vida
- Serán seguidos durante hasta 5 años para monitorear los resultados de salud y visión a largo plazo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este primer ensayo clínico en humanos (FIH), de Fase 1, está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ER-100, un candidato a terapia epigenética en investigación destinado a neuropatías ópticas relacionadas con la edad, como el glaucoma de ángulo abierto (GAA) y la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA). Con el tiempo, factores como la edad, la enfermedad, las lesiones y el estilo de vida pueden dejar marcas en las células que afectan el funcionamiento de los genes. Estas marcas, conocidas como cambios epigenéticos, pueden contribuir al declive celular. ER-100 está diseñado para abordar el envejecimiento celular mediante la reprogramación epigenética. Funciona entregando instrucciones genéticas para producir tres proteínas, denominadas colectivamente como OSK, que pueden ayudar a revertir estos cambios y restaurar las células a un estado más juvenil.
La terapia utilizada en este ensayo emplea un vector de virus adenoasociado (AAV) modificado para entregar OSK a las células de la retina. El AAV ha sido diseñado para eliminar su capacidad de causar enfermedades infecciosas. Se administra doxiciclina sistémica durante 8 semanas (56 días) para activar la expresión de OSK. ER-100 no altera los genes existentes del participante.
El estudio incluye dos cohortes secuenciales: una fase de escalada de dosis en participantes con GAA, seguida de una fase de expansión de dosis en participantes con NOIANA. En el GAA, el daño al nervio óptico es causado por un aumento de la presión intraocular; en la NOIANA, resulta de una pérdida repentina del flujo sanguíneo. Ambas afecciones conducen a daño en las células de la retina y pérdida de visión. ER-100 tiene como objetivo reducir este daño reprogramando las células afectadas, preservando o restaurando potencialmente la visión.
Se evaluarán al menos dos niveles de dosis en la cohorte de GAA. El primer participante ("centinela") en cada nuevo nivel de dosis recibirá ER-100 y será monitoreado durante 28 días, con revisión de los datos por un Comité de Revisión de Seguridad (SRC) antes de autorizar la administración de ER-100 a 2 participantes adicionales en ese nivel de dosis. La escalada/reducción de dosis procederá para los participantes posteriores de acuerdo con los datos de seguridad y la supervisión del SRC.
Una vez completada la escalada de dosis en GAA, se seleccionará una dosis para NOIANA después de una consulta entre el SRC y el Patrocinador. Inicialmente, solo se inscribirán hasta 3 participantes con NOIANA en la dosis seleccionada. Después de que al menos un participante con NOIANA haya completado 28 días de seguimiento, el SRC revisará los datos de seguridad. Todos los datos de los participantes disponibles en ese momento se proporcionarán al SRC para la revisión. Tras la recomendación del SRC, la inscripción de NOIANA podrá continuar hasta un total de 6 participantes con NOIANA.
Está previsto inscribir hasta 18 participantes: 12 con GAA y 6 con NOIANA. Se planifican un total de 14 visitas clínicas para el estudio: 9 en los primeros 6 meses, luego una visita por año hasta el año 5. Además, habrá aproximadamente 3 visitas remotas (telefónicas).
Este estudio representa la primera administración de ER-100 en humanos, después de la evaluación preclínica en modelos de laboratorio.
En este estudio, los resultados se comparan con la línea de base, que se refiere a las evaluaciones y procedimientos del estudio en la primera visita de estudio y antes de la administración de ER-100.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Life Biosciences
- Número de teléfono: (857) 400-9245
- Correo electrónico: ER100trial@lifebiosciences.com
Ubicaciones de estudio
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California
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Glendale, California, Estados Unidos, 91204
- Reclutamiento
- Global Research Management, Inc.
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Contacto:
- Logi El-Harazi
- Número de teléfono: 818-246-2560
- Correo electrónico: logi@grmclinical.com
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Contacto:
- Sevada Minassians
- Número de teléfono: 818-246-2560
- Correo electrónico: Sevada@grmclinical.com
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Mass Eye and Ear
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Contacto:
- Joseph Rizzo, MD
- Número de teléfono: 617-573-6060
- Correo electrónico: centerforclinicalresearchoperations@meei.harvard.edu
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Investigador principal:
- Joseph Rizzo, MD
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Reclutamiento
- Columbia University Irving Medical Center/Edward S. Harkness Eye Institute
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Contacto:
- Ioannis Michalopoulos
- Número de teléfono: 212-305-0011
- Correo electrónico: im2482@cumc.columbia.edu
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Investigador principal:
- Aakriti Shukla, MD, MSc
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
- Reclutamiento
- Charleston Neuroscience Institute
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Contacto:
- Alise Chatelain
- Número de teléfono: 843-998-7659
- Correo electrónico: a.chatelain@retinasouthcarolina.com
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Contacto:
- Terry Blewer
- Número de teléfono: 843-998-7659
- Correo electrónico: t.blewer@retinasouthcarolina.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener estructuras oculares claras y poder dilatar sus pupilas de forma segura para que el médico pueda examinar la parte posterior de su ojo.
- Capaz de comprender el estudio y firmar un formulario de consentimiento.
- Tener entre 40 y 85 años de edad.
- Dispuesto y capaz de seguir el calendario del estudio, incluidas todas las visitas y pruebas, y hablar un idioma para el que estén disponibles los materiales del estudio.
- Si un participante puede quedar embarazada, debe aceptar usar un condón y un método anticonceptivo altamente eficaz durante las relaciones sexuales durante al menos 4 meses después de recibir el fármaco del estudio (ER-100).
Para participantes con glaucoma de ángulo abierto (OAG):
- Diagnóstico de glaucoma de ángulo abierto en el ojo del estudio.
- La presión ocular debe ser inferior a 30 mmHg, medida con una prueba estándar.
- La prueba de campo visual debe mostrar una pérdida de visión moderada a avanzada (puntuación MD entre -6 y -20 dB).
- No se espera que necesite cirugía de glaucoma en el ojo del estudio dentro de los 2 meses posteriores a recibir ER-100.
- Tener una visión razonablemente buena en el ojo del estudio (al menos 20/80 en una tabla ocular estándar).
Para participantes con NAION (neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica):
- Haber tenido una pérdida de visión repentina e indolora en un ojo dentro de los 14 días anteriores a recibir ER-100, confirmada por un especialista. Haber tenido NAION en el otro ojo está permitido.
- El ojo afectado debe mostrar inflamación del nervio óptico.
- La prueba de campo visual debe mostrar una pérdida de visión consistente con daño del nervio óptico (MD peor que -3.0 dB).
- Si solo un ojo está afectado, debe haber una diferencia en la respuesta pupilar entre los dos ojos.
- Tener visión en el ojo afectado entre 20/40 y 2/500 en una tabla ocular estándar.
Criterios de exclusión:
- Antecedentes de neuritis óptica (inflamación del nervio óptico) o episodios repetidos de inflamación ocular (uveítis) no causados por lesión o cirugía.
- Reacciones alérgicas a antibióticos de tetraciclina o medicamentos con esteroides.
- Cataratas moderadas a graves, problemas maculares o problemas corneales que puedan interferir con las pruebas oculares.
- Incapaz de mantener sus ojos enfocados en un objetivo durante las pruebas.
- Haber tenido cirugía de cataratas u otra cirugía ocular (incluidos procedimientos con láser) dentro de los 3 meses anteriores a recibir el fármaco del estudio.
- Haber tenido cáncer (excepto cáncer de piel de células basales) en los últimos 5 años.
- Tener diabetes tipo 1, o diabetes tipo 2 mal controlada (A1c mayor a 7 a pesar del tratamiento).
- Tener problemas de memoria o pensamiento que le impidan comprender el estudio o completar las pruebas requeridas.
- Embarazada o en período de lactancia.
- Tener un sistema inmunitario debilitado, incluidos antecedentes de trasplante de órganos, o dar positivo en VIH, hepatitis B o C, o tuberculosis.
- Tener cualquier otra afección que, en opinión del médico del estudio, pueda aumentar su riesgo por el fármaco o los procedimientos del estudio, afectar los resultados del estudio o dificultarle completar el estudio.
- Tener enfermedad macular, enfermedad ocular diabética avanzada u otras afecciones oculares que limiten la visión en el ojo del estudio.
- La presión ocular en el cribado es de 30 mmHg o superior.
- Tomar ciertos medicamentos (warfarina, dilantina, carbamazepina o barbitúricos) dentro de los 14 días antes de comenzar el estudio o durante las primeras 8 semanas.
- Tener cualquier otro problema ocular o de visión que, en opinión del médico del estudio, pueda afectar la seguridad o interferir con las pruebas de visión.
- Haber recibido previamente cualquier terapia génica utilizando virus adenoasociado (AAV).
Criterios de exclusión adicionales para participantes con glaucoma de ángulo abierto (OAG):
- Diagnosticado con glaucoma antes de los 40 años.
Criterios de exclusión adicionales para participantes con NAION:
- Mostrar signos de arteritis de células gigantes (un tipo de inflamación de los vasos sanguíneos), basado en análisis de sangre anormales.
- Haber tenido NAION que comenzó en ambos ojos al mismo tiempo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: OAG - Dosis baja ER-100 (2 x 10^11 vg/ojo)
Los participantes con glaucoma de ángulo abierto recibirán una dosis baja de ER-100 administrada en un ojo.
ER-100 se administra mediante un vector de virus adenoasociado (AAV) modificado y se activa con doxiciclina sistémica tomada durante 8 semanas (56 días).
Este nivel de dosis comienza con un participante centinela seguido de participantes adicionales tras la revisión del DSMB.
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ER-100 es una terapia epigenética en investigación basada en AAV que se administra mediante inyección intravítrea en un ojo.
Utiliza un vector de virus adenoasociado (AAV) modificado para entregar instrucciones para producir tres factores de transcripción: OCT4, SOX2 y KLF4 (colectivamente denominados OSK), destinados a revertir los cambios epigenéticos relacionados con la edad en las células de la retina.
Se administra doxiciclina sistémica durante 8 semanas (56 días) para activar la expresión de OSK.
ER-100 no altera los genes existentes del participante, y el vector AAV ha sido diseñado para eliminar su capacidad de causar enfermedades infecciosas.
Otros nombres:
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Experimental: OAG - Dosis Alta ER-100 (6 x 10^11 vg/ojos)
Los participantes con glaucoma de ángulo abierto recibirán una dosis más alta de ER-100 administrada en un ojo.
ER-100 se administra mediante un vector AAV modificado y se activa con doxiciclina sistémica durante 8 semanas.
Este nivel de dosis también comienza con un participante centinela y procede tras la revisión del DSMB.
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ER-100 es una terapia epigenética en investigación basada en AAV que se administra mediante inyección intravítrea en un ojo.
Utiliza un vector de virus adenoasociado (AAV) modificado para entregar instrucciones para producir tres factores de transcripción: OCT4, SOX2 y KLF4 (colectivamente denominados OSK), destinados a revertir los cambios epigenéticos relacionados con la edad en las células de la retina.
Se administra doxiciclina sistémica durante 8 semanas (56 días) para activar la expresión de OSK.
ER-100 no altera los genes existentes del participante, y el vector AAV ha sido diseñado para eliminar su capacidad de causar enfermedades infecciosas.
Otros nombres:
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Experimental: NAION - Dosis Seleccionada ER-100
Los participantes con neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica recibirán ER-100 a una dosis seleccionada en función de los datos de seguridad y tolerabilidad de la cohorte de OAG.
ER-100 se administra en un ojo y se activa mediante doxiciclina sistémica durante 8 semanas.
La inscripción inicial se limita a tres participantes, con posible ampliación a seis tras la revisión del DSMB.
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ER-100 es una terapia epigenética en investigación basada en AAV que se administra mediante inyección intravítrea en un ojo.
Utiliza un vector de virus adenoasociado (AAV) modificado para entregar instrucciones para producir tres factores de transcripción: OCT4, SOX2 y KLF4 (colectivamente denominados OSK), destinados a revertir los cambios epigenéticos relacionados con la edad en las células de la retina.
Se administra doxiciclina sistémica durante 8 semanas (56 días) para activar la expresión de OSK.
ER-100 no altera los genes existentes del participante, y el vector AAV ha sido diseñado para eliminar su capacidad de causar enfermedades infecciosas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) durante y después del período de activación con doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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Este resultado registra cualquier problema de salud nuevo o que empeore que ocurra mientras los participantes reciben y completan el tratamiento con doxiciclina oral. Estos problemas de salud se denominan eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs). Los investigadores registran la frecuencia con la que ocurren estos eventos, así como su naturaleza y gravedad. Esto ayuda a determinar si ER-100 causa algún efecto secundario a corto plazo durante esta fase. |
Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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Incidencia de Toxicidades Limitantes de la Dosis Durante y Después del Período de Activación con Doxiciclina
Periodo de tiempo: De la línea base al día 56, día 112
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Este resultado mide con qué frecuencia los participantes experimentan toxicidades limitantes de dosis, que son efectos secundarios lo suficientemente graves como para impedir el aumento de la dosis, mientras reciben y completan la doxiciclina oral. Estas toxicidades están definidas por el protocolo del estudio y pueden diferir para los participantes con glaucoma de ángulo abierto (GAA) y neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIANA). Esto ayuda a identificar la dosis más alta que se puede administrar de manera segura durante el tratamiento. |
De la línea base al día 56, día 112
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Cambio en las Pruebas de Laboratorio de Seguridad (Pruebas de Función Hepática - PFH) Durante y Después del Período de Activación de la Doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Las pruebas de función hepática (PFH) miden enzimas y proteínas específicas en una muestra de sangre para comprobar cómo está funcionando el hígado.
Estas incluyen la alanina aminotransferasa (ALT), la aspartato aminotransferasa (AST), la fosfatasa alcalina (ALP), la gamma-glutamil transferasa (GGT) y la lactato deshidrogenasa (LDH).
Cuando las células hepáticas están lesionadas, estas enzimas se filtran al torrente sanguíneo, y niveles más altos en un análisis de sangre pueden indicar un problema.
En comparación con el valor basal, niveles más altos pueden significar que el hígado está bajo estrés o lesionado.
Unidad de medida: Unidades por litro (U/L)
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Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Cambio en las Pruebas de Laboratorio de Seguridad (Niveles de Proteína Sanguínea) Durante y Después del Período de Activación de Doxiciclina
Periodo de tiempo: Baseline al Día 56, Día 112
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Las proteínas sanguíneas como la albúmina y la proteína total ayudan a mostrar el estado nutricional y qué tan bien el hígado está produciendo proteínas.
En comparación con la línea base, niveles más bajos pueden indicar mala nutrición o problemas hepáticos.
Unidad de medida: Gramos por decilitro (g/dL)
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Baseline al Día 56, Día 112
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Cambio en las pruebas de laboratorio de seguridad (calcio, glucosa, bilirrubina, creatinina, nitrógeno ureico en sangre) durante y después del período de activación de la doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Estas pruebas muestran cómo el cuerpo gestiona minerales, azúcar y desechos.
El calcio ayuda con la función ósea y muscular.
La glucosa muestra el control del azúcar en sangre.
La bilirrubina muestra la salud del hígado.
La creatinina y el nitrógeno ureico en sangre (BUN) muestran la función renal.
En comparación con la línea base, niveles más altos o más bajos pueden indicar problemas con el hígado, los riñones o el metabolismo.
Unidad de medida: Miligramos por decilitro (mg/dL)
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Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Cambio en las Pruebas de Laboratorio de Seguridad (Electrolitos: Sodio, Potasio, Cloruro) Durante y Después del Periodo de Activación con Doxiciclina
Periodo de tiempo: Baseline hasta el día 56, día 112
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Los electrolitos ayudan a mantener los fluidos y los nervios del cuerpo funcionando correctamente.
Los cambios pueden indicar deshidratación o problemas renales.
Este resultado analiza cuánto cambian los niveles de sodio (Na), potasio (K) y cloruro (Cl) desde el valor inicial.
Unidad de medida: Milimoles por litro (mmol/L)
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Baseline hasta el día 56, día 112
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Cambio en las Pruebas de Laboratorio de Seguridad (Electrolitos: Bicarbonato y Magnesio) Durante y Después del Período de Activación con Doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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El bicarbonato ayuda a controlar el equilibrio ácido del cuerpo.
El magnesio es importante para los músculos y los nervios.
Los cambios pueden indicar problemas metabólicos o renales.
Este resultado examina cuánto cambian estos niveles desde la línea de base.
Unidad de medida: Miliequivalentes por litro (mEq/L)
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Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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Cambio en las Pruebas de Laboratorio de Seguridad (Hemoglobina) Durante y Después del Periodo de Activación con Doxiciclina
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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La hemoglobina es una proteína en los glóbulos rojos que transporta oxígeno.
Niveles más bajos pueden significar anemia, que es cuando la sangre no puede transportar suficiente oxígeno.
Este resultado examina cuánto cambia la hemoglobina desde la línea base.
Unidad de medida: Gramos por decilitro (g/dL)
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Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio en las pruebas de laboratorio de seguridad (hematocrito) durante y después del período de activación con doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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El hematocrito muestra el porcentaje de sangre compuesto por glóbulos rojos.
En comparación con el valor basal, niveles más bajos pueden indicar anemia, que ocurre cuando la sangre no puede transportar suficiente oxígeno.
Unidad de medida: Porcentaje (%)
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Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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Cambio en las Pruebas de Laboratorio de Seguridad (Recuento de Leucocitos y Plaquetas) Durante y Después del Periodo de Activación con Doxiciclina
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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Los glóbulos blancos ayudan a combatir infecciones.
Las plaquetas ayudan a la coagulación de la sangre.
En comparación con la línea base, los cambios pueden indicar infección, problemas inmunitarios o riesgo de sangrado.
Unidad de medida: Miles de millones de células por litro (x10^9/L)
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Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio en las Pruebas de Laboratorio de Seguridad (Recuento de Eritrocitos) Durante y Después del Período de Activación con Doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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Los glóbulos rojos transportan oxígeno por todo el cuerpo.
En comparación con la línea base, niveles más bajos pueden significar anemia, que es cuando la sangre no puede transportar suficiente oxígeno.
Unidad de medida: Billones de células por litro (x10^12/L)
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Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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Cambio en las Pruebas de Laboratorio de Seguridad (Tasa de Sedimentación de Eritrocitos) Durante y Después del Período de Activación con Doxiciclina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 56, día 112
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Esta prueba muestra inflamación en el cuerpo.
En comparación con la línea base, valores más altos pueden indicar infección u otras afecciones inflamatorias.
Unidad de medida: Milímetros por hora (mm/hr)
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Línea de base hasta el día 56, día 112
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Cambio en las pruebas de laboratorio de seguridad (proteína C reactiva) durante y después del periodo de activación de doxiciclina
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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La proteína C reactiva muestra inflamación en el cuerpo.
En comparación con el valor basal, valores más altos pueden indicar infección u otras afecciones inflamatorias.
Unidad de medida: Miligramos por litro (mg/L)
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Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio en las Pruebas de Laboratorio de Seguridad (Resultados de Análisis de Orina) Durante y Después del Período de Activación de la Doxiciclina
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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Las pruebas de orina detectan sangre, proteínas, azúcar y otras sustancias.
En comparación con el valor basal, los cambios pueden indicar problemas renales o del tracto urinario.
Unidad de medida: Presencia o ausencia
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Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio respecto al valor basal en la presión intraocular (PIO) en el ojo tratado durante y después del período de activación con doxiciclina - Seguridad
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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Este resultado mide los cambios en la presión dentro del ojo tratado mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. La presión ocular se mide en milímetros de mercurio (mmHg). El Día 1, la presión se mide utilizando un instrumento llamado Tonometría de Aplanación de Goldmann (GAT), que es el estándar de oro. Este instrumento tocará suavemente el ojo con una sonda después de aplicar gotas anestésicas. Después del Día 1, la presión se mide utilizando otro método sin contacto, que utiliza una ráfaga de aire. Si la presión aumenta significativamente, se puede repetir la GAT para confirmarlo. Dependiendo de sus valores, presiones más altas o más bajas en comparación con la línea base del participante pueden indicar problemas de seguridad relacionados con el tratamiento. |
Desde el inicio hasta el día 56, día 112
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Cambio desde el valor basal en la puntuación de letras de la Agudeza Visual Mejor Corregida (AVMC) en el ojo tratado durante y después del período de activación con doxiciclina - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline hasta el Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en la claridad visual (corregida con gafas o lentes de contacto para errores refractivos como miopía, hipermetropía o astigmatismo) en el ojo tratado mientras los participantes reciben y completan el tratamiento con doxiciclina oral. La BCVA se evalúa utilizando un gráfico especial llamado gráfico del Estudio de Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética (ETDRS). El número de letras leídas correctamente se registra como una puntuación de letras, que va de 0 a 100. Una disminución en la puntuación desde la línea base puede indicar un problema de seguridad que afecta la visión, mientras que puntuaciones estables o mejoradas sugieren que no hay un impacto adverso. Para estas evaluaciones se utilizarán monturas de prueba con la prescripción de lentes determinada durante la selección. |
Baseline hasta el Día 56, Día 112
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Cambio desde la línea de base en los resultados de la prueba de campo visual de Humphrey (HVF) durante y después del período de activación con doxiciclina - Seguridad
Periodo de tiempo: Del inicio al día 56, día 112
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Este resultado mide el cambio en el campo de visión central y periférico (lateral) mientras los participantes reciben y completan el tratamiento con doxiciclina oral. El campo de visión se evalúa mediante la prueba de campo visual de Humphrey (HVF), que comprueba cómo una persona puede ver luces que parpadean en diferentes áreas de su campo visual mientras se enfoca en un punto central. Los resultados se informan como una puntuación de Desviación Media (MD) en decibelios (dB). Para los participantes con glaucoma de ángulo abierto (OAG), la prueba utiliza el protocolo SITA Standard 24-2. Para los participantes con neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION), se utiliza un estímulo de luz más grande (tamaño V). En comparación con la línea de base, una puntuación MD más negativa significa mayor pérdida de visión, y un empeoramiento significativo en MD puede sugerir un problema de seguridad. |
Del inicio al día 56, día 112
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Cambio desde la Línea Base en el Patrón de Electrorretinograma (pERG) Durante y Después del Período de Activación con Doxiciclina - Seguridad
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Este resultado mide el cambio en la función retiniana mientras los participantes reciben y completan el tratamiento con doxiciclina oral. El pERG es una prueba que comprueba cómo responde la retina a patrones visuales como rayas blancas y negras. Ayuda a evaluar la salud de las células ganglionares de la retina, que son importantes para enviar señales visuales al cerebro. La prueba proporciona dos tipos de resultados:
Amplitudes más bajas o tiempos de respuesta más lentos que los registrados en la línea de base pueden indicar un empeoramiento de la función retiniana. Una disminución significativa en estos resultados puede sugerir un problema de seguridad relacionado con la progresión de la enfermedad o si hay signos de que el tratamiento está causando efectos. |
Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Cambio desde la Línea de Base en la Función de Sensibilidad al Contraste Cuantitativa (qCSF) Durante y Después del Período de Activación con Doxiciclina - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en la sensibilidad al contraste mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. La Función Cuantitativa de Sensibilidad al Contraste (qCSF), también llamada quick CSF, es una prueba computarizada que evalúa qué tan bien una persona puede detectar diferencias en el contraste, por ejemplo, la capacidad de discernir diferencias sutiles en el sombreado o la luz y la oscuridad entre un objeto y su fondo. Puntuaciones más bajas que las registradas al inicio del estudio pueden indicar un empeoramiento de la función visual, y una disminución significativa en uno o más parámetros puede sugerir un problema de seguridad. Los cambios en estas puntuaciones se monitorean para detectar posibles tratamie |
Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio desde el valor basal en la tomografía de coherencia óptica (OCT): Grosor de la capa de células ganglionares (GCL) durante y después del período de activación con doxiciclina - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en el grosor de la capa de células ganglionares (GCL) mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. La Tomografía de Coherencia Óptica (OCT) es una prueba de imagen no invasiva que utiliza ondas de luz para tomar imágenes transversales detalladas de la retina. La OCT se realizará utilizando un instrumento llamado sistema Heidelberg Spectralis. La GCL contiene los cuerpos celulares de las células ganglionares de la retina, que son críticas para transmitir información visual desde la retina al cerebro. El grosor de la GCL se mide en micrómetros (µm). Una disminución significativa en el grosor de la GCL desde el inicio del estudio puede sugerir una preocupación de seguridad relacionada con la progresión de la enfermedad o si hay signos de que el tratamiento está causando efectos. |
Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio desde el valor basal en tomografía de coherencia óptica (OCT): grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL) durante y después del período de activación con doxiciclina - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en el grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL) mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. La tomografía de coherencia óptica (OCT) es una prueba de imagen no invasiva que utiliza ondas de luz para tomar imágenes transversales detalladas de la retina. La OCT se realizará utilizando el sistema Heidelberg Spectralis. La RNFL contiene fibras nerviosas que ayudan a transportar las señales visuales desde el ojo hasta el cerebro. El grosor de la RNFL se mide en micrómetros (µm). Una disminución significativa en el grosor de la RNFL desde la línea de base puede sugerir un problema de seguridad relacionado con la progresión de la enfermedad o si hay signos de que el tratamiento está causando efectos. |
Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio desde la Línea de Base en los Resultados del Examen con Lámpara de Hendidura Durante y Después del Período de Activación de Doxiciclina - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline hasta el día 56, día 112
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Este resultado mide los cambios en la salud de las estructuras frontales del ojo mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. Un examen con lámpara de hendidura es una prueba ocular rutinaria que utiliza una luz brillante y un microscopio para examinar de cerca las partes frontales del ojo, incluyendo la córnea, el iris, el cristalino y la parte blanca del ojo. El examen ayuda a detectar signos de irritación, inflamación, infección u otros posibles daños. Los cambios desde la línea de base observados durante el examen con lámpara de hendidura podrían ser signos de que el tratamiento está causando efectos o de que la enfermedad está empeorando. |
Baseline hasta el día 56, día 112
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el valor basal en la presión intraocular (PIO) en el ojo tratado durante y después del periodo de activación con doxiciclina - Eficacia
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Este resultado mide el cambio en la presión dentro del ojo tratado mientras los participantes están recibiendo y han completado la doxiciclina oral. La presión ocular se mide en milímetros de mercurio (mmHg). El Día 1, la presión se mide usando un instrumento llamado Tonometría de Aplanación de Goldmann (GAT), que es el estándar de oro. Este instrumento tocará suavemente el ojo con una sonda después de aplicar gotas anestésicas. Después del Día 1, la presión se mide usando otro método sin contacto, que utiliza una ráfaga de aire. Si la presión aumenta significativamente, se puede repetir la GAT para confirmar. Presiones más bajas en comparación con la línea base pueden indicar una mejora de la enfermedad. |
Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Cambio desde el valor basal en la presión intraocular (PIO) en el ojo tratado - Período de seguimiento a largo plazo - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Este resultado mide los cambios en la presión dentro del ojo tratado después de que los participantes dejen de tomar doxiciclina oral durante el período de seguimiento a largo plazo. La presión ocular se mide en milímetros de mercurio (mmHg). En el Día 1, la presión se mide mediante Tonometría de Aplanación de Goldmann (GAT), que toca suavemente el ojo con una sonda después de aplicar gotas anestésicas. Después del Día 1, la presión se mide mediante tonometría sin contacto, que utiliza una bocanada de aire. Si la presión aumenta significativamente, se puede repetir la GAT para confirmar. Dependiendo de sus valores, presiones más altas o significativamente más bajas en comparación con la línea base del participante pueden indicar progresión o necesidad de un seguimiento de seguridad adicional. |
Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Cambio desde la línea base en la puntuación de letras de la mejor agudeza visual corregida (BCVA) en el ojo tratado durante y después del período de activación de doxiciclina - Eficacia
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en la claridad visual (corregida con gafas o lentes de contacto para errores refractivos como miopía, hipermetropía o astigmatismo) en el ojo tratado mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. Este resultado mide si la claridad visual mejora en el ojo tratado mientras los participantes reciben doxiciclina oral. La BCVA se evalúa mediante una tabla especial llamada tabla del Estudio de Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética (ETDRS). El número de letras leídas correctamente se registra como una puntuación de letras, que va de 0 a 100. Un aumento en la puntuación desde la línea de base puede sugerir que el tratamiento está ayudando a mejorar la capacidad de visión de una persona. Para estas evaluaciones se utilizarán monturas de prueba con la prescripción de lentes determinada en la selección. |
Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio desde el valor basal en la puntuación de letras de la agudeza visual mejor corregida (AVMC) en el ojo tratado - Periodo de seguimiento a largo plazo - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Este resultado mide el cambio en la claridad visual (corregida con gafas o lentes de contacto para errores refractivos como miopía, hipermetropía o astigmatismo) en el ojo tratado después de que los participantes dejen de tomar doxiciclina oral durante el período de seguimiento a largo plazo. La BCVA se evalúa utilizando una tabla especial llamada Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). El número de letras leídas correctamente se registra como una puntuación de letras, que va de 0 a 100. Una disminución en la puntuación desde la línea de base puede indicar un problema de seguridad que afecta la visión, mientras que puntuaciones estables o mejoradas sugieren que no hay un impacto adverso. Para estas evaluaciones se utilizarán monturas de prueba con la prescripción de lentes determinada en el cribado. |
Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Cambio desde el inicio en los resultados de la prueba de campo visual de Humphrey (HVF) durante y después del periodo de activación con doxiciclina - Eficacia
Periodo de tiempo: Baseline hasta Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en el campo de visión central y periférico (lateral) mientras los participantes reciben y completan el tratamiento con doxiciclina oral. El campo de visión se evalúa mediante la prueba de Campo Visual Humphrey (HVF), que comprueba la capacidad de una persona para ver luces que parpadean en diferentes áreas de su campo visual mientras se concentra en un punto central. Los resultados se informan como una puntuación de Desviación Media (MD) en decibelios (dB). Para los participantes con glaucoma de ángulo abierto (GAA), la prueba utiliza el protocolo SITA Standard 24-2. Para los participantes con neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NOIAN), se utiliza un estímulo luminoso más grande (tamaño V). En comparación con la línea de base, una puntuación MD más negativa significa mayor pérdida de visión, mientras que las puntuaciones más cercanas a cero sugieren una visión mejor o más normal. Las mejoras en la MD desde la línea de base pueden sugerir un efecto positivo del tratamiento. |
Baseline hasta Día 56, Día 112
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Cambio desde el valor basal en los resultados de la prueba de campo visual de Humphrey (HVF) - Período de seguimiento a largo plazo - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Este resultado mide el cambio en el campo de visión periférico (lateral) después de que los participantes dejen de tomar doxiciclina oral durante el período de seguimiento a largo plazo. El campo de visión periférico se evalúa mediante la prueba de campo visual de Humphrey (HVF), que comprueba cómo de bien una persona puede ver luces que parpadean en diferentes áreas de su campo visual mientras se centra en un punto central. Los resultados se informan como una puntuación de Desviación Media (MD) en decibelios (dB). Para participantes con glaucoma de ángulo abierto (OAG), la prueba utiliza el protocolo SITA Standard 24-2. Para participantes con neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION), se utiliza un estímulo luminoso más grande (tamaño V). Una puntuación MD más negativa en comparación con la línea base significa más pérdida de visión, y un empeoramiento significativo en MD puede sugerir un problema de seguridad. |
Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Cambio desde el valor basal en la Función de Sensibilidad al Contraste Cuantitativa (qCSF) durante y después del período de activación con doxiciclina - Eficacia
Periodo de tiempo: Baseline al Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en la sensibilidad al contraste mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. La Función Cuantitativa de Sensibilidad al Contraste (qCSF), también llamada quick CSF, es una prueba informatizada que evalúa la capacidad de una persona para detectar diferencias en el contraste, por ejemplo, la habilidad para discernir diferencias sutiles en la sombra o la luz y la oscuridad entre un objeto y su fondo. Puntuaciones más altas sugieren una mejor función visual, mientras que puntuaciones más bajas pueden indicar dificultad para ver en condiciones de bajo contraste o poca luz. Los cambios en estas puntuaciones respecto a la línea base pueden reflejar indicios de que el tratamiento está causando efectos. |
Baseline al Día 56, Día 112
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Cambio desde el valor basal en la Función de Sensibilidad al Contraste Cuantitativa (qCSF) - Período de seguimiento a largo plazo - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Este resultado mide el cambio en la sensibilidad al contraste después de que los participantes dejen de tomar doxiciclina oral durante el período de seguimiento a largo plazo. La Función de Sensibilidad al Contraste Cuantitativa (qCSF), también llamada quick CSF, es una prueba computarizada que evalúa qué tan bien una persona puede detectar diferencias en el contraste - por ejemplo, la capacidad para discernir diferencias sutiles en sombreado o luz y oscuridad entre un objeto y su fondo. Puntuaciones más bajas que los valores basales pueden indicar un empeoramiento de la función visual, y una disminución significativa en uno o más parámetros puede sugerir un problema de seguridad. Los cambios en estas puntuaciones desde el valor basal se monitorean para ver si hay signos de que el tratamiento está causando efectos o de que la enfermedad está empeorando. |
Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Cambio desde la línea basal en el electroretinograma patrón (pERG) durante y después del periodo de activación con doxiciclina - Eficacia
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en la función retiniana mientras los participantes reciben y completan el tratamiento con doxiciclina oral. El pERG es una prueba que comprueba cómo responde la retina a patrones visuales como franjas blancas y negras. Ayuda a evaluar la salud de las células ganglionares de la retina, que son importantes para enviar señales visuales al cerebro. La prueba proporciona dos tipos de resultados:
Números más altos significan que la retina está respondiendo bien. Números más bajos o tiempos de respuesta más lentos pueden sugerir que la retina no está funcionando tan bien como debería. Los cambios en estos resultados respecto a los valores basales pueden mostrar si la condición está mejorando o empeorando durante el tratamiento. |
Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio desde el inicio en el patrón de electroretinograma (pERG) - Período de seguimiento a largo plazo - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline al mes 6, año 1, año 2, año 3, año 4, año 5
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Este resultado mide el cambio en la función retiniana después de que los participantes dejen de tomar doxiciclina oral durante el período de seguimiento a largo plazo. El pERG es una prueba que evalúa cómo responde la retina a patrones visuales como franjas blancas y negras. Ayuda a evaluar la salud de las células ganglionares de la retina, que son importantes para enviar señales visuales al cerebro. La prueba proporciona dos tipos de resultados:
Amplitudes más bajas o tiempos de respuesta más lentos que los valores basales pueden indicar un empeoramiento de la función retiniana. Un descenso significativo en estos resultados puede sugerir un problema de seguridad relacionado con signos de que el tratamiento está causando efectos o de que la enfermedad está empeorando. |
Baseline al mes 6, año 1, año 2, año 3, año 4, año 5
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Cambio desde el valor basal en tomografía de coherencia óptica (OCT): Grosor de la capa de células ganglionares (GCL) durante y después del período de activación con doxiciclina - Eficacia
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en el grosor de la capa de células ganglionares (GCL) mientras los participantes reciben y completan doxiciclina oral. La tomografía de coherencia óptica (OCT) es una prueba de imagen no invasiva que utiliza ondas de luz para tomar imágenes transversales detalladas de la retina. La OCT se realizará utilizando el sistema Heidelberg Spectralis. La GCL contiene los cuerpos celulares de las células ganglionares de la retina, que son cruciales para transmitir información visual desde la retina al cerebro. El grosor de la GCL se mide en micrómetros (µm). Los cambios en el grosor de la GCL respecto a los valores iniciales pueden reflejar que hay signos de que el tratamiento está causando efectos o de que la enfermedad está empeorando. |
Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio desde el valor basal en Tomografía de Coherencia Óptica (OCT): Grosor de la Capa de Células Ganglionares (GCL) - Período de seguimiento a largo plazo - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline al mes 6, año 1, año 2, año 3, año 4, año 5
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Este resultado mide el cambio en el grosor de la capa de células ganglionares (GCL) después de que los participantes dejen de tomar doxiciclina oral durante el período de seguimiento a largo plazo. La Tomografía de Coherencia Óptica (OCT) es una prueba de imagen no invasiva que utiliza ondas de luz para tomar imágenes transversales detalladas de la retina. La OCT se realizará utilizando el sistema Heidelberg Spectralis. La GCL contiene los cuerpos celulares de las células ganglionares de la retina, que son críticas para transmitir información visual desde la retina al cerebro. El grosor de la GCL se mide en micrómetros (µm). Una disminución significativa en el grosor de la GCL con respecto a los valores basales puede sugerir un problema de seguridad relacionado con signos de que el tratamiento está causando efectos o de que la enfermedad está empeorando. |
Baseline al mes 6, año 1, año 2, año 3, año 4, año 5
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Cambio desde el valor basal en la Tomografía de Coherencia Óptica (OCT): Grosor de la Capa de Fibras Nerviosas de la Retina (RNFL) durante y después del periodo de activación con doxiciclina - Eficacia
Periodo de tiempo: Baseline a Día 56, Día 112
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Este resultado mide el cambio en el grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL) mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. La Tomografía de Coherencia Óptica (OCT) es una prueba de imagen no invasiva que utiliza ondas de luz para tomar imágenes transversales detalladas de la retina. La OCT se realizará utilizando el sistema Heidelberg Spectralis. La RNFL contiene fibras nerviosas que ayudan a transportar señales visuales desde el ojo al cerebro. El grosor de la RNFL se mide en micrómetros (µm). Los cambios en el grosor de la RNFL respecto a los valores basales pueden reflejar signos de que el tratamiento está causando efectos o de que la enfermedad está empeorando. |
Baseline a Día 56, Día 112
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Cambio desde el valor basal en la tomografía de coherencia óptica (OCT): Grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL) - Período de seguimiento a largo plazo - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline a mes 6, año 1, año 2, año 3, año 4, año 5
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Este resultado mide el cambio en el grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL) después de que los participantes dejen de tomar doxiciclina oral durante el período de seguimiento a largo plazo. La Tomografía de Coherencia Óptica (OCT) es una prueba de imagen no invasiva que utiliza ondas de luz para tomar imágenes transversales detalladas de la retina. La OCT se realizará utilizando el sistema Heidelberg Spectralis. La RNFL contiene fibras nerviosas que ayudan a transportar señales visuales desde el ojo al cerebro. El grosor de la RNFL se mide en micrómetros (µm). Una disminución significativa en el grosor de la RNFL respecto a los valores iniciales puede sugerir un problema de seguridad relacionado con signos de que el tratamiento está causando efectos o de que la enfermedad está empeorando. |
Baseline a mes 6, año 1, año 2, año 3, año 4, año 5
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Cambio en los anticuerpos neutralizantes (NAbs) contra AAV2 durante y después del período de activación con doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Este resultado mide los cambios en la respuesta inmunitaria del cuerpo al virus AAV2 mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. Específicamente, analiza los anticuerpos neutralizantes, que son proteínas producidas por el sistema inmunitario que pueden bloquear el funcionamiento del virus. Se analizan muestras de sangre para ver cuánto anticuerpo está presente. Los resultados se informan como un número llamado "título", que muestra cuán fuerte es la respuesta.
Estos resultados ayudan a los investigadores a comprender cómo reacciona el cuerpo al tratamiento y si el sistema inmunitario podría afectar la eficacia de la terapia. |
Desde la línea de base hasta el día 56, día 112
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Cambio en la Respuesta Inmune Celular a los Péptidos ER-100 mediante ELISpot Durante y Después del Período de Activación con Doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el día 56, día 112
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Este resultado mide cómo responden las células T del sistema inmunitario a partes del tratamiento ER-100 mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. Se utiliza una prueba de laboratorio llamada ELISpot para contar cuántas células inmunitarias liberan una señal cuando reconocen partes del tratamiento. Cada señal aparece como un punto en la prueba: más puntos significan una respuesta inmunitaria más fuerte, y menos puntos significan una respuesta más débil. Esto ayuda a los investigadores a comprender cuán activo está el sistema inmunitario y si podría afectar la eficacia del tratamiento o cómo lo tolera el cuerpo. |
Desde la línea base hasta el día 56, día 112
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Cambio en la eliminación viral del ER-100 mediante qPCR durante y después del periodo de activación con doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el día 56, día 112
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Este resultado mide si alguna parte del tratamiento ER-100 se libera del cuerpo mientras los participantes reciben y completan la doxiciclina oral. Se recogen muestras de lágrimas, hisopos nasales, saliva, sangre, orina y heces. Una prueba de laboratorio llamada qPCR se utiliza para detectar pequeñas cantidades de ADN de ER-100 en estos fluidos. Si se encuentra ADN de ER-100, significa que el tratamiento está saliendo del cuerpo a través de estos fluidos; esto se denomina diseminación viral. Si no se encuentra ADN de ER-100, significa que el tratamiento permanece dentro del cuerpo. Una mayor diseminación puede sugerir que el cuerpo está eliminando el tratamiento más rápido, mientras que una menor o nula diseminación puede significar que el tratamiento se mantiene localizado o se retiene durante más tiempo. Esto ayuda a los investigadores a comprender cómo se mueve el tratamiento por el cuerpo y si podría transmitirse a otras personas. |
Desde la línea base hasta el día 56, día 112
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Cambio en la biodistribución del ADN del vector ER-100 en el humor acuoso durante el período de activación con doxiciclina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 56
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Este resultado mide si alguna parte del tratamiento ER-100 se encuentra en el líquido del interior del ojo (llamado humor acuoso) mientras los participantes reciben doxiciclina oral. Esta prueba solo se realiza en participantes con glaucoma de ángulo abierto (OAG). Se utiliza una prueba de laboratorio llamada qPCR para detectar cantidades mínimas de ADN de ER-100 en el líquido ocular.
Esto ayuda a los investigadores a comprender adónde viaja el tratamiento en el cuerpo y si permanece en el área prevista. |
Desde el inicio hasta el día 56
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Cambio desde el valor basal en los resultados del examen con lámpara de hendidura - Periodo de seguimiento a largo plazo - Seguridad
Periodo de tiempo: Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Este resultado mide los cambios en la salud de las estructuras frontales del ojo después de que los participantes dejen de tomar doxiciclina oral durante el periodo de seguimiento a largo plazo. Un examen con lámpara de hendidura es una prueba ocular rutinaria que utiliza una luz brillante y un microscopio para examinar de cerca las partes frontales del ojo, incluyendo la córnea, el iris, el cristalino y la parte blanca del ojo. El examen ayuda a detectar signos de irritación, inflamación, infección u otros daños. Los cambios desde el valor basal observados durante el examen con lámpara de hendidura podrían ser signos de que el tratamiento está causando efectos o de que la enfermedad está empeorando. |
Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Incidencia de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE) - Período de Seguimiento a Largo Plazo
Periodo de tiempo: Línea de base a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Este resultado registra cualquier problema de salud nuevo o que empeore que ocurra después de que los participantes dejen de tomar doxiciclina oral durante el período de seguimiento a largo plazo. Estos problemas de salud se denominan eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs). Los investigadores registran la frecuencia con la que ocurren estos eventos, qué tipo son (como dolores de cabeza, infecciones o cambios en las pruebas de laboratorio) y qué tan graves son. Esto ayuda a determinar si el tratamiento ER-100 causa efectos secundarios a largo plazo o problemas de salud, incluso meses o años después del tratamiento inicial. |
Línea de base a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Cambio en los Resultados de las Pruebas de Laboratorio de Seguridad - Período de Seguimiento a Largo Plazo
Periodo de tiempo: Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Este resultado mide los cambios en los resultados de las pruebas de laboratorio de rutina después de que los participantes dejan de tomar doxiciclina oral, durante el período de seguimiento a largo plazo. Estas pruebas verifican aspectos como la función hepática y renal, los recuentos sanguíneos y otros indicadores de salud general. Si los valores de laboratorio cambian con el tiempo, puede mostrar cómo responde el cuerpo al tratamiento ER-100 a largo plazo. Esto ayuda a los investigadores a monitorear cualquier efecto secundario tardío o problema de salud. |
Baseline a Mes 6, Año 1, Año 2, Año 3, Año 4, Año 5
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Silla de estudio: Sharon Rosenzweig-Lipson, PhD, Life Biosciences Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
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Finalización primaria (Estimado)
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LB100-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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